Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langetermijnveiligheid van alfa1-proteïnaseremmer (menselijk) bij Japanse proefpersonen met alfa1-antitrypsinedeficiëntie (GTI1401-OLE)

22 maart 2022 bijgewerkt door: Grifols Therapeutics LLC

Een multicenter, open-label onderzoek om de veiligheid op lange termijn van wekelijkse intraveneuze infusies van alfa1-proteïnaseremmer (menselijk) te evalueren bij Japanse proefpersonen met alfa1-antitrypsinedeficiëntie

Dit is een open-label onderzoek in meerdere centra om de veiligheid op lange termijn te evalueren van wekelijkse intraveneuze (IV) infusies van 60 mg/kg alfa1-PI (humaan), gemodificeerd proces (Alpha-1 MP) bij volwassen deelnemers met Alpha1 Antitrypsine-deficiëntie (AATD) in Japan die studie GTI1401 (NCT02870309) hebben voltooid.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label onderzoek in meerdere centra om de veiligheid op lange termijn te evalueren van wekelijkse IV-infusies van 60 mg/kg alfa-1 MP bij volwassen deelnemers met AATD in Japan die onderzoek GTI1401 hebben voltooid. Studie GTI1401 wordt uitgevoerd om de veiligheid en farmacokinetiek (PK) van Alpha-1 MP te evalueren bij deelnemers met AATD in Japan. In de huidige studie, GTI1401-OLE, zullen de deelnemers gedurende ongeveer 1 jaar 60 mg/kg Alpha-1 MP toegediend krijgen via een wekelijkse IV-infusie (kan jaarlijks worden verlengd met toestemming van de deelnemers, tenzij de sponsor informeert over stopzetting van deze OLE-studie ) om de veiligheid van Alpha-1 MP op lange termijn te beoordelen bij deelnemers met AATD. Deze studie zal worden uitgevoerd in maximaal 5 centra in Japan.

Tijdens het bezoek in week 9 van onderzoek GTI1401, na het geven van toestemming, op dezelfde dag, zullen de deelnemers worden beoordeeld of ze in aanmerking komen voor screening/verlenging (Ext) in week 1 voor dit vervolgonderzoek, onderzoek GTI1401-OLE. Als ze hiervoor in aanmerking komen, krijgen deelnemers gedurende ongeveer 1 jaar of langer wekelijks IV-infusies van 60 mg/kg Alpha-1 MP toegediend. Het bezoek van week 9 van GTI1401 is het einde van het studiebezoek voor de deelnemers die zijn ingeschreven voor onderzoek GTI1401-OLE.

Deelnemers aan onderzoek GTI1401-OLE hebben de mogelijkheid om in onderzoek GTI1401-OLE te blijven en nog een jaar of langer wekelijkse IV-infusies van 60 mg/kg Alpha-1 MP te blijven ontvangen. Als deelnemers van plan zijn hun deelname aan de studie (GTI1401-OLE) vroegtijdig af te ronden (vóór Ext. week 52), zullen de deelnemers worden gevraagd om de End of Study Follow-Up Assessments in te vullen, die 4 weken na de laatste infusie zullen worden gepland.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
      • Aomori, Japan, 036-8563
        • Hiroskai University Hospital
      • Hokkaido, Japan, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

20 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen die deelname aan onderzoek GTI1401 voltooien (d.w.z. het onderzoek hebben voltooid tot en met het bezoek in week 9).
  • Proefpersonen die schriftelijke geïnformeerde toestemming willen en kunnen geven.

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen met nieuw gediagnosticeerde ernstige bijkomende ziekten, waaronder, maar niet beperkt tot, congestief hartfalen en levercirrose.
  • Proefpersonen met een nieuw gediagnosticeerde kwaadaardige tumor (inclusief kwaadaardig melanoom; andere vormen van huidkanker zijn echter toegestaan).
  • Vrouwelijke proefpersonen die zwanger zijn, borstvoeding geven of, indien ze zwanger kunnen worden, niet bereid zijn een zeer effectieve anticonceptiemethode toe te passen (orale, injecteerbare of geïmplanteerde hormonale anticonceptiemethoden, plaatsing van een intra-uterien apparaat (IUD) of intra-uterien systeem (IUS) , condoom of occlusiekapje met zaaddodend schuim/gel/film/crème/zetpil, mannelijke sterilisatie of onthouding) tijdens het onderzoek of mannelijke proefpersonen die een partner hebben die zwanger kan worden en niet bereid is een zeer effectieve methode van anticonceptie tijdens het onderzoek.
  • Proefpersonen met klinische tekenen en symptomen van actieve hepatitis A-virus (HAV), hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV) of humaan immunodeficiëntievirus (HIV) virale infectie tijdens het bezoek van week 9 aan onderzoek GTI1401 en virale infectie is verder bevestigd door testen.
  • Proefpersonen met huidig ​​bewijs van roken of een positieve urine-cotininetest tijdens het bezoek van week 9 in onderzoek GTI1401 dat te wijten is aan roken.
  • Onderwerpen die momenteel deelnemen aan een studie van een ander onderzoeksproduct (anders dan Alpha-1 MP).
  • Proefpersonen die naar het oordeel van de onderzoeker moeite hebben om zich aan het protocol of de bijbehorende procedures te houden.
  • Proefpersonen met medische aandoeningen die de resultaten van deze klinische studie kunnen verstoren of die deze proefpersonen naar de mening van de onderzoeker in gevaar kunnen brengen tijdens hun deelname aan deze klinische studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Alfa-1 MP
Deelnemers kregen een intraveneus infuus van 60 mg/kg Alpha-1 MP wekelijks toegediend gedurende een gemiddelde duur van 213 weken.
Biologisch: Alfa-1 MP
Alpha-1 MP is een stabiel, steriel, gelyofiliseerd preparaat van humaan alfa1-PI, ook bekend als alfa1-antitrypsine.
Andere namen:
  • Prolastin-C

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 30 dagen na de laatste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 228 weken)
Een ongewenst voorval (AE) werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer of deelnemer aan een klinisch onderzoek die een geneesmiddel of onderzoeksbehandeling toegediend kreeg en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband had met deze toediening. TEAE's werden gedefinieerd als elke AE die optrad na of bij de eerste Alpha-1 MP-infusie tot aan het laatste studiebezoek.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 30 dagen na de laatste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 228 weken)
Aantal deelnemers met bijwerkingen (ADR's)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 30 dagen na de laatste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 228 weken)
Bijwerkingen werden gedefinieerd als alle schadelijke en onbedoelde reacties op een geneesmiddel of studiebehandeling gerelateerd aan een dosis. Een AE werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer of deelnemer aan een klinisch onderzoek die een geneesmiddel of onderzoeksbehandeling toegediend kreeg en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband had met deze toediening.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 30 dagen na de laatste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 228 weken)
Aantal deelnemers met ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 30 dagen na de laatste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 228 weken)
Een AE werd als ernstig beschouwd bij een van de volgende uitkomsten of om enige andere reden significant geacht: overlijden; levensbedreigende AE; intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname; aanhoudende of significante onbekwaamheid of substantiële verstoring van het vermogen om normale levensfuncties uit te voeren; aangeboren afwijking/geboorteafwijking.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 30 dagen na de laatste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 228 weken)
Aantal deelnemers met stopzetting als gevolg van ongewenste voorvallen (AE's) of ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 30 dagen na de laatste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 228 weken)
Een AE werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer of deelnemer aan een klinisch onderzoek die een geneesmiddel of onderzoeksbehandeling toegediend kreeg en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband had met deze toediening. Een AE werd als ernstig beschouwd bij een van de volgende uitkomsten of om enige andere reden significant geacht: overlijden; levensbedreigende AE; intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname; aanhoudende of significante onbekwaamheid of substantiële verstoring van het vermogen om normale levensfuncties uit te voeren; aangeboren afwijking/geboorteafwijking.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 30 dagen na de laatste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 228 weken)
Aantal deelnemers met exacerbaties van chronische obstructieve longziekte (COPD).
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 30 dagen na de laatste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 228 weken)
COPD-exacerbatie werd gedefinieerd als een toename van ademhalingssymptomen (kortademigheid, meer hoesten en/of productie van sputum) ten opzichte van de uitgangswaarde waarvoor gewoonlijk medische tussenkomst vereist is.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 30 dagen na de laatste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 228 weken)
Aantal deelnemers met klinisch significante bevindingen in vitale functies
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 30 dagen na de laatste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 228 weken)
Vitale functies omvatten analyse van hartslag, bloeddruk, ademhalingsfrequentie en temperatuur. Klinisch significante bevindingen in vitale functies waren gebaseerd op het oordeel van de onderzoeker.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 30 dagen na de laatste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 228 weken)
Aantal deelnemers met klinisch significante bevindingen in klinische laboratoriumparameters
Tijdsspanne: Verlenging (Ext) Week 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel) tot het einde van het onderzoek (tot 228 weken)
Klinische laboratoriumparameters omvatten analyse van hematologie, bloedchemie en urineonderzoek. Klinisch significante bevindingen in klinische laboratoriumparameters waren gebaseerd op het oordeel van de onderzoeker.
Verlenging (Ext) Week 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel) tot het einde van het onderzoek (tot 228 weken)
Aantal deelnemers met klinisch significante bevindingen in longfunctietesten (PFT's)
Tijdsspanne: Verlenging (Ext) Week 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel) tot het einde van het onderzoek (tot 228 weken)
Longfunctietesten werden gemeten door spirometrie. Het omvatte Forced Expired Volume in 1 second (FEV1), Forced Vital Capacity (FVC), die werden uitgevoerd volgens de richtlijnen van de American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS). FEV1 is de hoeveelheid lucht die met geweld uit de longen kan worden uitgeademd in de eerste seconde van een geforceerde uitademing. FVC is de hoeveelheid lucht die met kracht uit de longen kan worden uitgeademd na zo diep mogelijk in te ademen. PFT's werden uitgevoerd vóór infusie, zowel voor als na toediening van bronchusverwijders. De post-bronchusverwijdende PFT werd 15 tot 30 minuten na toediening van de bronchodilatator uitgevoerd. Gedurende het hele onderzoek werd dezelfde bronchodilatator gebruikt. Klinisch significante bevindingen in longfunctietesten waren gebaseerd op het oordeel van de onderzoeker.
Verlenging (Ext) Week 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel) tot het einde van het onderzoek (tot 228 weken)
Dalniveaus van alfa1-proteïnaseremmer
Tijdsspanne: Verlenging (Ext) Week 12, 24, 36, 48, 64, 76, 88, 100, 116, 128, 140, 152, 168, 180, 192, 204 (voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel) tot het einde van het onderzoek (tot 228 weken)
Alpha1-PI-niveau werd gemeten met nefelometrie.
Verlenging (Ext) Week 12, 24, 36, 48, 64, 76, 88, 100, 116, 128, 140, 152, 168, 180, 192, 204 (voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel) tot het einde van het onderzoek (tot 228 weken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Medewerkers

Grifols Japan K.K.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 juli 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 februari 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

16 februari 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 augustus 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 augustus 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

17 augustus 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 maart 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 maart 2022

Laatst geverifieerd

1 maart 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GTI1401-OLE
  • JapicCTI-163194 (Andere identificatie: JapicCTI)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Alfa1-antitrypsine-deficiëntie

Klinische onderzoeken op Alfa-1 MP

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren