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Segurança a longo prazo do inibidor de alfa1-proteínase (humano) em indivíduos japoneses com deficiência de alfa1 antitripsina (GTI1401-OLE)

22 de março de 2022 atualizado por: Grifols Therapeutics LLC

Um estudo multicêntrico e aberto para avaliar a segurança a longo prazo de infusões intravenosas semanais de inibidor de alfa1-proteinase (humano) em indivíduos japoneses com deficiência de alfa1 antitripsina

Este é um estudo aberto multicêntrico para avaliar a segurança a longo prazo de infusões intravenosas (IV) semanais de 60 mg/kg de alfa1-PI (humano), processo modificado (Alfa-1 MP) em participantes adultos com Alfa1 Deficiência de Antitripsina (AATD) no Japão que concluíram o Estudo GTI1401 (NCT02870309).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo aberto multicêntrico para avaliar a segurança a longo prazo de infusões IV semanais de 60 mg/kg de Alpha-1 MP em participantes adultos com AATD no Japão que concluíram o Estudo GTI1401. O estudo GTI1401 está sendo conduzido para avaliar a segurança e farmacocinética (PK) de Alpha-1 MP em participantes com AATD no Japão. No estudo atual, GTI1401-OLE, os participantes receberão 60 mg/kg de Alpha-1 MP por infusão IV semanal por aproximadamente 1 ano (pode ser renovado anualmente com o consentimento dos participantes, a menos que o patrocinador informe sobre a descontinuação deste estudo OLE ) para avaliar a segurança a longo prazo de Alpha-1 MP em participantes com AATD. Este estudo será conduzido em até 5 centros no Japão.

Na Visita da Semana 9 do Estudo GTI1401, após o consentimento, no mesmo dia, os participantes serão avaliados quanto à elegibilidade na Visita da Semana 1 de Triagem/Extensão (Ext) para este estudo de extensão, Estudo GTI1401-OLE. Se elegíveis, os participantes receberão infusões IV semanais de 60 mg/kg de Alpha-1 MP por aproximadamente 1 ano ou mais. A Visita da Semana 9 do GTI1401 será a Visita de Fim do Estudo para os participantes inscritos no Estudo GTI1401-OLE.

Os participantes do Estudo GTI1401-OLE terão a opção de permanecer no Estudo GTI1401-OLE e continuar a receber infusões IV semanais de 60 mg/kg de Alpha-1 MP por mais um ano ou mais. Se os participantes planejam concluir sua participação no estudo (GTI1401-OLE) mais cedo (antes do Ext. Semana 52), os participantes serão solicitados a concluir as avaliações de acompanhamento do final do estudo, que serão agendadas 4 semanas após a última infusão.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

4

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Japão
      • Aomori, Japão, 036-8563
        • Hiroskai University Hospital
      • Hokkaido, Japão, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japão, 113-8431
        • Juntendo University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

20 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos que concluíram a participação no Estudo GTI1401 (ou seja, concluíram o estudo até a Visita da Semana 9).
  • Sujeitos que irão e são capazes de fornecer consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

  • Indivíduos com doença grave concomitante recém-diagnosticada, incluindo, entre outros, insuficiência cardíaca congestiva e cirrose hepática.
  • Indivíduos com tumor maligno recém-diagnosticado (incluindo melanoma maligno; no entanto, outras formas de câncer de pele são permitidas).
  • Indivíduos do sexo feminino que estejam grávidas, amamentando ou, se com potencial para engravidar, que não desejam praticar um método contraceptivo altamente eficaz (métodos contraceptivos hormonais orais, injetáveis ​​ou implantados, colocação de um dispositivo intrauterino (DIU) ou sistema intrauterino (SIU) , preservativo ou tampa oclusiva com espuma/gel/filme/creme/supositório espermicida, esterilização masculina ou abstinência) durante o estudo ou indivíduos do sexo masculino que têm uma parceira com potencial para engravidar e não desejam praticar um método altamente eficaz de contracepção durante todo o estudo.
  • Indivíduos com sinais e sintomas clínicos de infecção viral ativa pelo vírus da hepatite A (HAV), vírus da hepatite B (HBV), vírus da hepatite C (HCV) ou vírus da imunodeficiência humana (HIV) na Visita da Semana 9 do Estudo GTI1401 e infecção viral é posteriormente confirmado por testes.
  • Indivíduos com evidência atual de tabagismo ou com teste positivo de cotinina na urina na Visita da Semana 9 no Estudo GTI1401 devido ao tabagismo.
  • Indivíduos que atualmente participam de um estudo de outro produto experimental (que não seja Alpha-1 MP).
  • Sujeitos que tenham dificuldade em aderir ao protocolo ou seus procedimentos, na opinião do investigador.
  • Indivíduos com condições médicas que possam confundir os resultados deste ensaio clínico ou que possam colocá-los em perigo durante sua participação neste ensaio clínico, na opinião do investigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Alpha-1 PM
Os participantes receberam infusão IV de 60 mg/kg de Alpha-1 MP administrado semanalmente por uma duração média de 213 semanas.
Biológico: Alpha-1 PM
Alpha-1 MP é uma preparação liofilizada, estável e estéril de alfa1-PI humano, também conhecida como alfa1-antitripsina.
Outros nomes:
  • Prolastin-C

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Do início da administração do medicamento do estudo até 30 dias após a última infusão do medicamento do estudo (até 228 semanas)
Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante ou participante de investigação clínica que administrou um medicamento ou tratamento do estudo e que não necessariamente teve uma relação causal com essa administração. Os TEAEs foram definidos como qualquer EA ocorrido após ou na primeira infusão de Alpha-1 MP até a visita final do estudo.
Do início da administração do medicamento do estudo até 30 dias após a última infusão do medicamento do estudo (até 228 semanas)
Número de participantes com reações adversas a medicamentos (RAMs)
Prazo: Do início da administração do medicamento do estudo até 30 dias após a última infusão do medicamento do estudo (até 228 semanas)
As RAMs foram definidas como todas as respostas nocivas e não intencionais a um medicamento ou tratamento em estudo relacionadas a qualquer dose. Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante ou participante de investigação clínica que administrou um medicamento ou tratamento do estudo e que não teve necessariamente uma relação causal com essa administração.
Do início da administração do medicamento do estudo até 30 dias após a última infusão do medicamento do estudo (até 228 semanas)
Número de participantes com eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Do início da administração do medicamento do estudo até 30 dias após a última infusão do medicamento do estudo (até 228 semanas)
Um EA foi considerado grave em qualquer um dos seguintes resultados ou considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; EA com risco de vida; internação hospitalar ou prolongamento de internação já existente; incapacidade persistente ou significativa ou interrupção substancial da capacidade de conduzir as funções normais da vida; anomalia congênita/defeito congênito.
Do início da administração do medicamento do estudo até 30 dias após a última infusão do medicamento do estudo (até 228 semanas)
Número de participantes com interrupções devido a eventos adversos (EAs) ou eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Do início da administração do medicamento do estudo até 30 dias após a última infusão do medicamento do estudo (até 228 semanas)
Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante ou participante de investigação clínica que administrou um medicamento ou tratamento do estudo e que não teve necessariamente uma relação causal com essa administração. Um EA foi considerado grave em qualquer um dos seguintes resultados ou considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; EA com risco de vida; internação hospitalar ou prolongamento de internação já existente; incapacidade persistente ou significativa ou interrupção substancial da capacidade de conduzir as funções normais da vida; anomalia congênita/defeito congênito.
Do início da administração do medicamento do estudo até 30 dias após a última infusão do medicamento do estudo (até 228 semanas)
Número de participantes com exacerbações de doença pulmonar obstrutiva crônica (DPOC)
Prazo: Do início da administração do medicamento do estudo até 30 dias após a última infusão do medicamento do estudo (até 228 semanas)
A exacerbação da DPOC foi definida como um aumento dos sintomas respiratórios (dispneia, aumento da tosse e/ou produção de escarro) em relação ao valor basal que geralmente requer intervenção médica.
Do início da administração do medicamento do estudo até 30 dias após a última infusão do medicamento do estudo (até 228 semanas)
Número de participantes com achados clinicamente significativos em sinais vitais
Prazo: Do início da administração do medicamento do estudo até 30 dias após a última infusão do medicamento do estudo (até 228 semanas)
Os sinais vitais incluíram a análise da frequência cardíaca, pressão arterial, frequência respiratória e temperatura. Achados clinicamente significativos em sinais vitais foram baseados no critério do investigador.
Do início da administração do medicamento do estudo até 30 dias após a última infusão do medicamento do estudo (até 228 semanas)
Número de participantes com achados clinicamente significativos em parâmetros de laboratório clínico
Prazo: Extensão (Ext) Semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (antes da administração do medicamento do estudo) até o final do estudo (até 228 semanas)
Parâmetros laboratoriais clínicos incluíram análise de hematologia, química do sangue e urinálise. Achados clinicamente significativos em parâmetros laboratoriais clínicos foram baseados no critério do investigador.
Extensão (Ext) Semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (antes da administração do medicamento do estudo) até o final do estudo (até 228 semanas)
Número de participantes com achados clinicamente significativos em testes de função pulmonar (PFTs)
Prazo: Extensão (Ext) Semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (antes da administração do medicamento do estudo) até o final do estudo (até 228 semanas)
Os testes de função pulmonar foram medidos por espirometria. Incluiu Volume Expirado Forçado em 1 segundo (FEV1), Capacidade Vital Forçada (FVC), que foram realizados de acordo com as diretrizes da American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS). VEF1 é a quantidade de ar que pode ser exalado forçadamente dos pulmões no primeiro segundo de uma exalação forçada. CVF é a quantidade de ar que pode ser exalada à força dos pulmões depois de respirar o mais fundo possível. PFTs foram realizados antes da infusão pré e pós-administração do broncodilatador. O TFP pós-broncodilatador foi realizado 15 a 30 minutos após a administração do broncodilatador. O mesmo broncodilatador foi usado durante todo o estudo. Achados clinicamente significativos nos testes de função pulmonar foram baseados no critério do investigador.
Extensão (Ext) Semanas 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (antes da administração do medicamento do estudo) até o final do estudo (até 228 semanas)
Níveis mínimos de inibidor de alfa1-proteinase
Prazo: Extensão (Ext) Semanas 12, 24, 36, 48, 64, 76, 88, 100, 116, 128, 140, 152, 168, 180, 192, 204 (antes da administração do medicamento em estudo) até o final do estudo (Até 228 semanas)
O nível de alfa1-PI foi medido por nefelometria.
Extensão (Ext) Semanas 12, 24, 36, 48, 64, 76, 88, 100, 116, 128, 140, 152, 168, 180, 192, 204 (antes da administração do medicamento em estudo) até o final do estudo (Até 228 semanas)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Grifols Therapeutics LLC

Colaboradores

Grifols Japan K.K.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de julho de 2016

Conclusão Primária (Real)

16 de fevereiro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

16 de fevereiro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de agosto de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de agosto de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

17 de agosto de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

31 de março de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de março de 2022

Última verificação

1 de março de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GTI1401-OLE
  • JapicCTI-163194 (Outro identificador: JapicCTI)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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