Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig sikkerhet for alfa1-proteinasehemmer (menneske) hos japanske personer med alfa1-antitrypsinmangel (GTI1401-OLE)

22. mars 2022 oppdatert av: Grifols Therapeutics LLC

En multisenter, åpen studie for å evaluere den langsiktige sikkerheten ved ukentlige intravenøse infusjoner av alfa1-proteinasehemmer (menneske) hos japanske personer med alfa1-antitrypsinmangel

Dette er en multisenter, åpen studie for å evaluere den langsiktige sikkerheten ved ukentlige intravenøse (IV) infusjoner av 60 mg/kg alpha1-PI (menneske), modifisert prosess (Alpha-1 MP) hos voksne deltakere med Alpha1 Antitrypsinmangel (AATD) i Japan som har fullført studie GTI1401 (NCT02870309).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, åpen studie for å evaluere den langsiktige sikkerheten ved ukentlige IV-infusjoner på 60 mg/kg Alpha-1 MP hos voksne deltakere med AATD i Japan som har fullført studie GTI1401. Studien GTI1401 blir utført for å evaluere sikkerheten og farmakokinetikken (PK) til Alpha-1 MP hos deltakere med AATD i Japan. I den nåværende studien, GTI1401-OLE, vil deltakerne bli administrert 60 mg/kg Alpha-1 MP ved ukentlig IV-infusjon i omtrent 1 år (kan fornyes årlig med deltakernes samtykke med mindre sponsor informerer om seponering av denne OLE-studien ) for å vurdere den langsiktige sikkerheten til Alpha-1 MP hos deltakere med AATD. Denne studien vil bli utført ved opptil 5 sentre i Japan.

Ved uke 9 besøk av studie GTI1401, etter å ha gitt samtykke, samme dag, vil deltakerne bli vurdert for kvalifisering ved screening/utvidelse (ekst) uke 1 besøk for denne utvidelsesstudien, studie GTI1401-OLE. Hvis de er kvalifisert, vil deltakerne bli administrert ukentlige IV-infusjoner på 60 mg/kg Alpha-1 MP i omtrent 1 år eller lenger. Uke 9-besøket til GTI1401 vil være slutten av studiebesøket for deltakerne som er registrert i studie GTI1401-OLE.

Deltakere i studie GTI1401-OLE vil ha muligheten til å forbli i studie GTI1401-OLE og fortsette å motta ukentlige IV-infusjoner på 60 mg/kg Alpha-1 MP i ett år eller lenger. Hvis deltakerne planlegger å avslutte sin deltakelse i studien (GTI1401-OLE) tidlig (før Ext. Uke 52), vil deltakerne bli bedt om å fullføre oppfølgingsvurderingene ved slutten av studien, som vil bli planlagt 4 uker etter siste infusjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Aomori, Japan, 036-8563
        • Hiroskai University Hospital
      • Hokkaido, Japan, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

20 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Forsøkspersoner som fullfører deltakelse i studie GTI1401 (dvs. har fullført studien gjennom besøket uke 9).
  • Forsøkspersoner som vil og kan gi skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med nylig diagnostisert alvorlig samtidig sykdom inkludert, men ikke begrenset til, kongestiv hjertesvikt og levercirrhose.
  • Personer med nylig diagnostisert ondartet svulst (inkludert ondartet melanom, men andre former for hudkreft er tillatt).
  • Kvinnelige forsøkspersoner som er gravide, ammer eller, hvis de er i fertil alder, uvillige til å praktisere en svært effektiv prevensjonsmetode (orale, injiserbare eller implanterte hormonelle prevensjonsmetoder, plassering av en intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint system (IUS) , kondom eller okklusiv hette med sæddrepende skum/gel/film/krem/stikkpille, mannlig sterilisering eller avholdenhet) gjennom hele studien eller mannlige forsøkspersoner som har en partner som er i fertil alder og er uvillig til å praktisere en svært effektiv metode for prevensjon gjennom hele studien.
  • Personer med kliniske tegn og symptomer på aktivt hepatitt A-virus (HAV), hepatitt B-virus (HBV), hepatitt C-virus (HCV) eller virusinfeksjon med humant immunsviktvirus (HIV) ved uke 9 besøk av studie GTI1401 og virusinfeksjon er ytterligere bekreftet ved testing.
  • Forsøkspersoner med aktuelle bevis for røyking eller har en positiv urin-kotinintest ved uke 9-besøket i studie GTI1401 som skyldes røyking.
  • Forsøkspersoner som for tiden deltar i en studie av et annet undersøkelsesprodukt (annet enn Alpha-1 MP).
  • Forsøkspersoner som har vanskeligheter med å følge protokollen eller dens prosedyrer, etter etterforskerens mening.
  • Forsøkspersoner som har medisinske tilstander som kan forvirre resultatene av denne kliniske utprøvingen eller kan sette disse i fare under deres deltakelse i denne kliniske utprøvingen, etter etterforskerens oppfatning.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Alpha-1 MP
Deltakerne fikk IV-infusjon på 60 mg/kg Alpha-1 MP administrert ukentlig i en gjennomsnittlig varighet på 213 uker.
Biologisk: Alpha-1 MP
Alpha-1 MP er et stabilt, sterilt, lyofilisert preparat av human alpha1-PI, også kjent som alpha1-antitrypsin.
Andre navn:
  • Prolastin-C

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsfremmede bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra start av studielegemiddeladministrasjon til 30 dager etter siste studielegemiddelinfusjon (opptil 228 uker)
En uønsket hendelse (AE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse i en deltaker eller en klinisk undersøkelsesdeltaker som hadde administrert et legemiddel eller en studiebehandling og som ikke nødvendigvis hadde en årsakssammenheng med denne administreringen. TEAE ble definert som enhver AE som oppstod etter eller på den første Alpha-1 MP-infusjonen frem til det siste studiebesøket.
Fra start av studielegemiddeladministrasjon til 30 dager etter siste studielegemiddelinfusjon (opptil 228 uker)
Antall deltakere med bivirkning (ADR)
Tidsramme: Fra start av studielegemiddeladministrasjon til 30 dager etter siste studielegemiddelinfusjon (opptil 228 uker)
Bivirkninger ble definert som alle skadelige og utilsiktede responser på et legemiddel eller studiebehandling relatert til en hvilken som helst dose. En AE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse i en deltaker eller en klinisk undersøkelsesdeltaker som hadde administrert et legemiddel eller en studiebehandling og som ikke nødvendigvis hadde en årsakssammenheng med denne administreringen.
Fra start av studielegemiddeladministrasjon til 30 dager etter siste studielegemiddelinfusjon (opptil 228 uker)
Antall deltakere med alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra start av studielegemiddeladministrasjon til 30 dager etter siste studielegemiddelinfusjon (opptil 228 uker)
En AE ble ansett som alvorlig i ett av følgende utfall eller ansett som betydelig av en annen grunn: død; livstruende AE; sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; vedvarende eller betydelig manglende evne eller vesentlig forstyrrelse av evnen til å utføre normale livsfunksjoner; medfødt anomali/fødselsdefekt.
Fra start av studielegemiddeladministrasjon til 30 dager etter siste studielegemiddelinfusjon (opptil 228 uker)
Antall deltakere med avbrudd på grunn av uønskede hendelser (AE) eller alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Fra start av studielegemiddeladministrasjon til 30 dager etter siste studielegemiddelinfusjon (opptil 228 uker)
En AE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse i en deltaker eller en klinisk undersøkelsesdeltaker som hadde administrert et legemiddel eller en studiebehandling og som ikke nødvendigvis hadde en årsakssammenheng med denne administreringen. En AE ble ansett som alvorlig i ett av følgende utfall eller ansett som betydelig av en annen grunn: død; livstruende AE; sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; vedvarende eller betydelig manglende evne eller vesentlig forstyrrelse av evnen til å utføre normale livsfunksjoner; medfødt anomali/fødselsdefekt.
Fra start av studielegemiddeladministrasjon til 30 dager etter siste studielegemiddelinfusjon (opptil 228 uker)
Antall deltakere med kronisk obstruktiv lungesykdom (KOLS) eksaserbasjoner
Tidsramme: Fra start av studielegemiddeladministrasjon til 30 dager etter siste studielegemiddelinfusjon (opptil 228 uker)
KOLS-eksaserbasjon ble definert som en økning i luftveissymptomer (dyspné, økt hoste og/eller produksjon av oppspytt) over baseline som vanligvis krever medisinsk intervensjon.
Fra start av studielegemiddeladministrasjon til 30 dager etter siste studielegemiddelinfusjon (opptil 228 uker)
Antall deltakere med klinisk signifikante funn i vitale tegn
Tidsramme: Fra start av studielegemiddeladministrasjon til 30 dager etter siste studielegemiddelinfusjon (opptil 228 uker)
Vitale tegn inkluderte analyse av hjertefrekvens, blodtrykk, respirasjonsfrekvens og temperatur. Klinisk signifikante funn i vitale tegn var basert på etterforskerens skjønn.
Fra start av studielegemiddeladministrasjon til 30 dager etter siste studielegemiddelinfusjon (opptil 228 uker)
Antall deltakere med klinisk signifikante funn i kliniske laboratorieparametre
Tidsramme: Forlengelse (Ext) Uke 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (før studiemedisinadministrasjon) til slutten av studien (Opptil 228 uker)
Kliniske laboratorieparametre inkluderte analyse av hematologi, blodkjemi og urinanalyse. Klinisk signifikante funn i kliniske laboratorieparametre var basert på etterforskerens skjønn.
Forlengelse (Ext) Uke 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (før studiemedisinadministrasjon) til slutten av studien (Opptil 228 uker)
Antall deltakere med klinisk signifikante funn i lungefunksjonstester (PFT)
Tidsramme: Forlengelse (Ext) Uke 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (før studiemedisinadministrasjon) til slutten av studien (Opptil 228 uker)
Lungefunksjonstester ble målt ved spirometri. Det inkluderte Forced Expired Volume in 1 second (FEV1), Forced Vital Capacity (FVC), som ble utført i henhold til American Thoracic Society/ European Respiratory Society (ATS/ERS) retningslinjer. FEV1 er mengden luft som kan tvangspustes ut fra lungene i det første sekundet av en tvungen utpust. FVC er mengden luft som kan pustes ut med makt fra lungene etter å ha pustet dypest mulig. PFT ble utført før infusjon både før og etter bronkodilatatoradministrasjon. Den post-bronkodilaterende PFT ble utført 15 til 30 minutter etter administrasjon av bronkodilatator. Den samme bronkodilatatoren ble brukt gjennom hele studien. Klinisk signifikante funn i lungefunksjonstester var basert på etterforskerens skjønn.
Forlengelse (Ext) Uke 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (før studiemedisinadministrasjon) til slutten av studien (Opptil 228 uker)
Lavnivåer av alfa1-proteinasehemmer
Tidsramme: Forlengelse (Ext) uke 12, 24, 36, 48, 64, 76, 88, 100, 116, 128, 140, 152, 168, 180, 192, 204 (før studiemedisinadministrasjon) til slutten av studien (opptil 228 uker)
Alpha1-PI-nivå ble målt ved nefelometri.
Forlengelse (Ext) uke 12, 24, 36, 48, 64, 76, 88, 100, 116, 128, 140, 152, 168, 180, 192, 204 (før studiemedisinadministrasjon) til slutten av studien (opptil 228 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Samarbeidspartnere

Grifols Japan K.K.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. juli 2016

Primær fullføring (Faktiske)

16. februar 2021

Studiet fullført (Faktiske)

16. februar 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. august 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. august 2016

Først lagt ut (Anslag)

17. august 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. mars 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. mars 2022

Sist bekreftet

1. mars 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GTI1401-OLE
  • JapicCTI-163194 (Annen identifikator: JapicCTI)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Alpha1-antitrypsinmangel

Kliniske studier på Alpha-1 MP

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere