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Sicurezza a lungo termine dell'inibitore dell'alfa1-proteinasi (umano) in soggetti giapponesi con deficit di alfa1-antitripsina (GTI1401-OLE)

22 marzo 2022 aggiornato da: Grifols Therapeutics LLC

Uno studio multicentrico in aperto per valutare la sicurezza a lungo termine delle infusioni endovenose settimanali di inibitore dell'alfa1-proteinasi (umano) in soggetti giapponesi con deficit di alfa1-antitripsina

Questo è uno studio multicentrico in aperto per valutare la sicurezza a lungo termine delle infusioni endovenose settimanali (IV) di 60 mg/kg di alfa1-PI (umano), processo modificato (Alpha-1 MP) in partecipanti adulti con Alpha1 Carenza di antitripsina (AATD) in Giappone che hanno completato lo studio GTI1401 (NCT02870309).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico in aperto per valutare la sicurezza a lungo termine delle infusioni EV settimanali di 60 mg/kg di Alpha-1 MP in partecipanti adulti con AATD in Giappone che hanno completato lo studio GTI1401. Lo studio GTI1401 è stato condotto per valutare la sicurezza e la farmacocinetica (PK) di Alpha-1 MP nei partecipanti con AATD in Giappone. Nello studio in corso, GTI1401-OLE, ai partecipanti verranno somministrati 60 mg/kg di Alpha-1 MP mediante infusione endovenosa settimanale per circa 1 anno (può essere rinnovato ogni anno con il consenso dei partecipanti a meno che lo sponsor non informi dell'interruzione di questo studio OLE ) per valutare la sicurezza a lungo termine di Alpha-1 MP nei partecipanti con AATD. Questo studio sarà condotto in un massimo di 5 centri in Giappone.

Alla visita della settimana 9 dello studio GTI1401, dopo aver dato il consenso, nello stesso giorno, i partecipanti saranno valutati per l'idoneità alla visita di screening/estensione (estensione) della settimana 1 per questo studio di estensione, Studio GTI1401-OLE. Se idonei, ai partecipanti verranno somministrate infusioni endovenose settimanali di 60 mg/kg Alpha-1 MP per circa 1 anno o più. La visita della settimana 9 di GTI1401 sarà la visita di fine studio per i partecipanti iscritti allo studio GTI1401-OLE.

I partecipanti allo Studio GTI1401-OLE avranno la possibilità di rimanere nello Studio GTI1401-OLE e continuare a ricevere infusioni EV settimanali di 60 mg/kg di Alpha-1 MP per un altro anno o più. Se i partecipanti intendono concludere la loro partecipazione allo studio (GTI1401-OLE) in anticipo (prima dell'ext. Settimana 52), ai partecipanti verrà chiesto di completare le valutazioni di follow-up di fine studio, che saranno programmate 4 settimane dopo l'ultima infusione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Aomori, Giappone, 036-8563
        • Hiroskai University Hospital
      • Hokkaido, Giappone, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Giappone, 113-8431
        • Juntendo University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

20 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti che completano la partecipazione allo Studio GTI1401 (ovvero, hanno completato lo studio attraverso la visita della settimana 9).
  • Soggetti che vogliono e sono in grado di fornire il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

  • Soggetti con grave malattia concomitante di nuova diagnosi inclusi, ma non limitati a, insufficienza cardiaca congestizia e cirrosi epatica.
  • Soggetti con tumore maligno di nuova diagnosi (incluso il melanoma maligno; tuttavia, sono consentite altre forme di cancro della pelle).
  • Soggetti di sesso femminile in stato di gravidanza, allattamento o, se in età fertile, non disposti a praticare un metodo contraccettivo altamente efficace (metodi contraccettivi ormonali orali, iniettabili o impiantabili, posizionamento di un dispositivo intrauterino (IUD) o di un sistema intrauterino (IUS) preservativo o cappuccio occlusivo con schiuma/gel/pellicola/crema/supposta spermicida, sterilizzazione maschile o astinenza) durante lo studio o soggetti di sesso maschile che hanno un partner in età fertile e non disposto a praticare un metodo altamente efficace di contraccezione durante lo studio.
  • Soggetti con segni e sintomi clinici di infezione attiva da virus dell'epatite A (HAV), virus dell'epatite B (HBV), virus dell'epatite C (HCV) o virus dell'immunodeficienza umana (HIV) alla visita della Settimana 9 dello Studio GTI1401 e l'infezione virale è ulteriormente confermato dai test.
  • - Soggetti con evidenza attuale di fumo o con test positivo per la cotinina nelle urine alla visita della settimana 9 nello studio GTI1401 dovuto al fumo.
  • Soggetti che attualmente partecipano a uno studio di un altro prodotto sperimentale (diverso da Alpha-1 MP).
  • Soggetti che hanno difficoltà ad aderire al protocollo o alle sue procedure, a giudizio dello sperimentatore.
  • Soggetti che presentano condizioni mediche che possono confondere i risultati di questa sperimentazione clinica o possono mettere in pericolo questi soggetti durante la loro partecipazione a questa sperimentazione clinica secondo l'opinione dello sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Alfa-1 MP
I partecipanti hanno ricevuto un'infusione endovenosa di 60 mg/kg di Alpha-1 MP somministrata settimanalmente per una durata media di 213 settimane.
Biologico: Alfa-1 MP
Alpha-1 MP è una preparazione liofilizzata stabile, sterile di alfa1-PI umana, nota anche come alfa1-antitripsina.
Altri nomi:
  • Prolastina-C

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima infusione del farmaco in studio (fino a 228 settimane)
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante o in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un medicinale o un trattamento in studio e che non aveva necessariamente una relazione causale con questa somministrazione. I TEAE sono stati definiti come qualsiasi evento avverso verificatosi dopo o durante la prima infusione di Alpha-1 MP fino alla visita finale dello studio.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima infusione del farmaco in studio (fino a 228 settimane)
Numero di partecipanti con reazioni avverse da farmaci (ADR)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima infusione del farmaco in studio (fino a 228 settimane)
Le ADR sono state definite come tutte le risposte nocive e indesiderate a un medicinale o al trattamento in studio correlate a qualsiasi dose. Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante o in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un medicinale o un trattamento in studio e che non aveva necessariamente una relazione causale con questa somministrazione.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima infusione del farmaco in studio (fino a 228 settimane)
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima infusione del farmaco in studio (fino a 228 settimane)
Un evento avverso è stato considerato grave in uno qualsiasi dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; AE potenzialmente letale; ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente; incapacità persistente o significativa o sostanziale interruzione della capacità di condurre le normali funzioni della vita; anomalia congenita/difetto alla nascita.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima infusione del farmaco in studio (fino a 228 settimane)
Numero di partecipanti con interruzioni dovute a eventi avversi (AE) o eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima infusione del farmaco in studio (fino a 228 settimane)
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante o in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un medicinale o un trattamento in studio e che non aveva necessariamente una relazione causale con questa somministrazione. Un evento avverso è stato considerato grave in uno qualsiasi dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; AE potenzialmente letale; ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente; incapacità persistente o significativa o sostanziale interruzione della capacità di condurre le normali funzioni della vita; anomalia congenita/difetto alla nascita.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima infusione del farmaco in studio (fino a 228 settimane)
Numero di partecipanti con riacutizzazioni di broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO).
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima infusione del farmaco in studio (fino a 228 settimane)
L'esacerbazione della BPCO è stata definita come un aumento dei sintomi respiratori (dispnea, aumento della tosse e/o produzione di espettorato) rispetto al basale che di solito richiede un intervento medico.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima infusione del farmaco in studio (fino a 228 settimane)
Numero di partecipanti con risultati clinicamente significativi nei segni vitali
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima infusione del farmaco in studio (fino a 228 settimane)
I segni vitali includevano l'analisi della frequenza cardiaca, della pressione sanguigna, della frequenza respiratoria e della temperatura. I risultati clinicamente significativi nei segni vitali erano basati sulla discrezione dello sperimentatore.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima infusione del farmaco in studio (fino a 228 settimane)
Numero di partecipanti con risultati clinicamente significativi nei parametri di laboratorio clinico
Lasso di tempo: Estensione (Ext) Settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (prima della somministrazione del farmaco oggetto dello studio) fino alla fine dello studio (fino a 228 settimane)
I parametri di laboratorio clinici includevano analisi di ematologia, chimica del sangue e analisi delle urine. I risultati clinicamente significativi nei parametri di laboratorio clinici erano basati sulla discrezione del ricercatore.
Estensione (Ext) Settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (prima della somministrazione del farmaco oggetto dello studio) fino alla fine dello studio (fino a 228 settimane)
Numero di partecipanti con risultati clinicamente significativi nei test di funzionalità polmonare (PFT)
Lasso di tempo: Estensione (Ext) Settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (prima della somministrazione del farmaco oggetto dello studio) fino alla fine dello studio (fino a 228 settimane)
I test di funzionalità polmonare sono stati misurati mediante spirometria. Comprendeva il volume espirato forzato in 1 secondo (FEV1) e la capacità vitale forzata (FVC), che sono stati eseguiti secondo le linee guida dell'American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS). FEV1 è la quantità di aria che può essere espirata forzatamente dai polmoni nel primo secondo di un'espirazione forzata. FVC è la quantità di aria che può essere espirata forzatamente dai polmoni dopo aver preso il respiro più profondo possibile. I PFT sono stati eseguiti prima dell'infusione sia prima che dopo la somministrazione del broncodilatatore. La PFT post-broncodilatatore è stata eseguita da 15 a 30 minuti dopo la somministrazione del broncodilatatore. Durante lo studio è stato utilizzato lo stesso broncodilatatore. I risultati clinicamente significativi nei test di funzionalità polmonare erano basati sulla discrezione dello sperimentatore.
Estensione (Ext) Settimane 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (prima della somministrazione del farmaco oggetto dello studio) fino alla fine dello studio (fino a 228 settimane)
Livelli minimi dell'inibitore dell'alfa1-proteinasi
Lasso di tempo: Estensione (Est) Settimane 12, 24, 36, 48, 64, 76, 88, 100, 116, 128, 140, 152, 168, 180, 192, 204 (prima della somministrazione del farmaco in studio) fino alla fine dello studio (Fino a 228 settimane)
Il livello di Alpha1-PI è stato misurato mediante nefelometria.
Estensione (Est) Settimane 12, 24, 36, 48, 64, 76, 88, 100, 116, 128, 140, 152, 168, 180, 192, 204 (prima della somministrazione del farmaco in studio) fino alla fine dello studio (Fino a 228 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Collaboratori

Grifols Japan K.K.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 luglio 2016

Completamento primario (Effettivo)

16 febbraio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

16 febbraio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 agosto 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 agosto 2016

Primo Inserito (Stima)

17 agosto 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 marzo 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 marzo 2022

Ultimo verificato

1 marzo 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GTI1401-OLE
  • JapicCTI-163194 (Altro identificatore: JapicCTI)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Deficit di alfa1-antitripsina

Prove cliniche su Alfa-1 MP

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