Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidssäkerhet för alfa1-proteinashämmare (människa) hos japanska personer med alfa1-antitrypsinbrist (GTI1401-OLE)

22 mars 2022 uppdaterad av: Grifols Therapeutics LLC

En multicenter, öppen studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten för veckovisa intravenösa infusioner av alfa1-proteinashämmare (människa) hos japanska försökspersoner med alfa1-antitrypsinbrist

Detta är en multicenter, öppen studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten av veckovisa intravenösa (IV) infusioner av 60 mg/kg alpha1-PI (människa), modifierad process (Alpha-1 MP) hos vuxna deltagare med Alpha1 Antitrypsinbrist (AATD) i Japan som har genomfört studie GTI1401 (NCT02870309).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en multicenter, öppen studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten av veckovisa IV-infusioner av 60 mg/kg Alpha-1 MP hos vuxna deltagare med AATD i Japan som har genomfört studie GTI1401. Studie GTI1401 genomförs för att utvärdera säkerheten och farmakokinetiken (PK) för Alpha-1 MP hos deltagare med AATD i Japan. I den aktuella studien, GTI1401-OLE, kommer deltagarna att administreras 60 mg/kg Alpha-1 MP genom veckovis IV-infusion i cirka 1 år (kan förnyas årligen med deltagarnas samtycke om inte sponsorn informerar om att denna OLE-studie avbryts ) för att bedöma den långsiktiga säkerheten för Alpha-1 MP hos deltagare med AATD. Denna studie kommer att genomföras på upp till 5 centra i Japan.

Vid besöket vecka 9 av studie GTI1401, efter att ha gett sitt samtycke, samma dag, kommer deltagarna att bedömas för behörighet vid screening/förlängning (ext) vecka 1 besök för denna förlängningsstudie, studie GTI1401-OLE. Om de är berättigade, kommer deltagarna att ges veckovisa IV-infusioner på 60 mg/kg Alpha-1 MP under cirka 1 år eller längre. Besöket för vecka 9 av GTI1401 kommer att vara slutet på studiebesöket för de deltagare som är inskrivna i studie GTI1401-OLE.

Deltagare i studie GTI1401-OLE kommer att ha möjlighet att stanna kvar i studie GTI1401-OLE och fortsätta att få veckovisa IV-infusioner på 60 mg/kg Alpha-1 MP i ytterligare ett år eller längre. Om deltagarna planerar att avsluta sitt deltagande i studien (GTI1401-OLE) tidigt (innan Ext. Vecka 52) kommer deltagarna att bli ombedda att slutföra uppföljningsbedömningarna vid slutet av studien, som kommer att schemaläggas 4 veckor efter den sista infusionen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

4

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Japan
      • Aomori, Japan, 036-8563
        • Hiroskai University Hospital
      • Hokkaido, Japan, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

20 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersoner som slutför deltagandet i studie GTI1401 (dvs. har slutfört studien under besöket vecka 9).
  • Ämnen som kommer och kan ge skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  • Patienter med nyligen diagnostiserad allvarlig samtidig sjukdom inklusive, men inte begränsat till, kronisk hjärtsvikt och levercirros.
  • Försökspersoner med nydiagnostiserad malign tumör (inklusive malignt melanom, men andra former av hudcancer är tillåtna).
  • Kvinnliga försökspersoner som är gravida, ammar eller, om de är i fertil ålder, ovilliga att utöva en mycket effektiv preventivmetod (orala, injicerbara eller implanterade hormonella preventivmetoder, placering av en intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint system (IUS) , kondom eller ocklusiv lock med spermiedödande skum/gel/film/kräm/suppositorium, manlig sterilisering eller abstinens) under hela studien eller manliga försökspersoner som har en partner som är i fertil ålder och är ovillig att utöva en mycket effektiv metod för preventivmedel under hela studien.
  • Försökspersoner med kliniska tecken och symtom på aktivt hepatit A-virus (HAV), hepatit B-virus (HBV), hepatit C-virus (HCV) eller virusinfektion med humant immunbristvirus (HIV) vid vecka 9 besök av studie GTI1401 och virusinfektion är bekräftas ytterligare genom testning.
  • Försökspersoner med aktuella bevis på rökning eller har ett positivt urinkotinintest vid besöket vecka 9 i studie GTI1401 som beror på rökning.
  • Försökspersoner som för närvarande deltar i en studie av en annan prövningsprodukt (annan än Alpha-1 MP).
  • Försökspersoner som har svårt att följa protokollet eller dess rutiner, enligt utredarens uppfattning.
  • Försökspersoner som har medicinska tillstånd som kan förvirra resultaten av denna kliniska prövning eller kan äventyra dessa försökspersoner under deras deltagande i denna kliniska prövning enligt utredarens uppfattning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Alpha-1 MP
Deltagarna fick IV-infusion av 60 mg/kg Alpha-1 MP administrerat varje vecka under en genomsnittlig varaktighet av 213 veckor.
Biologisk: Alpha-1 MP
Alpha-1 MP är ett stabilt, sterilt, lyofiliserat preparat av humant alfa1-PI, även känt som alfa1-antitrypsin.
Andra namn:
  • Prolastin-C

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Från början av administrering av studieläkemedlet till 30 dagar efter senaste studieläkemedelsinfusion (upp till 228 veckor)
En biverkning (AE) definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse i en deltagare eller klinisk undersökningsdeltagare som administrerade ett läkemedel eller en studiebehandling och som inte nödvändigtvis hade ett orsakssamband med denna administrering. TEAE definierades som alla biverkningar som inträffade efter eller på den första Alpha-1 MP-infusionen fram till det sista studiebesöket.
Från början av administrering av studieläkemedlet till 30 dagar efter senaste studieläkemedelsinfusion (upp till 228 veckor)
Antal deltagare med biverkningar (ADR)
Tidsram: Från början av administrering av studieläkemedlet till 30 dagar efter senaste studieläkemedelsinfusion (upp till 228 veckor)
Biverkningar definierades som alla skadliga och oavsiktliga svar på ett läkemedel eller en studiebehandling relaterad till någon dos. En AE definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse i en deltagare eller klinisk undersökningsdeltagare som administrerade ett läkemedel eller en studiebehandling och som inte nödvändigtvis hade ett orsakssamband med denna administrering.
Från början av administrering av studieläkemedlet till 30 dagar efter senaste studieläkemedelsinfusion (upp till 228 veckor)
Antal deltagare med allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från början av administrering av studieläkemedlet till 30 dagar efter senaste studieläkemedelsinfusion (upp till 228 veckor)
En AE ansågs allvarlig i något av följande utfall eller ansågs signifikant av någon annan anledning: död; livshotande AE; sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; ihållande eller betydande oförmåga eller betydande störning av förmågan att utföra normala livsfunktioner; medfödd anomali/födelseskada.
Från början av administrering av studieläkemedlet till 30 dagar efter senaste studieläkemedelsinfusion (upp till 228 veckor)
Antal deltagare med avbrott på grund av biverkningar (AE) eller allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från början av administrering av studieläkemedlet till 30 dagar efter senaste studieläkemedelsinfusion (upp till 228 veckor)
En AE definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse i en deltagare eller klinisk undersökningsdeltagare som administrerade ett läkemedel eller en studiebehandling och som inte nödvändigtvis hade ett orsakssamband med denna administrering. En AE ansågs allvarlig i något av följande utfall eller ansågs signifikant av någon annan anledning: död; livshotande AE; sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; ihållande eller betydande oförmåga eller betydande störning av förmågan att utföra normala livsfunktioner; medfödd anomali/födelseskada.
Från början av administrering av studieläkemedlet till 30 dagar efter senaste studieläkemedelsinfusion (upp till 228 veckor)
Antal deltagare med kronisk obstruktiv lungsjukdom (KOL) exacerbationer
Tidsram: Från början av administrering av studieläkemedlet till 30 dagar efter senaste studieläkemedelsinfusion (upp till 228 veckor)
KOL-exacerbation definierades som en ökning av luftvägssymtom (dyspné, ökad hosta och/eller produktion av sputum) över baslinjen som vanligtvis kräver medicinsk intervention.
Från början av administrering av studieläkemedlet till 30 dagar efter senaste studieläkemedelsinfusion (upp till 228 veckor)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta fynd i vitala tecken
Tidsram: Från början av administrering av studieläkemedlet till 30 dagar efter senaste studieläkemedelsinfusion (upp till 228 veckor)
Vitala tecken inkluderade analys av hjärtfrekvens, blodtryck, andningsfrekvens och temperatur. Kliniskt signifikanta fynd i vitala tecken baserades på utredarens bedömning.
Från början av administrering av studieläkemedlet till 30 dagar efter senaste studieläkemedelsinfusion (upp till 228 veckor)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta fynd i kliniska laboratorieparametrar
Tidsram: Förlängning (ext) veckorna 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (före studieläkemedelsadministrering) till slutet av studien (upp till 228 veckor)
Kliniska laboratorieparametrar inkluderade analys av hematologi, blodkemi och urinanalys. Kliniskt signifikanta fynd i kliniska laboratorieparametrar baserades på prövarens bedömning.
Förlängning (ext) veckorna 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (före studieläkemedelsadministrering) till slutet av studien (upp till 228 veckor)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta fynd i lungfunktionstester (PFT)
Tidsram: Förlängning (ext) veckorna 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (före studieläkemedelsadministrering) till slutet av studien (upp till 228 veckor)
Lungfunktionstester mättes med spirometri. Det inkluderade Forced Expired Volume in 1 second (FEV1), Forced Vital Capacity (FVC), som utfördes enligt American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) riktlinjer. FEV1 är den mängd luft som med tvång kan andas ut från lungorna under den första sekunden av en forcerad utandning. FVC är den mängd luft som med tvång kan andas ut från lungorna efter att ha tagit djupast möjliga andetag. PFT utfördes före infusion både före och efter administrering av bronkodilator. Den post-bronkdilaterande PFT utfördes 15 till 30 minuter efter bronkdilaterande administrering. Samma luftrörsvidgare användes under hela studien. Kliniskt signifikanta fynd i lungfunktionstester baserades på utredarens bedömning.
Förlängning (ext) veckorna 26, 52, 78, 104, 130, 156,182, 208 (före studieläkemedelsadministrering) till slutet av studien (upp till 228 veckor)
Lägsta nivåer av alfa1-proteinashämmare
Tidsram: Förlängning (ext) veckor 12, 24, 36, 48, 64, 76, 88, 100, 116, 128, 140, 152, 168, 180, 192, 204 (före studieläkemedelsadministrering) fram till slutet av studien (upp till 228 veckor)
Alfa1-PI-nivån mättes med nefelometri.
Förlängning (ext) veckor 12, 24, 36, 48, 64, 76, 88, 100, 116, 128, 140, 152, 168, 180, 192, 204 (före studieläkemedelsadministrering) fram till slutet av studien (upp till 228 veckor)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Samarbetspartners

Grifols Japan K.K.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

29 juli 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

16 februari 2021

Avslutad studie (Faktisk)

16 februari 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 augusti 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 augusti 2016

Första postat (Uppskatta)

17 augusti 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

31 mars 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 mars 2022

Senast verifierad

1 mars 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GTI1401-OLE
  • JapicCTI-163194 (Annan identifierare: JapicCTI)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Alpha1-antitrypsinbrist

Kliniska prövningar på Alpha-1 MP

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera