ALS/MND における Cu(II)ATSM の第 1 相用量漸増および PK 試験

包含基準:

• 研究固有の手順を開始する前に、署名済みのインフォームドコンセント;
• -淡路島コンセンサス勧告によって臨床的に可能性がある、可能性が高い、または明確であると定義された家族性または散発性のALS / MND;
• 最初の ALS/MND 症状は、スクリーニング受診の 2 年以内に発生しました。
• 着座 FVC ≥ 70% および SNP ≥ 50% 予測値;
• -スクリーニング訪問の少なくとも4週間前にリルゾールを服用していないか、安定した用量のリルゾールを服用している（参加者は研究中にリルゾールの服用を開始することはできません）;
• -インフォームドコンセント時の年齢が18〜75歳;
• 患者には、治験薬の投与を担当できる有能な介護者がいます。

• 十分な骨髄予備能、腎機能および肝機能:

  • 絶対好中球数≧1500/μL
  • リンパ球数 < 48%
  • 血小板数≧150,000/μL
  • ヘモグロビン≧11g/dL
  • クレアチニンクリアランス ≥ 60 mL/分 (Cockroft & Gault 式)
  • -ALTおよび/またはAST≤2 x ULN
  • 総ビリルビン≤1.5 x ULN
  • 血清アルブミン≧2.8g/dL
• -出産の可能性のあるパートナーを持つ女性および男性は、研究中に効果的な避妊を行う必要があり、出産の可能性のある女性は妊娠検査で陰性であり、スクリーニング時に授乳していない必要があります

除外基準:

• -経口薬を飲み込めない、またはCu（II）ATSMの腸内吸収を危険にさらすと見なされるGI障害の存在
• 昼夜を問わず人工呼吸器（非侵襲的または侵襲的）への依存
• -3か月以内の他の治験薬への曝露、またはスクリーニング訪問前の6か月以内の2つの治験薬への曝露
• -スクリーニング訪問から30日以内の活動性消化管疾患（胃腸逆流疾患を除く）
• -既知の免疫不全疾患または治療

• -次の臨床状態のいずれかの存在

  • 薬物乱用またはアルコール依存症
  • 不安定な心臓、肺、腎臓、肝臓、内分泌または血液の障害
  • 活発な感染症
  • エイズまたはエイズ関連複合体
  • 現在の悪性度
  • -スクリーニング訪問から90日以内の精神病または未治療の大うつ病として定義される不安定な精神疾患
  • ALS/MND以外の神経筋疾患
• -結果の測定、患者の理解、および/または研究の要件と手順の遵守に影響を与える可能性がある認知症
• -スクリーニング訪問前の7日以内の治療用量での抗凝固薬の使用
• -CYP 2C19および2D6の強力な誘導剤または阻害剤の現在の使用