ALS/MND에서 Cu(II)ATSM의 1상 용량 증량 및 PK 연구

포함 기준:

• 특정 연구 절차를 시작하기 전에 사전 동의서에 서명했습니다.
• Awaji-shima Consensus Recommendations에 의해 임상적으로 가능하거나 가능성이 있거나 확실한 것으로 정의된 가족성 또는 산발성 ALS/MND;
• 첫 번째 ALS/MND 증상은 스크리닝 방문 전 2년 이내에 발생했습니다.
• 착석 FVC ≥ 70% 및 SNP ≥ 예측 값의 50%;
• 스크리닝 방문 전 최소 4주 동안 riluzole을 복용하지 않거나 안정적인 용량의 riluzole을 복용(참가자는 연구 기간 동안 riluzole 복용을 시작할 수 없음);
• 정보에 입각한 동의 시점에 18세에서 75세 사이의 연령
• 환자에게 연구 약물의 투여를 책임질 수 있고 책임질 유능한 간병인이 있습니다.

• 적절한 골수 보존, 신장 및 간 기능:

  • 절대 호중구 수 ≥ 1500/µL
  • 림프구 수 < 48%
  • 혈소판 수 ≥ 150,000/µL
  • 헤모글로빈 ≥ 11g/dL
  • 크레아티닌 청소율 ≥ 60mL/분(Cockroft & Gault 공식)
  • ALT 및/또는 AST ≤ 2 x ULN
  • 총 빌리루빈 ≤ 1.5 x ULN
  • 혈청 알부민 ≥ 2.8g/dL
• 가임 파트너가 있는 여성 및 남성은 연구 중에 효과적인 피임법을 사용해야 하며 가임 여성은 선별검사에서 임신 검사 결과 음성이어야 하고 수유 중이 아니어야 합니다.

제외 기준:

• 경구 약물을 삼킬 수 없거나 Cu(II)ATSM의 장내 흡수를 위태롭게 하는 것으로 간주되는 GI 장애가 있는 경우
• 낮이든 밤이든 기계적 환기(비침습적 또는 침습적) 의존성
• 스크리닝 방문 전 3개월 이내 또는 6개월 이내 2명의 다른 임상시험자에 대한 노출
• 스크리닝 방문 30일 이내 활동성 위장관 질환(위장관 역류 질환 제외)
• 알려진 면역 저하 질병 또는 치료

• 다음 임상 조건 중 하나의 존재

  • 약물 남용 또는 알코올 중독
  • 불안정한 심장, 폐, 신장, 간, 내분비 또는 혈액 장애
  • 활동성 전염병
  • AIDS 또는 AIDS 관련 콤플렉스
  • 현재 악성 종양
  • 스크리닝 방문 90일 이내에 정신병 또는 치료되지 않은 주요 우울증으로 정의되는 불안정한 정신 질환
  • ALS/MND 이외의 신경근 질환
• 결과 측정 또는 환자 이해 및/또는 연구 요구 사항 및 절차 준수에 영향을 미칠 수 있는 치매
• 스크리닝 방문 전 7일 이내에 치료 용량의 항응고제 사용
• CYP 2C19 및 2D6의 강력한 유도제 또는 억제제의 현재 사용