骨髄線維症患者における同種造血細胞移植の前向き評価
この観察研究では、造血幹細胞移植 (HCT) レシピエントの前向きに登録されたコホートの結果を、年齢が一致した歴史的な非 HCT コントロールのコホートの結果と比較します。
alloHCT を受ける患者は、米国の移植センターで HCT を受け、国際血液骨髄移植研究センター (CIBMTR) に、確立された CIBMTR レポート フォームとデータ収集手順、および研究固有の補足フォームを使用して報告されます。
過去の非 HCT コントロールに関するデータは、米国の 14 のアカデミック センターで収集されます。
これらのセンターは、2000 年から 2012 年の間に施設に紹介された PMF、ET 後 MF、または PV 後 MF のすべての連続した患者に関するデータを提供します。
調査の概要
詳細な説明
-原発性MF（PMF）、本態性血小板血症（ET）後MF、または真性赤血球増加症（PV）後MFの患者で、DIPSSによって決定された中間-2または高リスク疾患を有し、その時点で55歳以上DIPSS評価は、この研究の対象となります。 HLA一致ドナーHCT研究の同種HCTアームの場合、ドナーは、クラスI（HLA-Aおよび-B）の中間解像度または高解像度DNAベースのタイピングおよびクラスによって定義される、6/6 HLA一致の関連ドナーでなければなりませんII (HLA-DRBI) 高解像度 DNA ベースのタイピング (ただし、一卵性双生児ではない)、または高解像度 DNA ベースのタイピングで 8/8 HLA-A、-B、-C、および -DRB1 は血縁関係のないドナーと一致しました。末梢血幹細胞と骨髄移植片の両方が許可され、すべてのコンディショニング レジメン強度とグラフ対宿主病 (GVHD) 予防レジメンが許可されます。 ハプロ同一ドナー研究では、ドナーはハプロ同一でなければなりません。
この研究は、骨髄破壊的条件付けを受けている約225人を含む、同種HCTを受けている650人の患者の発生を目標としています。 参加センターは、約 2,400 人の患者のデータを提供して、非 HCT の歴史的対照コホートを形成することが期待されています。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
650
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Patricia Steinert, PhD
- 電話番号：414-805-0700
- メール：psteinert@mcw.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Stephanie Farnia
- 電話番号：763-406-8640
- メール：sfarnia@nmdp.org
研究場所
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55401
- 募集
- Center for International Blood and Marrow Transplant Research
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コンタクト：
- Michael Tierney
- メール：DatabaseIRB@NMDP.org
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
55年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-原発性MF（PMF）、本態性血小板血症（ET）後MF、または真性赤血球増加症（PV）後MFの患者で、DIPSSによって決定された中間-2または高リスク疾患を有し、その時点で55歳以上DIPSS評価は、この研究の対象となります。
HLA 適合ドナー HCT 研究の alloHCT アームの場合、ドナーは、クラス I (HLA-A および -B) 中間解像度または高解像度 DNA ベースのタイピングおよびクラス II によって定義される 6/6 HLA 適合関連ドナーでなければなりません。 (HLA-DRBI) 高解像度の DNA ベースのタイピング (一卵性双生児ではない)、または高解像度の DNA ベースのタイピングで 8/8 HLA-A、-B、-C、および -DRB1 が血縁関係のないドナーと一致した。末梢血幹細胞と骨髄移植片の両方が許可され、すべてのコンディショニング レジメン強度と GVHD 予防レジメンが許可されます。
ハプロ同一ドナー研究では、ドナーはハプロ同一でなければなりません。
説明
包含基準:
以下の基準を満たす患者は、研究への参加資格があります。
- PMF、ポスト ET MF、またはポスト PV MF。
- -DIPSSによって決定されたInt-2または高リスク疾患。
- -DIPSS評価時の年齢が55歳以上。
alloHCT アームの場合:
- ドナーは、クラス I (HLA-A および -B) 中解像度または高解像度 DNA ベースのタイピング、および高解像度 DNA ベースのタイピング (一卵性双生児ではありません) または高解像度の DNA ベースのタイピングで 8/8 HLA-A、-B、-C、および -DRB1 が、National Marrow Donor Program (NMDP)/Be The Match を通じて特定された血縁関係のないドナーと一致しました。 寄付者は、機関または NMDP/Be The Match の選択基準を満たす必要があります。兄弟ドナーの年齢制限はありません。
- 末梢血幹細胞と骨髄移植の両方が許可されます。
- すべてのコンディショニング レジメン強度が許可されます。
- すべての GVHD 予防レジメンが許可されます。
- ハプロ同一ドナーは、ハプロ同一ドナー研究で許可されています
除外基準:
次の基準を持つ患者は、研究への参加資格がありません。
- 臍帯血ユニットまたは HLA ミスマッチの成人ドナーを使用した AlloHCT (血縁者の HLA 対立遺伝子が < 6/6、非血縁者の HLA 対立遺伝子が < 8/8)。
- 重複症候群。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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造血幹細胞移植（HCT）
米国の移植センターで同種HCTを受け、CIBMTRに報告された患者
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この観察研究では、将来的に登録されたHCTレシピエントの結果と、年齢が一致した非HCT対照のコホートの結果を比較します。
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非HCT
米国の 14 の学術センターから収集された歴史的な非移植対照。
センターは、2000 年から 2012 年の間に施設に紹介された PMF、ET 後 MF、または PV 後 MF のすべての連続した患者に関するデータを提供します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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5年生存率の比較
時間枠：移植後5年
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2 つの研究アーム間で DIPSS 評価からの 5 年生存確率を比較します: alloHCT レシピエント (アーム 1) と非 HCT 療法 (ルキソリチニブ / 最善の支持療法) レシピエント (アーム 2)。
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移植後5年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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無白血病生存率の比較
時間枠：移植後5年
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DIPSS 評価日から AML への進行日または何らかの原因による死亡のいずれか早い方までの 5 年間の無白血病生存率を比較します。
2 つの共二次分析が実施されます。1 つはすべての alloHCT 患者に対してアーム 2 に対して、もう 1 つは alloHCT の前に MAC を受けた患者のサブセットに対してアーム 2 に対して行われます。観察は、生存していることがわかっている患者の最後のフォローアップの日に打ち切られます。白血病なし。
AML への進行は、骨髄または末梢血中の 20% を超える白血病芽球と定義されます。
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移植後5年
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慢性 GVHD の累積発生率
時間枠：移植後5年
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慢性GVHDの基準を満たす臓器系での症状の発生。
患者は、最後の追跡調査または 2 回目の移植で検閲されます。
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移植後5年
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急性 GVHD の累積発生率
時間枠：移植後5年
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-急性GVHDのコンセンサス基準を満たすグレードII、III、および/またはIVの皮膚、胃腸、または肝臓の異常の発生。
患者は、最後の追跡調査または 2 回目の移植で検閲されます。
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移植後5年
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治療関連死亡率の累積発生率
時間枠：移植後5年
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再発状態に関係なく、移植後最初の 28 日間のあらゆる原因による死亡。
+28 日以降の死亡は、疾患が寛解している場合にのみ、移植関連と見なされます。
このイベントは、競合するリスクとして再発/持続性を伴う累積発生率推定値として要約されます。
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移植後5年
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AlloHCT 群の生存に対する特定の患者、疾患、および HCT 関連要因の影響。
時間枠：移植後5年
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ルキソリチニブ療法への反応、患者の年齢 (<65 歳 vs. >= 65 歳、疾患期間および DIPSS) が alloHCT 群の全生存率に与える影響の評価。
分析におけるイベントまでの時間は、移植時に開始されます。
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移植後5年
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同種HCT群における白血病のない生存に対する特定の患者、疾患およびHCT関連因子の影響。
時間枠：移植後5年
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ルキソリチニブ治療への反応、患者の年齢 (<65 対 >= 65 歳)、疾患期間、および DIPSS が alloHCT 群の無白血病生存率に与える影響の評価。
分析におけるイベントまでの時間は、移植時に開始されます。
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移植後5年
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同種HCT群の造血回復に対する特定の患者、疾患およびHCT関連因子の影響。
時間枠：移植後5年
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ルキソリチニブ療法に対する反応、患者の年齢（65 歳未満 vs 65 歳以上）、疾患期間、DIPSS が alloHCT 群の造血回復に及ぼす影響の評価。
分析におけるイベントまでの時間は、移植時に開始されます。
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移植後5年
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同種HCTアームにおける急性および慢性GVHDに対する特定の患者、疾患およびHCT関連因子の影響。
時間枠：移植後5年
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同種HCT群における急性および慢性GVHDに対するルキソリチニブ療法への反応、患者の年齢(<65 vs >= 65歳)、疾患期間およびDIPSSの影響の評価。
分析におけるイベントまでの時間は、移植時に開始されます。
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移植後5年
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同種HCT群における治療関連死亡率に対する特定の患者、疾患およびHCT関連要因の影響。
時間枠：移植から5年。
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ルキソリチニブ治療への反応、患者の年齢 (<65 対 >=65 歳)、疾患期間、および DIPSS が alloHCT 群の治療関連死亡率に与える影響の評価。
分析におけるイベントまでの時間は、移植時に開始されます。
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移植から5年。
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特定の患者、疾患、HCT 関連要因が再発に与える影響。
時間枠：移植から5年。
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ルキソリチニブ療法に対する反応、患者の年齢（65 歳 vs >= 65 歳）、疾患期間、DIPSS が alloHCT 群の再発に与える影響の評価。
分析におけるイベントまでの時間は、移植時に開始されます。
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移植から5年。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- スタディチェア：Wael Saber, MD、Medical College of Wisconsin
- スタディチェア：Laura Michaelis, MD、Medical College of Wisconsin
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年11月1日
一次修了 (推定)
2026年11月1日
研究の完了 (推定)
2027年10月1日
試験登録日
最初に提出
2016年9月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年10月12日
最初の投稿 (推定)
2016年10月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年8月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年8月29日
最終確認日
2023年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。