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Valutazione prospettica del trapianto allogenico di cellule ematopoietiche in pazienti con mielofibrosi

29 agosto 2023 aggiornato da: Center for International Blood and Marrow Transplant Research
Questo studio osservazionale confronterà i risultati di una coorte arruolata in modo prospettico di destinatari di trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HCT) con i risultati di una coorte di controlli storici non HCT corrispondenti all'età. I pazienti sottoposti a alloHCT riceveranno HCT in un centro trapianti degli Stati Uniti e saranno segnalati al Centro per la ricerca internazionale sui trapianti di sangue e midollo (CIBMTR) utilizzando moduli di segnalazione CIBMTR ben consolidati e procedure di raccolta dati, nonché un modulo supplementare specifico per lo studio. I dati sui controlli storici non HCT saranno raccolti presso 14 centri accademici statunitensi. Questi centri forniranno dati su tutti i pazienti consecutivi con PMF, post-ET MF o post-PV MF riferiti alle loro istituzioni tra il 2000 e il 2012.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Pazienti con MF primaria (PMF), MF post-trombocitemia essenziale (ET) o MF post-policitemia vera (PV), con malattia a rischio intermedio-2 o ad alto rischio come determinato dal DIPSS e di età ≥55 al momento della La valutazione DIPSS è eleggibile per questo studio. Per il braccio HCT allogenico dello studio HLA-matched Donor HCT Study, i donatori devono essere donatori correlati 6/6 HLA-compatibili, definiti dalla classe I (HLA-A e -B) a risoluzione intermedia o da tipizzazione basata sul DNA ad alta risoluzione e classe II (HLA-DRBI) con tipizzazione basata su DNA ad alta risoluzione (ma non gemelli monozigoti), O un 8/8 HLA-A, -B, -C e -DRB1 con tipizzazione basata su DNA ad alta risoluzione abbinato a donatori non imparentati; sono consentite sia le cellule staminali del sangue periferico che gli innesti di midollo osseo e sono consentiti tutti i regimi di condizionamento e tutti i regimi di profilassi della malattia del grafico contro l'ospite (GVHD). Per lo studio sui donatori aploidentici, i donatori devono essere aploidentici.

Questo studio mirerà all'arruolamento di 650 pazienti che ricevono alloHCT, di cui circa 225 sottoposti a condizionamento mieloablativo. I centri partecipanti dovrebbero fornire dati per circa 2.400 pazienti per formare la coorte di controllo storico non HCT.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

650

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Patricia Steinert, PhD
  • Numero di telefono: 414-805-0700
  • Email: psteinert@mcw.edu

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Stephanie Farnia
  • Numero di telefono: 763-406-8640
  • Email: sfarnia@nmdp.org

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55401
        • Reclutamento
        • Center for International Blood and Marrow Transplant Research
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

55 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con MF primaria (PMF), MF post-trombocitemia essenziale (ET) o MF post-policitemia vera (PV), con malattia a rischio intermedio-2 o ad alto rischio come determinato dal DIPSS e di età ≥55 al momento della La valutazione DIPSS è eleggibile per questo studio. Per il braccio alloHCT dello studio HLA-Match Donor HCT Study, i donatori devono essere donatori correlati 6/6 HLA-compatibili, definiti dalla classe I (HLA-A e -B) a risoluzione intermedia o tipizzazione basata sul DNA ad alta risoluzione e Classe II (HLA-DRBI) con tipizzazione basata su DNA ad alta risoluzione (ma non gemelli monozigoti), OPPURE un HLA-A, -B, -C e -DRB1 8/8 con tipizzazione basata su DNA ad alta risoluzione abbinato a donatori non imparentati; sono consentite sia cellule staminali del sangue periferico che innesti di midollo osseo e sono consentite tutte le intensità del regime di condizionamento e i regimi di profilassi della GVHD. Per lo studio sui donatori aploidentici, i donatori devono essere aploidentici.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I pazienti che soddisfano i seguenti criteri saranno idonei per l'inclusione nello studio:

    • PMF, post-ET MF o post-PV MF.
    • Int-2 o malattia ad alto rischio come determinato dal DIPSS.
    • Età ≥55 al momento della valutazione DIPSS.

    • Per il braccio alloHCT:

      • I donatori devono essere donatori correlati 6/6 HLA-compatibili, definiti dalla classe I (HLA-A e -B) a risoluzione intermedia o tipizzazione basata sul DNA ad alta risoluzione e classe II (HLA-DRBI) alla tipizzazione basata sul DNA ad alta risoluzione ( ma non gemelli monozigoti) OPPURE un 8/8 HLA-A, -B, -C e -DRB1 con tipizzazione basata su DNA ad alta risoluzione abbinato a donatore non imparentato identificato attraverso il National Marrow Donor Program (NMDP)/Be The Match. I donatori devono soddisfare i criteri di selezione istituzionali o NMDP/Be The Match; non ci sono limiti di età per i donatori fratelli.
      • Sono consentite sia cellule staminali del sangue periferico che innesti di midollo osseo.
      • Sono consentite tutte le intensità del regime di condizionamento.
      • Sono consentiti tutti i regimi di profilassi della GVHD.
    • I donatori aploidentici sono ammessi nello studio sui donatori aploidentici

Criteri di esclusione:

  • I pazienti con i seguenti criteri non saranno idonei per l'ingresso nello studio:

    • AlloHCT utilizzando unità di sangue del cordone ombelicale o donatori adulti HLA non corrispondenti (<6/6 alleli HLA per correlati e <8/8 alleli HLA per non correlati).
    • Sindromi da sovrapposizione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Trapianto di cellule staminali emopoietiche (HCT)
Pazienti sottoposti a alloHCT in un centro trapianti statunitense e segnalati al CIBMTR
Altro: Trapianto di cellule staminali emopoietiche
Questo studio osservazionale confronterà i risultati dei destinatari di HCT arruolati in modo prospettico con i risultati di una coorte di controlli non HCT di pari età.
Non HCT
Controlli storici non trapianti raccolti da 14 centri accademici statunitensi. I centri forniranno dati su tutti i pazienti consecutivi con PMF, MF post-ET o MF post-PV riferiti alle loro istituzioni tra il 2000 e il 2012.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Confronta la sopravvivenza a cinque anni
Lasso di tempo: Cinque anni dopo il trapianto
Confrontare le probabilità di sopravvivenza a cinque anni dalla valutazione DIPSS tra i due bracci dello studio: destinatari di alloHCT (braccio 1) e destinatari di terapie non HCT (ruxolitinib/migliore terapia di supporto) (braccio 2).
Cinque anni dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Confronta la sopravvivenza libera da leucemia
Lasso di tempo: Cinque anni dopo il trapianto
Confrontare la sopravvivenza libera da leucemia a cinque anni dalla data di valutazione DIPSS alla data di progressione verso AML o morte per qualsiasi causa, qualunque sia la prima. Verranno condotte due analisi co-secondarie, una per tutti i pazienti con alloHCT rispetto al braccio 2 e una per il sottogruppo di pazienti che hanno ricevuto MAC prima di alloHCT rispetto al braccio 2. L'osservazione è censurata alla data dell'ultimo follow-up per i pazienti noti per essere vivi senza leucemia. La progressione verso l'AML è definita come > 20% di blasti leucemici nel midollo osseo o nel sangue periferico.
Cinque anni dopo il trapianto
Incidenze cumulative di GVHD cronica
Lasso di tempo: Cinque anni dopo il trapianto
Presenza di sintomi in qualsiasi sistema di organi che soddisfi i criteri della GVHD cronica. I pazienti vengono censurati all'ultimo follow-up o al secondo trapianto.
Cinque anni dopo il trapianto
Incidenze cumulative di GVHD acuta
Lasso di tempo: Cinque anni dopo il trapianto
Presenza di anomalie cutanee, gastrointestinali o epatiche di grado II, III e/o IV che soddisfano i criteri di consenso della GVHD acuta. I pazienti vengono censurati all'ultimo follow-up o al secondo trapianto.
Cinque anni dopo il trapianto
Incidenza cumulativa della mortalità correlata al trattamento
Lasso di tempo: Cinque anni dopo il trapianto
Morte per qualsiasi causa nei primi 28 giorni post-trapianto, indipendentemente dallo stato di recidiva. La morte oltre il giorno +28 sarà considerata correlata al trapianto solo se la malattia è in remissione. Questo evento sarà riassunto come stima di incidenza cumulativa con recidiva/persistenza come rischio competitivo.
Cinque anni dopo il trapianto
L'impatto di alcuni fattori correlati al paziente, alla malattia e all'HCT sulla sopravvivenza nel braccio alloHCT.
Lasso di tempo: Cinque anni dopo il trapianto
Valutazione dell'impatto della risposta alla terapia con ruxolitinib, età del paziente (<65 anni vs. >= 65 anni, durata della malattia e DIPSS sulla sopravvivenza globale nel braccio alloHCT. Il tempo per l'evento nelle analisi inizierà al momento del trapianto.
Cinque anni dopo il trapianto
L'impatto di alcuni fattori correlati al paziente, alla malattia e all'HCT sulla sopravvivenza libera da leucemia nel braccio alloHCT.
Lasso di tempo: Cinque anni dopo il trapianto
Valutazione dell'impatto della risposta alla terapia con ruxolitinib, età del paziente (<65 vs. >= 65 anni), durata della malattia e DIPSS sulla sopravvivenza libera da leucemia nel braccio alloHCT. Il tempo per l'evento nelle analisi inizierà al momento del trapianto.
Cinque anni dopo il trapianto
L'impatto di alcuni fattori correlati al paziente, alla malattia e all'HCT sul recupero ematopoietico nel braccio alloHCT.
Lasso di tempo: Cinque anni dopo il trapianto
Valutazione dell'impatto della risposta alla terapia con ruxolitinib, età del paziente (<65 vs >=65 anni), durata della malattia e DIPSS sul recupero ematopoietico nel braccio alloHCT. Il tempo per l'evento nelle analisi inizierà al momento del trapianto.
Cinque anni dopo il trapianto
L'impatto di alcuni fattori correlati al paziente, alla malattia e all'HCT sulla GVHD acuta e cronica nel braccio alloHCT.
Lasso di tempo: Cinque anni dopo il trapianto
Valutazione dell'impatto della risposta alla terapia con ruxolitinib, età del paziente (<65 vs >= 65 anni), durata della malattia e DIPSS sulla GVHD acuta e cronica nel braccio alloHCT. Il tempo per l'evento nelle analisi inizierà al momento del trapianto.
Cinque anni dopo il trapianto
L'impatto di alcuni fattori correlati al paziente, alla malattia e all'HCT sulla mortalità correlata al trattamento nel braccio alloHCT.
Lasso di tempo: Cinque anni dopo il trapianto.
Valutazione dell'impatto della risposta alla terapia con ruxolitinib, età del paziente (<65 vs >=65 anni), durata della malattia e DIPSS sulla mortalità correlata al trattamento nel braccio alloHCT. Il tempo per l'evento nelle analisi inizierà al momento del trapianto.
Cinque anni dopo il trapianto.
L'impatto di alcuni fattori correlati al paziente, alla malattia e all'HCT sulla recidiva.
Lasso di tempo: Cinque anni dopo il trapianto.
Valutazione dell'impatto della risposta alla terapia con ruxolitinib, età del paziente (65 vs >=65 anni), durata della malattia e DIPSS sulla recidiva nel braccio alloHCT. Il tempo per l'evento nelle analisi inizierà al momento del trapianto.
Cinque anni dopo il trapianto.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Collaboratori

National Cancer Institute (NCI)
National Institutes of Health (NIH)
National Marrow Donor Program

Investigatori

  • Cattedra di studio: Wael Saber, MD, Medical College of Wisconsin
  • Cattedra di studio: Laura Michaelis, MD, Medical College of Wisconsin

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2016

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 settembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 ottobre 2016

Primo Inserito (Stimato)

17 ottobre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 16-CMS-MF
  • U24CA076518 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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