Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Prospektiv vurdering af allogen hæmatopoietisk celletransplantation hos patienter med myelofibrose

29. august 2023 opdateret af: Center for International Blood and Marrow Transplant Research
Dette observationsstudie vil sammenligne resultaterne af en prospektivt tilmeldt kohorte af hæmatopoietiske stamcelletransplantations (HCT)-modtagere med resultaterne af en kohorte af aldersmatchede historiske ikke-HCT-kontroller. Patienter, der gennemgår alloHCT, vil modtage HCT i et amerikansk transplantationscenter og blive rapporteret til Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) ved hjælp af veletablerede CIBMTR-rapportformularer og dataindsamlingsprocedurer samt en undersøgelsesspecifik supplerende formular. Data om de historiske ikke-HCT-kontroller vil blive indsamlet på 14 amerikanske akademiske centre. Disse centre vil levere data om alle på hinanden følgende patienter med PMF, post-ET MF eller post-PV MF henvist til deres institutioner mellem 2000 og 2012.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter med primær MF (PMF), post-essentiel trombocytæmi (ET) MF eller post-polycythemia vera (PV) MF, med intermediær-2 eller højrisikosygdom som bestemt af DIPSS og i alderen ≥55 på tidspunktet for DIPSS-vurdering er berettiget til denne undersøgelse. For den allogene HCT-arm af HLA-Matched Donor HCT-undersøgelsen skal donorer enten være 6/6 HLA-matchede relaterede donorer, defineret ved Klasse I (HLA-A og -B) mellemopløsning eller højopløsnings DNA-baseret typning og klasse II (HLA-DRBI) ved højopløsnings-DNA-baseret typning (men ikke enæggede tvillinger), ELLER en 8/8 HLA-A, -B, -C og -DRB1 ved højopløsnings-DNA-baseret typning matchede ikke-relaterede donorer; både perifere blodstamceller og knoglemarvstransplantationer er tilladt, og alle konditioneringsregimens intensiteter og profylakseregimer for graf versus værtssygdom (GVHD) er tilladt. For Haploidentical Donor Study skal donorer være haploidentiske.

Denne undersøgelse vil målrette opbygning af 650 patienter, der modtager alloHCT, herunder cirka 225, der modtager myeloablativ behandling. De deltagende centre forventes at levere data til ca. 2.400 patienter for at danne den ikke-HCT historiske kontrolkohorte.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

650

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55401
        • Rekruttering
        • Center for International Blood and Marrow Transplant Research
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

55 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med primær MF (PMF), post-essentiel trombocytæmi (ET) MF eller post-polycythemia vera (PV) MF, med intermediær-2 eller højrisikosygdom som bestemt af DIPSS og i alderen ≥55 på tidspunktet for DIPSS-vurdering er berettiget til denne undersøgelse. For alloHCT-armen af ​​HLA-Matched Donor HCT-undersøgelsen skal donorer enten være 6/6 HLA-matchede relaterede donorer, defineret ved Klasse I (HLA-A og -B) mellemopløsning eller højopløsnings DNA-baseret typning og Klasse II (HLA-DRBI) ved højopløsnings-DNA-baseret typning (men ikke enæggede tvillinger), ELLER en 8/8 HLA-A, -B, -C og -DRB1 ved højopløsnings-DNA-baseret typning matchede ikke-relaterede donorer; både perifere blodstamceller og knoglemarvstransplantationer er tilladt, og alle konditioneringsregimers intensiteter og GVHD-profylakseregimer er tilladt. For Haploidentical Donor Study skal donorer være haploidentiske.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter, der opfylder følgende kriterier, vil være berettiget til at blive inkluderet i undersøgelsen:

    • PMF, post-ET MF eller post-PV MF.
    • Int-2 eller højrisikosygdom som bestemt af DIPSS.
    • Alder ≥55 på tidspunktet for DIPSS-vurdering.

    • For alloHCT-armen:

      • Donorer skal være 6/6 HLA-matchede relaterede donorer, defineret ved Klasse I (HLA-A og -B) mellemopløsning eller højopløsnings DNA-baseret typning og klasse II (HLA-DRBI) ved højopløsnings DNA-baseret typning ( men ikke enæggede tvillinger) ELLER en 8/8 HLA-A, -B, -C og -DRB1 ved højopløsnings DNA-baseret typning matchede ubeslægtet donor identificeret gennem National Marrow Donor Program (NMDP)/Be The Match. Donorer skal opfylde institutionelle eller NMDP/Be The Match udvælgelseskriterier; der er ingen aldersbegrænsning for søskendedonorer.
      • Både perifere blodstamceller og knoglemarvstransplantationer er tilladt.
      • Alle konditioneringsregimens intensiteter er tilladt.
      • Alle GVHD profylakse regimer er tilladt.
    • Haploidentiske donorer er tilladt i Haploidentical Donor Study

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med følgende kriterier vil ikke være berettigede til at deltage i undersøgelsen:

    • AlloHCT ved hjælp af navlestrengsblod-enheder eller HLA-mismatchede voksne donorer (< 6/6 HLA-alleler for beslægtede og < 8/8 HLA-alleler for ikke-relaterede).
    • Overlap syndromer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HCT)
Patienter, der gennemgår alloHCT i et amerikansk transplantationscenter og rapporterede til CIBMTR
Andet: Hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Dette observationsstudie vil sammenligne resultater fra prospektivt tilmeldte HCT-modtagere med resultater fra en kohorte af aldersmatchede ikke-HCT-kontroller.
Ikke-HCT
Historiske ikke-transplanterede kontroller indsamlet fra 14 amerikanske akademiske centre. Centrene vil levere data om alle på hinanden følgende patienter med PMF, post-ET MF eller post-PV MF henvist til deres institutioner mellem 2000 og 2012.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammenlign fem års overlevelse
Tidsramme: Fem år efter transplantationen
Sammenlign de fem-års overlevelsessandsynligheder fra DIPSS-vurdering mellem de to undersøgelsesarme: alloHCT-modtagere (arm 1) og ikke-HCT-terapier (ruxolitinib / bedste understøttende behandling) modtagere (arm 2).
Fem år efter transplantationen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammenlign leukæmifri overlevelse
Tidsramme: Fem år efter transplantationen
Sammenlign leukæmifri overlevelse ved fem år fra DIPSS vurderingsdato til datoen for progression til AML eller død af enhver årsag, alt efter hvad der kommer først. To co-sekundære analyser vil blive udført, én for alle alloHCT-patienter versus arm 2 og én for undergruppen af ​​patienter, der modtager MAC før alloHCT versus arm 2. Observation censureres på datoen for sidste opfølgning for patienter, der vides at være i live uden leukæmi. Progression til AML er defineret som >20 % leukæmiblaster i knoglemarv eller i det perifere blod.
Fem år efter transplantationen
Kumulative forekomster af kronisk GVHD
Tidsramme: Fem år efter transplantationen
Forekomst af symptomer i ethvert organsystem, der opfylder kriterierne for kronisk GVHD. Patienter censureres ved sidste opfølgning eller anden transplantation.
Fem år efter transplantationen
Kumulative forekomster af akut GVHD
Tidsramme: Fem år efter transplantationen
Forekomst af grad II, III og/eller IV hud-, gastrointestinale eller leverabnormiteter, der opfylder konsensuskriterierne for akut GVHD. Patienter censureres ved sidste opfølgning eller anden transplantation.
Fem år efter transplantationen
Kumulativ forekomst af behandlingsrelateret dødelighed
Tidsramme: Fem år efter transplantationen
Død af enhver årsag inden for de første 28 dage efter transplantationen, uanset tilbagefaldsstatus. Død efter dag +28 vil kun blive betragtet som transplantationsrelateret, hvis sygdommen er i remission. Denne hændelse vil blive opsummeret som et kumulativt forekomstestimat med tilbagefald/persistens som den konkurrerende risiko.
Fem år efter transplantationen
Indvirkningen af ​​visse patient-, sygdoms- og HCT-relaterede faktorer på overlevelse i alloHCT-armen.
Tidsramme: Fem år efter transplantationen
Evaluering af virkningen af ​​respons på ruxolitinib-behandling, patientens alder (<65 år vs. >= 65 år, sygdomsvarighed og DIPSS på den samlede overlevelse i alloHCT-armen. Tidspunktet til hændelse i analyserne starter på transplantationstidspunktet.
Fem år efter transplantationen
Indvirkningen af ​​visse patient-, sygdoms- og HCT-relaterede faktorer på leukæmifri overlevelse i alloHCT-armen.
Tidsramme: Fem år efter transplantationen
Evaluering af virkningen af ​​respons på ruxolitinib-behandling, patientalder (<65 vs. >= 65 år), sygdomsvarighed og DIPSS på leukæmifri overlevelse i alloHCT-armen. Tidspunktet til hændelse i analyserne starter på transplantationstidspunktet.
Fem år efter transplantationen
Indvirkningen af ​​visse patient-, sygdoms- og HCT-relaterede faktorer på hæmatopoietisk genopretning i alloHCT-armen.
Tidsramme: Fem år efter transplantationen
Evaluering af virkningen af ​​respons på ruxolitinib-behandling, patientens alder (<65 vs >=65 år), sygdomsvarighed og DIPSS på hæmatopoietisk genopretning i alloHCT-armen. Tidspunktet til hændelse i analyserne starter på transplantationstidspunktet.
Fem år efter transplantationen
Indvirkningen af ​​visse patient-, sygdoms- og HCT-relaterede faktorer på akut og kronisk GVHD i alloHCT-armen.
Tidsramme: Fem år efter transplantationen
Evaluering af virkningen af ​​respons på ruxolitinib-behandling, patientalder (<65 vs >= 65 år), sygdomsvarighed og DIPSS på akut og kronisk GVHD i alloHCT-armen. Tidspunktet til hændelse i analyserne starter på transplantationstidspunktet.
Fem år efter transplantationen
Indvirkningen af ​​visse patient-, sygdoms- og HCT-relaterede faktorer på behandlingsrelateret dødelighed i alloHCT-armen.
Tidsramme: Fem år efter transplantationen.
Evaluering af virkningen af ​​respons på ruxolitinib-behandling, patientalder (<65 vs >=65 år), sygdomsvarighed og DIPSS på behandlingsrelateret dødelighed i alloHCT-armen. Tidspunktet til hændelse i analyserne starter på transplantationstidspunktet.
Fem år efter transplantationen.
Indvirkningen af ​​visse patient-, sygdoms- og HCT-relaterede faktorer på tilbagefald.
Tidsramme: Fem år efter transplantationen.
Evaluering af virkningen af ​​respons på ruxolitinib-behandling, patientalder (65 vs >=65 år), sygdomsvarighed og DIPSS på tilbagefald i alloHCT-armen. Tidspunktet til hændelse i analyserne starter på transplantationstidspunktet.
Fem år efter transplantationen.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Samarbejdspartnere

National Cancer Institute (NCI)
National Institutes of Health (NIH)
National Marrow Donor Program

Efterforskere

  • Studiestol: Wael Saber, MD, Medical College of Wisconsin
  • Studiestol: Laura Michaelis, MD, Medical College of Wisconsin

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2016

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. september 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. oktober 2016

Først opslået (Anslået)

17. oktober 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 16-CMS-MF
  • U24CA076518 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelofibrose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Oman

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner