Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Prospectieve beoordeling van allogene hematopoietische celtransplantatie bij patiënten met myelofibrose

29 augustus 2023 bijgewerkt door: Center for International Blood and Marrow Transplant Research
Deze observationele studie zal de resultaten van een prospectief ingeschreven cohort van hematopoëtische stamceltransplantatie (HCT)-ontvangers vergelijken met de resultaten van een cohort van leeftijdsgematchte historische niet-HCT-controles. Patiënten die alloHCT ondergaan, krijgen HCT in een Amerikaans transplantatiecentrum en worden gerapporteerd aan het Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) met behulp van gevestigde CIBMTR-rapportformulieren en procedures voor gegevensverzameling, evenals een studiespecifiek aanvullend formulier. Gegevens over de historische niet-HCT-controles zullen worden verzameld in 14 academische centra in de VS. Deze centra zullen gegevens verstrekken over alle opeenvolgende patiënten met PMF, post-ET MF of post-PV MF die tussen 2000 en 2012 naar hun instellingen zijn verwezen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten met primaire MF (PMF), post-essentiële trombocytemie (ET) MF, of post-polycythaemia vera (PV) MF, met intermediair-2 of hoog-risico ziekte zoals bepaald door de DIPSS, en ≥55 jaar oud op het moment van DIPSS-beoordelingen komen in aanmerking voor dit onderzoek. Voor de allogene HCT-arm van het HLA-matched donor HCT-onderzoek moeten donoren ofwel 6/6 HLA-matched gerelateerde donoren zijn, gedefinieerd door Klasse I (HLA-A en -B) tussenliggende resolutie of hoge resolutie DNA-gebaseerde typering en Klasse II (HLA-DRBI) bij op DNA gebaseerde typering met hoge resolutie (maar geen monozygote tweelingen), OF een 8/8 HLA-A, -B, -C en -DRB1 bij op DNA gebaseerde typering met hoge resolutie kwamen overeen met niet-verwante donoren; zowel perifere bloedstamcellen als beenmergtransplantaten zijn toegestaan, en alle conditioneringsregime-intensiteiten en graph-versus-host-ziekte (GVHD) profylaxeregimes zijn toegestaan. Voor de Haplo-identieke donorstudie moeten donoren haplo-identiek zijn.

Deze studie zal zich richten op de opbouw van 650 patiënten die alloHCT krijgen, waaronder ongeveer 225 die myeloablatieve conditionering krijgen. Van de deelnemende centra wordt verwacht dat ze gegevens verstrekken voor ongeveer 2.400 patiënten om het niet-HCT historische controlecohort te vormen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

650

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Patricia Steinert, PhD
  • Telefoonnummer: 414-805-0700
  • E-mail: psteinert@mcw.edu

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55401
        • Werving
        • Center for International Blood and Marrow Transplant Research
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

55 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met primaire MF (PMF), post-essentiële trombocytemie (ET) MF, of post-polycythaemia vera (PV) MF, met intermediair-2 of hoog-risico ziekte zoals bepaald door de DIPSS, en ≥55 jaar oud op het moment van DIPSS-beoordelingen komen in aanmerking voor dit onderzoek. Voor de alloHCT-tak van de HLA-Matched Donor HCT-studie moeten donoren ofwel 6/6 HLA-matched gerelateerde donoren zijn, gedefinieerd door Klasse I (HLA-A en -B) intermediaire resolutie of hoge resolutie DNA-gebaseerde typering en Klasse II (HLA-DRBI) bij op DNA gebaseerde typering met hoge resolutie (maar geen monozygote tweelingen), OF een 8/8 HLA-A, -B, -C en -DRB1 bij op DNA gebaseerde typering met hoge resolutie kwamen overeen met niet-verwante donoren; zowel perifere bloedstamcellen als beenmergtransplantaten zijn toegestaan, en alle conditioneringsregime-intensiteiten en GVHD-profylaxeregimes zijn toegestaan. Voor de Haplo-identieke donorstudie moeten donoren haplo-identiek zijn.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten die aan de volgende criteria voldoen, komen in aanmerking voor opname in het onderzoek:

    • PMF, post-ET MF of post-PV MF.
    • Int-2 of risicovolle ziekte zoals bepaald door de DIPSS.
    • Leeftijd ≥55 op het moment van DIPSS-beoordeling.

    • Voor de alloHCT-arm:

      • Donoren moeten 6/6 HLA-gematchte verwante donoren zijn, gedefinieerd door Klasse I (HLA-A en -B) intermediaire resolutie of hoge resolutie DNA-gebaseerde typering en Klasse II (HLA-DRBI) bij hoge resolutie DNA-gebaseerde typering ( maar geen monozygote tweelingen) OF een 8/8 HLA-A, -B, -C en -DRB1 met op DNA gebaseerde typering met hoge resolutie, gematchte niet-verwante donor geïdentificeerd via het National Marrow Donor Program (NMDP)/Be The Match. Donateurs moeten voldoen aan institutionele of NMDP/Be The Match selectiecriteria; er is geen leeftijdsbeperking voor broers en zussen donoren.
      • Zowel perifere bloedstamcellen als beenmergtransplantaten zijn toegestaan.
      • Alle intensiteiten van het conditioneringsregime zijn toegestaan.
      • Alle GVHD-profylaxeregimes zijn toegestaan.
    • Haplo-identieke donoren zijn toegestaan ​​in de Haplo-identieke donorstudie

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met de volgende criteria komen niet in aanmerking voor deelname aan het onderzoek:

    • AlloHCT met behulp van navelstrengbloedeenheid(en) of HLA-niet-overeenkomende volwassen donoren (< 6/6 HLA-allelen voor verwante en < 8/8 HLA-allelen voor niet-verwante).
    • Overlap syndromen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Hematopoëtische stamceltransplantatie (HCT)
Patiënten die alloHCT ondergingen in een Amerikaans transplantatiecentrum en zich meldden bij de CIBMTR
Ander: Hematopoëtische stamceltransplantatie
Deze observationele studie zal de resultaten van prospectief ingeschreven HCT-ontvangers vergelijken met de resultaten van een cohort van op leeftijd afgestemde niet-HCT-controles.
Niet-HCT
Historische niet-transplantatiecontroles verzameld uit 14 academische centra in de VS. Centra zullen gegevens verstrekken over alle opeenvolgende patiënten met PMF, post-ET MF of post-PV MF die tussen 2000 en 2012 naar hun instellingen zijn verwezen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vergelijk vijfjaarsoverleving
Tijdsspanne: Vijf jaar na transplantatie
Vergelijk de vijfjaarsoverlevingskansen van DIPSS-beoordeling tussen de twee onderzoeksarmen: alloHCT-ontvangers (arm 1) en niet-HCT-therapieën (ruxolitinib / beste ondersteunende zorg) ontvangers (arm 2).
Vijf jaar na transplantatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vergelijk leukemie-vrije overleving
Tijdsspanne: Vijf jaar na transplantatie
Vergelijk de leukemievrije overleving na vijf jaar vanaf de DIPSS-beoordelingsdatum tot de datum van progressie naar AML of overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet. Er zullen twee co-secundaire analyses worden uitgevoerd, één voor alle alloHCT-patiënten versus arm 2 en één voor de subgroep van patiënten die MAC krijgen voorafgaand aan alloHCT versus arm 2. Observatie wordt gecensureerd op de datum van de laatste follow-up voor patiënten waarvan bekend is dat ze in leven zijn zonder leukemie. Progressie naar AML wordt gedefinieerd als >20% leukemieblasten in het beenmerg of in het perifere bloed.
Vijf jaar na transplantatie
Cumulatieve incidenties van chronische GVHD
Tijdsspanne: Vijf jaar na transplantatie
Het optreden van symptomen in elk orgaansysteem dat voldoet aan de criteria van chronische GVHD. Patiënten worden gecensureerd bij de laatste follow-up of tweede transplantatie.
Vijf jaar na transplantatie
Cumulatieve incidenties van acute GVHD
Tijdsspanne: Vijf jaar na transplantatie
Optreden van graad II, III en/of IV huid-, gastro-intestinale of leverafwijkingen die voldoen aan de consensuscriteria van acute GVHD. Patiënten worden gecensureerd bij de laatste follow-up of tweede transplantatie.
Vijf jaar na transplantatie
Cumulatieve incidentie van behandelingsgerelateerde mortaliteit
Tijdsspanne: Vijf jaar na transplantatie
Overlijden door welke oorzaak dan ook in de eerste 28 dagen na transplantatie, ongeacht de status van terugval. Overlijden na dag +28 wordt alleen als transplantatiegerelateerd beschouwd als de ziekte in remissie is. Deze gebeurtenis wordt samengevat als een cumulatieve incidentieschatting met terugval/persistentie als het concurrerende risico.
Vijf jaar na transplantatie
De impact van bepaalde patiënt-, ziekte- en HCT-gerelateerde factoren op overleving in de alloHCT-arm.
Tijdsspanne: Vijf jaar na transplantatie
Evaluatie van de impact van respons op ruxolitinib-therapie, leeftijd van de patiënt (<65 jaar vs. >= 65 jaar, ziekteduur en DIPSS op algehele overleving in de alloHCT-arm. De time-to-event in de analyses begint op het moment van transplantatie.
Vijf jaar na transplantatie
De impact van bepaalde patiënt-, ziekte- en HCT-gerelateerde factoren op leukemievrije overleving in de alloHCT-arm.
Tijdsspanne: Vijf jaar na transplantatie
Evaluatie van de impact van respons op ruxolitinib-therapie, leeftijd van de patiënt (<65 vs. >= 65 jaar), ziekteduur en DIPSS op leukemievrije overleving in de alloHCT-arm. De time-to-event in de analyses begint op het moment van transplantatie.
Vijf jaar na transplantatie
De impact van bepaalde patiënt-, ziekte- en HCT-gerelateerde factoren op hematopoëtisch herstel in de alloHCT-arm.
Tijdsspanne: Vijf jaar na transplantatie
Evaluatie van de impact van respons op ruxolitinib-therapie, leeftijd van de patiënt (<65 versus >=65 jaar), ziekteduur en DIPSS op hematopoëtisch herstel in de alloHCT-arm. De time-to-event in de analyses begint op het moment van transplantatie.
Vijf jaar na transplantatie
De impact van bepaalde patiënt-, ziekte- en HCT-gerelateerde factoren op acute en chronische GVHD in de alloHCT-arm.
Tijdsspanne: Vijf jaar na transplantatie
Evaluatie van de impact van respons op ruxolitinib-therapie, leeftijd van de patiënt (<65 versus >= 65 jaar), ziekteduur en DIPSS op acute en chronische GVHD in de alloHCT-arm. De time-to-event in de analyses begint op het moment van transplantatie.
Vijf jaar na transplantatie
De impact van bepaalde patiënt-, ziekte- en HCT-gerelateerde factoren op behandelingsgerelateerde mortaliteit in de alloHCT-arm.
Tijdsspanne: Vijf jaar na transplantatie.
Evaluatie van de impact van respons op ruxolitinib-therapie, leeftijd van de patiënt (<65 versus >=65 jaar), ziekteduur en DIPSS op behandelingsgerelateerde mortaliteit in de alloHCT-arm. De time-to-event in de analyses begint op het moment van transplantatie.
Vijf jaar na transplantatie.
De impact van bepaalde patiënt-, ziekte- en HCT-gerelateerde factoren op terugval.
Tijdsspanne: Vijf jaar na transplantatie.
Evaluatie van de impact van respons op ruxolitinib-therapie, leeftijd van de patiënt (65 versus >=65 jaar), ziekteduur en DIPSS op terugval in de alloHCT-arm. De time-to-event in de analyses begint op het moment van transplantatie.
Vijf jaar na transplantatie.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Medewerkers

National Cancer Institute (NCI)
National Institutes of Health (NIH)
National Marrow Donor Program

Onderzoekers

  • Studie stoel: Wael Saber, MD, Medical College of Wisconsin
  • Studie stoel: Laura Michaelis, MD, Medical College of Wisconsin

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2016

Primaire voltooiing (Geschat)

1 november 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 september 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 oktober 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

17 oktober 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 augustus 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 16-CMS-MF
  • U24CA076518 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren