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骨髓纤维化患者异基因造血细胞移植的前瞻性评估

2023年8月29日 更新者：Center for International Blood and Marrow Transplant Research
这项观察性研究将比较前瞻性纳入的造血干细胞移植 (HCT) 接受者队列的结果与年龄匹配的历史非 HCT 对照队列的结果。 接受 alloHCT 的患者将在美国移植中心接受 HCT，并使用完善的 CIBMTR 报告表格和数据收集程序以及特定于研究的补充表格向国际血液和骨髓移植研究中心 (CIBMTR) 报告。 将在 14 个美国学术中心收集有关历史非 HCT 控制的数据。 这些中心将提供 2000 年至 2012 年间转诊至其机构的所有连续 PMF、ET 后 MF 或 PV 后 MF 患者的数据。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

患有原发性 MF (PMF)、原发性血小板增多症 (ET) 后 MF 或真性红细胞增多症 (PV) MF 的患者，根据 DIPSS 确定患有中度 2 级或高危疾病，并且在接受治疗时年龄≥55 岁DIPSS 评估符合本研究的条件。 对于 HLA 匹配的供体 HCT 研究的同种异体 HCT 组，供体必须是 6/6 HLA 匹配的相关供体，由 I 类（HLA-A 和 -B）中等分辨率或高分辨率基于 DNA 的分型和类别定义II (HLA-DRBI) 高分辨率 DNA 分型（但不是同卵双胞胎），或 8/8 HLA-A、-B、-C 和 -DRB1 高分辨率 DNA 分型匹配无关供体；允许使用外周血干细胞和骨髓移植物，并且允许所有预处理方案强度和图形抗宿主病 (GVHD) 预防方案。 对于单倍体相合供体研究，供体必须是单倍体相合的。

这项研究的目标是招募 650 名接受 alloHCT 的患者，其中包括大约 225 名接受清髓性调节的患者。 预计参与中心将提供大约 2,400 名患者的数据，以形成非 HCT 历史对照队列。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

650

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Patricia Steinert, PhD
  • 电话号码：414-805-0700
  • 邮箱：psteinert@mcw.edu

研究联系人备份

  • 姓名：Stephanie Farnia
  • 电话号码：763-406-8640
  • 邮箱：sfarnia@nmdp.org

学习地点

  • 美国
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55401
        • 招聘中
        • Center for International Blood and Marrow Transplant Research
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

55年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

患有原发性 MF (PMF)、原发性血小板增多症 (ET) 后 MF 或真性红细胞增多症 (PV) MF 的患者，根据 DIPSS 确定患有中度 2 级或高危疾病，并且在接受治疗时年龄≥55 岁DIPSS 评估符合本研究的条件。 对于 HLA 匹配的供体 HCT 研究的 alloHCT 组，供体必须是 6/6 HLA 匹配的相关供体，由 I 类（HLA-A 和 -B）中等分辨率或高分辨率基于 DNA 的分型和 II 类定义(HLA-DRBI) 基于高分辨率 DNA 的分型（但不是同卵双胞胎），或基于高分辨率 DNA 分型的 8/8 HLA-A、-B、-C 和 -DRB1 与无关供体相匹配；允许外周血干细胞和骨髓移植，并且允许所有调节方案强度和GVHD预防方案。 对于单倍体相合供体研究，供体必须是单倍体相合的。

描述

纳入标准：

  • 满足以下标准的患者将有资格纳入研究：

    • PMF、后 ET MF 或后 PV MF。
    • 由 DIPSS 确定的 Int-2 或高风险疾病。
    • DIPSS 评估时年龄≥55 岁。

    • 对于 alloHCT 手臂：

      • 供体必须是 6/6 HLA 匹配的相关供体，由 I 类（HLA-A 和 -B）中等分辨率或基于高分辨率 DNA 的分型和 II 类（HLA-DRBI）基于高分辨率 DNA 的分型定义（但不是同卵双胞胎）或基于高分辨率 DNA 分型的 8/8 HLA-A、-B、-C 和 -DRB1 与通过国家骨髓捐赠计划 (NMDP)/Be The Match 确定的无关捐赠者相匹配。 捐助者必须符合机构或 NMDP/Be The Match 选择标准；兄弟姐妹捐赠者没有年龄限制。
      • 允许外周血干细胞和骨髓移植。
      • 允许所有预处理方案强度。
      • 允许所有 GVHD 预防方案。
    • 半相合供体研究允许单倍体相合供体

排除标准：

  • 具有以下标准的患者将没有资格参加研究：

    • AlloHCT 使用脐带血单位或 HLA 不匹配的成人供体（相关 HLA 等位基因 < 6/6，无关 HLA 等位基因 < 8/8）。
    • 重叠综合征。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
造血干细胞移植 (HCT)
在美国移植中心接受 alloHCT 并向 CIBMTR 报告的患者
其他：造血干细胞移植
这项观察性研究将前瞻性纳入 HCT 接受者的结果与一组年龄匹配的非 HCT 对照者的结果进行比较。
非HCT
从 14 个美国学术中心收集的历史非移植对照。 各中心将提供 2000 年至 2012 年间转诊至其机构的所有连续 PMF、ET 后 MF 或 PV 后 MF 患者的数据。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
比较五年生存率
大体时间：移植后五年
比较两个研究组之间 DIPSS 评估的五年生存概率：alloHCT 接受者（第 1 组）和非 HCT 疗法（ruxolitinib/最佳支持治疗）接受者（第 2 组）。
移植后五年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
比较无白血病生存率
大体时间：移植后五年
比较从 DIPSS 评估日期到进展为 AML 或任何原因死亡日期（以先到者为准）的五年无白血病生存率。 将进行两项辅助分析，一项针对所有 alloHCT 患者与第 2 组，另一项针对在 alloHCT 与第 2 组之前接受 MAC 的患者子集。在最后一次随访之日对已知存活的患者进行审查没有白血病。 进展为 AML 定义为骨髓或外周血中 >20% 的白血病母细胞。
移植后五年
慢性 GVHD 的累积发病率
大体时间：移植后五年
在满足慢性 GVHD 标准的任何器官系统中出现症状。 患者在最后一次随访或第二次移植时被审查。
移植后五年
急性 GVHD 的累积发病率
大体时间：移植后五年
发生符合急性 GVHD 共识标准的 II、III 和/或 IV 级皮肤、胃肠道或肝脏异常。 患者在最后一次随访或第二次移植时被审查。
移植后五年
治疗相关死亡率的累积发生率
大体时间：移植后五年
在移植后的前 28 天内因任何原因死亡，无论复发状态如何。 如果疾病处于缓解期，+28 天后的死亡将仅被视为与移植相关。 该事件将总结为以复发/持续作为竞争风险的累积发生率估计。
移植后五年
某些患者、疾病和 HCT 相关因素对 alloHCT 组生存的影响。
大体时间：移植后五年
评估对 ruxolitinib 治疗的反应、患者年龄（<65 岁与 >= 65 岁、疾病持续时间和 DIPSS 对 alloHCT 组总生存期的影响。 分析中的事件发生时间将从移植时开始。
移植后五年
某些患者、疾病和 HCT 相关因素对 alloHCT 组无白血病生存期的影响。
大体时间：移植后五年
评估对 ruxolitinib 治疗的反应、患者年龄（<65 与 >= 65 岁）、疾病持续时间和 DIPSS 对 alloHCT 组无白血病生存期的影响。 分析中的事件发生时间将从移植时开始。
移植后五年
某些患者、疾病和 HCT 相关因素对 alloHCT 组造血恢复的影响。
大体时间：移植后五年
评估对 ruxolitinib 治疗的反应、患者年龄（<65 vs >=65 岁）、疾病持续时间和 DIPSS 对 alloHCT 组造血恢复的影响。 分析中的事件发生时间将从移植时开始。
移植后五年
某些患者、疾病和 HCT 相关因素对 alloHCT 组中急性和慢性 GVHD 的影响。
大体时间：移植后五年
评估对 ruxolitinib 治疗的反应、患者年龄（<65 vs >= 65 岁）、疾病持续时间和 DIPSS 对 alloHCT 组中急性和慢性 GVHD 的影响。 分析中的事件发生时间将从移植时开始。
移植后五年
某些患者、疾病和 HCT 相关因素对 alloHCT 组治疗相关死亡率的影响。
大体时间：移植后五年。
评估 ruxolitinib 治疗反应、患者年龄（<65 vs >=65 岁）、病程和 DIPSS 对 alloHCT 组治疗相关死亡率的影响。 分析中的事件发生时间将从移植时开始。
移植后五年。
某些患者、疾病和 HCT 相关因素对复发的影响。
大体时间：移植后五年。
评估 ruxolitinib 治疗反应、患者年龄（65 岁 vs >=65 岁）、病程和 DIPSS 对 alloHCT 组复发的影响。 分析中的事件发生时间将从移植时开始。
移植后五年。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

合作者

National Cancer Institute (NCI)
National Institutes of Health (NIH)
National Marrow Donor Program

调查人员

  • 学习椅：Wael Saber, MD、Medical College of Wisconsin
  • 学习椅：Laura Michaelis, MD、Medical College of Wisconsin

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2016年11月1日

初级完成 (估计的)

2026年11月1日

研究完成 (估计的)

2027年10月1日

研究注册日期

首次提交

2016年9月30日

首先提交符合 QC 标准的

2016年10月12日

首次发布 (估计的)

2016年10月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年8月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年8月29日

最后验证

2023年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 16-CMS-MF
  • U24CA076518 (美国 NIH 拨款/合同)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

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