이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

골수 섬유증 환자의 동종 조혈 세포 이식에 대한 전향적 평가

2023년 8월 29일 업데이트: Center for International Blood and Marrow Transplant Research
이 관찰 연구는 전향적으로 등록된 조혈 줄기 세포 이식(HCT) 수용자 코호트의 결과와 연령이 일치하는 역사적 비 HCT 대조군 코호트의 결과를 비교할 것입니다. alloHCT를 받는 환자는 미국 이식 센터에서 HCT를 받고 잘 확립된 CIBMTR 보고서 양식 및 데이터 수집 절차와 연구별 보충 양식을 사용하여 국제 혈액 및 골수 이식 연구 센터(CIBMTR)에 보고됩니다. 과거의 비 HCT 컨트롤에 대한 데이터는 14개의 미국 학술 센터에서 수집됩니다. 이들 센터는 2000년에서 2012년 사이에 기관에 의뢰된 PMF, ET 후 MF 또는 PV 후 MF를 가진 모든 연속 환자에 대한 데이터를 제공할 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

원발성 골수섬유화증(PMF), 본태성혈소판증가증(ET) 후 골수섬유화증 또는 진성적혈구증가증(PV) 후 골수섬유화증 환자, DIPSS에 의해 결정된 중간 2 또는 고위험 질환이 있고 55세 이상 DIPSS 평가는 이 연구에 적합합니다. HLA 일치 기증자 HCT 연구의 동종이계 HCT 부문의 경우 기증자는 클래스 I(HLA-A 및 -B) 중간 해상도 또는 고해상도 DNA 기반 유형 및 클래스로 정의된 6/6 HLA 일치 관련 기증자여야 합니다. II(HLA-DRBI) 고해상도 DNA 기반 타이핑(그러나 일란성 쌍생아 제외), 또는 고해상도 DNA 기반 타이핑에서 8/8 HLA-A, -B, -C 및 -DRB1 일치하는 관련 없는 기증자; 말초 혈액 줄기 세포와 골수 이식이 모두 허용되며 모든 조절 요법 강도 및 그래프 대 숙주 질병(GVHD) 예방 요법이 허용됩니다. Haploidentical 기증자 연구의 경우 기증자는 haploidentical이어야 합니다.

이 연구는 골수 절제 컨디셔닝을 받는 약 225명을 포함하여 alloHCT를 받는 650명의 환자 발생을 목표로 할 것입니다. 참여 센터는 비 HCT 과거 대조군 코호트를 형성하기 위해 약 2,400명의 환자에 대한 데이터를 제공할 것으로 예상됩니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

650

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Patricia Steinert, PhD
  • 전화번호: 414-805-0700
  • 이메일: psteinert@mcw.edu

연구 연락처 백업

  • 이름: Stephanie Farnia
  • 전화번호: 763-406-8640
  • 이메일: sfarnia@nmdp.org

연구 장소

  • 미국
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55401
        • 모병
        • Center for International Blood and Marrow Transplant Research
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

55년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

원발성 골수섬유화증(PMF), 본태성혈소판증가증(ET) 후 골수섬유화증 또는 진성적혈구증가증(PV) 후 골수섬유화증 환자, DIPSS에 의해 결정된 중간 2 또는 고위험 질환이 있고 55세 이상 DIPSS 평가는 이 연구에 적합합니다. HLA 일치 기증자 HCT 연구의 alloHCT 부문의 경우 기증자는 클래스 I(HLA-A 및 -B) 중간 해상도 또는 고해상도 DNA 기반 유형 및 클래스 II로 정의된 6/6 HLA 일치 관련 기증자여야 합니다. (HLA-DRBI) 고해상도 DNA 기반 타이핑(그러나 일란성 쌍생아는 아님), 또는 고해상도 DNA 기반 타이핑에서 8/8 HLA-A, -B, -C 및 -DRB1 일치하는 관련 없는 기증자; 말초 혈액 줄기 세포와 골수 이식이 모두 허용되며 모든 컨디셔닝 요법 강도 및 GVHD 예방 요법이 허용됩니다. Haploidentical 기증자 연구의 경우 기증자는 haploidentical이어야 합니다.

설명

포함 기준:

  • 다음 기준을 충족하는 환자는 연구에 포함될 자격이 있습니다.

    • PMF, 사후 ET MF 또는 사후 PV MF.
    • DIPSS에 의해 결정된 Int-2 또는 고위험 질병.
    • DIPSS 평가 당시 ≥55세.

    • alloHCT 암의 경우:

      • 기증자는 Class I(HLA-A 및 -B) 중간 분해능 또는 고해상도 DNA 기반 분류 및 고해상도 DNA 기반 분류에서 Class II(HLA-DRBI)로 정의된 6/6 HLA 일치 관련 기증자여야 합니다. 그러나 일란성 쌍생아는 아님) 또는 NMDP(National Marrow Donor Program)/Be The Match를 통해 확인된 고해상도 DNA 기반 유형의 8/8 HLA-A, -B, -C 및 -DRB1 일치 비혈연 기증자. 기부자는 기관 또는 NMDP/Be The Match 선택 기준을 충족해야 합니다. 형제 기증자에 대한 연령 제한은 없습니다.
      • 말초 혈액 조혈모세포와 골수 이식이 모두 허용됩니다.
      • 모든 컨디셔닝 요법 강도가 허용됩니다.
      • 모든 GVHD 예방 요법이 허용됩니다.
    • Haploidentical 기증자 연구에서 Haploidentical 기증자가 허용됩니다.

제외 기준:

  • 다음 기준을 가진 환자는 연구에 참여할 자격이 없습니다.

    • 제대혈 단위 또는 HLA가 일치하지 않는 성인 기증자를 사용하는 AlloHCT(친족의 경우 < 6/6 HLA 대립 유전자 및 비혈연의 경우 < 8/8 HLA 대립 유전자).
    • 중복 증후군.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
조혈 줄기 세포 이식(HCT)
미국 이식 센터에서 alloHCT를 받고 CIBMTR에 보고된 환자
다른: 조혈모세포이식
이 관찰 연구는 전향적으로 등록된 HCT 수용자의 결과를 연령 일치 비 HCT 대조군의 결과와 비교할 것입니다.
비 HCT
14개의 미국 학술 센터에서 수집한 역사적 비이식 대조군. 센터는 2000년에서 2012년 사이에 해당 기관에 의뢰된 PMF, ET 후 MF 또는 PV 후 MF가 있는 모든 연속 환자에 대한 데이터를 제공합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
5년 생존 비교
기간: 이식 후 5년
두 연구 부문 간의 DIPSS 평가에서 5년 생존 확률을 비교합니다: alloHCT 수혜자(1군) 및 비 HCT 요법(ruxolitinib/최고의 지지 요법) 수혜자(2군).
이식 후 5년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
백혈병 없는 생존 비교
기간: 이식 후 5년
DIPSS 평가 날짜로부터 5년 후 AML로의 진행 날짜 또는 모든 원인으로 인한 사망 날짜 중 먼저 도래하는 날짜까지 백혈병 없는 생존을 비교하십시오. 2개의 공동 2차 분석이 수행될 것입니다. 하나는 모든 alloHCT 환자 대 Arm 2에 대한 것이고 다른 하나는 alloHCT 대 Arm 2 이전에 MAC을 받은 환자의 하위 집합에 대한 것입니다. 관찰은 살아있는 것으로 알려진 환자에 대한 마지막 추적 날짜에 검열됩니다. 백혈병없이. AML로의 진행은 골수 또는 말초 혈액에서 >20% 백혈병 모세포로 정의됩니다.
이식 후 5년
만성 GVHD의 누적 발생률
기간: 이식 후 5년
만성 GVHD의 기준을 충족하는 모든 장기 시스템에서 증상의 발생. 환자는 마지막 후속 조치 또는 두 번째 이식에서 검열됩니다.
이식 후 5년
급성 GVHD의 누적 발생률
기간: 이식 후 5년
급성 GVHD의 합의 기준을 충족하는 등급 II, III 및/또는 IV 피부, 위장 또는 간 이상 발생. 환자는 마지막 후속 조치 또는 두 번째 이식에서 검열됩니다.
이식 후 5년
치료 관련 사망의 누적 발생률
기간: 이식 후 5년
재발 상태에 관계없이 이식 후 첫 28일 동안 모든 원인으로 인한 사망. +28일 이후의 사망은 질병이 완화된 경우에만 이식과 관련된 것으로 간주됩니다. 이 사건은 경쟁 위험으로서 재발/지속성을 갖는 누적 발생률 추정치로 요약될 것이다.
이식 후 5년
AlloHCT 부문의 생존에 대한 특정 환자, 질병 및 HCT 관련 요인의 영향.
기간: 이식 후 5년
룩소리티닙 요법에 대한 반응의 영향 평가, 환자 연령(<65세 대 >= 65세, 질병 기간 및 DIPSS가 alloHCT 군에서 전체 생존에 미치는 영향. 분석에서 이벤트까지의 시간은 이식 시에 시작됩니다.
이식 후 5년
AlloHCT 부문에서 백혈병 없는 생존에 대한 특정 환자, 질병 및 HCT 관련 요인의 영향.
기간: 이식 후 5년
룩소리티닙 요법에 대한 반응의 영향 평가, 환자 연령(<65 대 >= 65세), 질병 기간 및 alloHCT 군에서 백혈병 없는 생존에 대한 DIPSS. 분석에서 이벤트까지의 시간은 이식 시에 시작됩니다.
이식 후 5년
AlloHCT 부문의 조혈 회복에 대한 특정 환자, 질병 및 HCT 관련 요인의 영향.
기간: 이식 후 5년
룩솔리티닙 요법에 대한 반응의 영향 평가, 환자 연령(65세 미만 vs >=65세), 질병 기간 및 DIPSS가 alloHCT 부문의 조혈 회복에 미치는 영향. 분석에서 이벤트까지의 시간은 이식 시에 시작됩니다.
이식 후 5년
AlloHCT 부문에서 급성 및 만성 GVHD에 대한 특정 환자, 질병 및 HCT 관련 요인의 영향.
기간: 이식 후 5년
AlloHCT 군에서 급성 및 만성 GVHD에 대한 룩솔리티닙 요법, 환자 연령(65세 미만 대 >= 65세), 질병 기간 및 DIPSS에 대한 반응의 영향 평가. 분석에서 이벤트까지의 시간은 이식 시에 시작됩니다.
이식 후 5년
AlloHCT 부문에서 특정 환자, 질병 및 HCT 관련 요인이 치료 관련 사망률에 미치는 영향.
기간: 이식 후 5년.
룩소리티닙 요법에 대한 반응의 영향 평가, 환자 연령(65세 미만 대 >=65세), 질병 기간 및 DIPSS가 alloHCT 치료 관련 사망률에 미치는 영향. 분석에서 이벤트까지의 시간은 이식 시에 시작됩니다.
이식 후 5년.
재발에 대한 특정 환자, 질병 및 HCT 관련 요인의 영향.
기간: 이식 후 5년.
룩솔리티닙 요법에 대한 반응의 영향 평가, 환자 연령(65세 대 >=65세), 질병 지속 기간 및 alloHCT 부문의 재발에 대한 DIPSS. 분석에서 이벤트까지의 시간은 이식 시에 시작됩니다.
이식 후 5년.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

협력자

National Cancer Institute (NCI)
National Institutes of Health (NIH)
National Marrow Donor Program

수사관

  • 연구 의자: Wael Saber, MD, Medical College of Wisconsin
  • 연구 의자: Laura Michaelis, MD, Medical College of Wisconsin

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2016년 11월 1일

기본 완료 (추정된)

2026년 11월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 9월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 10월 12일

처음 게시됨 (추정된)

2016년 10월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 8월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 8월 29일

마지막으로 확인됨

2023년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 16-CMS-MF
  • U24CA076518 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

골수 섬유증에 대한 임상 시험

조혈모세포이식에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Burkina Faso

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다