Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A myelofibrosisban szenvedő betegek allogén hematopoietikus sejttranszplantációjának jövőbeli értékelése

2023. augusztus 29. frissítette: Center for International Blood and Marrow Transplant Research
Ez a megfigyeléses vizsgálat összehasonlítja a vérképző őssejt-transzplantációban (HCT) recipiensek prospektíven bevont kohorszának eredményeit egy korosztályos, történeti nem HCT kontrollcsoport eredményeivel. Az alloHCT-n átesett betegek HCT-t kapnak egy amerikai transzplantációs központban, és bejelentik őket a Nemzetközi Vér- és Velőtranszplantációs Kutatási Központnak (CIBMTR) a jól bevált CIBMTR jelentési űrlapok és adatgyűjtési eljárások, valamint egy vizsgálatspecifikus kiegészítő űrlap segítségével. A korábbi, nem HCT-kontrollokra vonatkozó adatokat 14 amerikai akadémiai központban gyűjtik. Ezek a központok adatokat szolgáltatnak majd a 2000 és 2012 között intézetükbe utalt összes PMF-ben, ET MF-ben vagy post-PV MF-ben szenvedő betegről.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Primer MF-ben (PMF), posztesszenciális thrombocythemia (ET) MF vagy post-polycythemia vera (PV) MF-ben szenvedő betegek, akik a DIPSS szerint közepes 2-es vagy magas kockázatú betegségben szenvednek, és a kezelés időpontjában 55 év felettiek. A DIPSS értékelés alkalmas erre a vizsgálatra. A HLA-Matched Donor HCT Study allogén HCT ága esetében a donoroknak vagy 6/6 HLA-egyezésű rokon donornak kell lenniük, amelyeket az I. osztály (HLA-A és -B) közepes felbontás vagy a nagy felbontású DNS-alapú tipizálás és osztály határoz meg. II (HLA-DRBI) nagy felbontású DNS-alapú tipizálásnál (de nem egypetéjű ikrek), VAGY egy 8/8 HLA-A, -B, -C és -DRB1 nagy felbontású DNS-alapú tipizálásnál megfelelt a nem rokon donoroknak; mind a perifériás vér őssejtjei, mind a csontvelő-graftok megengedettek, és minden kondicionáló kezelési intenzitás és grafikon versus gazdabetegség (GVHD) profilaxis megengedett. A Haploidentical Donor Study esetében a donoroknak haploidentikusaknak kell lenniük.

Ez a vizsgálat 650 alloHCT-t kapó betegre vonatkozik, köztük körülbelül 225-re, akik myeloablatív kondicionálásban részesülnek. A résztvevő központok várhatóan körülbelül 2400 betegről szolgáltatnak adatokat a nem-HCT történeti kontrollcsoport kialakításához.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

650

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55401
        • Toborzás
        • Center for International Blood and Marrow Transplant Research
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

55 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Primer MF-ben (PMF), posztesszenciális thrombocythemia (ET) MF vagy post-polycythemia vera (PV) MF-ben szenvedő betegek, akik a DIPSS szerint közepes 2-es vagy magas kockázatú betegségben szenvednek, és a kezelés időpontjában 55 év felettiek. A DIPSS értékelés alkalmas erre a vizsgálatra. A HLA-Matched Donor HCT Study alloHCT ágában a donoroknak vagy 6/6 HLA-egyezésű rokon donornak kell lenniük, az I. osztályú (HLA-A és -B) közepes felbontás vagy a nagy felbontású DNS-alapú tipizálás és a II. (HLA-DRBI) nagy felbontású DNS-alapú tipizálásnál (de nem egypetéjű ikrek), VAGY egy 8/8 HLA-A, -B, -C és -DRB1 nagy felbontású DNS-alapú tipizálásnál megegyezett a nem rokon donorokkal; mind a perifériás vér őssejtjei, mind a csontvelő-graftok megengedettek, és minden kondicionáló intenzitású és GVHD profilaxisú kezelés megengedett. A Haploidentical Donor Study esetében a donoroknak haploidentikusaknak kell lenniük.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A következő kritériumoknak megfelelő betegek vehetnek részt a vizsgálatban:

    • PMF, post-ET MF vagy post-PV MF.
    • Int-2 vagy magas kockázatú betegség a DIPSS szerint.
    • Életkor ≥55 a DIPSS értékelés időpontjában.

    • Az alloHCT karhoz:

      • A donoroknak 6/6-os HLA-egyezésű rokon donoroknak kell lenniük, amelyeket az I. osztály (HLA-A és -B) közepes felbontású vagy nagy felbontású DNS-alapú tipizálás, valamint a II. osztály (HLA-DRBI) határoz meg nagy felbontású DNS-alapú tipizálás esetén ( de nem egypetéjű ikrek) VAGY egy 8/8 HLA-A, -B, -C és -DRB1 nagy felbontású DNS-alapú tipizálással megegyezett a National Marrow Donor Program (NMDP)/Be The Match által azonosított nem rokon donorral. Az adományozóknak meg kell felelniük az intézményi vagy NMDP/Be The Match kiválasztási kritériumoknak; a testvérdonorok esetében nincs korhatár.
      • Mind a perifériás vér őssejtjei, mind a csontvelő-graftok megengedettek.
      • Minden kondicionálási intenzitás megengedett.
      • Minden GVHD profilaxis megengedett.
    • A Haploidentical Donor Studyban megengedettek a haploidentikus donorok

Kizárási kritériumok:

  • A következő kritériumokkal rendelkező betegek nem vehetnek részt a vizsgálatban:

    • AlloHCT köldökzsinórvér-egység(ek) vagy HLA-hoz nem illő felnőtt donorok felhasználásával (< 6/6 HLA allél rokon és < 8/8 HLA allél nem rokon esetében).
    • Átfedési szindrómák.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HCT)
Azok a betegek, akik alloHCT-n estek át egy amerikai transzplantációs központban, és jelentették a CIBMTR-nek
Egyéb: Hematopoietikus őssejt transzplantáció
Ez a megfigyeléses tanulmány összehasonlítja a leendő HCT-ben részesülők eredményeit egy korosztályos, nem HCT-kontroll csoport eredményeivel.
Nem HCT
Történelmi, nem transzplantációs kontrollok 14 amerikai akadémiai központból gyűjtve. A központok adatokat szolgáltatnak az intézményeikbe 2000 és 2012 között PMF-ben, ET MF-ben vagy post-PV MF-ben szenvedő összes egymást követő betegről.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hasonlítsa össze az ötéves túlélést
Időkeret: Öt évvel az átültetés után
Hasonlítsa össze a DIPSS-értékelésből származó ötéves túlélési valószínűségeket a két vizsgálati kar között: alloHCT-ben részesülők (1. kar) és nem HCT-terápiában részesülők (ruxolitinib / legjobb szupportív kezelés) (2. kar).
Öt évvel az átültetés után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hasonlítsa össze a leukémiamentes túlélést
Időkeret: Öt évvel az átültetés után
Hasonlítsa össze a leukémia-mentes túlélést a DIPSS-értékelés dátumától számított öt év elteltével az AML-be való progresszió vagy bármilyen okból bekövetkezett halálozás dátumáig, attól függően, hogy melyik következik be előbb. Két másodlagos elemzést végeznek, egyet az összes alloHCT-betegnél a 2-es karhoz képest, egyet pedig az alloHCT-t megelőzően MAC-ban részesülő betegek alcsoportjára, illetve a 2-es karra. A megfigyelést az utolsó utánkövetés időpontjában cenzúrázzák azon betegek esetében, akikről ismert, hogy életben vannak. leukémia nélkül. Az AML-be való előrehaladást a csontvelőben vagy a perifériás vérben >20%-os leukémiás blasztokban határozzák meg.
Öt évvel az átültetés után
A krónikus GVHD kumulatív előfordulása
Időkeret: Öt évvel az átültetés után
A krónikus GVHD kritériumainak megfelelő bármely szervrendszerben jelentkező tünetek. A betegeket cenzúrázzák az utolsó utánkövetéskor vagy a második átültetéskor.
Öt évvel az átültetés után
Az akut GVHD kumulatív előfordulása
Időkeret: Öt évvel az átültetés után
II., III. és/vagy IV. fokozatú bőr-, gasztrointesztinális vagy máj-rendellenességek előfordulása, amelyek megfelelnek az akut GVHD konszenzuskritériumainak. A betegeket cenzúrázzák az utolsó utánkövetéskor vagy a második átültetéskor.
Öt évvel az átültetés után
A kezeléssel összefüggő halálozás kumulatív előfordulása
Időkeret: Öt évvel az átültetés után
Bármilyen okból bekövetkezett halál a transzplantáció utáni első 28 napban, függetlenül a visszaesés állapotától. A +28 napon túli halálozás csak akkor tekinthető átültetéshez kapcsolódónak, ha a betegség remisszióban van. Ezt az eseményt kumulatív előfordulási becslésként fogjuk összefoglalni, a relapszus/perzisztencia pedig a versengő kockázat.
Öt évvel az átültetés után
Egyes betegekkel, betegségekkel és HCT-vel kapcsolatos tényezők hatása a túlélésre az alloHCT karon.
Időkeret: Öt évvel az átültetés után
A ruxolitinib-kezelésre adott válasz, a beteg életkora (<65 év vs. >= 65 év, a betegség időtartama és a DIPSS) hatásának értékelése a teljes túlélésre az alloHCT karon. Az elemzésekben szereplő események időpontja a transzplantáció időpontjában kezdődik.
Öt évvel az átültetés után
Egyes betegekkel, betegségekkel és HCT-vel kapcsolatos tényezők hatása a leukémiamentes túlélésre az alloHCT karon.
Időkeret: Öt évvel az átültetés után
A ruxolitinib-kezelésre adott válasz, a beteg életkora (<65 vs. >= 65 év), a betegség időtartama és a DIPSS leukémiamentes túlélésre gyakorolt ​​hatásának értékelése az alloHCT karon. Az elemzésekben szereplő események időpontja a transzplantáció időpontjában kezdődik.
Öt évvel az átültetés után
Egyes betegekkel, betegségekkel és HCT-vel kapcsolatos tényezők hatása a vérképzőszervi gyógyulásra az alloHCT karon.
Időkeret: Öt évvel az átültetés után
A ruxolitinib-kezelésre adott válasz, a beteg életkora (<65 vs >=65 év), a betegség időtartama és a DIPSS hatásának értékelése a hematopoietikus gyógyulásra az alloHCT karon. Az elemzésekben szereplő események időpontja a transzplantáció időpontjában kezdődik.
Öt évvel az átültetés után
Egyes betegekkel, betegségekkel és HCT-vel kapcsolatos tényezők hatása akut és krónikus GVHD-re az alloHCT karon.
Időkeret: Öt évvel az átültetés után
A ruxolitinib-terápiára adott válasz, a beteg életkora (<65 vs >= 65 év), a betegség időtartama és a DIPSS akut és krónikus GVHD-re gyakorolt ​​hatásának értékelése az alloHCT karon. Az elemzésekben szereplő események időpontja a transzplantáció időpontjában kezdődik.
Öt évvel az átültetés után
Egyes betegekkel, betegségekkel és HCT-vel kapcsolatos tényezők hatása a kezeléssel összefüggő mortalitásra az alloHCT karon.
Időkeret: Öt évvel az átültetés után.
A ruxolitinib-kezelésre adott válasz, a beteg életkora (<65 vs >=65 év), a betegség időtartama és a DIPSS hatásának értékelése a kezeléssel összefüggő mortalitásra az alloHCT karon. Az elemzésekben szereplő események időpontja a transzplantáció időpontjában kezdődik.
Öt évvel az átültetés után.
Egyes beteggel, betegséggel és HCT-vel kapcsolatos tényezők hatása a relapszusra.
Időkeret: Öt évvel az átültetés után.
A ruxolitinib-kezelésre adott válasz, a beteg életkora (65 és >=65 év), a betegség időtartama és a DIPSS relapszusra gyakorolt ​​hatásának értékelése az alloHCT karon. Az elemzésekben szereplő események időpontja a transzplantáció időpontjában kezdődik.
Öt évvel az átültetés után.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Együttműködők

National Cancer Institute (NCI)
National Institutes of Health (NIH)
National Marrow Donor Program

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Wael Saber, MD, Medical College of Wisconsin
  • Tanulmányi szék: Laura Michaelis, MD, Medical College of Wisconsin

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2016. november 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. november 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. szeptember 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. október 12.

Első közzététel (Becsült)

2016. október 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. augusztus 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 29.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 16-CMS-MF
  • U24CA076518 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel