Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Prospektiv vurdering av allogen hematopoietisk celletransplantasjon hos pasienter med myelofibrose

29. august 2023 oppdatert av: Center for International Blood and Marrow Transplant Research
Denne observasjonsstudien vil sammenligne resultatene fra en prospektivt registrert kohort av mottakere av hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HCT) med resultatene fra en kohort av alderstilpassede historiske ikke-HCT-kontroller. Pasienter som gjennomgår alloHCT vil motta HCT i et amerikansk transplantasjonssenter og rapporteres til Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) ved bruk av veletablerte CIBMTR-rapportskjemaer og datainnsamlingsprosedyrer samt et studiespesifikt tilleggsskjema. Data om de historiske ikke-HCT-kontrollene vil bli samlet inn ved 14 amerikanske akademiske sentre. Disse sentrene vil gi data om alle påfølgende pasienter med PMF, post-ET MF eller post-PV MF henvist til deres institusjoner mellom 2000 og 2012.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pasienter med primær MF (PMF), postessensiell trombocytemi (ET) MF eller post-polycytemia vera (PV) MF, med intermediær-2 eller høyrisikosykdom som bestemt av DIPSS, og i alderen ≥55 på tidspunktet for DIPSS-vurdering er kvalifisert for denne studien. For den allogene HCT-armen av HLA-Matched Donor HCT-studien, må givere enten være 6/6 HLA-matchede relaterte givere, definert av klasse I (HLA-A og -B) mellomoppløsning eller høyoppløselig DNA-basert typing og klasse II (HLA-DRBI) ved høyoppløselig DNA-basert typing (men ikke monozygotiske tvillinger), ELLER en 8/8 HLA-A, -B, -C og -DRB1 ved høyoppløselig DNA-basert typing matchet urelaterte givere; både perifere blodstamceller og benmargstransplantasjoner er tillatt, og alle kondisjoneringsregimers intensiteter og profylakseregimer med graf versus vertssykdom (GVHD) er tillatt. For Haploidentical Donor Study må givere være haploidentiske.

Denne studien vil være rettet mot akkumulering av 650 pasienter som mottar alloHCT, inkludert ca. 225 som mottar myeloablativ kondisjonering. Deltakende sentre forventes å gi data for omtrent 2400 pasienter for å danne den historiske kontrollkohorten som ikke er HCT.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

650

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55401
        • Rekruttering
        • Center for International Blood and Marrow Transplant Research
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

55 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med primær MF (PMF), postessensiell trombocytemi (ET) MF eller post-polycytemia vera (PV) MF, med intermediær-2 eller høyrisikosykdom som bestemt av DIPSS, og i alderen ≥55 på tidspunktet for DIPSS-vurdering er kvalifisert for denne studien. For alloHCT-armen til HLA-Matched Donor HCT-studien må givere enten være 6/6 HLA-matchede relaterte givere, definert av klasse I (HLA-A og -B) mellomoppløsning eller høyoppløselig DNA-basert typing og klasse II (HLA-DRBI) ved høyoppløselig DNA-basert typing (men ikke monozygotiske tvillinger), ELLER en 8/8 HLA-A, -B, -C og -DRB1 ved høyoppløselig DNA-basert typing matchet urelaterte givere; både perifere blodstamceller og benmargstransplantasjoner er tillatt, og alle kondisjoneringsregimer og GVHD-profylakseregimer er tillatt. For Haploidentical Donor Study må givere være haploidentiske.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter som oppfyller følgende kriterier vil være kvalifisert for inkludering i studien:

    • PMF, post-ET MF eller post-PV MF.
    • Int-2 eller høyrisikosykdom som bestemt av DIPSS.
    • Alder ≥55 på tidspunktet for DIPSS-vurdering.

    • For alloHCT-armen:

      • Donorer må være 6/6 HLA-matchede beslektede givere, definert av klasse I (HLA-A og -B) middels oppløsning eller høyoppløselig DNA-basert typing og klasse II (HLA-DRBI) ved høyoppløselig DNA-basert typing ( men ikke monozygotiske tvillinger) ELLER en 8/8 HLA-A, -B, -C og -DRB1 ved høyoppløsnings DNA-basert typing matchet urelatert donor identifisert gjennom National Marrow Donor Program (NMDP)/Be The Match. Givere må oppfylle institusjonelle eller NMDP/Be The Match utvalgskriterier; det er ingen aldersbegrensning for søskengivere.
      • Både perifere blodstamceller og benmargstransplantasjoner er tillatt.
      • Alle kondisjoneringsregimers intensiteter er tillatt.
      • Alle GVHD-profylakseregimer er tillatt.
    • Haploidentiske givere er tillatt i Haploidentical Donor Study

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med følgende kriterier vil ikke være kvalifisert for å delta i studien:

    • AlloHCT som bruker navlestrengsblodenhet(er) eller HLA-mismatchede voksne givere (< 6/6 HLA-alleler for beslektede og < 8/8 HLA-alleler for ubeslektede).
    • Overlappingssyndromer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HCT)
Pasienter som gjennomgikk alloHCT i et amerikansk transplantasjonssenter og rapporterte til CIBMTR
Annen: Hematopoetisk stamcelletransplantasjon
Denne observasjonsstudien vil sammenligne resultatene fra prospektivt registrerte HCT-mottakere med resultatene fra en kohort av alderstilpassede ikke-HCT-kontroller.
Ikke-HCT
Historiske ikke-transplanterte kontroller samlet fra 14 amerikanske akademiske sentre. Sentrene vil gi data om alle påfølgende pasienter med PMF, post-ET MF eller post-PV MF henvist til sine institusjoner mellom 2000 og 2012.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammenlign fem års overlevelse
Tidsramme: Fem år etter transplantasjon
Sammenlign de fem års overlevelsessannsynlighetene fra DIPSS-vurdering mellom de to studiearmene: alloHCT-mottakere (arm 1) og ikke-HCT-behandlinger (ruxolitinib / beste støttende omsorg) mottakere (arm 2).
Fem år etter transplantasjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammenlign leukemifri overlevelse
Tidsramme: Fem år etter transplantasjon
Sammenlign leukemifri overlevelse ved fem år fra DIPSS vurderingsdato til datoen for progresjon til AML eller død uansett årsak, avhengig av hva som kommer først. To co-sekundære analyser vil bli utført, én for alle alloHCT-pasienter versus arm 2 og én for undergruppen av pasienter som mottar MAC før alloHCT versus arm 2. Observasjon blir sensurert på datoen for siste oppfølging for pasienter som er kjent for å være i live uten leukemi. Progresjon til AML er definert som >20 % leukemi-eksplosjoner i benmarg eller i perifert blod.
Fem år etter transplantasjon
Kumulativ forekomst av kronisk GVHD
Tidsramme: Fem år etter transplantasjon
Forekomst av symptomer i ethvert organsystem som oppfyller kriteriene for kronisk GVHD. Pasienter blir sensurert ved siste oppfølging eller andre transplantasjon.
Fem år etter transplantasjon
Kumulativ forekomst av akutt GVHD
Tidsramme: Fem år etter transplantasjon
Forekomst av grad II, III og/eller IV hud-, gastrointestinale eller leverabnormiteter som oppfyller konsensuskriteriene for akutt GVHD. Pasienter blir sensurert ved siste oppfølging eller andre transplantasjon.
Fem år etter transplantasjon
Kumulativ forekomst av behandlingsrelatert dødelighet
Tidsramme: Fem år etter transplantasjon
Død uansett årsak de første 28 dagene etter transplantasjonen, uavhengig av tilbakefallsstatus. Død utover dag +28 vil kun anses som transplantasjonsrelatert dersom sykdommen er i remisjon. Denne hendelsen vil bli oppsummert som et kumulativt insidensestimat med tilbakefall/vedvarende risiko som konkurrerende risiko.
Fem år etter transplantasjon
Virkningen av visse pasient-, sykdoms- og HCT-relaterte faktorer på overlevelse i alloHCT-armen.
Tidsramme: Fem år etter transplantasjon
Evaluering av effekten av respons på ruxolitinib-behandling, pasientalder (<65 år vs. >= 65 år, sykdomsvarighet og DIPSS på total overlevelse i alloHCT-armen. Tidspunktet til hendelse i analysene vil starte ved transplantasjonstidspunktet.
Fem år etter transplantasjon
Virkningen av visse pasient-, sykdoms- og HCT-relaterte faktorer på leukemifri overlevelse i alloHCT-armen.
Tidsramme: Fem år etter transplantasjon
Evaluering av effekten av respons på ruxolitinib-behandling, pasientalder (<65 vs. >= 65 år), sykdomsvarighet og DIPSS på leukemifri overlevelse i alloHCT-armen. Tidspunktet til hendelse i analysene vil starte ved transplantasjonstidspunktet.
Fem år etter transplantasjon
Virkningen av visse pasient-, sykdoms- og HCT-relaterte faktorer på hematopoetisk utvinning i alloHCT-armen.
Tidsramme: Fem år etter transplantasjon
Evaluering av effekten av respons på ruxolitinib-behandling, pasientalder (<65 vs >=65 år), sykdomsvarighet og DIPSS på hematopoetisk utvinning i alloHCT-armen. Tidspunktet til hendelse i analysene vil starte ved transplantasjonstidspunktet.
Fem år etter transplantasjon
Virkningen av visse pasient-, sykdoms- og HCT-relaterte faktorer på akutt og kronisk GVHD i alloHCT-armen.
Tidsramme: Fem år etter transplantasjon
Evaluering av effekten av respons på ruxolitinib-behandling, pasientalder (<65 vs >= 65 år), sykdomsvarighet og DIPSS på akutt og kronisk GVHD i alloHCT-armen. Tidspunktet til hendelse i analysene vil starte ved transplantasjonstidspunktet.
Fem år etter transplantasjon
Virkningen av visse pasient-, sykdoms- og HCT-relaterte faktorer på behandlingsrelatert dødelighet i alloHCT-armen.
Tidsramme: Fem år etter transplantasjon.
Evaluering av effekten av respons på ruxolitinib-behandling, pasientalder (<65 vs >=65 år), sykdomsvarighet og DIPSS på behandlingsrelatert dødelighet i alloHCT-armen. Tidspunktet til hendelse i analysene vil starte ved transplantasjonstidspunktet.
Fem år etter transplantasjon.
Virkningen av visse pasient-, sykdoms- og HCT-relaterte faktorer på tilbakefall.
Tidsramme: Fem år etter transplantasjon.
Evaluering av effekten av respons på ruxolitinib-behandling, pasientalder (65 vs >=65 år), sykdomsvarighet og DIPSS på tilbakefall i alloHCT-armen. Tidspunktet til hendelse i analysene vil starte ved transplantasjonstidspunktet.
Fem år etter transplantasjon.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Samarbeidspartnere

National Cancer Institute (NCI)
National Institutes of Health (NIH)
National Marrow Donor Program

Etterforskere

  • Studiestol: Wael Saber, MD, Medical College of Wisconsin
  • Studiestol: Laura Michaelis, MD, Medical College of Wisconsin

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2016

Primær fullføring (Antatt)

1. november 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. september 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. oktober 2016

Først lagt ut (Antatt)

17. oktober 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 16-CMS-MF
  • U24CA076518 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myelofibrose

Kliniske studier på Hematopoetisk stamcelletransplantasjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Panama

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere