Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prospektivní hodnocení alogenní transplantace hematopoetických buněk u pacientů s myelofibrózou

29. srpna 2023 aktualizováno: Center for International Blood and Marrow Transplant Research
Tato observační studie porovná výsledky prospektivně zapsané kohorty příjemců transplantace hematopoetických kmenových buněk (HCT) s výsledky kohorty věkově odpovídajících historických kontrol bez HCT. Pacienti podstupující alloHCT dostanou HCT v transplantačním centru v USA a budou hlášeni Centru pro mezinárodní výzkum transplantací krve a dřeně (CIBMTR) pomocí dobře zavedených formulářů hlášení CIBMTR a postupů sběru dat, jakož i doplňkového formuláře specifického pro studii. Údaje o historických kontrolách mimo HCT budou shromažďovány ve 14 akademických centrech v USA. Tato centra budou poskytovat údaje o všech po sobě jdoucích pacientech s PMF, post-ET MF nebo post-PV MF odeslaných do jejich zařízení v letech 2000 až 2012.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacienti s primární MF (PMF), post-esenciální trombocytémií (ET) MF nebo post-polycythemia vera (PV) MF, s onemocněním se středním-2 nebo vysokým rizikem stanoveným DIPSS a ve věku ≥ 55 let v době Hodnocení DIPSS je pro tuto studii způsobilé. Pro alogenní HCT větev HLA-Matched Donor HCT Study musí být dárci buď 6/6 příbuzných dárců s HLA, definovaných středním rozlišením třídy I (HLA-A a -B) nebo typizací na základě DNA s vysokým rozlišením a třídou II (HLA-DRBI) při typizaci na základě DNA s vysokým rozlišením (ale ne monozygotní dvojčata), NEBO 8/8 HLA-A, -B, -C a -DRB1 při typizaci na základě DNA s vysokým rozlišením odpovídaly nepříbuzným dárcům; jsou povoleny kmenové buňky periferní krve i štěpy kostní dřeně a povoleny jsou všechny intenzity kondicionačního režimu a režimy profylaxe graf versus hostitel (GVHD). Pro studii Haploidentical Donor Study musí být dárci haploidentičtí.

Tato studie se zaměří na přírůstek 650 pacientů užívajících alloHCT, včetně přibližně 225 pacientů užívajících myeloablativní kondicionování. Očekává se, že zúčastněná centra poskytnou údaje pro přibližně 2 400 pacientů, aby vytvořili historickou kontrolní kohortu bez HCT.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

650

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Patricia Steinert, PhD
  • Telefonní číslo: 414-805-0700
  • E-mail: psteinert@mcw.edu

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Stephanie Farnia
  • Telefonní číslo: 763-406-8640
  • E-mail: sfarnia@nmdp.org

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55401
        • Nábor
        • Center for International Blood and Marrow Transplant Research
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

55 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s primární MF (PMF), post-esenciální trombocytémií (ET) MF nebo post-polycythemia vera (PV) MF, s onemocněním se středním-2 nebo vysokým rizikem stanoveným DIPSS a ve věku ≥ 55 let v době Hodnocení DIPSS je pro tuto studii způsobilé. U alloHCT ramene HLA-Matched Donor HCT Study musí být dárci buď 6/6 příbuzných dárců s HLA, definovaných středním rozlišením třídy I (HLA-A a -B) nebo typizací na základě DNA s vysokým rozlišením a třídou II (HLA-DRBI) při typizaci na základě DNA s vysokým rozlišením (ale ne monozygotní dvojčata), NEBO 8/8 HLA-A, -B, -C a -DRB1 při typizaci na základě DNA s vysokým rozlišením odpovídaly nepříbuzným dárcům; jsou povoleny kmenové buňky periferní krve i štěpy kostní dřeně a povoleny jsou všechny intenzity kondicionačního režimu a režimy profylaxe GVHD. Pro studii Haploidentical Donor Study musí být dárci haploidentičtí.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Do studie budou zařazeni pacienti splňující následující kritéria:

    • PMF, post-ET MF nebo post-PV MF.
    • Int-2 nebo vysoce rizikové onemocnění podle DIPSS.
    • Věk ≥55 v době hodnocení DIPSS.

    • Pro rameno alloHCT:

      • Dárci musí být příbuzní dárci odpovídající 6/6 HLA, definovaní středním rozlišením třídy I (HLA-A a -B) nebo typizací na základě DNA s vysokým rozlišením a typizací na základě DNA s vysokým rozlišením třídy II (HLA-DRBI) ( ale ne monozygotní dvojčata) NEBO 8/8 HLA-A, -B, -C a -DRB1 při typizaci na základě DNA s vysokým rozlišením odpovídaly nepříbuznému dárci identifikovanému prostřednictvím Národního programu dárců dřeně (NMDP)/Be The Match. Dárci musí splňovat institucionální kritéria nebo kritéria výběru NMDP/Be The Match; pro sourozenecké dárce není žádné věkové omezení.
      • Jsou povoleny jak kmenové buňky periferní krve, tak štěpy kostní dřeně.
      • Jsou povoleny všechny intenzity kondičního režimu.
      • Všechny režimy profylaxe GVHD jsou povoleny.
    • Haploidentičtí dárci jsou povoleni ve studii Haploidentical Donor Study

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s následujícími kritérii nebudou způsobilí pro vstup do studie:

    • AlloHCT s použitím jednotek pupečníkové krve nebo HLA-neshodných dospělých dárců (< 6/6 alel HLA pro příbuzné a < 8/8 alel HLA pro nepříbuzné).
    • Překryvné syndromy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Transplantace hematopoetických kmenových buněk (HCT)
Pacienti podstupující alloHCT v transplantačním centru v USA a hlášeni CIBMTR
Jiný: Transplantace hematopoetických kmenových buněk
Tato observační studie porovná výsledky prospektivně zařazených příjemců HCT s výsledky kohorty věkově odpovídajících kontrol bez HCT.
Non-HCT
Historické kontroly bez transplantace shromážděné ze 14 akademických center v USA. Centra budou poskytovat údaje o všech po sobě jdoucích pacientech s PMF, post-ET MF nebo post-PV MF odeslaných do jejich zařízení v letech 2000 až 2012.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Porovnejte pětileté přežití
Časové okno: Pět let po transplantaci
Porovnejte pětileté pravděpodobnosti přežití z hodnocení DIPSS mezi dvěma rameny studie: příjemci alloHCT (rameno 1) a příjemci bez HCT terapie (ruxolitinib / nejlepší podpůrná péče) (rameno 2).
Pět let po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Porovnejte přežití bez leukémie
Časové okno: Pět let po transplantaci
Porovnejte přežití bez leukémie po pěti letech od data hodnocení DIPSS do data progrese do AML nebo úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve. Budou provedeny dvě sekundární analýzy, jedna pro všechny pacienty s alloHCT versus rameno 2 a jedna pro podskupinu pacientů dostávajících MAC před alloHCT versus rameno 2. Pozorování je cenzurováno k datu poslední kontroly u pacientů, o kterých je známo, že jsou naživu bez leukémie. Progrese do AML je definována jako >20% leukemických blastů v kostní dřeni nebo v periferní krvi.
Pět let po transplantaci
Kumulativní incidence chronické GVHD
Časové okno: Pět let po transplantaci
Výskyt symptomů v jakémkoli orgánovém systému splňujícím kritéria chronické GVHD. Pacienti jsou cenzurováni při poslední kontrole nebo při druhé transplantaci.
Pět let po transplantaci
Kumulativní výskyt akutní GVHD
Časové okno: Pět let po transplantaci
Výskyt kožních, gastrointestinálních nebo jaterních abnormalit stupně II, III a/nebo IV splňujících konsenzuální kritéria akutní GVHD. Pacienti jsou cenzurováni při poslední kontrole nebo při druhé transplantaci.
Pět let po transplantaci
Kumulativní výskyt mortality související s léčbou
Časové okno: Pět let po transplantaci
Smrt z jakékoli příčiny během prvních 28 dnů po transplantaci, bez ohledu na stav relapsu. Smrt po dni +28 bude považována za související s transplantací pouze v případě, že je onemocnění v remisi. Tato událost bude shrnuta jako kumulativní odhad incidence s recidivou/přetrváváním jako konkurenčním rizikem.
Pět let po transplantaci
Vliv určitých faktorů souvisejících s pacientem, onemocněním a HCT na přežití v rameni alloHCT.
Časové okno: Pět let po transplantaci
Hodnocení vlivu odpovědi na léčbu ruxolitinibem, věku pacienta (<65 let vs. >= 65 let, trvání onemocnění a DIPSS na celkové přežití v rameni alloHCT). Čas do událostí v analýzách začíná v době transplantace.
Pět let po transplantaci
Vliv určitých faktorů souvisejících s pacientem, onemocněním a HCT na přežití bez leukémie v rameni alloHCT.
Časové okno: Pět let po transplantaci
Hodnocení vlivu odpovědi na léčbu ruxolitinibem, věku pacienta (<65 vs. >= 65 let), trvání onemocnění a DIPSS na přežití bez leukémie v rameni alloHCT. Čas do událostí v analýzách začíná v době transplantace.
Pět let po transplantaci
Vliv určitých faktorů souvisejících s pacientem, onemocněním a HCT na obnovu krvetvorby v rameni alloHCT.
Časové okno: Pět let po transplantaci
Hodnocení vlivu odpovědi na léčbu ruxolitinibem, věku pacienta (<65 vs >=65 let), trvání onemocnění a DIPSS na hematopoetické zotavení v rameni alloHCT. Čas do událostí v analýzách začíná v době transplantace.
Pět let po transplantaci
Vliv určitých faktorů souvisejících s pacientem, onemocněním a HCT na akutní a chronickou GVHD v rameni alloHCT.
Časové okno: Pět let po transplantaci
Hodnocení vlivu odpovědi na léčbu ruxolitinibem, věku pacienta (<65 vs >= 65 let), trvání onemocnění a DIPSS na akutní a chronickou GVHD v rameni alloHCT. Čas do událostí v analýzách začíná v době transplantace.
Pět let po transplantaci
Vliv určitých faktorů souvisejících s pacientem, onemocněním a HCT na mortalitu související s léčbou v rameni alloHCT.
Časové okno: Pět let po transplantaci.
Hodnocení vlivu odpovědi na léčbu ruxolitinibem, věku pacienta (<65 vs >=65 let), trvání onemocnění a DIPSS na mortalitu související s léčbou v rameni alloHCT. Čas do událostí v analýzách začíná v době transplantace.
Pět let po transplantaci.
Vliv určitých faktorů souvisejících s pacientem, onemocněním a HCT na relaps.
Časové okno: Pět let po transplantaci.
Hodnocení vlivu odpovědi na léčbu ruxolitinibem, věku pacienta (65 vs. >=65 let), trvání onemocnění a DIPSS na relaps v rameni alloHCT. Čas do událostí v analýzách začíná v době transplantace.
Pět let po transplantaci.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Spolupracovníci

National Cancer Institute (NCI)
National Institutes of Health (NIH)
National Marrow Donor Program

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Wael Saber, MD, Medical College of Wisconsin
  • Studijní židle: Laura Michaelis, MD, Medical College of Wisconsin

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2016

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. září 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. října 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

17. října 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 16-CMS-MF
  • U24CA076518 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelofibróza

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Qatar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit