Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Prospektiv bedömning av allogen hematopoetisk celltransplantation hos patienter med myelofibros

29 augusti 2023 uppdaterad av: Center for International Blood and Marrow Transplant Research
Denna observationsstudie kommer att jämföra resultaten från en prospektivt inskriven kohort av hematopoetiska stamcellstransplantationer (HCT) mottagare med resultaten från en kohort av åldersmatchade historiska icke-HCT-kontroller. Patienter som genomgår alloHCT kommer att få HCT i ett amerikanskt transplantationscenter och rapporteras till Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) med hjälp av väletablerade CIBMTR-rapportformulär och datainsamlingsprocedurer samt ett studiespecifikt tilläggsformulär. Data om de historiska icke-HCT-kontrollerna kommer att samlas in vid 14 amerikanska akademiska centra. Dessa centra kommer att tillhandahålla data om alla på varandra följande patienter med PMF, post-ET MF eller post-PV MF hänvisade till sina institutioner mellan 2000 och 2012.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Patienter med primär MF (PMF), post-essentiell trombocytemi (ET) MF eller post-polycythemia vera (PV) MF, med intermediär-2 eller högrisksjukdom enligt DIPSS och ålder ≥55 vid tidpunkten för DIPSS-bedömning är kvalificerad för denna studie. För den allogena HCT-armen i HLA-Matched Donor HCT-studien måste givare vara antingen 6/6 HLA-matchade relaterade givare, definierade av klass I (HLA-A och -B) mellanupplösning eller högupplöst DNA-baserad typning och klass II (HLA-DRBI) vid högupplöst DNA-baserad typning (men inte monozygotiska tvillingar), ELLER en 8/8 HLA-A, -B, -C och -DRB1 vid högupplöst DNA-baserad typning matchade icke-relaterade donatorer; både perifera blodstamceller och benmärgstransplantat är tillåtna, och alla konditioneringsregimers intensiteter och profylaxregimer för graf kontra värdsjukdom (GVHD) är tillåtna. För Haploidentical Donor Study måste givare vara haploidentiska.

Denna studie kommer att inriktas på ackumulering av 650 patienter som får alloHCT, inklusive cirka 225 som får myeloablativ behandling. Deltagande centra förväntas tillhandahålla data för cirka 2 400 patienter för att bilda den icke-HCT historiska kontrollkohorten.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

650

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55401
        • Rekrytering
        • Center for International Blood and Marrow Transplant Research
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

55 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med primär MF (PMF), post-essentiell trombocytemi (ET) MF eller post-polycythemia vera (PV) MF, med intermediär-2 eller högrisksjukdom enligt DIPSS och ålder ≥55 vid tidpunkten för DIPSS-bedömning är kvalificerad för denna studie. För alloHCT-armen i HLA-Matched Donor HCT-studien måste givare vara antingen 6/6 HLA-matchade relaterade givare, definierade av klass I (HLA-A och -B) mellanupplösning eller högupplöst DNA-baserad typning och klass II (HLA-DRBI) vid högupplöst DNA-baserad typning (men inte monozygotiska tvillingar), ELLER en 8/8 HLA-A, -B, -C och -DRB1 vid högupplöst DNA-baserad typning matchade icke-relaterade donatorer; både perifera blodstamceller och benmärgstransplantat är tillåtna, och alla konditioneringsregimers intensiteter och GVHD-profylax är tillåtna. För Haploidentical Donor Study måste givare vara haploidentiska.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter som uppfyller följande kriterier kommer att vara berättigade att inkluderas i studien:

    • PMF, post-ET MF eller post-PV MF.
    • Int-2 eller högrisksjukdom som bestäms av DIPSS.
    • Ålder ≥55 vid tidpunkten för DIPSS-bedömning.

    • För alloHCT-armen:

      • Donatorer måste vara 6/6 HLA-matchade relaterade donatorer, definierade av klass I (HLA-A och -B) mellanupplösning eller högupplöst DNA-baserad typning och klass II (HLA-DRBI) vid högupplöst DNA-baserad typning ( men inte monozygotiska tvillingar) ELLER en 8/8 HLA-A, -B, -C och -DRB1 vid högupplöst DNA-baserad typning matchade obesläktad givare identifierad genom National Marrow Donor Program (NMDP)/Be The Match. Givare måste uppfylla institutionella eller NMDP/Be The Match urvalskriterier; det finns ingen åldersbegränsning för syskondonatorer.
      • Både perifera blodstamceller och benmärgstransplantat är tillåtna.
      • Alla konditioneringsregimens intensiteter är tillåtna.
      • Alla GVHD-profylaxregimer är tillåtna.
    • Haploidentiska donatorer är tillåtna i Haploidentical Donor Study

Exklusions kriterier:

  • Patienter med följande kriterier kommer inte att vara berättigade att delta i studien:

    • AlloHCT använder navelsträngsblodenheter eller HLA-felmatchade vuxna donatorer (< 6/6 HLA-alleler för relaterade och < 8/8 HLA-alleler för icke-relaterade).
    • Överlappningssyndrom.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Hematopoetisk stamcellstransplantation (HCT)
Patienter som genomgår alloHCT i ett amerikanskt transplantationscenter och rapporteras till CIBMTR
Övrig: Hematopoetisk stamcellstransplantation
Denna observationsstudie kommer att jämföra resultaten från prospektivt inskrivna HCT-mottagare med resultaten från en kohort av åldersmatchade icke-HCT-kontroller.
Icke-HCT
Historiska icke-transplanterade kontroller insamlade från 14 amerikanska akademiska centra. Centern kommer att tillhandahålla data om alla på varandra följande patienter med PMF, post-ET MF eller post-PV MF hänvisade till sina institutioner mellan 2000 och 2012.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Jämför fem års överlevnad
Tidsram: Fem år efter transplantationen
Jämför femårsöverlevnadssannolikheterna från DIPSS-bedömning mellan de två studiearmarna: alloHCT-mottagare (arm 1) och icke-HCT-terapier (ruxolitinib / bästa stödjande vård) mottagare (arm 2).
Fem år efter transplantationen

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Jämför leukemifri överlevnad
Tidsram: Fem år efter transplantationen
Jämför leukemifri överlevnad vid fem år från DIPSS-bedömningsdatumet till datumet för progression till AML eller dödsfall oavsett orsak, beroende på vilket som inträffar först. Två sekundära analyser kommer att utföras, en för alla alloHCT-patienter jämfört med arm 2 och en för undergruppen av patienter som får MAC före alloHCT jämfört med arm 2. Observation censureras vid datumet för senaste uppföljning för patienter som man vet är vid liv. utan leukemi. Progression till AML definieras som >20 % leukemiblaster i benmärg eller i det perifera blodet.
Fem år efter transplantationen
Kumulativa incidenser av kronisk GVHD
Tidsram: Fem år efter transplantationen
Förekomst av symtom i alla organsystem som uppfyller kriterierna för kronisk GVHD. Patienter censureras vid sista uppföljning eller andra transplantation.
Fem år efter transplantationen
Kumulativa incidenser av akut GVHD
Tidsram: Fem år efter transplantationen
Förekomst av grad II, III och/eller IV hud-, gastrointestinala eller leveravvikelser som uppfyller konsensuskriterierna för akut GVHD. Patienter censureras vid sista uppföljning eller andra transplantation.
Fem år efter transplantationen
Kumulativ incidens av behandlingsrelaterad dödlighet
Tidsram: Fem år efter transplantationen
Död av någon orsak under de första 28 dagarna efter transplantationen, oavsett återfallsstatus. Död efter dag +28 kommer endast att betraktas som transplantationsrelaterad om sjukdomen är i remission. Denna händelse kommer att sammanfattas som en kumulativ incidensuppskattning med återfall/persistens som konkurrerande risk.
Fem år efter transplantationen
Effekten av vissa patient-, sjukdoms- och HCT-relaterade faktorer på överlevnaden i alloHCT-armen.
Tidsram: Fem år efter transplantationen
Utvärdering av effekten av svar på ruxolitinibbehandling, patientålder (<65 år vs. >= 65 år, sjukdomslängd och DIPSS på total överlevnad i alloHCT-armen. Tiden till händelse i analyserna börjar vid tidpunkten för transplantationen.
Fem år efter transplantationen
Effekten av vissa patient-, sjukdoms- och HCT-relaterade faktorer på leukemifri överlevnad i alloHCT-armen.
Tidsram: Fem år efter transplantationen
Utvärdering av effekten av svar på ruxolitinibbehandling, patientålder (<65 vs. >= 65 år), sjukdomslängd och DIPSS på leukemifri överlevnad i alloHCT-armen. Tiden till händelse i analyserna börjar vid tidpunkten för transplantationen.
Fem år efter transplantationen
Effekten av vissa patient-, sjukdoms- och HCT-relaterade faktorer på hematopoetisk återhämtning i alloHCT-armen.
Tidsram: Fem år efter transplantationen
Utvärdering av effekten av svar på ruxolitinibbehandling, patientålder (<65 vs >=65 år), sjukdomslängd och DIPSS på hematopoetisk återhämtning i alloHCT-armen. Tiden till händelse i analyserna börjar vid tidpunkten för transplantationen.
Fem år efter transplantationen
Effekten av vissa patient-, sjukdoms- och HCT-relaterade faktorer på akut och kronisk GVHD i alloHCT-armen.
Tidsram: Fem år efter transplantationen
Utvärdering av effekten av svar på ruxolitinibbehandling, patientålder (<65 vs >= 65 år), sjukdomslängd och DIPSS på akut och kronisk GVHD i alloHCT-armen. Tiden till händelse i analyserna börjar vid tidpunkten för transplantationen.
Fem år efter transplantationen
Effekten av vissa patient-, sjukdoms- och HCT-relaterade faktorer på behandlingsrelaterad dödlighet i alloHCT-armen.
Tidsram: Fem år efter transplantationen.
Utvärdering av effekten av svar på ruxolitinibbehandling, patientålder (<65 vs >=65 år), sjukdomslängd och DIPSS på behandlingsrelaterad mortalitet i alloHCT-armen. Tiden till händelse i analyserna börjar vid tidpunkten för transplantationen.
Fem år efter transplantationen.
Effekten av vissa patient-, sjukdoms- och HCT-relaterade faktorer på återfall.
Tidsram: Fem år efter transplantationen.
Utvärdering av effekten av svar på ruxolitinibbehandling, patientålder (65 vs >=65 år), sjukdomslängd och DIPSS på återfall i alloHCT-armen. Tiden till händelse i analyserna börjar vid tidpunkten för transplantationen.
Fem år efter transplantationen.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Samarbetspartners

National Cancer Institute (NCI)
National Institutes of Health (NIH)
National Marrow Donor Program

Utredare

  • Studiestol: Wael Saber, MD, Medical College of Wisconsin
  • Studiestol: Laura Michaelis, MD, Medical College of Wisconsin

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2016

Primärt slutförande (Beräknad)

1 november 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 september 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 oktober 2016

Första postat (Beräknad)

17 oktober 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 16-CMS-MF
  • U24CA076518 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera