Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Проспективная оценка аллогенной трансплантации гемопоэтических клеток у больных миелофиброзом

29 августа 2023 г. обновлено: Center for International Blood and Marrow Transplant Research
В этом обсервационном исследовании будут сравниваться результаты проспективно включенной когорты реципиентов трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HCT) с результатами когорты соответствующего возраста контрольной группы без HCT. Пациенты, перенесшие аллоHCT, получат HCT в центре трансплантологии США, и о них будет сообщено в Центр международных исследований по трансплантации крови и костного мозга (CIBMTR) с использованием хорошо зарекомендовавших себя форм отчета CIBMTR и процедур сбора данных, а также дополнительной формы для конкретного исследования. Данные об исторических контрольных образцах, не относящихся к HCT, будут собираться в 14 академических центрах США. Эти центры предоставят данные обо всех последовательных пациентах с ПМФ, МФ после ЭТ или МФ после ИП, направленных в их учреждения в период с 2000 по 2012 год.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Пациенты с первичным MF (PMF), постэссенциальной тромбоцитемией (ET) MF или post-polycythemia vera (PV) MF, с заболеванием промежуточного-2 или высокого риска, как определено DIPSS, и в возрасте ≥ 55 лет на момент Оценка DIPSS подходит для этого исследования. Для группы аллогенных HCT исследования HLA-совместимых доноров HCT доноры должны быть либо 6/6 HLA-совместимыми родственными донорами, определенными классом I (HLA-A и -B) с промежуточным разрешением или типированием на основе ДНК с высоким разрешением и классом. II (HLA-DRBI) при типировании на основе ДНК с высоким разрешением (но не монозиготные близнецы), ИЛИ 8/8 HLA-A, -B, -C и -DRB1 при типировании на основе ДНК с высоким разрешением соответствуют неродственным донорам; разрешены как стволовые клетки периферической крови, так и трансплантаты костного мозга, а также разрешены все режимы интенсивного кондиционирования и режимы профилактики болезни «граф против хозяина» (GVHD). Для исследования гаплоидентичных доноров доноры должны быть гаплоидентичными.

Это исследование будет направлено на набор 650 пациентов, получающих аллоГХТ, в том числе примерно 225 пациентов, получающих миелоаблативное кондиционирование. Ожидается, что участвующие центры предоставят данные примерно о 2400 пациентах для формирования исторической контрольной когорты без HCT.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

650

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Patricia Steinert, PhD
  • Номер телефона: 414-805-0700
  • Электронная почта: psteinert@mcw.edu

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Stephanie Farnia
  • Номер телефона: 763-406-8640
  • Электронная почта: sfarnia@nmdp.org

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55401
        • Рекрутинг
        • Center for International Blood and Marrow Transplant Research
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

55 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с первичным MF (PMF), постэссенциальной тромбоцитемией (ET) MF или post-polycythemia vera (PV) MF, с заболеванием промежуточного-2 или высокого риска, как определено DIPSS, и в возрасте ≥ 55 лет на момент Оценка DIPSS подходит для этого исследования. Для группы alloHCT исследования HLA-совместимых доноров HCT доноры должны быть либо 6/6 HLA-совместимыми родственными донорами, определенными классом I (HLA-A и -B) промежуточного разрешения или ДНК-типированием высокого разрешения и классом II. (HLA-DRBI) при типировании на основе ДНК с высоким разрешением (но не монозиготные близнецы), ИЛИ 8/8 HLA-A, -B, -C и -DRB1 при типировании на основе ДНК с высоким разрешением соответствовали неродственным донорам; разрешены как стволовые клетки периферической крови, так и трансплантаты костного мозга, разрешены все режимы кондиционирования и режимы профилактики РТПХ. Для исследования гаплоидентичных доноров доноры должны быть гаплоидентичными.

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты, отвечающие следующим критериям, будут иметь право на включение в исследование:

    • PMF, post-ET MF или post-PV MF.
    • Int-2 или заболевание с высоким риском, как определено DIPSS.
    • Возраст ≥55 лет на момент оценки DIPSS.

    • Для руки alloHCT:

      • Доноры должны быть 6/6 HLA-совместимыми родственными донорами, определяемыми типированием на основе ДНК с промежуточным разрешением или высоким разрешением класса I (HLA-A и -B) и типированием на основе ДНК с высоким разрешением класса II (HLA-DRBI) ( но не монозиготные близнецы) ИЛИ 8/8 HLA-A, -B, -C и -DRB1 при типировании на основе ДНК с высоким разрешением соответствующего неродственного донора, идентифицированного в рамках Национальной программы доноров костного мозга (NMDP)/Be The Match. Доноры должны соответствовать критериям отбора учреждений или NMDP/Be The Match; возрастных ограничений для родственных доноров нет.
      • Допускаются как стволовые клетки периферической крови, так и трансплантаты костного мозга.
      • Допускаются все интенсивности режимов кондиционирования.
      • Разрешены все схемы профилактики РТПХ.
    • Гаплоидентичные доноры допускаются к участию в исследовании гаплоидентичных доноров.

Критерий исключения:

  • Пациенты со следующими критериями не будут допущены к участию в исследовании:

    • AlloHCT с использованием единицы (единиц) пуповинной крови или взрослых доноров с несовпадением HLA (< 6/6 аллелей HLA для родственных и < 8/8 аллелей HLA для неродственных).
    • Перекрывающиеся синдромы.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (HCT)
Пациенты, перенесшие аллоГКТ в центре трансплантации США и зарегистрированные в CIBMTR
Другой: Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток
В этом обсервационном исследовании будут сравниваться результаты проспективно включенных реципиентов HCT с результатами когорты контрольной группы того же возраста без HCT.
Не HCT
Исторические контроли без трансплантации, собранные в 14 академических центрах США. Центры предоставят данные обо всех последовательных пациентах с ПМФ, МФ после ЭТ или МФ после ИП, направленных в их учреждения в период с 2000 по 2012 год.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сравните пятилетнюю выживаемость
Временное ограничение: Пять лет после трансплантации
Сравните вероятность пятилетней выживаемости по оценке DIPSS между двумя группами исследования: реципиенты alloHCT (группа 1) и реципиенты без HCT (руксолитиниб/наилучшая поддерживающая терапия) (группа 2).
Пять лет после трансплантации

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сравните выживаемость без лейкемии
Временное ограничение: Пять лет после трансплантации
Сравните выживаемость без лейкемии через пять лет от даты оценки DIPSS до даты прогрессирования ОМЛ или смерти от любой причины, в зависимости от того, что наступит раньше. Будут проведены два сопутствующих анализа: один для всех пациентов с аллоHCT по сравнению с группой 2 и один для подгруппы пациентов, получавших MAC до аллоHCT по сравнению с группой 2. Наблюдение подвергается цензуре на дату последнего наблюдения для пациентов, о которых известно, что они живы. без лейкемии. Прогрессирование до ОМЛ определяется как > 20% лейкозных бластов в костном мозге или в периферической крови.
Пять лет после трансплантации
Кумулятивные случаи хронической РТПХ
Временное ограничение: Пять лет после трансплантации
Возникновение симптомов в любой системе органов, соответствующих критериям хронической РТПХ. Пациенты подвергаются цензуре при последнем последующем наблюдении или второй трансплантации.
Пять лет после трансплантации
Кумулятивная заболеваемость острой РТПХ
Временное ограничение: Пять лет после трансплантации
Возникновение аномалий кожи II, III и/или IV степени, желудочно-кишечного тракта или печени, отвечающих консенсусным критериям острой РТПХ. Пациенты подвергаются цензуре при последнем последующем наблюдении или второй трансплантации.
Пять лет после трансплантации
Кумулятивная частота смертности, связанной с лечением
Временное ограничение: Пять лет после трансплантации
Смерть по любой причине в первые 28 дней после трансплантации, независимо от статуса рецидива. Смерть после +28 дня будет считаться связанной с трансплантацией только в том случае, если болезнь находится в стадии ремиссии. Это событие будет обобщено как кумулятивная оценка заболеваемости с рецидивом/постоянством в качестве конкурирующего риска.
Пять лет после трансплантации
Влияние определенных факторов, связанных с пациентом, заболеванием и HCT, на выживаемость в группе аллоHCT.
Временное ограничение: Пять лет после трансплантации
Оценка влияния ответа на терапию руксолитинибом, возраста пациента (<65 лет по сравнению с >= 65 лет), продолжительности заболевания и DIPSS на общую выживаемость в группе аллоСХТ. Время до события в анализах начнется во время трансплантации.
Пять лет после трансплантации
Влияние определенных факторов, связанных с пациентом, заболеванием и HCT, на выживаемость без лейкемии в группе аллоHCT.
Временное ограничение: Пять лет после трансплантации
Оценка влияния ответа на терапию руксолитинибом, возраста пациента (<65 лет по сравнению с >= 65 лет), продолжительности заболевания и DIPSS на выживаемость без лейкемии в группе аллоГХТ. Время до события в анализах начнется во время трансплантации.
Пять лет после трансплантации
Влияние определенных факторов, связанных с пациентом, заболеванием и HCT, на восстановление кроветворения в группе аллоHCT.
Временное ограничение: Пять лет после трансплантации
Оценка влияния ответа на терапию руксолитинибом, возраста пациента (<65 против >=65 лет), продолжительности заболевания и DIPSS на восстановление кроветворения в группе аллоГХТ. Время до события в анализах начнется во время трансплантации.
Пять лет после трансплантации
Влияние определенных факторов, связанных с пациентом, заболеванием и HCT, на острую и хроническую РТПХ в группе аллоHCT.
Временное ограничение: Пять лет после трансплантации
Оценка влияния ответа на терапию руксолитинибом, возраста пациента (<65 против >= 65 лет), продолжительности заболевания и DIPSS на острую и хроническую РТПХ в группе аллоГХТ. Время до события в анализах начнется во время трансплантации.
Пять лет после трансплантации
Влияние некоторых факторов, связанных с пациентом, заболеванием и HCT, на смертность, связанную с лечением, в группе аллоHCT.
Временное ограничение: Пять лет после трансплантации.
Оценка влияния ответа на терапию руксолитинибом, возраста пациента (<65 лет против >=65 лет), продолжительности заболевания и DIPSS на смертность, связанную с лечением, в группе аллоСКТ. Время до события в анализах начнется во время трансплантации.
Пять лет после трансплантации.
Влияние определенных факторов, связанных с пациентом, заболеванием и HCT, на рецидив.
Временное ограничение: Пять лет после трансплантации.
Оценка влияния ответа на терапию руксолитинибом, возраста пациента (65 лет против >=65 лет), продолжительности заболевания и DIPSS на рецидив в группе аллоСХТ. Время до события в анализах начнется во время трансплантации.
Пять лет после трансплантации.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Соавторы

National Cancer Institute (NCI)
National Institutes of Health (NIH)
National Marrow Donor Program

Следователи

  • Учебный стул: Wael Saber, MD, Medical College of Wisconsin
  • Учебный стул: Laura Michaelis, MD, Medical College of Wisconsin

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 2016 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 ноября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 октября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 сентября 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 октября 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

17 октября 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 августа 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 августа 2023 г.

Последняя проверка

1 августа 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 16-CMS-MF
  • U24CA076518 (Грант/контракт NIH США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться