Allogeenisen hematopoieettisen solunsiirron tuleva arviointi potilailla, joilla on myelofibroosi
tiistai 29. elokuuta 2023 päivittänyt: Center for International Blood and Marrow Transplant Research
Tässä havainnointitutkimuksessa verrataan hematopoieettisten kantasolusiirtojen (HCT) saajien prospektiivisesti ilmoittautuneen kohortin tuloksia iän mukaisten historiallisten ei-HCT-kontrollien kohortin tuloksiin.
Potilaat, joille tehdään alloHCT, saavat HCT:n yhdysvaltalaisessa elinsiirtokeskuksessa, ja heidät raportoidaan Kansainväliseen veren- ja luuydinsiirtotutkimukseen (CIBMTR) käyttäen vakiintuneita CIBMTR-raporttilomakkeita ja tiedonkeruumenetelmiä sekä tutkimuskohtaista lisälomaketta.
Tietoja historiallisista ei-HCT-kontrolleista kerätään 14 Yhdysvaltain akateemisessa keskuksessa.
Nämä keskukset tarjoavat tietoja kaikista peräkkäisistä potilaista, joilla on PMF, post-ET MF tai post-PV MF, jotka on lähetetty laitoksiinsa vuosina 2000–2012.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaat, joilla on primaarinen MF (PMF), post-essential trombosytemia (ET) MF tai post-polycythemia vera (PV) MF, joilla on DIPSS:n määrittämä keskitaso-2 tai korkean riskin sairaus ja jotka ovat iältään ≥ 55 DIPSS-arviointi on kelvollinen tähän tutkimukseen. HLA-Matched Donor HCT -tutkimuksen allogeenisen HCT-haaran luovuttajien on oltava joko 6/6 HLA-yhteensopivia sukulaisia luovuttajia, jotka määritellään luokan I (HLA-A ja -B) keskitason erotuskyvyn tai korkean resoluution DNA-pohjaisen tyypityksen ja luokan mukaan. II (HLA-DRBI) korkearesoluutioisella DNA-pohjaisella tyypityksellä (mutta ei monotsygoottiset kaksoset), TAI 8/8 HLA-A, -B, -C ja -DRB1 korkearesoluutioisessa DNA-pohjaisessa tyypityksissä sopivat toisiinsa riippumattomien luovuttajien kanssa; sekä perifeerisen veren kantasolut että luuydinsiirteet ovat sallittuja, ja kaikki hoito-ohjelman intensiteetit ja kaavio versus isäntätauti (GVHD) -profylaksia-ohjelmat ovat sallittuja. Haploidenttisen luovuttajan tutkimuksessa luovuttajien on oltava haploidenttisiä.
Tämä tutkimus koskee 650 alloHCT:tä saavaa potilasta, joista noin 225 saa myeloablatiivista hoitoa. Osallistuvien keskusten odotetaan toimittavan tietoja noin 2 400 potilaasta ei-HCT-historiallisen vertailukohortin muodostamiseksi.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
650
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Patricia Steinert, PhD
- Puhelinnumero: 414-805-0700
- Sähköposti: psteinert@mcw.edu
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Stephanie Farnia
- Puhelinnumero: 763-406-8640
- Sähköposti: sfarnia@nmdp.org
Opiskelupaikat
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55401
- Rekrytointi
- Center for International Blood and Marrow Transplant Research
-
Ottaa yhteyttä:
- Michael Tierney
- Sähköposti: DatabaseIRB@NMDP.org
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
55 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaat, joilla on primaarinen MF (PMF), post-essential trombosytemia (ET) MF tai post-polycythemia vera (PV) MF, joilla on DIPSS:n määrittämä keskitaso-2 tai korkean riskin sairaus ja jotka ovat iältään ≥ 55 DIPSS-arviointi on kelvollinen tähän tutkimukseen.
HLA-Matched Donor HCT -tutkimuksen alloHCT-haarassa luovuttajien on oltava joko 6/6 HLA-yhteensopivia sukulaisia luovuttajia, jotka määritellään luokan I (HLA-A ja -B) keskitason erotuskyvyn tai korkearesoluutioisen DNA-pohjaisen tyypityksen ja luokan II mukaan. (HLA-DRBI) korkearesoluutioisella DNA-pohjaisella tyypityksellä (mutta ei monotsygoottiset kaksoset), TAI 8/8 HLA-A, -B, -C ja -DRB1 korkearesoluutioisessa DNA-pohjaisessa tyypityksissä sopivat toisiinsa riippumattomien luovuttajien kanssa; sekä perifeerisen veren kantasolut että luuydinsiirteet ovat sallittuja, ja kaikki hoito-ohjelman intensiteetit ja GVHD-profylaksia-ohjelmat ovat sallittuja.
Haploidenttisen luovuttajan tutkimuksessa luovuttajien on oltava haploidenttisiä.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilaat, jotka täyttävät seuraavat kriteerit, voidaan ottaa mukaan tutkimukseen:
- PMF, post-ET MF tai post-PV MF.
- Int-2 tai korkean riskin sairaus DIPSS:n mukaan.
- Ikä ≥ 55 DIPSS-arvioinnin aikaan.
alloHCT-varrelle:
- Luovuttajien on oltava 6/6 HLA-yhteensopivia luovuttajia, jotka määritellään luokan I (HLA-A ja -B) keskiresoluutiolla tai korkearesoluutioisella DNA-pohjaisella tyypityksellä ja luokka II (HLA-DRBI) korkearesoluutioisessa DNA-pohjaisessa tyypityksessä ( mutta ei monotsygoottisia kaksosia) TAI 8/8 HLA-A, -B, -C ja -DRB1 korkearesoluutioisella DNA-pohjaisella tyypityksellä vastasi riippumatonta luovuttajaa, joka tunnistettiin National Marrow Donor Program (NMDP)/Be The Match -ohjelman kautta. Lahjoittajien on täytettävä institutionaaliset tai NMDP/Be The Match -valintakriteerit; sisarusten luovuttajille ei ole ikärajaa.
- Sekä perifeerisen veren kantasolut että luuydinsiirteet ovat sallittuja.
- Kaikki hoito-ohjelman intensiteetit ovat sallittuja.
- Kaikki GVHD:n esto-ohjelmat ovat sallittuja.
- Haploidenttiset luovuttajat ovat sallittuja Haploidentical Donor Study -tutkimuksessa
Poissulkemiskriteerit:
Potilaat, joilla on seuraavat kriteerit, eivät ole oikeutettuja tutkimukseen:
- AlloHCT käyttämällä napanuoraveriyksikköä (-yksiköitä) tai HLA-vastaamattomia aikuisia luovuttajia (< 6/6 HLA-alleelia sukulaisille ja < 8/8 HLA-alleeleille ei-sukuisille).
- Päällekkäisyysoireyhtymät.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Hematopoieettinen kantasolusiirto (HCT)
Potilaat, joille tehtiin alloHCT Yhdysvaltain elinsiirtokeskuksessa ja ilmoittivat CIBMTR:lle
|
Tässä havainnointitutkimuksessa verrataan prospektiivisesti ilmoittautuneiden HCT-saajien tuloksia ikävastaavan ei-HCT-kontrollien kohortin tuloksiin.
|
|
Ei-HCT
Historialliset ei-siirtokontrollit, jotka on kerätty 14 Yhdysvaltain akateemisesta keskuksesta.
Keskukset toimittavat tiedot kaikista peräkkäisistä potilaista, joilla on PMF, post-ET MF tai post-PV MF, jotka on lähetetty laitoksiinsa vuosina 2000–2012.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vertaa viiden vuoden eloonjäämistä
Aikaikkuna: Viisi vuotta siirron jälkeen
|
Vertaa viiden vuoden eloonjäämistodennäköisyyksiä DIPSS-arvioinnista kahden tutkimushaaran välillä: alloHCT:n saajat (käsiryhmä 1) ja ei-HCT-hoitoa saaneet (ruksolitinibi / paras tukihoito) saajat (osa 2).
|
Viisi vuotta siirron jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vertaa leukemiatonta selviytymistä
Aikaikkuna: Viisi vuotta siirron jälkeen
|
Vertaa leukemiavapaata eloonjäämistä viiden vuoden kuluttua DIPSS-arviointipäivästä AML:n etenemiseen tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan sen mukaan, kumpi tulee ensin.
Tehdään kaksi rinnakkaista analyysiä, yksi kaikille alloHCT-potilaille vs. haara 2 ja toinen potilaiden alaryhmälle, jotka saivat MAC:ta ennen alloHCT:tä vs. käsivarsi 2. Havainnointi sensuroidaan viimeisen seurantapäivänä niiden potilaiden osalta, joiden tiedetään olevan elossa. ilman leukemiaa.
AML:n eteneminen määritellään yli 20 %:n leukemiablastiksi luuytimessä tai ääreisveressä.
|
Viisi vuotta siirron jälkeen
|
|
Kroonisen GVHD:n kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Viisi vuotta siirron jälkeen
|
Oireiden esiintyminen missä tahansa elinjärjestelmässä, joka täyttää kroonisen GVHD:n kriteerit.
Potilaat sensuroidaan viimeisessä seurannassa tai toisessa siirrossa.
|
Viisi vuotta siirron jälkeen
|
|
Akuutin GVHD:n kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Viisi vuotta siirron jälkeen
|
Luokan II, III ja/tai IV iho-, maha-suolikanavan tai maksan poikkeavuuksien esiintyminen, jotka täyttävät akuutin GVHD:n konsensuskriteerit.
Potilaat sensuroidaan viimeisessä seurannassa tai toisessa siirrossa.
|
Viisi vuotta siirron jälkeen
|
|
Hoitoon liittyvän kuolleisuuden kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Viisi vuotta siirron jälkeen
|
Kuolema mistä tahansa syystä ensimmäisten 28 päivän aikana transplantaation jälkeen, relapsitilanteesta riippumatta.
Päivän +28 jälkeinen kuolema katsotaan elinsiirtoon liittyväksi vain, jos sairaus on remissiossa.
Tämä tapahtuma esitetään yhteenvetona kumulatiivisena ilmaantuvuusarviona, jossa uusiutuminen/pysyminen kilpailevana riskinä.
|
Viisi vuotta siirron jälkeen
|
|
Tiettyjen potilaaseen, sairauteen ja HCT:hen liittyvien tekijöiden vaikutus eloonjäämiseen alloHCT-haarassa.
Aikaikkuna: Viisi vuotta siirron jälkeen
|
Arviointi ruksolitinibihoitovasteen, potilaan iän (<65 vuotta vs. >= 65 vuotta, taudin kesto ja DIPSS) vaikutuksen kokonaiseloonjäämiseen alloHCT-haarassa.
Aika tapahtumaan analyyseissä alkaa siirrosta.
|
Viisi vuotta siirron jälkeen
|
|
Tiettyjen potilaiden, sairauden ja HCT:hen liittyvien tekijöiden vaikutus leukemiattomaan eloonjäämiseen alloHCT-haarassa.
Aikaikkuna: Viisi vuotta siirron jälkeen
|
Arviointi ruksolitinibihoitovasteen, potilaan iän (<65 vs. >= 65 vuotta), taudin keston ja DIPSS:n vaikutuksesta leukemiattomaan eloonjäämiseen alloHCT-haarassa.
Aika tapahtumaan analyyseissä alkaa siirrosta.
|
Viisi vuotta siirron jälkeen
|
|
Tiettyjen potilaaseen, sairauteen ja HCT:hen liittyvien tekijöiden vaikutus hematopoieettiseen palautumiseen alloHCT-haarassa.
Aikaikkuna: Viisi vuotta siirron jälkeen
|
Arviointi ruksolitinibihoitovasteen, potilaan iän (<65 vs >=65 vuotta), taudin keston ja DIPSS:n vaikutuksesta hematopoieettiseen palautumiseen alloHCT-haarassa.
Aika tapahtumaan analyyseissä alkaa siirrosta.
|
Viisi vuotta siirron jälkeen
|
|
Tiettyjen potilaaseen, sairauteen ja HCT:hen liittyvien tekijöiden vaikutus akuuttiin ja krooniseen GVHD:hen alloHCT-haarassa.
Aikaikkuna: Viisi vuotta siirron jälkeen
|
Arviointi ruksolitinibihoitovasteen, potilaan iän (<65 vs >= 65 vuotta), taudin keston ja DIPSS:n vaikutuksesta akuuttiin ja krooniseen GVHD:hen alloHCT-haarassa.
Aika tapahtumaan analyyseissä alkaa siirrosta.
|
Viisi vuotta siirron jälkeen
|
|
Tiettyjen potilaaseen, sairauteen ja HCT:hen liittyvien tekijöiden vaikutus hoitoon liittyvään kuolleisuuteen alloHCT-haarassa.
Aikaikkuna: Viisi vuotta siirron jälkeen.
|
Arviointi ruksolitinibihoitovasteen, potilaan iän (<65 vs >=65 vuotta), taudin keston ja DIPSS:n vaikutuksesta hoitoon liittyvään kuolleisuuteen alloHCT-haarassa.
Aika tapahtumaan analyyseissä alkaa siirrosta.
|
Viisi vuotta siirron jälkeen.
|
|
Tiettyjen potilaaseen, sairauteen ja HCT:hen liittyvien tekijöiden vaikutus uusiutumiseen.
Aikaikkuna: Viisi vuotta siirron jälkeen.
|
Arviointi ruksolitinibihoitovasteen, potilaan iän (65 vs. >=65 vuotta), taudin keston ja DIPSS:n vaikutuksesta relapsiin alloHCT-haarassa.
Aika tapahtumaan analyyseissä alkaa siirrosta.
|
Viisi vuotta siirron jälkeen.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Wael Saber, MD, Medical College of Wisconsin
- Opintojen puheenjohtaja: Laura Michaelis, MD, Medical College of Wisconsin
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. marraskuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. marraskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. lokakuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 30. syyskuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 12. lokakuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Maanantai 17. lokakuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 30. elokuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 29. elokuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. elokuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 16-CMS-MF
- U24CA076518 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .