Avaliação prospectiva do transplante alogênico de células hematopoiéticas em pacientes com mielofibrose
29 de agosto de 2023 atualizado por: Center for International Blood and Marrow Transplant Research
Este estudo observacional comparará os resultados de uma coorte de receptores de transplante de células-tronco hematopoiéticas (HCT) inscritos prospectivamente com os resultados de uma coorte de controles não-HCT históricos da mesma idade.
Os pacientes submetidos a alloHCT receberão HCT em um centro de transplante dos EUA e serão notificados ao Centro Internacional de Pesquisa de Transplante de Sangue e Medula (CIBMTR) usando formulários de relatório CIBMTR bem estabelecidos e procedimentos de coleta de dados, bem como um formulário suplementar específico do estudo.
Os dados sobre os controles não-HCT históricos serão coletados em 14 centros acadêmicos dos EUA.
Esses centros fornecerão dados sobre todos os pacientes consecutivos com RMP, MF pós-ET ou MF pós-PV encaminhados para suas instituições entre 2000 e 2012.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Pacientes com MF primária (PMF), MF pós-trombocitemia (ET) ou MF pós-policitemia vera (PV), com doença de risco intermediário ou alto, conforme determinado pelo DIPSS, e com idade ≥55 no momento da avaliação DIPSS são elegíveis para este estudo. Para o braço HCT alogênico do estudo de HCT de doador compatível com HLA, os doadores devem ser doadores aparentados 6/6 compatíveis com HLA, definidos por resolução intermediária de Classe I (HLA-A e -B) ou tipagem baseada em DNA de alta resolução e Classe II (HLA-DRBI) em tipagem baseada em DNA de alta resolução (mas não em gêmeos monozigóticos), OU um 8/8 HLA-A, -B, -C e -DRB1 em doadores não aparentados compatíveis com tipagem baseada em DNA de alta resolução; células-tronco do sangue periférico e enxertos de medula óssea são permitidos, e todas as intensidades de regime de condicionamento e regimes de profilaxia de doença de gráfico versus hospedeiro (GVHD) são permitidos. Para o Estudo de Doadores Haploidênticos, os doadores devem ser haploidênticos.
Este estudo terá como alvo o recrutamento de 650 pacientes recebendo aloHCT, incluindo aproximadamente 225 recebendo condicionamento mieloablativo. Espera-se que os centros participantes forneçam dados de aproximadamente 2.400 pacientes para formar a coorte de controle histórico não HCT.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
650
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Patricia Steinert, PhD
- Número de telefone: 414-805-0700
- E-mail: psteinert@mcw.edu
Estude backup de contato
- Nome: Stephanie Farnia
- Número de telefone: 763-406-8640
- E-mail: sfarnia@nmdp.org
Locais de estudo
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55401
- Recrutamento
- Center for International Blood and Marrow Transplant Research
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Contato:
- Michael Tierney
- E-mail: DatabaseIRB@NMDP.org
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
55 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com MF primária (PMF), MF pós-trombocitemia (ET) ou MF pós-policitemia vera (PV), com doença de risco intermediário ou alto, conforme determinado pelo DIPSS, e com idade ≥55 no momento da avaliação DIPSS são elegíveis para este estudo.
Para o braço alloHCT do HLA-Matched Donor HCT Study, os doadores devem ser doadores 6/6 HLA-matched relacionados, definidos por resolução intermediária de Classe I (HLA-A e -B) ou tipagem baseada em DNA de alta resolução e Classe II (HLA-DRBI) em tipagem baseada em DNA de alta resolução (mas não em gêmeos monozigóticos), OU um 8/8 HLA-A, -B, -C e -DRB1 em doadores não aparentados compatíveis com tipagem baseada em DNA de alta resolução; células-tronco do sangue periférico e enxertos de medula óssea são permitidos, e todas as intensidades de regime de condicionamento e regimes de profilaxia de GVHD são permitidos.
Para o Estudo de Doadores Haploidênticos, os doadores devem ser haploidênticos.
Descrição
Critério de inclusão:
Os pacientes que atenderem aos seguintes critérios serão elegíveis para inclusão no estudo:
- PMF, pós-ET MF ou pós-PV MF.
- Int-2 ou doença de alto risco conforme determinado pelo DIPSS.
- Idade ≥55 no momento da avaliação DIPSS.
Para o braço alloHCT:
- Os doadores devem ser doadores aparentados 6/6 HLA compatíveis, definidos por resolução intermediária de Classe I (HLA-A e -B) ou tipagem baseada em DNA de alta resolução e Classe II (HLA-DRBI) em tipagem baseada em DNA de alta resolução ( mas não gêmeos monozigóticos) OU um 8/8 HLA-A, -B, -C e -DRB1 em tipagem baseada em DNA de alta resolução, doador não aparentado compatível identificado através do National Marrow Donor Program (NMDP)/Be The Match. Os doadores devem atender aos critérios de seleção institucionais ou NMDP/Be The Match; não há restrição de idade para doadores irmãos.
- Tanto as células-tronco do sangue periférico quanto os enxertos de medula óssea são permitidos.
- Todas as intensidades de regime de condicionamento são permitidas.
- Todos os regimes de profilaxia para GVHD são permitidos.
- Doadores haploidênticos são permitidos no Estudo de Doadores Haploidênticos
Critério de exclusão:
Os pacientes com os seguintes critérios não serão elegíveis para entrar no estudo:
- AlloHCT usando unidade(s) de sangue de cordão umbilical ou doadores adultos com HLA incompatível (< 6/6 alelos HLA para parentes e < 8/8 alelos HLA para não parentes).
- Síndromes de sobreposição.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas (HCT)
Pacientes submetidos a aloHCT em um centro de transplante dos EUA e relatados ao CIBMTR
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Este estudo observacional irá comparar os resultados de receptores HCT prospectivamente inscritos com os resultados de uma coorte de controles não-HCT pareados por idade.
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Não HCT
Controles históricos de não transplante coletados de 14 centros acadêmicos dos EUA.
Os centros fornecerão dados sobre todos os pacientes consecutivos com PMF, pós-ET MF ou pós-PV MF encaminhados para suas instituições entre 2000 e 2012.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Compare a sobrevida de cinco anos
Prazo: Cinco anos após o transplante
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Compare as probabilidades de sobrevivência de cinco anos da avaliação DIPSS entre os dois braços do estudo: receptores de aloHCT (braço 1) e receptores de terapias não HCT (ruxolitinibe/melhor tratamento de suporte) (braço 2).
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Cinco anos após o transplante
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Compare a sobrevida livre de leucemia
Prazo: Cinco anos após o transplante
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Compare a sobrevida livre de leucemia em cinco anos a partir da data de avaliação do DIPSS até a data de progressão para LMA ou morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro.
Duas análises cosecundárias serão conduzidas, uma para todos os pacientes com aloHCT versus Braço 2 e uma para o subconjunto de pacientes que receberam MAC antes de aloHCT versus Braço 2. A observação é censurada na data do último acompanhamento para pacientes conhecidos por estarem vivos sem leucemia.
A progressão para LMA é definida como >20% de blastos de leucemia na medula óssea ou no sangue periférico.
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Cinco anos após o transplante
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Incidências cumulativas de DECH crônica
Prazo: Cinco anos após o transplante
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Ocorrência de sintomas em qualquer sistema orgânico que preencha os critérios de DECH crônica.
Os pacientes são censurados no último acompanhamento ou no segundo transplante.
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Cinco anos após o transplante
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Incidências cumulativas de DECH aguda
Prazo: Cinco anos após o transplante
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Ocorrência de anormalidades cutâneas, gastrointestinais ou hepáticas de grau II, III e/ou IV preenchendo os critérios do Consenso de DECH aguda.
Os pacientes são censurados no último acompanhamento ou no segundo transplante.
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Cinco anos após o transplante
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Incidência cumulativa de mortalidade relacionada ao tratamento
Prazo: Cinco anos após o transplante
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Morte por qualquer causa nos primeiros 28 dias pós-transplante, independentemente do estado de recidiva.
A morte após o dia +28 só será considerada relacionada ao transplante se a doença estiver em remissão.
Este evento será resumido como uma estimativa de incidência cumulativa com recaída/persistência como o risco concorrente.
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Cinco anos após o transplante
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O impacto de certos fatores relacionados ao paciente, doença e HCT na sobrevida no braço alloHCT.
Prazo: Cinco anos após o transplante
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Avaliação do impacto da resposta à terapia com ruxolitinibe, idade do paciente (<65 anos vs. >= 65 anos, duração da doença e DIPSS na sobrevida global no braço alloHCT.
O tempo até o evento nas análises começará no momento do transplante.
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Cinco anos após o transplante
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O impacto de certos fatores relacionados ao paciente, doença e HCT na sobrevida livre de leucemia no braço alloHCT.
Prazo: Cinco anos após o transplante
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Avaliação do impacto da resposta à terapia com ruxolitinibe, idade do paciente (<65 vs. >= 65 anos), duração da doença e DIPSS na sobrevida livre de leucemia no braço alloHCT.
O tempo até o evento nas análises começará no momento do transplante.
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Cinco anos após o transplante
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O impacto de certos fatores relacionados ao paciente, doença e HCT na recuperação hematopoiética no braço aloHCT.
Prazo: Cinco anos após o transplante
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Avaliação do impacto da resposta à terapia com ruxolitinibe, idade do paciente (<65 vs >=65 anos), duração da doença e DIPSS na recuperação hematopoiética no braço aloHCT.
O tempo até o evento nas análises começará no momento do transplante.
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Cinco anos após o transplante
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O impacto de certos fatores relacionados ao paciente, doença e HCT na GVHD aguda e crônica no braço alloHCT.
Prazo: Cinco anos após o transplante
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Avaliação do impacto da resposta à terapia com ruxolitinibe, idade do paciente (<65 vs >= 65 anos), duração da doença e DIPSS na GVHD aguda e crônica no braço alloHCT.
O tempo até o evento nas análises começará no momento do transplante.
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Cinco anos após o transplante
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O impacto de certos fatores relacionados ao paciente, doença e HCT na mortalidade relacionada ao tratamento no braço alloHCT.
Prazo: Cinco anos após o transplante.
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Avaliação do impacto da resposta à terapia com ruxolitinibe, idade do paciente (<65 vs >=65 anos), duração da doença e DIPSS na mortalidade relacionada ao tratamento no braço alloHCT.
O tempo até o evento nas análises começará no momento do transplante.
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Cinco anos após o transplante.
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O impacto de certos fatores relacionados ao paciente, doença e HCT na recaída.
Prazo: Cinco anos após o transplante.
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Avaliação do impacto da resposta à terapia com ruxolitinibe, idade do paciente (65 vs >=65 anos), duração da doença e DIPSS na recaída no braço alloHCT.
O tempo até o evento nas análises começará no momento do transplante.
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Cinco anos após o transplante.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Wael Saber, MD, Medical College of Wisconsin
- Cadeira de estudo: Laura Michaelis, MD, Medical College of Wisconsin
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de novembro de 2016
Conclusão Primária (Estimado)
1 de novembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de outubro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de setembro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de outubro de 2016
Primeira postagem (Estimado)
17 de outubro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
30 de agosto de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de agosto de 2023
Última verificação
1 de agosto de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 16-CMS-MF
- U24CA076518 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
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