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Évaluation prospective de la greffe allogénique de cellules hématopoïétiques chez les patients atteints de myélofibrose

29 août 2023 mis à jour par: Center for International Blood and Marrow Transplant Research
Cette étude observationnelle comparera les résultats d'une cohorte prospective de receveurs de greffe de cellules souches hématopoïétiques (HCT) avec les résultats d'une cohorte de témoins historiques non HCT appariés selon l'âge. Les patients subissant une alloHCT recevront une HCT dans un centre de transplantation américain et seront signalés au Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) à l'aide de formulaires de rapport CIBMTR et de procédures de collecte de données bien établis, ainsi que d'un formulaire supplémentaire spécifique à l'étude. Les données sur les contrôles historiques non-HCT seront collectées dans 14 centres universitaires américains. Ces centres fourniront des données sur tous les patients consécutifs atteints de PMF, de MF post-TE ou de MF post-PV référés à leurs établissements entre 2000 et 2012.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Patients atteints de MF primaire (PMF), de MF post-thrombocytémie essentielle (ET) ou de MF post-polycythémie vraie (PV), avec une maladie à risque intermédiaire 2 ou élevé tel que déterminé par le DIPSS, et âgés de ≥ 55 ans au moment de Les évaluations DIPSS sont éligibles pour cette étude. Pour le bras HCT allogénique de l'étude HLA-Matched Donor HCT, les donneurs doivent être soit des donneurs apparentés compatibles HLA 6/6, définis par une résolution intermédiaire de classe I (HLA-A et -B) ou un typage basé sur l'ADN à haute résolution et une classe II (HLA-DRBI) à un typage basé sur l'ADN à haute résolution (mais pas de jumeaux monozygotes), OU un 8/8 HLA-A, -B, -C et -DRB1 à un typage basé sur l'ADN à haute résolution correspondant à des donneurs non apparentés ; les cellules souches du sang périphérique et les greffes de moelle osseuse sont autorisées, et toutes les intensités des régimes de conditionnement et les régimes de prophylaxie graphique contre la maladie de l'hôte (GVHD) sont autorisés. Pour l'étude sur les donneurs haploidentiques, les donneurs doivent être haploidentiques.

Cette étude visera le recrutement de 650 patients recevant alloHCT, dont environ 225 recevant un conditionnement myéloablatif. Les centres participants devraient fournir des données pour environ 2 400 patients afin de former la cohorte de contrôle historique non-HCT.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

650

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Patricia Steinert, PhD
  • Numéro de téléphone: 414-805-0700
  • E-mail: psteinert@mcw.edu

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Stephanie Farnia
  • Numéro de téléphone: 763-406-8640
  • E-mail: sfarnia@nmdp.org

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55401
        • Recrutement
        • Center for International Blood and Marrow Transplant Research
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

55 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints de MF primaire (PMF), de MF post-thrombocytémie essentielle (ET) ou de MF post-polycythémie vraie (PV), avec une maladie à risque intermédiaire 2 ou élevé tel que déterminé par le DIPSS, et âgés de ≥ 55 ans au moment de Les évaluations DIPSS sont éligibles pour cette étude. Pour le bras alloHCT de l'étude HLA-Matched Donor HCT, les donneurs doivent être soit des donneurs apparentés compatibles HLA 6/6, définis par une résolution intermédiaire de classe I (HLA-A et -B) ou un typage basé sur l'ADN à haute résolution et une classe II (HLA-DRBI) à un typage basé sur l'ADN à haute résolution (mais pas de jumeaux monozygotes), OU un 8/8 HLA-A, -B, -C et -DRB1 à un typage basé sur l'ADN à haute résolution correspondant à des donneurs non apparentés ; les cellules souches du sang périphérique et les greffes de moelle osseuse sont autorisées, et toutes les intensités des régimes de conditionnement et les régimes de prophylaxie de la GVHD sont autorisés. Pour l'étude sur les donneurs haploidentiques, les donneurs doivent être haploidentiques.

La description

Critère d'intégration:

  • Les patients remplissant les critères suivants seront éligibles pour l'inclusion dans l'étude :

    • PMF, post-TE MF ou post-PV MF.
    • Int-2 ou maladie à haut risque telle que déterminée par le DIPSS.
    • Âge ≥ 55 ans au moment de l'évaluation DIPSS.

    • Pour le bras alloHCT :

      • Les donneurs doivent être des donneurs apparentés compatibles HLA 6/6, définis par une résolution intermédiaire de classe I (HLA-A et -B) ou un typage basé sur l'ADN à haute résolution et une classe II (HLA-DRBI) à un typage basé sur l'ADN à haute résolution ( mais pas de jumeaux monozygotes) OU un HLA-A, -B, -C et -DRB1 8/8 à haute résolution basé sur l'ADN correspondant à un donneur non apparenté identifié par le biais du National Marrow Donor Program (NMDP)/Be The Match. Les donateurs doivent répondre aux critères de sélection institutionnels ou NMDP/Be The Match ; il n'y a pas de restriction d'âge pour les frères et sœurs donneurs.
      • Les cellules souches du sang périphérique et les greffes de moelle osseuse sont autorisées.
      • Toutes les intensités de régime de conditionnement sont autorisées.
      • Tous les régimes de prophylaxie GVHD sont autorisés.
    • Les donneurs haploidentiques sont autorisés dans l'étude sur les donneurs haploidentiques

Critère d'exclusion:

  • Les patients répondant aux critères suivants ne seront pas éligibles pour participer à l'étude :

    • AlloHCT utilisant des unités de sang de cordon ombilical ou des donneurs adultes HLA incompatibles (< 6/6 allèles HLA pour apparentés et < 8/8 allèles HLA pour non apparentés).
    • Syndromes superposés.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Greffe de cellules souches hématopoïétiques (HCT)
Patients subissant une alloHCT dans un centre de transplantation américain et signalés au CIBMTR
Autre: Greffe de cellules souches hématopoïétiques
Cette étude observationnelle comparera les résultats des bénéficiaires du HCT inscrits de manière prospective avec les résultats d'une cohorte de témoins non HCT appariés selon l'âge.
Non HCT
Témoins historiques de non-transplantation recueillis dans 14 centres universitaires américains. Les centres fourniront des données sur tous les patients consécutifs atteints de FMP, de MF post-TE ou de MF post-PV référés à leurs établissements entre 2000 et 2012.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Comparer la survie à cinq ans
Délai: Cinq ans après la greffe
Comparez les probabilités de survie à cinq ans de l'évaluation DIPSS entre les deux bras de l'étude : les bénéficiaires de l'alloHCT (bras 1) et les bénéficiaires des thérapies non-HCT (ruxolitinib / meilleurs soins de soutien) (bras 2).
Cinq ans après la greffe

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Comparer la survie sans leucémie
Délai: Cinq ans après la greffe
Comparer la survie sans leucémie à cinq ans à compter de la date d'évaluation DIPSS à la date de progression vers la LAM ou le décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité. Deux analyses co-secondaires seront menées, une pour tous les patients alloHCT versus Arm 2 et une pour le sous-ensemble de patients recevant MAC avant alloHCT versus Arm 2. L'observation est censurée à la date du dernier suivi pour les patients connus pour être en vie sans leucémie. La progression vers la LMA est définie comme > 20 % de blastes leucémiques dans la moelle osseuse ou dans le sang périphérique.
Cinq ans après la greffe
Incidences cumulées de GVHD chronique
Délai: Cinq ans après la greffe
Apparition de symptômes dans tout système organique répondant aux critères de GVHD chronique. Les patients sont censurés au dernier recul ou à la deuxième greffe.
Cinq ans après la greffe
Incidences cumulées de GVHD aiguë
Délai: Cinq ans après la greffe
Apparition d'anomalies cutanées, gastro-intestinales ou hépatiques de grade II, III et/ou IV répondant aux critères de consensus de la GVHD aiguë. Les patients sont censurés au dernier recul ou à la deuxième greffe.
Cinq ans après la greffe
Incidence cumulée de la mortalité liée au traitement
Délai: Cinq ans après la greffe
Décès quelle qu'en soit la cause dans les 28 premiers jours suivant la transplantation, quel que soit le statut de rechute. Le décès au-delà du jour +28 ne sera considéré comme lié à la greffe que si la maladie est en rémission. Cet événement sera résumé comme une estimation de l'incidence cumulée avec la rechute/la persistance comme risque concurrent.
Cinq ans après la greffe
L'impact de certains facteurs liés au patient, à la maladie et au HCT sur la survie dans le bras alloHCT.
Délai: Cinq ans après la greffe
Évaluation de l'impact de la réponse au traitement par ruxolitinib, de l'âge du patient (< 65 ans contre > 65 ans, de la durée de la maladie et du DIPSS sur la survie globale dans le bras alloHCT. Le délai d'événement dans les analyses commencera au moment de la transplantation.
Cinq ans après la greffe
L'impact de certains facteurs liés au patient, à la maladie et au HCT sur la survie sans leucémie dans le bras alloHCT.
Délai: Cinq ans après la greffe
Évaluation de l'impact de la réponse au traitement par ruxolitinib, de l'âge du patient (<65 vs >= 65 ans), de la durée de la maladie et du DIPSS sur la survie sans leucémie dans le bras alloHCT. Le délai d'événement dans les analyses commencera au moment de la transplantation.
Cinq ans après la greffe
L'impact de certains facteurs liés au patient, à la maladie et au HCT sur la récupération hématopoïétique dans le bras alloHCT.
Délai: Cinq ans après la greffe
Évaluation de l'impact de la réponse au traitement par ruxolitinib, de l'âge du patient (<65 vs >=65 ans), de la durée de la maladie et du DIPSS sur la récupération hématopoïétique dans le bras alloHCT. Le délai d'événement dans les analyses commencera au moment de la transplantation.
Cinq ans après la greffe
L'impact de certains facteurs liés au patient, à la maladie et au HCT sur la GVHD aiguë et chronique dans le bras alloHCT.
Délai: Cinq ans après la greffe
Évaluation de l'impact de la réponse au traitement par ruxolitinib, de l'âge du patient (<65 vs >= 65 ans), de la durée de la maladie et du DIPSS sur la GVHD aiguë et chronique dans le bras alloHCT. Le délai d'événement dans les analyses commencera au moment de la transplantation.
Cinq ans après la greffe
L'impact de certains facteurs liés au patient, à la maladie et au HCT sur la mortalité liée au traitement dans le bras alloHCT.
Délai: Cinq ans après la greffe.
Évaluation de l'impact de la réponse au traitement au ruxolitinib, de l'âge du patient (< 65 vs > = 65 ans), de la durée de la maladie et du DIPSS sur la mortalité liée au traitement dans le groupe alloHCT. Le délai d'événement dans les analyses commencera au moment de la transplantation.
Cinq ans après la greffe.
L'impact de certains facteurs liés au patient, à la maladie et au HCT sur la rechute.
Délai: Cinq ans après la greffe.
Évaluation de l'impact de la réponse au traitement au ruxolitinib, de l'âge du patient (65 vs > = 65 ans), de la durée de la maladie et du DIPSS sur la rechute dans le bras alloHCT. Le délai d'événement dans les analyses commencera au moment de la transplantation.
Cinq ans après la greffe.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Collaborateurs

National Cancer Institute (NCI)
National Institutes of Health (NIH)
National Marrow Donor Program

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Wael Saber, MD, Medical College of Wisconsin
  • Chaise d'étude: Laura Michaelis, MD, Medical College of Wisconsin

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2016

Achèvement primaire (Estimé)

1 novembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 septembre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 octobre 2016

Première publication (Estimé)

17 octobre 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 août 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 16-CMS-MF
  • U24CA076518 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

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INDÉCIS

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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