Prospektywna ocena przeszczepu allogenicznych komórek krwiotwórczych u pacjentów z zwłóknieniem szpiku
29 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Center for International Blood and Marrow Transplant Research
To badanie obserwacyjne porówna wyniki prospektywnie włączonej kohorty biorców przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HCT) z wynikami kohorty dopasowanych wiekowo historycznych kontroli innych niż HCT.
Pacjenci poddawani alloHCT otrzymają HCT w amerykańskim ośrodku transplantacyjnym i zostaną zgłoszeni do Centrum Międzynarodowych Badań nad Przeszczepami Krwi i Szpiku (CIBMTR) przy użyciu ugruntowanych formularzy raportów CIBMTR i procedur gromadzenia danych, a także formularza uzupełniającego specyficznego dla danego badania.
Dane dotyczące historycznych kontroli innych niż HCT będą gromadzone w 14 amerykańskich ośrodkach akademickich.
Ośrodki te będą dostarczać danych o wszystkich kolejnych pacjentach z PMF, MF po ET lub MF po PV skierowanych do ich instytucji w latach 2000-2012.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Pacjenci z pierwotną MF (PMF), nadpłytkowością samoistną (ET) MF lub MF po czerwienicy prawdziwej (PV), z chorobą pośredniego 2 lub wysokiego ryzyka określoną na podstawie DIPSS, w wieku ≥55 lat w momencie Ocena DIPSS kwalifikuje się do tego badania. W przypadku allogenicznego ramienia HCT w badaniu HLA-Matched Donor HCT dawcy muszą być dawcami spokrewnionymi pod względem HLA w proporcji 6/6, zdefiniowanymi przez klasy I (HLA-A i -B) o pośredniej rozdzielczości lub typowaniu opartym na DNA i klasie o wysokiej rozdzielczości II (HLA-DRBI) przy typowaniu opartym na DNA o wysokiej rozdzielczości (ale nie bliźnięta jednojajowe), LUB 8/8 HLA-A, -B, -C i -DRB1 przy typowaniu opartym na DNA o wysokiej rozdzielczości dopasowanych do niespokrewnionych dawców; dozwolone są zarówno komórki macierzyste krwi obwodowej, jak i przeszczepy szpiku kostnego, a także wszystkie intensywności schematów kondycjonowania i schematy profilaktyki choroby przeciwko gospodarzowi (GVHD). W przypadku badania dawców haploidentycznych dawcy muszą być haploidentyczni.
Celem tego badania będzie zebranie 650 pacjentów otrzymujących alloHCT, w tym około 225 otrzymujących kondycjonowanie mieloablacyjne. Oczekuje się, że uczestniczące ośrodki dostarczą danych dla około 2400 pacjentów, aby utworzyć historyczną kohortę kontrolną bez HCT.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
650
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Patricia Steinert, PhD
- Numer telefonu: 414-805-0700
- E-mail: psteinert@mcw.edu
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Stephanie Farnia
- Numer telefonu: 763-406-8640
- E-mail: sfarnia@nmdp.org
Lokalizacje studiów
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55401
- Rekrutacyjny
- Center for International Blood and Marrow Transplant Research
-
Kontakt:
- Michael Tierney
- E-mail: DatabaseIRB@NMDP.org
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
55 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci z pierwotną MF (PMF), nadpłytkowością samoistną (ET) MF lub MF po czerwienicy prawdziwej (PV), z chorobą pośredniego 2 lub wysokiego ryzyka określoną na podstawie DIPSS, w wieku ≥55 lat w momencie Ocena DIPSS kwalifikuje się do tego badania.
W przypadku ramienia alloHCT badania HLA-Matched Donor HCT dawcami muszą być spokrewnieni dawcy z dopasowaniem HLA w proporcji 6/6, zdefiniowani jako pośrednia rozdzielczość klasy I (HLA-A i -B) lub typowanie oparte na DNA w wysokiej rozdzielczości i klasa II (HLA-DRBI) przy typowaniu opartym na DNA o wysokiej rozdzielczości (ale nie bliźnięta jednojajowe), LUB 8/8 HLA-A, -B, -C i -DRB1 przy typowaniu opartym na DNA o wysokiej rozdzielczości dopasowanych do niespokrewnionych dawców; dozwolone są zarówno komórki macierzyste krwi obwodowej, jak i przeszczepy szpiku kostnego, a także wszystkie intensywne schematy kondycjonowania i schematy profilaktyki GVHD są dozwolone.
W przypadku badania dawców haploidentycznych dawcy muszą być haploidentyczni.
Opis
Kryteria przyjęcia:
Pacjenci spełniający następujące kryteria będą kwalifikować się do włączenia do badania:
- PMF, post-ET MF lub post-PV MF.
- Int-2 lub choroba wysokiego ryzyka określona przez DIPSS.
- Wiek ≥55 lat w momencie oceny DIPSS.
Dla ramienia alloHCT:
- Dawcy muszą być spokrewnionymi dawcami z dopasowaniem HLA 6/6, określonymi przez klasy I (HLA-A i -B) pośredniej rozdzielczości lub typowania opartego na DNA o wysokiej rozdzielczości oraz klasy II (HLA-DRBI) przy typowaniu opartym na DNA o wysokiej rozdzielczości ( ale nie bliźnięta jednojajowe) LUB 8/8 HLA-A, -B, -C i -DRB1 w wysokiej rozdzielczości dopasowanego na podstawie typowania DNA niespokrewnionego dawcy zidentyfikowanego w ramach National Marrow Donor Program (NMDP)/Be The Match. Dawcy muszą spełniać kryteria selekcji instytucjonalne lub NMDP/Be The Match; nie ma ograniczeń wiekowych dla rodzeństwa dawców.
- Dozwolone są zarówno komórki macierzyste krwi obwodowej, jak i przeszczepy szpiku kostnego.
- Wszystkie intensywności schematów kondycjonowania są dozwolone.
- Wszystkie schematy profilaktyki GVHD są dozwolone.
- Haploidentyczni dawcy są dopuszczeni do badania dawców haploidentycznych
Kryteria wyłączenia:
Pacjenci spełniający następujące kryteria nie będą kwalifikować się do udziału w badaniu:
- AlloHCT przy użyciu jednostek krwi pępowinowej lub dorosłych dawców z niedopasowaniem HLA (< 6/6 alleli HLA dla spokrewnionych i < 8/8 alleli HLA dla niespokrewnionych).
- Syndromy nakładania się.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HCT)
Pacjenci poddawani alloHCT w amerykańskim ośrodku transplantacyjnym i zgłaszani do CIBMTR
|
To badanie obserwacyjne porówna wyniki prospektywnie włączonych biorców HCT z wynikami kohorty dobranej pod względem wieku grupy kontrolnej niebędącej HCT.
|
|
Bez HCT
Historyczne kontrole niezwiązane z przeszczepami zebrane z 14 amerykańskich ośrodków akademickich.
Ośrodki będą dostarczać dane dotyczące wszystkich kolejnych pacjentów z PMF, MF po ET lub MF po PV skierowanych do ich instytucji w latach 2000-2012.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Porównaj pięcioletnie przeżycie
Ramy czasowe: Pięć lat po przeszczepie
|
Porównaj pięcioletnie prawdopodobieństwa przeżycia na podstawie oceny DIPSS między dwoma ramionami badania: biorcami alloHCT (ramię 1) i biorcami terapii innych niż HCT (ruksolitynib / najlepsza opieka podtrzymująca) (ramię 2).
|
Pięć lat po przeszczepie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Porównaj przeżycie wolne od białaczki
Ramy czasowe: Pięć lat po przeszczepie
|
Porównaj przeżycie wolne od białaczki po pięciu latach od daty oceny DIPSS do daty progresji do AML lub śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Przeprowadzone zostaną dwie drugorzędowe analizy, jedna dla wszystkich pacjentów alloHCT w porównaniu z Grupą 2 i jedna dla podgrupy pacjentów otrzymujących MAC przed alloHCT w porównaniu z Grupą 2. Obserwacja jest cenzurowana w dniu ostatniej wizyty kontrolnej dla pacjentów, o których wiadomo, że żyją bez białaczki.
Progresję do AML definiuje się jako >20% blastów białaczkowych w szpiku kostnym lub krwi obwodowej.
|
Pięć lat po przeszczepie
|
|
Skumulowana częstość występowania przewlekłej GVHD
Ramy czasowe: Pięć lat po przeszczepie
|
Występowanie objawów w dowolnym układzie narządów spełniających kryteria przewlekłej GVHD.
Pacjenci są cenzurowani podczas ostatniej obserwacji lub drugiego przeszczepu.
|
Pięć lat po przeszczepie
|
|
Skumulowana częstość występowania ostrej GVHD
Ramy czasowe: Pięć lat po przeszczepie
|
Występowanie nieprawidłowości skóry, przewodu pokarmowego lub wątroby stopnia II, III i/lub IV spełniających kryteria konsensusu ostrej GVHD.
Pacjenci są cenzurowani podczas ostatniej obserwacji lub drugiego przeszczepu.
|
Pięć lat po przeszczepie
|
|
Skumulowana częstość występowania śmiertelności związanej z leczeniem
Ramy czasowe: Pięć lat po przeszczepie
|
Śmierć z dowolnej przyczyny w ciągu pierwszych 28 dni po przeszczepie, niezależnie od statusu nawrotu choroby.
Śmierć po dniu +28 zostanie uznana za związaną z przeszczepem tylko wtedy, gdy choroba jest w remisji.
Zdarzenie to zostanie podsumowane jako skumulowana szacunkowa częstość występowania z nawrotem/uporczywością jako konkurującym ryzykiem.
|
Pięć lat po przeszczepie
|
|
Wpływ niektórych czynników związanych z pacjentem, chorobą i HCT na przeżycie w ramieniu alloHCT.
Ramy czasowe: Pięć lat po przeszczepie
|
Ocena wpływu odpowiedzi na leczenie ruksolitynibem, wieku pacjentów (<65 vs. >= 65 lat, czasu trwania choroby i DIPSS na przeżycie całkowite w ramieniu alloHCT.
Czas do wystąpienia zdarzenia w analizach rozpocznie się w momencie przeszczepu.
|
Pięć lat po przeszczepie
|
|
Wpływ niektórych pacjentów, chorób i czynników związanych z HCT na przeżycie wolne od białaczki w ramieniu alloHCT.
Ramy czasowe: Pięć lat po przeszczepie
|
Ocena wpływu odpowiedzi na leczenie ruksolitynibem, wieku pacjentów (<65 vs. >= 65 lat), czasu trwania choroby i DIPSS na przeżycie wolne od białaczki w ramieniu alloHCT.
Czas do wystąpienia zdarzenia w analizach rozpocznie się w momencie przeszczepu.
|
Pięć lat po przeszczepie
|
|
Wpływ pewnych czynników związanych z pacjentem, chorobą i HCT na regenerację hematopoetyczną w ramieniu alloHCT.
Ramy czasowe: Pięć lat po przeszczepie
|
Ocena wpływu odpowiedzi na leczenie ruksolitynibem, wieku pacjentów (<65 vs >=65 lat), czasu trwania choroby i DIPSS na powrót hematopoezy w ramieniu alloHCT.
Czas do wystąpienia zdarzenia w analizach rozpocznie się w momencie przeszczepu.
|
Pięć lat po przeszczepie
|
|
Wpływ niektórych pacjentów, chorób i czynników związanych z HCT na ostrą i przewlekłą GVHD w ramieniu alloHCT.
Ramy czasowe: Pięć lat po przeszczepie
|
Ocena wpływu odpowiedzi na leczenie ruksolitynibem, wieku pacjentów (<65 vs >= 65 lat), czasu trwania choroby i DIPSS na ostrą i przewlekłą GVHD w ramieniu alloHCT.
Czas do wystąpienia zdarzenia w analizach rozpocznie się w momencie przeszczepu.
|
Pięć lat po przeszczepie
|
|
Wpływ niektórych czynników związanych z pacjentem, chorobą i HCT na śmiertelność związaną z leczeniem w ramieniu alloHCT.
Ramy czasowe: Pięć lat po przeszczepie.
|
Ocena wpływu odpowiedzi na leczenie ruksolitynibem, wieku pacjentów (<65 vs >=65 lat), czasu trwania choroby i DIPSS na śmiertelność związaną z leczeniem w ramieniu alloHCT.
Czas do wystąpienia zdarzenia w analizach rozpocznie się w momencie przeszczepu.
|
Pięć lat po przeszczepie.
|
|
Wpływ niektórych pacjentów, chorób i czynników związanych z HCT na nawrót.
Ramy czasowe: Pięć lat po przeszczepie.
|
Ocena wpływu odpowiedzi na leczenie ruksolitynibem, wieku pacjentów (65 vs >=65 lat), czasu trwania choroby i DIPSS na nawrót choroby w ramieniu alloHCT.
Czas do wystąpienia zdarzenia w analizach rozpocznie się w momencie przeszczepu.
|
Pięć lat po przeszczepie.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Krzesło do nauki: Wael Saber, MD, Medical College of Wisconsin
- Krzesło do nauki: Laura Michaelis, MD, Medical College of Wisconsin
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 listopada 2016
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 listopada 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 października 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
30 września 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 października 2016
Pierwszy wysłany (Szacowany)
17 października 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
30 sierpnia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
29 sierpnia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 16-CMS-MF
- U24CA076518 (Grant/umowa NIH USA)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .