疾患活動性の急性ポルフィリン症バイオマーカー

このトランスレーショナル パイロット リサーチは、動物モデルを使用した予備的な結果に基づいています。 研究者は、ポルフィリン症コンソーシアムのメンバーである 2 つの専門サイトで、十分に記録された急性ポルフィリン症の最大 50 人の参加者から血液、尿、糞便のサンプルを収集します。 これらのサンプルの収集と分析は、急性ポルフィリン症のヒトでそのような研究を実施する可能性を評価するために使用されます。これらの障害は動物モデルで再現されるよりも不均一であり、すべてを同時に研究することはできず、大規模なグループ。 したがって、後のバイオマーカー分析のために、複数の研究サイトでサンプルを収集、処理、保存、および出荷する方法の実現可能性を評価します。 バイオマーカーのより大規模でより決定的な研究は、このパイロット実現可能性研究からのデータと経験に基づいて設計され、実施されます。