Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Akut porfyri biomarkörer för sjukdomsaktivitet

7 maj 2026 uppdaterad av: The University of Texas Medical Branch, Galveston

Akut porfyri: Biomarkörer för sjukdomsaktivitet och respons på behandling

Det långsiktiga målet med forskningen är att identifiera nya biomarkörer för sjukdomsaktivitet i human akut porfyri. Denna pilotstudie är avsedd att tillhandahålla pilot- och genomförbarhetsdata som behövs för att planera större och mer definitiva framtida studier.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna translationella pilotforskning är baserad på preliminära resultat med hjälp av djurmodeller. Utredarna kommer att samla in prover av blod, urin och avföring från upp till 50 deltagare med väldokumenterad akut porfyri, på 2 expertplatser som är medlemmar i Porphyrias Consortium. Insamling och analys av dessa prover kommer att användas för att bedöma genomförbarheten av att utföra sådana studier på människor med akut porfyri, med insikt om att dessa störningar är mer heterogena än reproducerade i djurmodeller, och påverkar individer som inte alla kan studeras samtidigt och i stora grupper. Därför kommer vi att bedöma genomförbarheten av metoder för att samla in, bearbeta, lagra och skicka prover på flera studieplatser för senare biomarköranalys. Större och mer definitiva studier av biomarkörer kommer att utformas och implementeras baserat på data och erfarenhet från denna pilotstudie.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

50

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Texas
      • Galveston, Texas, Förenta staterna, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Akut intermittent porfyri, ärftlig koproporfyri, brokig porfyri.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Dokumenterad diagnos av akut porfyri.

    1. För AIP: Förhöjd PBG i urin, med normala eller endast lätta ökningar av plasma och fekala porfyriner. De flesta (~90%) kommer att ha bristfällig aktivitet av erytrocyt PBGD.
    2. För HCP: Förhöjd PBG i urinen, med betydande ökningar av fekala porfyriner (nästan helt och hållet coproporfyrin III). I frånvaro av hudljuskänslighet kommer de flesta att ha normala eller endast små ökningar av plasmaporfyriner.
    3. För VP: Förhöjning av PBG, med avsevärda ökningar av fekala porfyriner (främst coproporfyrin III och protoporfyrin), ökade totala plasmaporfyriner och ett fluorescensemissionsmaximum av utspädd plasma vid neutralt pH nära 626 nm.

Exklusions kriterier:

  • Ytterligare ett medicinskt tillstånd som kan förvirra resultaten, enligt bedömningen av utredaren

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Övrig
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Asymtomatisk
Grupp 1 kommer inte att ha haft några symtom på porfyri under det senaste året.
Symtomatisk och behandlad med hemin
Grupp 2 kommer att ha en historia av symtom under det senaste året.
Läkemedel: Hemin
Hemin kommer att administreras enligt ett separat protokoll eller för klinisk behandling, och prover kommer att samlas in enligt detta protokoll före och efter behandling.
Andra namn:
  • Panhematin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Potentiella biomarkörer Biomarkörer
Tidsram: 10 dagar
Uttryck av hembiosyntetiska gener och värme- och stressresponsgener
10 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

The University of Texas Medical Branch, Galveston

Utredare

  • Huvudutredare: Karl E Anderson, University of Texas

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 april 2014

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 oktober 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 oktober 2016

Första postat (Beräknad)

17 oktober 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 14-0001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

IPD-planbeskrivning

Data ej inmatad

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera