Biomarqueurs de la porphyrie aiguë pour l'activité de la maladie
15 avril 2024 mis à jour par: The University of Texas Medical Branch, Galveston
Porphyries aiguës : biomarqueurs de l'activité de la maladie et de la réponse au traitement
L'objectif à long terme de la recherche est d'identifier de nouveaux biomarqueurs de l'activité de la maladie dans les porphyries aiguës humaines.
Cette étude pilote est destinée à fournir des données pilotes et de faisabilité nécessaires pour planifier des études futures plus importantes et plus définitives.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette recherche pilote translationnelle s'appuie sur des résultats préliminaires utilisant des modèles animaux.
Les enquêteurs prélèveront des échantillons de sang, d'urine et de matières fécales de jusqu'à 50 participants atteints de porphyries aiguës bien documentées, dans 2 sites experts membres du consortium Porphyrias.
La collecte et l'analyse de ces échantillons seront utilisées pour évaluer la faisabilité de réaliser de telles études chez l'homme atteint de porphyrie aiguë, reconnaissant que ces troubles sont plus hétérogènes que reproduits dans les modèles animaux, et affectent des individus qui ne peuvent pas tous être étudiés simultanément et en grands groupes.
Par conséquent, nous évaluerons la faisabilité des méthodes de collecte, de traitement, de stockage et d'expédition des échantillons sur plusieurs sites d'étude pour une analyse ultérieure des biomarqueurs.
Des études plus vastes et plus définitives sur les biomarqueurs seront conçues et mises en œuvre sur la base des données et de l'expérience de cette étude de faisabilité pilote.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
50
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Texas
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Galveston, Texas, États-Unis, 77555
- University of Texas Medical Branch
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Porphyrie aiguë intermittente, coproporphyrie héréditaire, porphyrie variegata.
La description
Critère d'intégration:
Diagnostic documenté de porphyrie aiguë.
- Pour l'AIP : élévation du taux de PBG dans l'urine, avec des augmentations normales ou légères des porphyrines plasmatiques et fécales. La plupart (~ 90 %) auront une activité déficiente de la PBGD érythrocytaire.
- Pour les HCP : élévation du PBG urinaire, avec des augmentations substantielles des porphyrines fécales (presque entièrement coproporphyrine III). En l'absence de photosensibilité cutanée, la plupart auront des augmentations normales ou seulement légères des porphyrines plasmatiques.
- Pour VP : élévation du PBG, avec des augmentations substantielles des porphyrines fécales (principalement de la coproporphyrine III et de la protoporphyrine), une augmentation des porphyrines totales plasmatiques et un maximum d'émission de fluorescence du plasma dilué à un pH neutre proche de 626 nm.
Critère d'exclusion:
- Une autre condition médicale qui pourrait fausser les résultats, à en juger par l'investigateur
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Autre
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Asymptomatique
Le groupe 1 n'aura eu aucun symptôme de porphyrie au cours de l'année écoulée.
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Symptomatique et traité par hémine
Le groupe 2 aura des antécédents de symptômes au cours de la dernière année.
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L'hémine sera administrée dans le cadre d'un protocole distinct ou pour un traitement clinique, et des échantillons seront prélevés dans le cadre de ce protocole avant et après le traitement.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Biomarqueurs potentiels Biomarqueurs
Délai: 10 jours
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Expression des gènes biosynthétiques de l'hème et de la réponse à la chaleur et au stress
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10 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Karl E Anderson, University of Texas
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
28 avril 2014
Achèvement primaire (Estimé)
1 décembre 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 décembre 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
13 octobre 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 octobre 2016
Première publication (Estimé)
17 octobre 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
16 avril 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
15 avril 2024
Dernière vérification
1 avril 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 14-0001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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INDÉCIS
Description du régime IPD
Données non saisies
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .