Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Biomarkery ostrej porfirii dla aktywności choroby

15 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: The University of Texas Medical Branch, Galveston

Porfiria ostra: biomarkery aktywności choroby i odpowiedzi na leczenie

Dalekosiężnym celem badań jest identyfikacja nowych biomarkerów aktywności choroby w ostrych porfiriach u ludzi. To badanie pilotażowe ma na celu dostarczenie danych pilotażowych i danych dotyczących wykonalności potrzebnych do zaplanowania większych i bardziej ostatecznych przyszłych badań.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To translacyjne badanie pilotażowe opiera się na wstępnych wynikach z wykorzystaniem modeli zwierzęcych. Badacze pobiorą próbki krwi, moczu i kału od maksymalnie 50 uczestników z dobrze udokumentowaną ostrą porfirią w 2 ośrodkach eksperckich będących członkami Konsorcjum Porphyrias. Zbieranie i analiza tych próbek posłuży do oceny wykonalności przeprowadzenia takich badań na ludziach z ostrą porfirią, uznając, że zaburzenia te są bardziej heterogenne niż reprodukowane w modelach zwierzęcych i dotykają osobników, których nie można badać jednocześnie iw dużych grupach. Dlatego ocenimy wykonalność metod pobierania, przetwarzania, przechowywania i wysyłki próbek w wielu miejscach badawczych do późniejszej analizy biomarkerów. Większe i bardziej definitywne badania biomarkerów zostaną zaprojektowane i wdrożone w oparciu o dane i doświadczenia z tego pilotażowego studium wykonalności.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

50

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Ostra przerywana porfiria, dziedziczna koproporfiria, różnobarwna porfiria.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Udokumentowane rozpoznanie ostrej porfirii.

    1. W przypadku AIP: zwiększenie stężenia PBG w moczu przy normalnym lub tylko niewielkim zwiększeniu stężenia porfiryn w osoczu i kale. Większość (~90%) będzie miała niedobór aktywności PBGD w erytrocytach.
    2. Dla HCP: Zwiększenie stężenia PBG w moczu, ze znacznym zwiększeniem stężenia porfiryn w kale (prawie całkowicie koproporfiryny III). W przypadku braku nadwrażliwości skóry na światło większość będzie miała normalny lub tylko niewielki wzrost stężenia porfiryn w osoczu.
    3. Dla VP: zwiększenie stężenia PBG, ze znacznym zwiększeniem stężenia porfiryn w kale (głównie koproporfiryny III i protoporfiryny), zwiększeniem całkowitego stężenia porfiryn w osoczu i maksimum emisji fluorescencji rozcieńczonego osocza przy obojętnym pH w pobliżu 626 nm.

Kryteria wyłączenia:

  • Inny stan chorobowy, który według oceny badacza może zafałszować wyniki

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Inny
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Bezobjawowy
Grupa 1 nie miała żadnych objawów porfirii w ciągu ostatniego roku.
Objawowe i leczone heminą
Grupa 2 będzie miała historię objawów w ciągu ostatniego roku.
Lek: Hemin
Hemina będzie podawana zgodnie z odrębnym protokołem lub do leczenia klinicznego, a próbki będą pobierane zgodnie z tym protokołem przed i po leczeniu.
Inne nazwy:
  • Panhematyna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Potencjalne biomarkery Biomarkery
Ramy czasowe: 10 dni
Ekspresja genów biosyntezy hemu oraz odpowiedzi na ciepło i stres
10 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The University of Texas Medical Branch, Galveston

Śledczy

  • Główny śledczy: Karl E Anderson, University of Texas

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 kwietnia 2014

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 października 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 października 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

17 października 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 14-0001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Opis planu IPD

Nie wprowadzono danych

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemin

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj