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Biomarcatori di porfiria acuta per l'attività della malattia

15 aprile 2024 aggiornato da: The University of Texas Medical Branch, Galveston

Porfirie acute: biomarcatori per l'attività della malattia e la risposta al trattamento

L'obiettivo a lungo termine della ricerca è identificare nuovi biomarcatori dell'attività della malattia nelle porfirie acute umane. Questo studio pilota ha lo scopo di fornire dati pilota e di fattibilità necessari per pianificare studi futuri più ampi e definitivi.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questa ricerca pilota traslazionale si basa su risultati preliminari utilizzando modelli animali. Gli investigatori raccoglieranno campioni di sangue, urina e feci da un massimo di 50 partecipanti con porfirie acute ben documentate, presso 2 siti esperti membri del Porphyrias Consortium. La raccolta e l'analisi di questi campioni saranno utilizzate per valutare la fattibilità dell'esecuzione di tali studi negli esseri umani con porfirie acute, riconoscendo che questi disturbi sono più eterogenei rispetto a quelli riprodotti nei modelli animali e colpiscono individui che non possono essere studiati tutti contemporaneamente e in grandi gruppi. Pertanto, valuteremo la fattibilità dei metodi per la raccolta, l'elaborazione, la conservazione e la spedizione di campioni in più siti di studio per la successiva analisi dei biomarcatori. Studi più ampi e definitivi sui biomarcatori saranno progettati e implementati sulla base dei dati e dell'esperienza di questo studio pilota di fattibilità.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stati Uniti, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Porfiria intermittente acuta, coproporfiria ereditaria, porfiria variegata.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi documentata di porfiria acuta.

    1. Per AIP: aumento del PBG nelle urine, con aumento normale o solo lieve delle porfirine plasmatiche e fecali. La maggior parte (~ 90%) avrà un'attività carente di PBGD eritrocitaria.
    2. Per gli operatori sanitari: aumento del PBG nelle urine, con aumenti sostanziali delle porfirine fecali (quasi interamente coproporfirina III). In assenza di fotosensibilità cutanea, la maggior parte avrà aumenti normali o solo lievi delle porfirine plasmatiche.
    3. Per VP: aumento del PBG, con aumenti sostanziali delle porfirine fecali (principalmente coproporfirina III e protoporfirina), aumento delle porfirine totali plasmatiche e un massimo di emissione di fluorescenza del plasma diluito a pH neutro vicino a 626 nm.

Criteri di esclusione:

  • Un'altra condizione medica che potrebbe confondere i risultati, come giudicato dall'investigatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Asintomatico
Il gruppo 1 non avrà avuto sintomi di porfiria nell'ultimo anno.
Sintomatico e trattato con emina
Il gruppo 2 avrà una storia di sintomi nell'ultimo anno.
Droga: Hemin
L'emina verrà somministrata secondo un protocollo separato o per il trattamento clinico e i campioni verranno raccolti secondo questo protocollo prima e dopo il trattamento.
Altri nomi:
  • Panhematin

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Potenziali biomarcatori Biomarcatori
Lasso di tempo: 10 giorni
Espressione di geni biosintetici dell'eme e di risposta al calore e allo stress
10 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The University of Texas Medical Branch, Galveston

Investigatori

  • Investigatore principale: Karl E Anderson, University of Texas

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 aprile 2014

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 ottobre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 ottobre 2016

Primo Inserito (Stimato)

17 ottobre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 14-0001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Descrizione del piano IPD

Dati non inseriti

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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