Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Akut porfíria biomarkerek a betegség aktivitására

2026. május 7. frissítette: The University of Texas Medical Branch, Galveston

Akut porfíriák: a betegségaktivitás és a kezelésre adott válasz biomarkerei

A kutatás hosszú távú célja a betegségaktivitás új biomarkereinek azonosítása a humán akut porfíriákban. A kísérleti tanulmány célja, hogy kísérleti és megvalósíthatósági adatokat biztosítson a nagyobb és határozottabb jövőbeli tanulmányok megtervezéséhez.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a transzlációs kísérleti kutatás állatmodellek felhasználásával készült előzetes eredményeken alapul. A nyomozók vér-, vizelet- és székletmintákat gyűjtenek legfeljebb 50 jól dokumentált akut porfiriában szenvedő résztvevőtől a Porphyrias Consortium tagjaként működő két szakértői helyszínen. Ezeknek a mintáknak a gyűjtését és elemzését fogják felhasználni az ilyen vizsgálatok kivitelezhetőségének felmérésére akut porfíriában szenvedő embereken, felismerve, hogy ezek a rendellenességek heterogénebbek, mint az állatmodellekben reprodukálhatóak, és olyan egyéneket érintenek, akiket nem lehet egyszerre és nagy csoportokban vizsgálni. Ezért megvizsgáljuk a minták gyűjtésére, feldolgozására, tárolására és szállítására szolgáló módszerek megvalósíthatóságát több vizsgálati helyen a későbbi biomarkerelemzés céljából. A kísérleti megvalósíthatósági tanulmány adatai és tapasztalatai alapján a biomarkerek nagyobb és határozottabb tanulmányait tervezik és hajtják végre.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

50

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Texas
      • Galveston, Texas, Egyesült Államok, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Akut intermittáló porfiria, örökletes koproporfíria, tarka porfiria.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az akut porfiria dokumentált diagnózisa.

    1. AIP esetén: A vizelet PBG emelkedése, a plazma és a széklet porfirinszintjének normális vagy csak enyhe növekedésével. A legtöbb (~90%) vörösvértest PBGD aktivitása hiányos.
    2. HCP esetén: A vizelet PBG emelkedése, a széklet porfirinek (szinte teljes egészében koproporfirin III) jelentős növekedésével. A bőr fényérzékenységének hiányában a legtöbb esetben a plazma porfirinszintje normálisan vagy csak csekély mértékben emelkedik.
    3. VP esetében: A PBG emelkedése, a széklet porfirinek (főleg koproporfirin III és protoporfirin) jelentős növekedésével, megnövekedett plazma összporfirin-szinttel és a hígított plazma fluoreszcencia emissziós maximumával 626 nm közelében semleges pH-n.

Kizárási kritériumok:

  • Egy másik egészségügyi állapot, amely megzavarhatja az eredményeket, a vizsgáló megítélése szerint

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Egyéb
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Tünetmentes
Az 1. csoportban az elmúlt évben nem voltak porfiria tünetei.
Tüneti és heminnel kezelt
A 2. csoportnak az elmúlt egy éven belüli tünetei vannak.
Drog: Hemin
A Hemint külön protokoll alapján vagy klinikai kezelés céljából adják be, és e protokoll szerint mintákat gyűjtenek a kezelés előtt és után.
Más nevek:
  • Panhematin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Potenciális biomarkerek Biomarkerek
Időkeret: 10 nap
Hem bioszintetikus és hő- és stresszválasz gének expressziója
10 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

The University of Texas Medical Branch, Galveston

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Karl E Anderson, University of Texas

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. április 28.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. október 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. október 13.

Első közzététel (Becsült)

2016. október 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 7.

Utolsó ellenőrzés

2026. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 14-0001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

IPD terv leírása

Az adatok nincsenek megadva

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel