Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Acute porfyrie-biomarkers voor ziekteactiviteit

15 april 2024 bijgewerkt door: The University of Texas Medical Branch, Galveston

Acute porfyrie: biomarkers voor ziekteactiviteit en reactie op behandeling

Het langetermijndoel van het onderzoek is het identificeren van nieuwe biomarkers van ziekteactiviteit bij acute porfyrie bij de mens. Deze pilootstudie is bedoeld om piloot- en haalbaarheidsgegevens te verschaffen die nodig zijn om grotere en meer definitieve toekomstige studies te plannen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit translationeel pilootonderzoek is gebaseerd op voorlopige resultaten met behulp van diermodellen. De onderzoekers zullen monsters van bloed, urine en ontlasting verzamelen van maximaal 50 deelnemers met goed gedocumenteerde acute porfyrie, op 2 deskundige locaties die lid zijn van het Porphyrias Consortium. Het verzamelen en analyseren van deze monsters zal worden gebruikt om de haalbaarheid te beoordelen van het uitvoeren van dergelijke studies bij mensen met acute porfyrie, in het besef dat deze aandoeningen heterogener zijn dan gereproduceerd in diermodellen, en individuen treffen die niet allemaal gelijktijdig en in grote groepen kunnen worden bestudeerd. Daarom zullen we de haalbaarheid beoordelen van methoden voor het verzamelen, verwerken, opslaan en verzenden van monsters op meerdere onderzoekslocaties voor latere biomarkeranalyse. Grotere en meer definitieve studies van biomarkers zullen worden ontworpen en geïmplementeerd op basis van gegevens en ervaring uit deze pilot-haalbaarheidsstudie.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

50

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Texas
      • Galveston, Texas, Verenigde Staten, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Acute intermitterende porfyrie, erfelijke coproporfyrie, variegate porfyrie.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gedocumenteerde diagnose van acute porfyrie.

    1. Voor AIP: Verhoging van urine PBG, met normale of slechts lichte verhogingen van plasma en fecale porfyrines. De meeste (~ 90%) hebben een gebrekkige activiteit van erytrocyt PBGD.
    2. Voor HCP: Verhoging van urine PBG, met substantiële toename van fecale porfyrines (bijna volledig coproporfyrine III). Bij afwezigheid van fotosensibiliteit van de huid, zullen de meeste een normale of slechts lichte toename van plasmaporfyrines hebben.
    3. Voor VP: verhoging van PBG, met substantiële toename van fecale porfyrines (meestal coproporfyrine III en protoporfyrine), verhoogde totale plasmaporfyrines en een fluorescentie-emissiemaximum van verdund plasma bij neutrale pH nabij 626 nm.

Uitsluitingscriteria:

  • Een andere medische aandoening die de resultaten zou kunnen verwarren, zoals beoordeeld door de onderzoeker

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Ander
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Asymptomatisch
Groep 1 heeft het afgelopen jaar geen symptomen van porfyrie gehad.
Symptomatisch en behandeld met hemine
Groep 2 heeft het afgelopen jaar een voorgeschiedenis van symptomen.
Geneesmiddel: Hemin
Hemin zal worden toegediend volgens een afzonderlijk protocol of voor klinische behandeling, en monsters zullen voor en na de behandeling volgens dit protocol worden verzameld.
Andere namen:
  • Panhematine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Potentiële biomarkers Biomarkers
Tijdsspanne: 10 dagen
Expressie van biosynthetische heem- en hitte- en stressresponsgenen
10 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The University of Texas Medical Branch, Galveston

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Karl E Anderson, University of Texas

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 april 2014

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 oktober 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 oktober 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

17 oktober 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 14-0001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Beschrijving IPD-plan

Gegevens niet ingevoerd

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemin

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Rwanda

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren