Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Akuutin porfyria-biomarkkerit sairauden aktiivisuuteen

torstai 7. toukokuuta 2026 päivittänyt: The University of Texas Medical Branch, Galveston

Akuutit porfyriat: sairauden aktiivisuuden ja hoitovasteen biomarkkerit

Tutkimuksen pitkän aikavälin tavoitteena on tunnistaa uusia taudin aktiivisuuden biomarkkereita ihmisen akuuteissa porfyrioissa. Tämän pilottitutkimuksen tarkoituksena on tarjota pilotti- ja toteutettavuustietoja, joita tarvitaan laajempien ja lopullisempien tulevien tutkimusten suunnitteluun.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä translaatiopilottitutkimus perustuu alustaviin tuloksiin eläinmalleilla. Tutkijat keräävät veri-, virtsa- ja ulostenäytteitä jopa 50 osallistujalta, joilla on hyvin dokumentoitu akuutti porfyria, kahdelta asiantuntijapaikalta, jotka ovat Porphyrias Consortiumin jäseniä. Näiden näytteiden keräämistä ja analysointia käytetään arvioitaessa tällaisten tutkimusten toteuttamiskelpoisuutta ihmisillä, joilla on akuutti porfyria, ja tunnustetaan, että nämä häiriöt ovat heterogeenisempia kuin eläinmalleissa toistuvat ja vaikuttavat yksilöihin, joita ei voida kaikkia tutkia samanaikaisesti ja suurissa ryhmissä. Siksi arvioimme näytteiden keräämis-, käsittely-, varastointi- ja lähetysmenetelmien toteutettavuutta useissa tutkimuskohteissa myöhempää biomarkkerianalyysiä varten. Laajempia ja lopullisempia biomarkkeritutkimuksia suunnitellaan ja toteutetaan tämän pilottitoteutettavuustutkimuksen tietojen ja kokemusten perusteella.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

50

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Texas
      • Galveston, Texas, Yhdysvallat, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Akuutti ajoittainen porfyria, perinnöllinen koproporfyria, kirjava porfyria.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Dokumentoitu akuutin porfyrian diagnoosi.

    1. AIP: Virtsan PBG:n nousu, plasman ja ulosteen porfyriinien normaali tai vain vähäinen nousu. Suurimmalla osalla (~ 90 %) on erytrosyyttien PBGD:n puutosaktiivisuus.
    2. HCP: Virtsan PBG:n nousu ja ulosteen porfyriinien (melkein kokonaan koproporfyriini III) lisääntyminen. Ihon valoherkkyyden puuttuessa useimmilla plasman porfyriinien määrä nousee normaalisti tai vain vähän.
    3. VP:lle: PBG:n nousu, ulosteen porfyriinien (useimmiten koproporfyriini III ja protoporfyriini) lisääntyminen, plasman kokonaisporfyriinien lisääntyminen ja laimennetun plasman fluoresenssiemissiomaksimi neutraalissa pH:ssa lähellä 626 nm.

Poissulkemiskriteerit:

  • Toinen lääketieteellinen tila, joka saattaa hämmentää tuloksia, tutkijan arvioiden mukaan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Muut
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Oireeton
Ryhmällä 1 ei ole ollut porfyria-oireita viimeisen vuoden aikana.
Oireellinen ja hoidettu hemiinillä
Ryhmällä 2 on esiintynyt oireita viimeisen vuoden aikana.
Lääke: Hemin
Heminiä annetaan erillisen protokollan mukaisesti tai kliiniseen hoitoon, ja näytteet kerätään tämän protokollan mukaisesti ennen ja jälkeen hoidon.
Muut nimet:
  • Panhematiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Mahdolliset biomarkkerit Biomarkkerit
Aikaikkuna: 10 päivää
Hemin biosynteettisten ja lämpö- ja stressivastegeenien ilmentyminen
10 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The University of Texas Medical Branch, Galveston

Tutkijat

  • Päätutkija: Karl E Anderson, University of Texas

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 28. huhtikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 13. lokakuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. lokakuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Maanantai 17. lokakuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 12. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 14-0001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

IPD-suunnitelman kuvaus

Tietoja ei syötetty

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemin

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Tanzania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa