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Akute Porphyrie-Biomarker für die Krankheitsaktivität

7. Mai 2026 aktualisiert von: The University of Texas Medical Branch, Galveston

Akute Porphyrien: Biomarker für Krankheitsaktivität und Ansprechen auf die Behandlung

Das langfristige Ziel der Forschung ist die Identifizierung neuer Biomarker der Krankheitsaktivität bei der akuten Porphyrie des Menschen. Diese Pilotstudie soll Pilot- und Durchführbarkeitsdaten liefern, die für die Planung größerer und definitiverer zukünftiger Studien erforderlich sind.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese translationale Pilotforschung basiert auf vorläufigen Ergebnissen mit Tiermodellen. Die Ermittler werden Blut-, Urin- und Kotproben von bis zu 50 Teilnehmern mit gut dokumentierter akuter Porphyrie an 2 Expertenstandorten, die Mitglieder des Porphyrias Consortium sind, sammeln. Die Sammlung und Analyse dieser Proben wird verwendet, um die Machbarkeit der Durchführung solcher Studien bei Menschen mit akuter Porphyrie zu beurteilen, wobei anerkannt wird, dass diese Störungen heterogener sind als in Tiermodellen reproduziert werden und Personen betreffen, die nicht alle gleichzeitig und in großen Gruppen untersucht werden können. Daher werden wir die Durchführbarkeit von Methoden zum Sammeln, Verarbeiten, Lagern und Versenden von Proben an mehreren Studienstandorten für eine spätere Biomarkeranalyse bewerten. Größere und aussagekräftigere Studien zu Biomarkern werden auf der Grundlage der Daten und Erfahrungen aus dieser Pilot-Machbarkeitsstudie konzipiert und durchgeführt.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Galveston, Texas, Vereinigte Staaten, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Akute intermittierende Porphyrie, erbliche Koproporphyrie, bunte Porphyrie.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte Diagnose einer akuten Porphyrie.

    1. Bei AIP: Erhöhung des PBG im Urin, mit normalem oder nur leichtem Anstieg der Porphyrine im Plasma und im Stuhl. Die meisten (~90 %) haben eine mangelhafte Aktivität von Erythrozyten-PBGD.
    2. Für medizinisches Fachpersonal: Erhöhung des PBG im Urin, mit erheblichen Anstiegen der fäkalen Porphyrine (fast ausschließlich Coproporphyrin III). Bei fehlender Lichtempfindlichkeit der Haut weisen die meisten normale oder nur leichte Erhöhungen der Porphyrine im Plasma auf.
    3. Für VP: Erhöhung des PBG mit erheblichen Anstiegen der fäkalen Porphyrine (hauptsächlich Coproporphyrin III und Protoporphyrin), erhöhten Gesamtporphyrinen im Plasma und einem Maximum der Fluoreszenzemission von verdünntem Plasma bei neutralem pH nahe 626 nm.

Ausschlusskriterien:

  • Ein weiterer medizinischer Zustand, der die Ergebnisse nach Einschätzung des Prüfarztes verfälschen könnte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Sonstiges
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Asymptomatisch
Gruppe 1 hatte im vergangenen Jahr keine Symptome einer Porphyrie.
Symptomatisch und mit Hämin behandelt
Gruppe 2 wird eine Vorgeschichte von Symptomen innerhalb des letzten Jahres haben.
Arzneimittel: Hämin
Hemin wird gemäß einem separaten Protokoll oder zur klinischen Behandlung verabreicht, und Proben werden gemäß diesem Protokoll vor und nach der Behandlung entnommen.
Andere Namen:
  • Panhämatin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Potentielle Biomarker Biomarker
Zeitfenster: 10 Tage
Expression von Häm-Biosynthese- und Hitze- und Stressreaktionsgenen
10 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

The University of Texas Medical Branch, Galveston

Ermittler

  • Hauptermittler: Karl E Anderson, University of Texas

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. April 2014

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Oktober 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Oktober 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

17. Oktober 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 14-0001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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Beschreibung des IPD-Plans

Daten nicht eingegeben

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