Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Akut porfyri biomarkører for sygdomsaktivitet

7. maj 2026 opdateret af: The University of Texas Medical Branch, Galveston

Akutte porfyrier: Biomarkører for sygdomsaktivitet og respons på behandling

Det langsigtede formål med forskningen er at identificere nye biomarkører for sygdomsaktivitet i humane akutte porfyrier. Denne pilotundersøgelse er beregnet til at levere pilot- og gennemførlighedsdata, der er nødvendige for at planlægge større og mere definitive fremtidige undersøgelser.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne translationelle pilotforskning er baseret på foreløbige resultater ved hjælp af dyremodeller. Efterforskerne vil indsamle prøver af blod, urin og afføring fra op til 50 deltagere med veldokumenterede akutte porfyrier på 2 ekspertsteder, der er medlemmer af Porphyrias Consortium. Indsamling og analyse af disse prøver vil blive brugt til at vurdere gennemførligheden af ​​at udføre sådanne undersøgelser på mennesker med akut porfyri, idet man erkender, at disse lidelser er mere heterogene end reproduceret i dyremodeller og påvirker individer, som ikke alle kan studeres samtidigt og i store grupper. Derfor vil vi vurdere gennemførligheden af ​​metoder til indsamling, behandling, opbevaring og forsendelse af prøver på flere undersøgelsessteder til senere biomarkøranalyse. Større og mere definitive undersøgelser af biomarkører vil blive designet og implementeret baseret på data og erfaringer fra denne pilot-gennemførlighedsundersøgelse.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forenede Stater, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Akut intermitterende porfyri, arvelig coproporfyri, broget porfyri.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af akut porfyri.

    1. For AIP: Forhøjelse i urin PBG, med normale eller kun svage stigninger i plasma og fækale porphyriner. De fleste (~90%) vil have mangelfuld aktivitet af erytrocyt PBGD.
    2. For HCP: Forhøjet PBG i urinen med betydelige stigninger i fækale porphyriner (næsten udelukkende coproporphyrin III). I fravær af hudlysfølsomhed vil de fleste have normale eller kun små stigninger i plasmaporfyriner.
    3. For VP: Forhøjelse i PBG med væsentlige stigninger i fækale porphyriner (for det meste coproporphyrin III og protoporphyrin), øget plasma totalt porphyriner og et fluorescensemissionsmaksimum for fortyndet plasma ved neutral pH nær 626 nm.

Ekskluderingskriterier:

  • Endnu en medicinsk tilstand, der kan forvirre resultaterne, vurderet af efterforskeren

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Asymptomatisk
Gruppe 1 vil ikke have haft symptomer på porfyri i det seneste år.
Symptomatisk og behandlet med hemin
Gruppe 2 vil have en historie med symptomer inden for det seneste år.
Medicin: Hemin
Hemin vil blive administreret under en separat protokol eller til klinisk behandling, og prøver vil blive indsamlet under denne protokol før og efter behandling.
Andre navne:
  • Panhematin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Potentielle biomarkører Biomarkører
Tidsramme: 10 dage
Ekspression af hæmbiosyntetiske gener og varme- og stressresponsgener
10 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The University of Texas Medical Branch, Galveston

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Karl E Anderson, University of Texas

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. april 2014

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. oktober 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. oktober 2016

Først opslået (Anslået)

17. oktober 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 14-0001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

Data ikke indtastet

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arvelig koproporfyri

Kliniske forsøg med Hemin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Qatar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner