질병 활동에 대한 급성 포르피린증 바이오마커
2024년 4월 15일 업데이트: The University of Texas Medical Branch, Galveston
급성 포르피린증: 질병 활동 및 치료 반응에 대한 바이오마커
연구의 장기 목표는 인간 급성 포르피린증에서 질병 활동의 새로운 바이오마커를 식별하는 것입니다.
이 파일럿 연구는 더 크고 더 명확한 향후 연구를 계획하는 데 필요한 파일럿 및 타당성 데이터를 제공하기 위한 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 번역 파일럿 연구는 동물 모델을 사용한 예비 결과를 기반으로 합니다.
조사관은 포르피린증 컨소시엄(Porphyrias Consortium)의 회원인 2곳의 전문가 사이트에서 잘 기록된 급성 포르피린증이 있는 최대 50명의 참가자로부터 혈액, 소변 및 대변 샘플을 수집할 것입니다.
이러한 샘플의 수집 및 분석은 급성 포르피린증이 있는 인간에서 그러한 연구를 수행하는 타당성을 평가하는 데 사용될 것이며, 이러한 장애는 동물 모델에서 재현된 것보다 더 이질적이며 동시에 대규모 그룹으로 모두 연구할 수 없는 개인에게 영향을 미친다는 것을 인식합니다.
따라서 향후 바이오마커 분석을 위해 여러 연구 사이트에서 샘플을 수집, 처리, 저장 및 배송하는 방법의 타당성을 평가할 것입니다.
이 파일럿 타당성 연구의 데이터와 경험을 바탕으로 바이오마커에 대한 더 크고 더 결정적인 연구가 설계되고 구현될 것입니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
50
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Texas
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Galveston, Texas, 미국, 77555
- University of Texas Medical Branch
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
급성 간헐성 포르피린증, 유전성 코프로포르피린증, 다양한 포르피린증.
설명
포함 기준:
급성 포르피린증의 문서화된 진단.
- AIP의 경우: 혈장 및 분변 포르피린이 정상이거나 약간만 증가하는 소변 PBG 상승. 대부분(~90%)은 적혈구 PBGD의 활성이 부족합니다.
- HCP의 경우: 대변 포르피린(거의 전적으로 코프로포르피린 III)의 상당한 증가와 함께 소변 PBG의 상승. 피부 감광성이 없으면 대부분 정상이거나 혈장 포르피린이 약간만 증가합니다.
- VP의 경우: 대변 포르피린(대부분 코프로포르피린 III 및 프로토포르피린)의 상당한 증가와 함께 PBG의 상승, 혈장 총 포르피린 증가 및 626nm 근처의 중성 pH에서 희석된 혈장의 형광 방출 최대값.
제외 기준:
- 조사자가 판단한 결과를 혼동시킬 수 있는 또 다른 의학적 상태
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 다른
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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무증상
그룹 1은 작년에 포르피린증 증상이 없었을 것입니다.
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증상이 있고 헤민으로 치료
그룹 2는 지난 1년 이내에 증상의 병력이 있을 것입니다.
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Hemin은 별도의 프로토콜 또는 임상 치료를 위해 투여되며, 치료 전후에 이 프로토콜에 따라 샘플을 수집합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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잠재적 바이오마커 바이오마커
기간: 10 일
|
헴 생합성 및 열 및 스트레스 반응 유전자의 발현
|
10 일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Karl E Anderson, University of Texas
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 4월 28일
기본 완료 (추정된)
2025년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 10월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 10월 13일
처음 게시됨 (추정된)
2016년 10월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 15일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 14-0001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
IPD 계획 설명
입력되지 않은 데이터
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