疾病活动的急性卟啉症生物标志物
2026年5月7日 更新者：The University of Texas Medical Branch, Galveston
急性卟啉症：疾病活动和治疗反应的生物标志物
该研究的长期目标是确定人类急性卟啉症疾病活动的新生物标志物。
该试点研究旨在提供规划更大规模和更明确的未来研究所需的试点和可行性数据。
研究概览
详细说明
这项转化试验研究基于使用动物模型的初步结果。
研究人员将在 2 个属于卟啉症联盟成员的专家站点收集多达 50 名患有急性卟啉症的参与者的血液、尿液和粪便样本。
这些样本的收集和分析将用于评估在患有急性卟啉症的人类身上进行此类研究的可行性，认识到这些疾病比在动物模型中再现的疾病更具异质性，并且会影响无法同时在大群体中进行研究的个体。
因此，我们将评估在多个研究地点收集、处理、储存和运输样本的方法的可行性，以供以后进行生物标志物分析。
将根据该试点可行性研究的数据和经验，设计和实施更大规模、更明确的生物标志物研究。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
50
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Texas
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Galveston、Texas、美国、77555
- University of Texas Medical Branch
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
急性间歇性卟啉症、遗传性粪卟啉症、杂色卟啉症。
描述
纳入标准：
急性卟啉症的记录诊断。
- 对于 AIP：尿液 PBG 升高，血浆和粪便卟啉正常或仅轻微升高。 大多数 (~90%) 的红细胞 PBGD 活性不足。
- 对于 HCP：尿液 PBG 升高，粪便卟啉（几乎全部是粪卟啉 III）显着增加。 在没有皮肤光敏性的情况下，大多数人的血浆卟啉含量正常或仅略有增加。
- 对于 VP：PBG 升高，粪便卟啉（主要是粪卟啉 III 和原卟啉）显着增加，血浆总卟啉增加，稀释血浆在 626 nm 附近的中性 pH 值下荧光发射最大值。
排除标准：
- 根据研究者的判断，另一种可能混淆结果的医疗状况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：其他
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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无症状
第 1 组在过去一年中没有卟啉症的症状。
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有症状并用血红素治疗
第 2 组将在过去一年内有症状史。
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血红素将根据单独的方案给药或用于临床治疗，并且将根据该方案在治疗前后收集样本。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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潜在的生物标志物 生物标志物
大体时间：10天
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血红素生物合成和热应激反应基因的表达
|
10天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Karl E Anderson、University of Texas
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年4月28日
初级完成 (估计的)
2026年12月1日
研究完成 (估计的)
2026年12月31日
研究注册日期
首次提交
2016年10月13日
首先提交符合 QC 标准的
2016年10月13日
首次发布 (估计的)
2016年10月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月7日
最后验证
2026年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 14-0001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
IPD 计划说明
未输入数据
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