Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Biomarkery akutní porfyrie pro aktivitu onemocnění

15. dubna 2024 aktualizováno: The University of Texas Medical Branch, Galveston

Akutní porfyrie: Biomarkery pro aktivitu onemocnění a odezvu na léčbu

Dlouhodobým cílem výzkumu je identifikovat nové biomarkery aktivity onemocnění u lidských akutních porfyrií. Tato pilotní studie má poskytnout pilotní údaje a údaje o proveditelnosti potřebné pro plánování větších a definitivních budoucích studií.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tento translační pilotní výzkum je založen na předběžných výsledcích za použití zvířecích modelů. Vyšetřovatelé odeberou vzorky krve, moči a stolice od až 50 účastníků s dobře zdokumentovanými akutními porfyriemi na 2 odborných místech, která jsou členy Konsorcia porfyrií. Sběr a analýza těchto vzorků se použije k posouzení proveditelnosti provedení takových studií u lidí s akutní porfyrií, přičemž se uznává, že tyto poruchy jsou heterogennější než reprodukované na zvířecích modelech a ovlivňují jedince, kteří nemohou být studováni všichni současně a ve velkých skupinách. Proto posoudíme proveditelnost metod pro sběr, zpracování, skladování a přepravu vzorků na více místech studie pro pozdější analýzu biomarkerů. Na základě dat a zkušeností z této pilotní studie proveditelnosti budou navrženy a implementovány větší a definitivní studie biomarkerů.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Galveston, Texas, Spojené státy, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Akutní intermitentní porfyrie, dědičná koproporfyrie, pestrá porfyrie.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Zdokumentovaná diagnóza akutní porfyrie.

    1. Pro AIP: Zvýšení PBG v moči s normálním nebo jen mírným zvýšením plazmatických a fekálních porfyrinů. Většina (~90 %) bude mít nedostatečnou aktivitu erytrocytárního PBGD.
    2. Pro HCP: Zvýšení PBG v moči s podstatným zvýšením fekálních porfyrinů (téměř zcela koproporfyrin III). Při absenci fotosenzitivity kůže bude mít většina normální nebo jen mírné zvýšení plazmatických porfyrinů.
    3. Pro VP: Zvýšení PBG s podstatným zvýšením fekálních porfyrinů (většinou koproporfyrinu III a protoporfyrinu), zvýšením celkových porfyrinů v plazmě a emisním maximem fluorescence zředěné plazmy při neutrálním pH blízko 626 nm.

Kritéria vyloučení:

  • Další zdravotní stav, který by mohl zkreslit výsledky, jak posoudil vyšetřovatel

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Jiný
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Bezpříznakové
Skupina 1 nebude mít v minulém roce žádné příznaky porfyrie.
Symptomatické a léčené heminem
Skupina 2 bude mít anamnézu symptomů během posledního roku.
Lék: Hemin
Hemin bude podáván podle samostatného protokolu nebo pro klinickou léčbu a vzorky budou odebrány podle tohoto protokolu před a po léčbě.
Ostatní jména:
  • Panhematin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Potenciální biomarkery Biomarkery
Časové okno: 10 dní
Exprese biosyntézy hemu a genů tepelné a stresové reakce
10 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The University of Texas Medical Branch, Galveston

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Karl E Anderson, University of Texas

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. dubna 2014

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. října 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. října 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

17. října 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 14-0001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

Údaje nejsou zadány

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit