Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Биомаркеры острой порфирии для определения активности заболевания

7 мая 2026 г. обновлено: The University of Texas Medical Branch, Galveston

Острые порфирии: биомаркеры активности заболевания и ответа на лечение

Долгосрочной целью исследования является выявление новых биомаркеров активности заболевания при острой порфирии человека. Это пилотное исследование предназначено для предоставления пилотных и технико-экономических данных, необходимых для планирования более крупных и точных будущих исследований.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это трансляционное пилотное исследование основано на предварительных результатах с использованием моделей животных. Исследователи соберут образцы крови, мочи и кала у 50 участников с хорошо задокументированными острыми порфириями в 2 экспертных центрах, которые являются членами Консорциума по порфириям. Сбор и анализ этих образцов будут использоваться для оценки возможности проведения таких исследований у людей с острой порфирией, признавая, что эти расстройства более гетерогенны, чем воспроизведенные на животных моделях, и поражают людей, которых невозможно изучать одновременно и в больших группах. Поэтому мы оценим осуществимость методов сбора, обработки, хранения и доставки образцов в несколько исследовательских центров для последующего анализа биомаркеров. На основе данных и опыта этого пилотного технико-экономического обоснования будут разработаны и реализованы более масштабные и точные исследования биомаркеров.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

50

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Острая перемежающаяся порфирия, наследственная копропорфирия, пестрая порфирия.

Описание

Критерии включения:

  • Документально подтвержденный диагноз острой порфирии.

    1. Для АИП: повышение содержания ПБГ в моче при нормальном или незначительном повышении содержания порфиринов в плазме и кале. Большинство (~90%) будут иметь недостаточную активность эритроцитарной PBGD.
    2. Для HCP: повышение PBG в моче со значительным повышением фекальных порфиринов (почти полностью копропорфирина III). При отсутствии кожной фоточувствительности у большинства будет нормальное или незначительное повышение уровня порфиринов в плазме.
    3. Для VP: Повышение PBG со значительным увеличением фекальных порфиринов (в основном копропорфирина III и протопорфирина), повышение общего количества порфиринов в плазме и максимум эмиссии флуоресценции разбавленной плазмы при нейтральном pH около 626 нм.

Критерий исключения:

  • Другое медицинское состояние, которое может исказить результаты, по мнению исследователя.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Другой
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Бессимптомный
Группа 1 не будет иметь симптомов порфирии в прошлом году.
Симптоматическое лечение гемином
Группа 2 будет иметь историю симптомов в течение последнего года.
Лекарство: Хемин
Гемин будет вводиться по отдельному протоколу или для клинического лечения, и образцы будут собираться по этому протоколу до и после лечения.
Другие имена:
  • Пангематин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Потенциальные биомаркеры Биомаркеры
Временное ограничение: 10 дней
Экспрессия генов биосинтеза гема и генов реакции на тепло и стресс
10 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

The University of Texas Medical Branch, Galveston

Следователи

  • Главный следователь: Karl E Anderson, University of Texas

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 апреля 2014 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 октября 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 октября 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

17 октября 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 14-0001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Описание плана IPD

Данные не введены

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Togo

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться