VITALITY-ALS（CY 4031）を完了した患者を対象とした研究 (VIGOR-ALS)
2021年5月27日 更新者：Cytokinetics
VITALITY-ALS (CY 4031) を完了した筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 患者を対象とした Tirasemtiv の第 3 相非盲検延長試験
この研究の目的は、ALS における tirasemtiv の二重盲検プラセボ対照研究 (CY 4031) を完了した ALS 患者における tiracemtiv の長期的な安全性と忍容性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
登録された参加者は、チラセムチブ 125 mg を 1 日 2 回 (250 mg/日) 4 週間投与し始め、許容用量まで滴定します。最大用量は 250 mg を 1 日 2 回 (500 mg/日) です。
この研究では、CY 4031 にチラセムチブによる治療を完了した患者の臨床経過を、CY 4031 にプラセボでの治療を完了した患者と比較し、CY 4033 にチラセムチブを使用した両群の治療を継続し、プラセボによる治療を完了した患者の臨床経過を比較します。その試験中の CY 4031 の tirasemtiv と CY 4033 中の tiracemtiv による治療継続中の臨床経過を比較し、その試験中に CY 4031 にプラセボによる治療を完了した患者の臨床経過を、CY 4033 中の tiracemtiv による治療中の臨床経過と比較します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
280
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド、Dublin 9
- Clinical Research Centre Beaumont Hospital
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurology Clinics
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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Orange、California、アメリカ、92868
- University of California, Irvine
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- UC Davis Medical Center
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San Francisco、California、アメリカ、94115
- Forbes Norris MDA/ALS Research Center
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Stanford、California、アメリカ、94305
- Stanford Hospital and Clinics
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
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Connecticut
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New Britain、Connecticut、アメリカ、06053
- Hospital for Special Care
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20037
- George Washington University Medical Center
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- Mayo Clinic
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami, Miller School of Medicine
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Tampa、Florida、アメリカ、33512
- Carol & Frank Morsani Center for Advanced Health Care - University of South Florida
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- The Emory Clinic
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana University
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
- University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan Health System
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Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Henry Ford Health System
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55415
- Hennepin County Medical Center
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Barnes-Jewish Hospital
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
- St. Louis University, Department of Neurology & Psychiatry
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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New York、New York、アメリカ、10021
- Hospital for Special Surgery
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New York、New York、アメリカ、10032
- Neurological Institute
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Syracuse、New York、アメリカ、13210
- SUNY Upstate Medical University
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28207
- Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke Neurological Disorders Clinic
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- Department of Neurology, Wake Forest School of Medicine
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97213
- Providence Brain and Spine Inst. ALS Center
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19140
- Temple University School of Medicine
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75214
- Texas Neurology, PA
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- UTHSCSA - First Outpatient Research Unit
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
- University of Virginia Health System
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98195
- University Of Washington Medical Center
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West Virginia
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Morgantown、West Virginia、アメリカ、26506
- West Virginia University Hospitals
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Froedtert Memorial Lutheran Hospital
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London、イギリス、SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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Lombardy
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Milan、Lombardy、イタリア、20149
- IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
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Milan、Lombardy、イタリア、20162
- Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Ospedale Niguarda
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Piemonte
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Torino、Piemonte、イタリア、10126
- Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
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Utrecht、オランダ、3584 CX
- University Medical Center Utrecht
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T2N 1N4
- University of Calgary
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 1Z1
- University of Alberta
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New Brunswick
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Fredericton、New Brunswick、カナダ、E3B 0C7
- Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
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Nova Scotia
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Halifax、Nova Scotia、カナダ、B3H 3A7
- QE II Health Sciences, Nova Scotia Health Authority
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre
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London、Ontario、カナダ、N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
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Toronto、Ontario、カナダ、M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Center
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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Montreal、Quebec、カナダ、H2L 4M1
- Hopital Notre-Dame/CHUM
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Quebec City、Quebec、カナダ、G1J 1Z4
- CHU de Quebec - Univerite' Laval
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Madrid、スペイン、28016
- Hospital San Rafael
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Berlin、ドイツ、13353
- Charite Campus Virchow-Klinikum, Department of Neurology
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Baden-Wuerttemberg
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Ulm、Baden-Wuerttemberg、ドイツ、89081
- University of Ulm, Department of Neurology
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Lower Saxony
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Hannover、Lower Saxony、ドイツ、30625
- Hannover Medical School, Department of Neurology
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Limoges Cedex、フランス、87042
- Hopital Dupuytren, service de neurologie
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Montpellier Cedex 5、フランス、34295
- Hopital Gui de Chauliac
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Nice Cedex 1、フランス、06001
- CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
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Tours cedex 9、フランス、37044
- Hôpital Bretonneau
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Vlaams Brabant
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Leuven、Vlaams Brabant、ベルギー、3000
- UZ Leuven
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Lisboa、ポルトガル、1649-035
- Hospital Santa Maria - Centro Hospitalar Lisboa Norte
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -インフォームドコンセントフォーム（ICF）を理解し、喜んで署名することができます。 口頭での同意が得られた場合、患者の法的被指名人が ICF フォームに署名する必要があります。
- 治験薬への参加とCY 4031試験のフォローアップ訪問を完了
精管切除を受けておらず、精子数がゼロであることを確認した男性患者は、研究への参加期間中、次のいずれかに同意する必要があります。
- 妊娠の可能性がある女性パートナーとの性交中にコンドームを使用し、かつ女性パートナーに非常に効果的な避妊手段を使用させるか、または
- -研究への参加中は性交を控えてください
閉経後（1 年以上）または不妊手術を受けていない女性患者は、次のことを行う必要があります。
- 母乳育児をしない
- 妊娠検査薬が陰性であること
- -研究への参加中に妊娠する意図がなく、かつ
- -研究期間中の性交を控えることとして定義される性的禁欲を実践する、または男性パートナーが確認されたゼロ精子数で精管切除されていない場合、コンドームの使用が必要であり、非常に効果的な避妊手段の使用
除外基準:
- -研究の開始時に横隔膜ペーシングシステム（DPS）を持っているか、研究の過程でDPSの配置が予想される
- -治験薬（チラセムチブ以外）を投与前に服用している、30日以内または前の薬剤の5半減期のいずれか大きい方
- -研究参加中のチザニジンおよびテオフィリン含有薬の使用
- -ALSまたは別の治験薬の治療のための幹細胞療法への参加または参加の計画
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：遅延開始治療
遅延開始治療群は、CY 4031 にプラセボを投与され、CY 4033 にチラセムチブを投与された患者で構成されていました。
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オーラル
他の名前：
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実験的：早期開始治療
Early Start Treatment グループは、CY 4031 と CY 4033 の両方で tiracemtiv を投与された患者で構成されていました。
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オーラル
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象のある参加者の数
時間枠：チラセムチブの初回投与から最終投与の28日後まで
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有害事象が発生した参加者の数は、チラセムチブの長期的な安全性と忍容性の尺度として使用されました。
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チラセムチブの初回投与から最終投与の28日後まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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CY 4031 のベースラインから CY 4033 の第 24 週までの予測される遅い肺活量の割合の変化
時間枠：ベースラインと 24 週間
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遅い肺活量 (SVC) は、肺活量計 (リットル単位) を使用して測定されました。
安静時の 3 ～ 5 回の呼吸の後、患者はできるだけ深く息を吸うように指示され、続いて最大の呼気 (肺内のすべての空気を吹き飛ばす) が行われました。
得られた値をパーセント予測値に変換した（すなわち、同様の人口統計およびベースライン特性[例えば、身長、年齢、性別]の患者の予測値のパーセントとしての試験結果）。
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ベースラインと 24 週間
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CY 4031 のベースラインから CY 4033 の第 48 週までの予測された遅い肺活量の割合の変化
時間枠：ベースラインと 48 週間
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遅い肺活量は、肺活量計 (リットル単位) を使用して測定されました。
安静時の 3 ～ 5 回の呼吸の後、患者はできるだけ深く息を吸うように指示され、続いて最大の呼気 (肺内のすべての空気を吹き飛ばす) が行われました。
得られた値をパーセント予測値に変換した（すなわち、同様の人口統計およびベースライン特性[例えば、身長、年齢、性別]の患者の予測値のパーセントとしての試験結果）。
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ベースラインと 48 週間
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ALS機能評価スケールのCY 4031ベースラインからの変更-24週目の改訂（ALSFRS-R）合計スコア
時間枠：ベースラインと 24 週間
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ALSFRS-R は、ALS 患者の障害の進行と重症度を測定するために使用されます。
ALSFRS-R は、ALS に関連する機能的活動における患者の能力と独立性を評価する 12 の質問で構成され、次の 4 つのドメインに分類されます: 粗大運動課題、微細運動課題、眼球機能、および呼吸機能。
各質問は、0 (能力がない、または依存していることを示す) から 4 (正常) まで採点されます。
合計スコアは 0 ～ 48 の範囲で、スコアが高いほど機能が正常であり、スコアが低いほど機能が損なわれていることを示します。
ベースライン後の評価とベースライン評価を比較すると、負の値は機能の悪化を示します。
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ベースラインと 24 週間
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48週目のALSFRS-R合計スコアのCY 4031ベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 48 週間
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ALSFRS-R は、ALS 患者の障害の進行と重症度を測定するために使用されます。
ALSFRS-R は、ALS に関連する機能的活動における患者の能力と独立性を評価する 12 の質問で構成され、次の 4 つのドメインに分類されます: 粗大運動課題、微細運動課題、眼球機能、および呼吸機能。
各質問は、0 (能力がない、または依存していることを示す) から 4 (正常) まで採点されます。
合計スコアは 0 ～ 48 の範囲で、スコアが高いほど機能が正常であり、スコアが低いほど機能が損なわれていることを示します。
ベースライン後の評価とベースライン評価を比較すると、負の値は機能の悪化を示します。
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ベースラインと 48 週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：MD, Cytokinetics、Cytokinetics, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年10月17日
一次修了 (実際)
2018年10月26日
研究の完了 (実際)
2018年10月26日
試験登録日
最初に提出
2016年10月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年10月14日
最初の投稿 (見積もり)
2016年10月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年6月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年5月27日
最終確認日
2021年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。