Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for patienter, der gennemførte VITALITY-ALS (CY 4031) (VIGOR-ALS)

27. maj 2021 opdateret af: Cytokinetics

Et fase 3, åbent udvidelsesstudie af Tirasemtiv til patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS), som gennemførte VITALITY-ALS (CY 4031)

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af tirasemtiv hos patienter med ALS, som havde gennemført det dobbeltblindede placebokontrollerede studie af tirasemtiv i ALS (CY 4031).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Tilmeldte deltagere vil begynde at dosere tirasemtiv 125 mg to gange dagligt (250 mg/dag) i en periode på 4 uger og vil titrere til deres tolererede dosis, hvor den maksimale dosis er 250 mg to gange dagligt (500 mg/dag). Denne undersøgelse vil også sammenligne det kliniske forløb for patienter, der afsluttede behandling med tirasemtiv i CY 4031 med dem, der afsluttede behandling med placebo i CY 4031 under fortsat behandling af begge grupper med tirasemtiv under CY 4033, sammenligne det kliniske forløb for patienter, der afsluttede behandling med tirasemtiv i CY 4031 under denne undersøgelse med deres kliniske forløb under fortsat behandling med tirasemtiv under CY 4033, og sammenlign det kliniske forløb for patienter, der afsluttede behandling med placebo i CY 4031 under det pågældende studie, med deres kliniske forløb under behandling med tirasemtiv under CY 4033.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

280

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 1N4
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • University of Alberta
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 3A7
        • QE II Health Sciences, Nova Scotia Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Center
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • Hopital Notre-Dame/CHUM
      • Quebec City, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec - Univerite' Laval
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurology Clinics
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Forenede Stater, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20037
        • George Washington University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami, Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33512
        • Carol & Frank Morsani Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • The Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • St. Louis University, Department of Neurology & Psychiatry
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Neurological Institute
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Department of Neurology, Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical CEnter
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97213
        • Providence Brain and Spine Inst. ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Temple University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • UTHSCSA - First Outpatient Research Unit
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • West Virginia University Hospitals
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital
  • Frankrig
      • Limoges Cedex, Frankrig, 87042
        • Hopital Dupuytren, service de neurologie
      • Montpellier Cedex 5, Frankrig, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
      • Nice Cedex 1, Frankrig, 06001
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Tours cedex 9, Frankrig, 37044
        • Hopital Bretonneau
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Irland
      • Dublin, Irland, Dublin 9
        • Clinical Research Centre Beaumont Hospital
  • Italien
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien, 20149
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
      • Milan, Lombardy, Italien, 20162
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Ospedale Niguarda
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Italien, 10126
        • Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Hospital Santa Maria - Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28016
        • Hospital San Rafael
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum, Department of Neurology
    • Baden-Wuerttemberg
      • Ulm, Baden-Wuerttemberg, Tyskland, 89081
        • University of Ulm, Department of Neurology
    • Lower Saxony
      • Hannover, Lower Saxony, Tyskland, 30625
        • Hannover Medical School, Department of Neurology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Er i stand til at forstå og villig til at underskrive en Informed Consent Form (ICF). Hvis der gives mundtligt samtykke, skal en juridisk udpeget af patienten underskrive ICF-formularen
  • Fuldført deltagelse på studielægemidlet og opfølgningsbesøget i CY 4031-studiet

  • Mandlige patienter, som ikke har fået foretaget en vasektomi OG bekræftet nul sædceller, skal for varigheden af ​​deres deltagelse i undersøgelsen acceptere enten:

    • Brug kondom under samleje med kvindelige partnere, der er i den fødedygtige alder, OG for at få kvindelige partnere til at bruge et yderst effektivt præventionsmiddel ELLER
    • Afstå fra samleje under deltagelse i undersøgelsen

  • Kvindelige patienter, som ikke er postmenopausale (≥ 1 år) eller steriliserede, skal:

    • Må ikke amme
    • Har en negativ graviditetstest
    • Har ingen intentioner om at blive gravid under deltagelse i undersøgelsen OG
    • Praktiser seksuel afholdenhed, defineret som at afholde sig fra samleje under undersøgelsens varighed ELLER hvis mandlige partnere ikke er vasektomieret med et bekræftet nul sædtal, kræver brug af kondom OG brug af en yderst effektiv præventionsmiddel

Ekskluderingskriterier:

  • Har et diaphragma pacing system (DPS) ved studiestart eller forudse DPS-placering i løbet af studiet
  • Har taget et forsøgslægemiddel (bortset fra tirasemtiv) før dosering inden for 30 dage eller fem halveringstider af det tidligere lægemiddel, alt efter hvad der er størst
  • Brug af tizanidin og teophyllinholdige medicin under studiedeltagelse
  • Deltagelse eller planlægning af deltagelse i enhver form for stamcelleterapi til behandling af ALS eller et andet forsøgslægemiddel

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Forsinket start af behandling
Behandlingsgruppen med forsinket start bestod af patienter, der fik placebo i CY 4031 og tirasemtiv i CY 4033.
Medicin: tirasemtiv
Mundtlig
Andre navne:
  • CK-2017357
Eksperimentel: Tidlig start af behandling
Tidlig start-behandlingsgruppen bestod af patienter, der fik tirasemtiv i både CY 4031 og CY 4033.
Medicin: tirasemtiv
Mundtlig
Andre navne:
  • CK-2017357

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: Fra den første dosis tirasemtiv til 28 dage efter den sidste dosis
Antallet af deltagere med bivirkninger blev brugt som mål for den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af tirasemtiv.
Fra den første dosis tirasemtiv til 28 dage efter den sidste dosis

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra CY 4031 baseline i procent forudsagt langsom vitalkapacitet til uge 24 i CY 4033
Tidsramme: baseline og 24 uger
Langsom vitalkapacitet (SVC) blev målt ved hjælp af et spirometer (i enheder af liter). Efter 3 til 5 vejrtrækninger i hvile blev patienterne instrueret i at tage så dyb en inspiration som muligt efterfulgt af en maksimal udånding (udblæsning af al luft i deres lunger). De opnåede værdier blev konverteret til procent forudsagte værdier (dvs. testresultatet som en procentdel af forudsagte værdier for patienter med lignende demografiske karakteristika og baseline karakteristika [f.eks. højde, alder, køn]).
baseline og 24 uger
Ændring fra CY 4031 baseline i procent forudsagt langsom vitalkapacitet til uge 48 i CY 4033
Tidsramme: baseline og 48 uger
Langsom vitalkapacitet blev målt ved hjælp af et spirometer (i enheder af liter). Efter 3 til 5 vejrtrækninger i hvile blev patienterne instrueret i at tage så dyb en inspiration som muligt efterfulgt af en maksimal udånding (udblæsning af al luft i deres lunger). De opnåede værdier blev konverteret til procent forudsagte værdier (dvs. testresultatet som en procentdel af forudsagte værdier for patienter med lignende demografiske karakteristika og baseline karakteristika [f.eks. højde, alder, køn]).
baseline og 48 uger
Ændring fra CY 4031-basislinje i ALS funktionel vurderingsskala - revideret (ALSFRS-R) totalscore i uge 24
Tidsramme: baseline og 24 uger
ALSFRS-R bruges til at måle progressionen og sværhedsgraden af ​​handicap hos patienter med ALS. ALSFRS-R består af 12 spørgsmål, der vurderer en patients kapacitet og uafhængighed i funktionelle aktiviteter, der er relevante for ALS, kategoriseret i følgende 4 domæner: grovmotoriske opgaver, finmotoriske opgaver, bulbarfunktioner og respirationsfunktion. Hvert spørgsmål bedømmes fra 0 (indikerer ude af stand eller afhængig) til 4 (normalt). Den samlede score spænder fra 0 til 48, hvor højere score afspejler mere normal funktion og lavere score afspejler mere nedsat funktion. Sammenlignes postbaseline med baseline-vurderinger, indikerer en negativ værdi en forværring i funktion.
baseline og 24 uger
Ændring fra CY 4031-basislinje i ALSFRS-R totalscore i uge 48
Tidsramme: baseline og 48 uger
ALSFRS-R bruges til at måle progressionen og sværhedsgraden af ​​handicap hos patienter med ALS. ALSFRS-R består af 12 spørgsmål, der vurderer en patients kapacitet og uafhængighed i funktionelle aktiviteter, der er relevante for ALS, kategoriseret i følgende 4 domæner: grovmotoriske opgaver, finmotoriske opgaver, bulbarfunktioner og respirationsfunktion. Hvert spørgsmål bedømmes fra 0 (indikerer ude af stand eller afhængig) til 4 (normalt). Den samlede score spænder fra 0 til 48, hvor højere score afspejler mere normal funktion og lavere score afspejler mere nedsat funktion. Sammenlignes postbaseline med baseline-vurderinger, indikerer en negativ værdi en forværring i funktion.
baseline og 48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cytokinetics

Efterforskere

  • Studieleder: MD, Cytokinetics, Cytokinetics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. oktober 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. oktober 2018

Studieafslutning (Faktiske)

26. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. oktober 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. oktober 2016

Først opslået (Skøn)

18. oktober 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CY 4033
  • 2016-002629-13 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Kliniske forsøg med tirasemtiv

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner