Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for pasienter som fullførte VITALITY-ALS (CY 4031) (VIGOR-ALS)

27. mai 2021 oppdatert av: Cytokinetics

En fase 3, åpen utvidelsesstudie av Tirasemtiv for pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) som fullførte VITALITY-ALS (CY 4031)

Hensikten med denne studien er å vurdere den langsiktige sikkerheten og toleransen til tirasemtiv hos pasienter med ALS som hadde fullført den dobbeltblinde placebokontrollerte studien av tirasemtiv i ALS (CY 4031).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Påmeldte deltakere vil begynne å dosere tirasemtiv 125 mg to ganger daglig (250 mg/dag) i en periode på 4 uker og vil titrere til sin tolererte dose, maksimal dose er 250 mg to ganger daglig (500 mg/dag). Denne studien vil også sammenligne det kliniske forløpet til pasienter som fullførte behandling med tirasemtiv i CY 4031 med de som fullførte behandling med placebo i CY 4031 under fortsatt behandling av begge gruppene med tirasemtiv under CY 4033, sammenligne det kliniske forløpet til pasienter som fullførte behandling med tirasemtiv i CY 4031 i løpet av den studien med deres kliniske forløp under fortsatt behandling med tirasemtiv under CY 4033, og sammenlign det kliniske forløpet til pasienter som fullførte behandling med placebo i CY 4031 under den studien med deres kliniske forløp under behandling med tirasemtiv under CY 4033.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

280

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 1N4
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • University of Alberta
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 3A7
        • QE II Health Sciences, Nova Scotia Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Center
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • Hopital Notre-Dame/CHUM
      • Quebec City, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec - Univerite' Laval
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurology Clinics
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Forente stater, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20037
        • George Washington University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami, Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33512
        • Carol & Frank Morsani Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • The Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • St. Louis University, Department of Neurology & Psychiatry
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Neurological Institute
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Department of Neurology, Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97213
        • Providence Brain and Spine Inst. ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
        • Temple University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • UTHSCSA - First Outpatient Research Unit
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
        • West Virginia University Hospitals
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital
  • Frankrike
      • Limoges Cedex, Frankrike, 87042
        • Hopital Dupuytren, service de neurologie
      • Montpellier Cedex 5, Frankrike, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
      • Nice Cedex 1, Frankrike, 06001
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Tours cedex 9, Frankrike, 37044
        • Hôpital Bretonneau
  • Irland
      • Dublin, Irland, Dublin 9
        • Clinical Research Centre Beaumont Hospital
  • Italia
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20149
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
      • Milan, Lombardy, Italia, 20162
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Ospedale Niguarda
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Italia, 10126
        • Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Hospital Santa Maria - Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28016
        • Hospital San Rafael
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum, Department of Neurology
    • Baden-Wuerttemberg
      • Ulm, Baden-Wuerttemberg, Tyskland, 89081
        • University of Ulm, Department of Neurology
    • Lower Saxony
      • Hannover, Lower Saxony, Tyskland, 30625
        • Hannover Medical School, Department of Neurology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Evne til å forstå og villig til å signere et Informed Consent Form (ICF). Hvis det gis muntlig samtykke, må en juridisk utpekt av pasienten signere ICF-skjemaet
  • Fullførte deltakelse på studiemedisin og oppfølgingsbesøket i CY 4031-studien

  • Mannlige pasienter, som ikke har gjennomgått en vasektomi OG bekreftet null spermatall, må for varigheten av deres deltakelse i studien samtykke til enten:

    • Bruk kondom under samleie med kvinnelige partnere som er i fertil alder OG for å la kvinnelige partnere bruke en svært effektiv prevensjon ELLER
    • Avstå fra seksuell omgang under deltakelse i studien

  • Kvinnelige pasienter som ikke er postmenopausale (≥ 1 år) eller steriliserte, må:

    • Ikke være ammende
    • Har en negativ graviditetstest
    • Har ingen intensjon om å bli gravid under deltakelse i studien OG
    • Praktiser seksuell avholdenhet, definert som å avstå fra samleie i løpet av studien ELLER hvis mannlige partnere ikke er vasektomisert med bekreftet null spermatall, krever bruk av kondom OG bruk av et svært effektivt prevensjonstiltak

Ekskluderingskriterier:

  • Har et diafragma pacing-system (DPS) ved studiestart eller forutse DPS-plassering i løpet av studiet
  • Har tatt et undersøkelseslegemiddel (annet enn tirasemtiv) før dosering, innen 30 dager eller fem halveringstider fra det tidligere legemidlet, avhengig av hva som er størst
  • Bruk av tizanidin og teofyllinholdige medisiner under studiedeltakelse
  • Deltakelse eller planlegging av å delta i enhver form for stamcelleterapi for behandling av ALS eller et annet undersøkelseslegemiddel

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Forsinket start av behandling
Behandlingsgruppen med forsinket start besto av pasienter som fikk placebo i CY 4031 og tirasemtiv i CY 4033.
Legemiddel: tirasemtiv
Muntlig
Andre navn:
  • CK-2017357
Eksperimentell: Tidlig start av behandling
Tidlig startbehandlingsgruppen besto av pasienter som fikk tirasemtiv i både CY 4031 og CY 4033.
Legemiddel: tirasemtiv
Muntlig
Andre navn:
  • CK-2017357

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: Fra første dose tirasemtiv til 28 dager etter siste dose
Antall deltakere med uønskede hendelser ble brukt som mål for langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av tirasemtiv.
Fra første dose tirasemtiv til 28 dager etter siste dose

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra CY 4031 baseline i prosent anslått sakte vitalkapasitet til uke 24 i CY 4033
Tidsramme: baseline og 24 uker
Slow vital capacity (SVC) ble målt ved hjelp av et spirometer (i enheter av liter). Etter 3 til 5 pust i hvile, ble pasientene bedt om å ta en så dyp inspirasjon som mulig etterfulgt av en maksimal utpust (blåser ut all luften i lungene). Verdiene som ble oppnådd ble konvertert til prosent predikerte verdier (dvs. testresultatet som en prosent av predikerte verdier for pasienter med lignende demografiske egenskaper og grunnlinjekarakteristikker [f.eks. høyde, alder, kjønn]).
baseline og 24 uker
Endring fra CY 4031 baseline i prosent anslått sakte vitalkapasitet til uke 48 i CY 4033
Tidsramme: baseline og 48 uker
Langsom vitalkapasitet ble målt ved hjelp av et spirometer (i enheter av liter). Etter 3 til 5 pust i hvile, ble pasientene bedt om å ta en så dyp inspirasjon som mulig etterfulgt av en maksimal utpust (blåser ut all luften i lungene). Verdiene som ble oppnådd ble konvertert til prosent predikerte verdier (dvs. testresultatet som en prosent av predikerte verdier for pasienter med lignende demografiske egenskaper og grunnlinjekarakteristikker [f.eks. høyde, alder, kjønn]).
baseline og 48 uker
Endring fra CY 4031 baseline i ALS funksjonell vurderingsskala – revidert (ALSFRS-R) total poengsum ved uke 24
Tidsramme: baseline og 24 uker
ALSFRS-R brukes til å måle progresjon og alvorlighetsgrad av funksjonshemming hos pasienter med ALS. ALSFRS-R består av 12 spørsmål, som vurderer en pasients evne og uavhengighet i funksjonelle aktiviteter som er relevante for ALS, kategorisert i følgende 4 domener: grovmotoriske oppgaver, finmotoriske oppgaver, bulbarfunksjoner og respirasjonsfunksjon. Hvert spørsmål scores fra 0 (som indikerer manglende evne eller avhengig) til 4 (normal). Den totale poengsummen varierer fra 0 til 48, med høyere poengsum som gjenspeiler mer normal funksjon og lavere poengsum gjenspeiler mer nedsatt funksjon. Ved å sammenligne postbaseline med baseline-vurderinger, indikerer en negativ verdi en forverring i funksjon.
baseline og 24 uker
Endring fra CY 4031 baseline i ALSFRS-R total poengsum ved uke 48
Tidsramme: baseline og 48 uker
ALSFRS-R brukes til å måle progresjon og alvorlighetsgrad av funksjonshemming hos pasienter med ALS. ALSFRS-R består av 12 spørsmål, som vurderer en pasients evne og uavhengighet i funksjonelle aktiviteter som er relevante for ALS, kategorisert i følgende 4 domener: grovmotoriske oppgaver, finmotoriske oppgaver, bulbarfunksjoner og respirasjonsfunksjon. Hvert spørsmål scores fra 0 (som indikerer manglende evne eller avhengig) til 4 (normal). Den totale poengsummen varierer fra 0 til 48, med høyere poengsum som gjenspeiler mer normal funksjon og lavere poengsum gjenspeiler mer nedsatt funksjon. Ved å sammenligne postbaseline med baseline-vurderinger, indikerer en negativ verdi en forverring i funksjon.
baseline og 48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cytokinetics

Etterforskere

  • Studieleder: MD, Cytokinetics, Cytokinetics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. oktober 2016

Primær fullføring (Faktiske)

26. oktober 2018

Studiet fullført (Faktiske)

26. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. oktober 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. oktober 2016

Først lagt ut (Anslag)

18. oktober 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CY 4033
  • 2016-002629-13 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Kliniske studier på tirasemtiv

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere