Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány olyan betegek számára, akik kitöltötték a VITALITY-ALS-t (CY 4031) (VIGOR-ALS)

2021. május 27. frissítette: Cytokinetics

A Tirasemtiv 3. fázisú, nyílt kiterjesztésű vizsgálata amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegeknél, akik elvégezték a VITALITY-ALS-t (CY 4031)

E vizsgálat célja a tirasemtiv hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése olyan ALS-ben szenvedő betegeknél, akik befejezték a tirasemtiv ALS-ben végzett kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálatát (CY 4031).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A beiratkozott résztvevők megkezdik a tirasemtiv napi kétszeri 125 mg-os (250 mg/nap) adagolását 4 héten keresztül, és a tolerált adagra titrálják, a maximális adag pedig napi kétszer 250 mg (500 mg/nap). Ez a tanulmány összehasonlítja azon betegek klinikai lefolyását is, akik befejezték a tirasemtiv-kezelést a CY 4031-ben azokkal, akik a CY 4031-ben placebóval kezelték mindkét csoport tirasemtiv-kezelését a CY 4033 alatt, és összehasonlítja azon betegek klinikai lefolyását, akik befejezték a kezelést tirasemtiv a CY 4031-ben a vizsgálat során a klinikai lefolyásukkal a tirasemtiv-vel folytatott folyamatos kezelés során a CY 4033 alatt, és hasonlítsa össze azon betegek klinikai lefolyását, akik a CY 4031-ben a CY 4031-ben placebóval kezelték a klinikai lefolyást a tirasemtiv-kezelés alatt a CY 4033 alatt.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

280

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgium, 3000
        • UZ Leuven
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurology Clinics
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Egyesült Államok, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20037
        • George Washington University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami, Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33512
        • Carol & Frank Morsani Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • The Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
        • St. Louis University, Department of Neurology & Psychiatry
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Egyesült Államok, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Neurological Institute
      • Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
        • Department of Neurology, Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97213
        • Providence Brain and Spine Inst. ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19140
        • Temple University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • UTHSCSA - First Outpatient Research Unit
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Egyesült Államok, 26506
        • West Virginia University Hospitals
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital
  • Franciaország
      • Limoges Cedex, Franciaország, 87042
        • Hopital Dupuytren, service de neurologie
      • Montpellier Cedex 5, Franciaország, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
      • Nice Cedex 1, Franciaország, 06001
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Tours cedex 9, Franciaország, 37044
        • Hôpital Bretonneau
  • Hollandia
      • Utrecht, Hollandia, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 1N4
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • University of Alberta
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
        • QE II Health Sciences, Nova Scotia Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Center
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • Hopital Notre-Dame/CHUM
      • Quebec City, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec - Univerite' Laval
  • Németország
      • Berlin, Németország, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum, Department of Neurology
    • Baden-Wuerttemberg
      • Ulm, Baden-Wuerttemberg, Németország, 89081
        • University of Ulm, Department of Neurology
    • Lower Saxony
      • Hannover, Lower Saxony, Németország, 30625
        • Hannover Medical School, Department of Neurology
  • Olaszország
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Olaszország, 20149
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
      • Milan, Lombardy, Olaszország, 20162
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Ospedale Niguarda
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Olaszország, 10126
        • Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
  • Portugália
      • Lisboa, Portugália, 1649-035
        • Hospital Santa Maria - Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28016
        • Hospital San Rafael
  • Írország
      • Dublin, Írország, Dublin 9
        • Clinical Research Centre Beaumont Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Képes megérteni és aláírni az informált beleegyező nyilatkozatot (ICF). Ha szóbeli beleegyezést adnak, a beteg jogilag kijelölt személyének alá kell írnia az ICF űrlapot
  • A CY 4031 vizsgálatban részt vett a vizsgált gyógyszeren és a nyomon követési látogatáson

  • Azoknak a férfi betegeknek, akiken nem végeztek vazektómiát ÉS igazoltan nulla spermiumszámot, a vizsgálatban való részvételük idejére meg kell állapodniuk a következőkben:

    • Használjon óvszert fogamzóképes női partnerekkel való közösülés során ÉS ha női partnere nagyon hatékony fogamzásgátlási eszközt használ, VAGY
    • A vizsgálatban való részvétel alatt tartózkodjon a nemi érintkezéstől

  • Nem posztmenopauzás (≥ 1 éves) vagy sterilizált nőbetegeknek:

    • Ne szoptasson
    • Legyen negatív terhességi teszt
    • Nem áll szándékában teherbe esni a vizsgálatban való részvétel során ÉS
    • Gyakorolja a szexuális absztinenciát, amely úgy definiálható, hogy tartózkodik a közösüléstől a vizsgálat időtartama alatt VAGY ha a férfi partnereket nem vazectomizálják igazoltan nulla spermiumszámmal, óvszer használatára van szükség, ÉS nagyon hatékony fogamzásgátló módszert kell alkalmazni.

Kizárási kritériumok:

  • Rendelkezik membrános ingerlési rendszerrel (DPS) a vizsgálatba való belépéskor, vagy várhatóan DPS-elhelyezésre kerül a vizsgálat során
  • az adagolás előtt, az előző szertől számított 30 napon vagy öt felezési időn belül vizsgálati vizsgálati gyógyszert (a tirasemtiv kivételével) vett be, attól függően, hogy melyik a nagyobb
  • Tizanidin és teofillin tartalmú gyógyszerek alkalmazása a vizsgálatban való részvétel során
  • Részvétel vagy részvétel tervezése az ALS vagy más vizsgált gyógyszer kezelésére szolgáló őssejtterápiában

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Késleltetett kezelés megkezdése
A késleltetett kezelési csoport olyan betegekből állt, akik a CY 4031-ben placebót, a 4033-as CY-ben pedig tirasemtivet kaptak.
Drog: tirasemtiv
Orális
Más nevek:
  • CK-2017357
Kísérleti: Korai kezelés megkezdése
Az Early Start Treatment csoport olyan betegekből állt, akik mind a CY 4031, mind a CY 4033 során tirasemtivet kaptak.
Drog: tirasemtiv
Orális
Más nevek:
  • CK-2017357

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos eseményekkel járó résztvevők száma
Időkeret: A tirasemtiv első adagjától az utolsó adag utáni 28 napig
A tirasemtiv hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának mértékeként a nemkívánatos eseményeket észlelő résztvevők számát használták.
A tirasemtiv első adagjától az utolsó adag utáni 28 napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a CY 4031 alapvonalról a becsült lassú életkapacitás százalékában a 24. hétre a CY 4033-ban
Időkeret: alapvonal és 24 hét
A lassú életkapacitást (SVC) spirométerrel mértük (liter egységekben). 3-5 nyugalmi lélegzetvételt követően a betegeket arra utasították, hogy a lehető legmélyebb belélegzést vegyenek, majd egy maximális kilégzést (az összes levegőt kifújják a tüdejükben). A kapott értékeket százalékos előrejelzett értékekké alakították át (azaz a vizsgálati eredményt a hasonló demográfiai és kiindulási jellemzőkkel (pl. magasság, életkor, nem) rendelkező betegek előrejelzett értékeinek százalékában.
alapvonal és 24 hét
Változás a CY 4031 alapvonalról a becsült lassú életkapacitás százalékában a 48. hétre a CY 4033-ban
Időkeret: alapvonal és 48 hét
A lassú életkapacitást spirométerrel mértük (liter egységekben). 3-5 nyugalmi lélegzetvételt követően a betegeket arra utasították, hogy a lehető legmélyebb belélegzést vegyenek, majd egy maximális kilégzést (az összes levegőt kifújják a tüdejükben). A kapott értékeket százalékos előrejelzett értékekké alakították át (azaz a vizsgálati eredményt a hasonló demográfiai és kiindulási jellemzőkkel (pl. magasság, életkor, nem) rendelkező betegek előrejelzett értékeinek százalékában.
alapvonal és 48 hét
Változás a CY 4031 alapértékhez képest az ALS funkcionális értékelési skálájában – felülvizsgált (ALSFRS-R) összpontszám a 24. héten
Időkeret: alapvonal és 24 hét
Az ALSFRS-R a rokkantság progressziójának és súlyosságának mérésére szolgál ALS-ben szenvedő betegeknél. Az ALSFRS-R 12 kérdésből áll, amelyek felmérik a páciens képességeit és függetlenségét az ALS-hez kapcsolódó funkcionális tevékenységekben, a következő 4 tartományba sorolva: nagymotoros feladatok, finommotoros feladatok, bulbar funkciók és légzésfunkciók. Minden kérdés 0-tól (az alkalmatlanságot vagy függőséget jelző) 4-ig (normál) pontozható. Az összpontszám 0-tól 48-ig terjed, a magasabb pontszámok normálisabb, az alacsonyabb pontszámok pedig a károsodottabb funkciókat tükrözik. A kiindulási érték utáni és a kiindulási értékeléseket összehasonlítva a negatív érték a funkció romlását jelzi.
alapvonal és 24 hét
Változás a CY 4031 alapvonalhoz képest az ALSFRS-R összpontszámában a 48. héten
Időkeret: alapvonal és 48 hét
Az ALSFRS-R a rokkantság progressziójának és súlyosságának mérésére szolgál ALS-ben szenvedő betegeknél. Az ALSFRS-R 12 kérdésből áll, amelyek felmérik a páciens képességeit és függetlenségét az ALS-hez kapcsolódó funkcionális tevékenységekben, a következő 4 tartományba sorolva: nagymotoros feladatok, finommotoros feladatok, bulbar funkciók és légzésfunkciók. Minden kérdés 0-tól (az alkalmatlanságot vagy függőséget jelző) 4-ig (normál) pontozható. Az összpontszám 0-tól 48-ig terjed, a magasabb pontszámok normálisabb, az alacsonyabb pontszámok pedig a károsodottabb funkciókat tükrözik. A kiindulási érték utáni és a kiindulási értékeléseket összehasonlítva a negatív érték a funkció romlását jelzi.
alapvonal és 48 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Cytokinetics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: MD, Cytokinetics, Cytokinetics, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. október 17.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. október 26.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. október 26.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. október 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. október 14.

Első közzététel (Becslés)

2016. október 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. június 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. május 27.

Utolsó ellenőrzés

2021. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CY 4033
  • 2016-002629-13 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiotróf laterális szklerózis (ALS)

Klinikai vizsgálatok a tirasemtiv

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Hong Kong

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel