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Uno studio per i pazienti che hanno completato VITALITY-ALS (CY 4031) (VIGOR-ALS)

27 maggio 2021 aggiornato da: Cytokinetics

Uno studio di estensione in aperto di fase 3 su Tirasemtiv per pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) che hanno completato VITALITY-ALS (CY 4031)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di tirasemtiv in pazienti affetti da SLA che hanno completato lo studio in doppio cieco controllato con placebo su tirasemtiv nella SLA (CY 4031).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti iscritti inizieranno a somministrare tirasemtiv 125 mg due volte al giorno (250 mg/giorno) per un periodo di 4 settimane e titolare alla loro dose tollerata, la dose massima è di 250 mg due volte al giorno (500 mg/giorno). Questo studio confronterà anche il decorso clinico dei pazienti che hanno completato il trattamento con tirasemtiv nel CY 4031 con quelli che hanno completato il trattamento con placebo nel CY 4031 durante il trattamento continuato di entrambi i gruppi con tirasemtiv durante il CY 4033, confronterà il decorso clinico dei pazienti che hanno completato il trattamento con tirasemtiv in CY 4031 durante quello studio con il loro decorso clinico durante il trattamento continuato con tirasemtiv durante CY 4033 e confrontare il decorso clinico dei pazienti che hanno completato il trattamento con placebo in CY 4031 durante quello studio con il loro decorso clinico durante il trattamento con tirasemtiv durante CY 4033.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

280

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgio, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 1N4
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • University of Alberta
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 3A7
        • QE II Health Sciences, Nova Scotia Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Center
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • Hopital Notre-Dame/CHUM
      • Quebec City, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec - Univerite' Laval
  • Francia
      • Limoges Cedex, Francia, 87042
        • Hopital Dupuytren, service de neurologie
      • Montpellier Cedex 5, Francia, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
      • Nice Cedex 1, Francia, 06001
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Tours cedex 9, Francia, 37044
        • Hopital Bretonneau
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum, Department of Neurology
    • Baden-Wuerttemberg
      • Ulm, Baden-Wuerttemberg, Germania, 89081
        • University of Ulm, Department of Neurology
    • Lower Saxony
      • Hannover, Lower Saxony, Germania, 30625
        • Hannover Medical School, Department of Neurology
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, Dublin 9
        • Clinical Research Centre Beaumont Hospital
  • Italia
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20149
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
      • Milan, Lombardy, Italia, 20162
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Ospedale Niguarda
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Italia, 10126
        • Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Portogallo
      • Lisboa, Portogallo, 1649-035
        • Hospital Santa Maria - Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28016
        • Hospital San Rafael
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurology Clinics
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Stati Uniti, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20037
        • George Washington University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami, Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33512
        • Carol & Frank Morsani Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • The Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • St. Louis University, Department of Neurology & Psychiatry
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Neurological Institute
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Department of Neurology, Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical CEnter
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97213
        • Providence Brain and Spine Inst. ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
        • Temple University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • UTHSCSA - First Outpatient Research Unit
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
        • West Virginia University Hospitals
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • In grado di comprendere e disposto a firmare un modulo di consenso informato (ICF). Se viene dato il consenso verbale, un legale designato del paziente deve firmare il modulo ICF
  • Completata la partecipazione al farmaco oggetto dello studio e alla visita di follow-up nello studio CY 4031

  • I pazienti di sesso maschile, che non hanno subito una vasectomia E hanno confermato un numero di spermatozoi pari a zero, devono accettare per la durata della loro partecipazione allo studio di:

    • Utilizzare un preservativo durante i rapporti sessuali con partner di sesso femminile in età fertile E fare in modo che le partner di sesso femminile utilizzino un metodo contraccettivo altamente efficace OPPURE
    • Astenersi da rapporti sessuali durante la partecipazione allo studio

  • Le pazienti di sesso femminile che non sono in post-menopausa (≥ 1 anno) o sterilizzate devono:

    • Non allattare
    • Avere un test di gravidanza negativo
    • Non avere intenzione di rimanere incinta durante la partecipazione allo studio E
    • Praticare l'astinenza sessuale, definita come l'astensione dal rapporto durante la durata dello studio OPPURE se i partner maschi non vengono vasectomizzati con un numero di spermatozoi pari a zero confermato, richiedono l'uso di un preservativo E l'uso di una misura contraccettiva altamente efficace

Criteri di esclusione:

  • Ha un sistema di stimolazione del diaframma (DPS) all'ingresso nello studio o prevede il posizionamento di DPS durante il corso dello studio
  • Ha assunto un farmaco in studio sperimentale (diverso da tirasemtiv) prima della somministrazione, entro 30 giorni o cinque emivite dell'agente precedente, a seconda di quale sia maggiore
  • Uso di farmaci contenenti tizanidina e teofillina durante la partecipazione allo studio
  • Partecipazione o intenzione di partecipare a qualsiasi forma di terapia con cellule staminali per il trattamento della SLA o di un altro farmaco sperimentale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento con inizio ritardato
Il gruppo di trattamento con inizio ritardato era composto da pazienti che hanno ricevuto placebo nel CY 4031 e tirasemtiv nel CY 4033.
Droga: tirasemtiv
Orale
Altri nomi:
  • CK-2017357
Sperimentale: Inizio precoce del trattamento
Il gruppo Early Start Treatment era composto da pazienti che hanno ricevuto tirasemtiv sia nel CY 4031 che nel CY 4033.
Droga: tirasemtiv
Orale
Altri nomi:
  • CK-2017357

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Dalla prima dose di tirasemtiv fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
Il numero di partecipanti con eventi avversi è stato utilizzato come misura per la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di tirasemtiv.
Dalla prima dose di tirasemtiv fino a 28 giorni dopo l'ultima dose

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale CY 4031 in percentuale della capacità vitale lenta prevista alla settimana 24 in CY 4033
Lasso di tempo: basale e 24 settimane
La capacità vitale lenta (SVC) è stata misurata utilizzando uno spirometro (in unità di litri). Dopo 3-5 respiri a riposo, i pazienti sono stati istruiti a prendere un'inspirazione il più profonda possibile seguita da un'espirazione massima (espellendo tutta l'aria dai polmoni). I valori ottenuti sono stati convertiti in valori percentuali previsti (ovvero, il risultato del test come percentuale dei valori previsti per pazienti con caratteristiche demografiche e basali simili [ad esempio, altezza, età, sesso]).
basale e 24 settimane
Variazione dal basale CY 4031 in percentuale della capacità vitale lenta prevista alla settimana 48 in CY 4033
Lasso di tempo: basale e 48 settimane
La capacità vitale lenta è stata misurata utilizzando uno spirometro (in unità di litri). Dopo 3-5 respiri a riposo, i pazienti sono stati istruiti a prendere un'inspirazione il più profonda possibile seguita da un'espirazione massima (espellendo tutta l'aria dai polmoni). I valori ottenuti sono stati convertiti in valori percentuali previsti (ovvero, il risultato del test come percentuale dei valori previsti per pazienti con caratteristiche demografiche e basali simili [ad esempio, altezza, età, sesso]).
basale e 48 settimane
Variazione rispetto al basale CY 4031 nella scala di valutazione funzionale ALS - Punteggio totale rivisto (ALSFRS-R) alla settimana 24
Lasso di tempo: basale e 24 settimane
L'ALSFRS-R viene utilizzato per misurare la progressione e la gravità della disabilità nei pazienti con SLA. L'ALSFRS-R è composto da 12 domande, che valutano la capacità e l'indipendenza di un paziente nelle attività funzionali rilevanti per la SLA, classificate nei seguenti 4 domini: compiti motori grossolani, compiti motori fini, funzioni bulbari e funzione respiratoria. Ad ogni domanda viene assegnato un punteggio da 0 (indicante incapace o dipendente) a 4 (normale). Il punteggio totale varia da 0 a 48, con punteggi più alti che riflettono una funzione più normale e punteggi più bassi che riflettono una funzione più compromessa. Confrontando le valutazioni postbasale con quelle basali, un valore negativo indica un peggioramento della funzione.
basale e 24 settimane
Variazione rispetto al basale CY 4031 nel punteggio totale ALSFRS-R alla settimana 48
Lasso di tempo: basale e 48 settimane
L'ALSFRS-R viene utilizzato per misurare la progressione e la gravità della disabilità nei pazienti con SLA. L'ALSFRS-R è composto da 12 domande, che valutano la capacità e l'indipendenza di un paziente nelle attività funzionali rilevanti per la SLA, classificate nei seguenti 4 domini: compiti motori grossolani, compiti motori fini, funzioni bulbari e funzione respiratoria. Ad ogni domanda viene assegnato un punteggio da 0 (indicante incapace o dipendente) a 4 (normale). Il punteggio totale varia da 0 a 48, con punteggi più alti che riflettono una funzione più normale e punteggi più bassi che riflettono una funzione più compromessa. Confrontando le valutazioni postbasale con quelle basali, un valore negativo indica un peggioramento della funzione.
basale e 48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cytokinetics

Investigatori

  • Direttore dello studio: MD, Cytokinetics, Cytokinetics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 ottobre 2016

Completamento primario (Effettivo)

26 ottobre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

26 ottobre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 ottobre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 ottobre 2016

Primo Inserito (Stima)

18 ottobre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CY 4033
  • 2016-002629-13 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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