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Un estudio para pacientes que completaron VITALITY-ALS (CY 4031) (VIGOR-ALS)

27 de mayo de 2021 actualizado por: Cytokinetics

Un estudio de extensión abierto de fase 3 de Tirasemtiv para pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) que completaron VITALITY-ALS (CY 4031)

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de tirasemtiv en pacientes con ELA que completaron el estudio doble ciego controlado con placebo de tirasemtiv en ELA (CY 4031).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los participantes inscritos comenzarán a recibir dosis de 125 mg de tirasemtiv dos veces al día (250 mg/día) durante un período de 4 semanas y ajustarán la dosis a su dosis tolerada, siendo la dosis máxima de 250 mg dos veces al día (500 mg/día). Este estudio también comparará el curso clínico de los pacientes que completaron el tratamiento con tirasemtiv en el CY 4031 con aquellos que completaron el tratamiento con placebo en el CY 4031 durante el tratamiento continuo de ambos grupos con tirasemtiv durante el CY 4033, comparará el curso clínico de los pacientes que completaron el tratamiento con tirasemtiv en CY 4031 durante ese estudio con su curso clínico durante el tratamiento continuado con tirasemtiv durante CY 4033, y comparar el curso clínico de los pacientes que completaron el tratamiento con placebo en CY 4031 durante ese estudio con su curso clínico durante el tratamiento con tirasemtiv durante CY 4033.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

280

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum, Department of Neurology
    • Baden-Wuerttemberg
      • Ulm, Baden-Wuerttemberg, Alemania, 89081
        • University of Ulm, Department of Neurology
    • Lower Saxony
      • Hannover, Lower Saxony, Alemania, 30625
        • Hannover Medical School, Department of Neurology
  • Bélgica
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 1N4
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z1
        • University of Alberta
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canadá, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 3A7
        • QE II Health Sciences, Nova Scotia Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Center
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2L 4M1
        • Hopital Notre-Dame/CHUM
      • Quebec City, Quebec, Canadá, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec - Univerite' Laval
  • España
      • Madrid, España, 28016
        • Hospital San Rafael
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurology Clinics
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Estados Unidos, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20037
        • George Washington University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami, Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33512
        • Carol & Frank Morsani Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • The Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • St. Louis University, Department of Neurology & Psychiatry
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Neurological Institute
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Department of Neurology, Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
        • Providence Brain and Spine Inst. ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Temple University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • UTHSCSA - First Outpatient Research Unit
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • West Virginia University Hospitals
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital
  • Francia
      • Limoges Cedex, Francia, 87042
        • Hopital Dupuytren, service de neurologie
      • Montpellier Cedex 5, Francia, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
      • Nice Cedex 1, Francia, 06001
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Tours cedex 9, Francia, 37044
        • Hôpital Bretonneau
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, Dublin 9
        • Clinical Research Centre Beaumont Hospital
  • Italia
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20149
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
      • Milan, Lombardy, Italia, 20162
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Ospedale Niguarda
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Italia, 10126
        • Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Hospital Santa Maria - Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Capaz de comprender y dispuesto a firmar un Formulario de consentimiento informado (ICF). Si se otorga el consentimiento verbal, una persona designada legalmente por el paciente debe firmar el formulario ICF.
  • Completó la participación en el fármaco del estudio y la visita de seguimiento en el estudio CY 4031

  • Los pacientes masculinos, que no se hayan sometido a una vasectomía Y se haya confirmado un conteo cero de espermatozoides, deben aceptar durante la duración de su participación en el estudio:

    • Usar un condón durante las relaciones sexuales con parejas femeninas en edad fértil Y hacer que las parejas femeninas usen un método anticonceptivo altamente efectivo O
    • Abstenerse de tener relaciones sexuales durante la participación en el estudio.

  • Las pacientes mujeres que no sean posmenopáusicas (≥ 1 año) o esterilizadas, deben:

    • no estar amamantando
    • Tener una prueba de embarazo negativa
    • No tener intención de quedar embarazada durante la participación en el estudio Y
    • Practicar la abstinencia sexual, definida como abstenerse de tener relaciones sexuales durante la duración del estudio O, si las parejas masculinas no se someten a la vasectomía con un conteo de espermatozoides confirmado cero, requieren el uso de un condón Y el uso de una medida anticonceptiva altamente efectiva

Criterio de exclusión:

  • Tiene un sistema de estimulación del diafragma (DPS) al ingresar al estudio o anticipa la colocación de DPS durante el curso del estudio
  • Ha tomado un fármaco en estudio en investigación (que no sea tirasemtiv) antes de la dosificación, dentro de los 30 días o cinco vidas medias del agente anterior, lo que sea mayor
  • Uso de medicamentos que contienen tizanidina y teofilina durante la participación en el estudio
  • Participación o planificación para participar en cualquier forma de terapia con células madre para el tratamiento de la ELA u otro fármaco en investigación

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento de inicio retardado
El grupo de Tratamiento de Inicio Retrasado estaba formado por pacientes que recibieron placebo en CY 4031 y tirasemtiv en CY 4033.
Droga: tirasemtiv
Oral
Otros nombres:
  • CK-2017357
Experimental: Tratamiento de inicio temprano
El grupo de tratamiento de inicio temprano estaba formado por pacientes que recibieron tirasemtiv tanto en CY 4031 como en CY 4033.
Droga: tirasemtiv
Oral
Otros nombres:
  • CK-2017357

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de tirasemtiv hasta 28 días después de la última dosis
El número de participantes con eventos adversos se utilizó como medida de la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de tirasemtiv.
Desde la primera dosis de tirasemtiv hasta 28 días después de la última dosis

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde la línea de base de CY 4031 en porcentaje de capacidad vital lenta prevista hasta la semana 24 en CY 4033
Periodo de tiempo: línea de base y 24 semanas
La capacidad vital lenta (SVC) se midió utilizando un espirómetro (en unidades de litros). Después de 3 a 5 respiraciones en reposo, se instruyó a los pacientes para que hicieran una inspiración lo más profunda posible seguida de una exhalación máxima (soplar todo el aire de sus pulmones). Los valores obtenidos se convirtieron en valores porcentuales predichos (es decir, el resultado de la prueba como un porcentaje de los valores predichos para pacientes de características demográficas y basales similares [p. ej., altura, edad, sexo]).
línea de base y 24 semanas
Cambio desde la línea de base CY 4031 en porcentaje de capacidad vital lenta prevista hasta la semana 48 en CY 4033
Periodo de tiempo: línea de base y 48 semanas
La capacidad vital lenta se midió con un espirómetro (en unidades de litros). Después de 3 a 5 respiraciones en reposo, se instruyó a los pacientes para que hicieran una inspiración lo más profunda posible seguida de una exhalación máxima (soplar todo el aire de sus pulmones). Los valores obtenidos se convirtieron en valores porcentuales predichos (es decir, el resultado de la prueba como un porcentaje de los valores predichos para pacientes de características demográficas y basales similares [p. ej., altura, edad, sexo]).
línea de base y 48 semanas
Cambio desde el valor inicial de CY 4031 en la escala de calificación funcional de ALS - Puntuación total revisada (ALSFRS-R) en la semana 24
Periodo de tiempo: línea de base y 24 semanas
El ALSFRS-R se utiliza para medir la progresión y la gravedad de la discapacidad en pacientes con ELA. El ALSFRS-R consta de 12 preguntas, que evalúan la capacidad y la independencia de un paciente en actividades funcionales relevantes para la ELA, clasificadas en los siguientes 4 dominios: tareas motoras gruesas, tareas motoras finas, funciones bulbares y función respiratoria. Cada pregunta se puntúa de 0 (que indica incapaz o dependiente) a 4 (normal). La puntuación total varía de 0 a 48; las puntuaciones más altas reflejan una función más normal y las puntuaciones más bajas reflejan una función más deteriorada. Al comparar las evaluaciones posteriores al inicio con las del inicio, un valor negativo indica un empeoramiento de la función.
línea de base y 24 semanas
Cambio desde el valor inicial de CY 4031 en la puntuación total de ALSFRS-R en la semana 48
Periodo de tiempo: línea de base y 48 semanas
El ALSFRS-R se utiliza para medir la progresión y la gravedad de la discapacidad en pacientes con ELA. El ALSFRS-R consta de 12 preguntas, que evalúan la capacidad y la independencia de un paciente en actividades funcionales relevantes para la ELA, clasificadas en los siguientes 4 dominios: tareas motoras gruesas, tareas motoras finas, funciones bulbares y función respiratoria. Cada pregunta se puntúa de 0 (que indica incapaz o dependiente) a 4 (normal). La puntuación total varía de 0 a 48; las puntuaciones más altas reflejan una función más normal y las puntuaciones más bajas reflejan una función más deteriorada. Al comparar las evaluaciones posteriores al inicio con las del inicio, un valor negativo indica un empeoramiento de la función.
línea de base y 48 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Cytokinetics

Investigadores

  • Director de estudio: MD, Cytokinetics, Cytokinetics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de octubre de 2016

Finalización primaria (Actual)

26 de octubre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

26 de octubre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de octubre de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de octubre de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

18 de octubre de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de mayo de 2021

Última verificación

1 de mayo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CY 4033
  • 2016-002629-13 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

  • Johns Hopkins University
    Massachusetts General Hospital; Washington University School of Medicine; Emory... y otros colaboradores
    Terminado
    Respuesta ALS: Iniciativa individualizada para el descubrimiento de ALS (AnswerALS)
    Enfermedad de la neuronas motoras | La esclerosis lateral amiotrófica | Esclerosis lateral primaria | Atrofia muscular progresiva | Controles saludables | ALS de brazo mayal | Amiotrofia monomélica | Portadores de genes ALS asintomáticos
    Estados Unidos
  • Northwestern University
    Terminado
    Genética de la ELA familiar y esporádica (ALS)
    Esclerosis lateral amiotrófica (ELA) | Enfermedad de Lou Gehrig | Esclerosis lateral primaria (ELP) | Esclerosis lateral amiotrófica familiar | ALS con demencia frontotemporal (ALS/FTD) | Enfermedad de la neurona motora (EMN) | ELA esporádica (SALS)
    Estados Unidos
  • Taipei Medical University Shuang Ho Hospital
    Terminado
    Tratamiento con tamoxifeno en pacientes con enfermedad de la motoneurona
    La esclerosis lateral amiotrófica | Escala de ración funcional ALS | Proteína 43 de unión a ADN TAR | Tamoxifeno | mTOR
    Taiwán
  • University of Miami
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institutes... y otros colaboradores
    Reclutamiento
    Procedimientos clínicos para apoyar la investigación en ELA (CAPTURE-ALS)
    La esclerosis lateral amiotrófica | Esclerosis lateral primaria | Atrofia muscular progresiva | ALS-Demencia Frontotemporal
    Estados Unidos
  • University of Miami
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institutes...
    Activo, no reclutando
    PRUEBA LISTO (Preparación para ensayos clínicos)
    La esclerosis lateral amiotrófica | Esclerosis lateral primaria | Demencia frontotemporal | Atrofia muscular progresiva | ALS-Demencia Frontotemporal
    Estados Unidos
  • University of California, San Francisco
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Center... y otros colaboradores
    Terminado
    Avances en la investigación y el tratamiento de la degeneración lobar frontotemporal (ARTFL) (ARTFL)
    Esclerosis lateral amiotrófica (ELA) | Parálisis Supranuclear Progresiva (PSP) | Degeneración corticobasal (CBD) | FTLD | Demencia Frontotemporal (DFT) | Síndrome de APP | Variante conductual de la demencia frontotemporal (bvFTD) | Afasia progresiva primaria variante semántica (svPPA) | Afasia progresiva... y otras condiciones
    Estados Unidos, Canadá
  • Mayo Clinic
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institute... y otros colaboradores
    Reclutamiento
    ARTFL LEFFTDS Degeneración lobular frontotemporal longitudinal (ALLFTD)
    La esclerosis lateral amiotrófica | Parálisis Supranuclear Progresiva (PSP) | Degeneración corticobasal (CBD) | Demencia frontotemporal relacionada con GRN | Variante conductual de la demencia frontotemporal (bvFTD) | Afasia progresiva primaria variante semántica (svPPA) | Afasia progresiva primaria... y otras condiciones
    Estados Unidos, Canadá

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