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针对完成 VITALITY-ALS (CY 4031) 患者的研究 (VIGOR-ALS)

2021年5月27日 更新者：Cytokinetics

Tirasemtiv 用于完成 VITALITY-ALS (CY 4031) 的肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者的第 3 期开放标签扩展研究

这项研究的目的是评估 tirasemtiv 在 ALS 患者中的长期安全性和耐受性，这些患者已完成 tirasemtiv 在 ALS 中的双盲安慰剂对照研究（CY 4031）。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

登记的参与者将开始服用 tirasemtiv 125 mg 每天两次（250 mg/天），持续 4 周，并将滴定至其耐受剂量，最大剂量为 250 mg 每天两次（500 mg/天）。 本研究还将比较在 CY 4031 中完成 tirasemtiv 治疗的患者与在 CY 4031 中完成安慰剂治疗的患者的临床过程，两组在 CY 4033 期间继续接受 tirasemtiv 治疗，比较完成治疗的患者的临床过程CY 4031 在该研究期间的 tirasemtiv 与他们在 CY 4033 期间继续用 tirasemtiv 治疗期间的临床过程，并将在该研究期间在 CY 4031 中完成安慰剂治疗的患者的临床过程与他们在 CY 4033 期间用 tirasemtiv 治疗期间的临床过程进行比较。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

280

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T2N 1N4
        • University Of Calgary
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 1Z1
        • University of Alberta
    • New Brunswick
      • Fredericton、New Brunswick、加拿大、E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3H 3A7
        • QE II Health Sciences, Nova Scotia Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London、Ontario、加拿大、N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto、Ontario、加拿大、M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Center
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal、Quebec、加拿大、H2L 4M1
        • Hopital Notre-Dame/CHUM
      • Quebec City、Quebec、加拿大、G1J 1Z4
        • CHU de Quebec - Univerite' Laval
  • 德国
      • Berlin、德国、13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum, Department of Neurology
    • Baden-Wuerttemberg
      • Ulm、Baden-Wuerttemberg、德国、89081
        • University of Ulm, Department of Neurology
    • Lower Saxony
      • Hannover、Lower Saxony、德国、30625
        • Hannover Medical School, Department of Neurology
  • 意大利
    • Lombardy
      • Milan、Lombardy、意大利、20149
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
      • Milan、Lombardy、意大利、20162
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Ospedale Niguarda
    • Piemonte
      • Torino、Piemonte、意大利、10126
        • Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
  • 比利时
    • Vlaams Brabant
      • Leuven、Vlaams Brabant、比利时、3000
        • UZ Leuven
  • 法国
      • Limoges Cedex、法国、87042
        • Hopital Dupuytren, service de neurologie
      • Montpellier Cedex 5、法国、34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
      • Nice Cedex 1、法国、06001
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Tours cedex 9、法国、37044
        • Hôpital Bretonneau
  • 爱尔兰
      • Dublin、爱尔兰、Dublin 9
        • Clinical Research Centre Beaumont Hospital
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurology Clinics
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange、California、美国、92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento、California、美国、95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco、California、美国、94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford、California、美国、94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain、Connecticut、美国、06053
        • Hospital For Special Care
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20037
        • George Washington University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32224
        • Mayo Clinic
      • Miami、Florida、美国、33136
        • University of Miami, Miller School of Medicine
      • Tampa、Florida、美国、33512
        • Carol & Frank Morsani Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • The Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Worcester、Massachusetts、美国、01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit、Michigan、美国、48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis、Missouri、美国、63104
        • St. Louis University, Department of Neurology & Psychiatry
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、美国、03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York、New York、美国、10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York、New York、美国、10032
        • Neurological Institute
      • Syracuse、New York、美国、13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
        • Department of Neurology, Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97213
        • Providence Brain and Spine Inst. ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19140
        • Temple University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • UTHSCSA - First Outpatient Research Unit
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、美国、26506
        • West Virginia University Hospitals
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital
  • 英国
      • London、英国、SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • 荷兰
      • Utrecht、荷兰、3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • 葡萄牙
      • Lisboa、葡萄牙、1649-035
        • Hospital Santa Maria - Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28016
        • Hospital San Rafael

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 能够理解并愿意签署知情同意书 (ICF)。 如果给予口头同意，则患者的法定指定人员必须签署 ICF 表格
  • 完成对研究药物的参与和 CY 4031 研究的随访

  • 未进行输精管结扎术并确认精子数量为零的男性患者必须同意在参与研究期间：

    • 在与有生育潜力的女性伴侣发生性行为时使用避孕套，并让女性伴侣使用高效的避孕方法，或者
    • 在参与研究期间避免性交

  • 未绝经（≥ 1 年）或绝育的女性患者必须：

    • 不是母乳喂养
    • 妊娠试验呈阴性
    • 在参与研究期间无意怀孕并且
    • 实行性禁欲，定义为在研究​​期间避免性交，或者如果男性伴侣没有进行输精管结扎术且精子数量为零，则需要使用避孕套和高效避孕措施

排除标准：

  • 在研究开始时有隔膜起搏系统 (DPS) 或预期在研究过程中放置​​ DPS
  • 在给药前服用过研究性研究药物（tirasemtiv 除外），在 30 天内或前药的五个半衰期内，以较长者为准
  • 在参与研究期间使用含替扎尼定和茶碱的药物
  • 参与或计划参与任何形式的干细胞治疗以治疗 ALS 或其他研究药物

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：延迟开始治疗
延迟开始治疗组由在 CY 4031 中接受安慰剂和在 CY 4033 中接受 tirasemtiv 的患者组成。
药品：替拉塞米夫
口服
其他名称：
  • CK-2017357
实验性的：早期开始治疗
早期开始治疗组由在 CY 4031 和 CY 4033 均接受替拉塞替夫治疗的患者组成。
药品：替拉塞米夫
口服
其他名称：
  • CK-2017357

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现不良事件的参与者人数
大体时间：从第一剂 tirasemtiv 到最后一剂后 28 天
发生不良事件的参与者人数被用作衡量 tirasemtiv 的长期安全性和耐受性的指标。
从第一剂 tirasemtiv 到最后一剂后 28 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
从预测慢肺活量百分比的 CY 4031 基线到 CY 4033 第 24 周的变化
大体时间：基线和 24 周
使用肺活量计（以升为单位）测量慢肺活量 (SVC)。 在休息 3 到 5 次呼吸后，患者被指示尽可能深地吸气，然后最大程度地呼气（吹出肺部的所有空气）。 将获得的值转换为预测值百分比（即，对于具有相似人口统计和基线特征 [例如，身高、年龄、性别] 的患者，测试结果作为预测值的百分比）。
基线和 24 周
从预测慢肺活量百分比的 CY 4031 基线到 CY 4033 的第 48 周的变化
大体时间：基线和 48 周
使用肺活量计测量慢肺活量（以升为单位）。 在休息 3 到 5 次呼吸后，患者被指示尽可能深地吸气，然后最大程度地呼气（吹出肺部的所有空气）。 将获得的值转换为预测值百分比（即，对于具有相似人口统计和基线特征 [例如，身高、年龄、性别] 的患者，测试结果作为预测值的百分比）。
基线和 48 周
ALS 功能评定量表中 CY 4031 基线的变化 - 第 24 周修订的 (ALSFRS-R) 总分
大体时间：基线和 24 周
ALSFRS-R 用于衡量 ALS 患者残疾的进展和严重程度。 ALSFRS-R 包含 12 个问题，评估患者在与 ALS 相关的功能活动中的能力和独立性，分为以下 4 个领域：粗大运动任务、精细运动任务、延髓功能和呼吸功能。 每个问题的评分从 0（表示无能力或依赖）到 4（正常）。 总分范围为0～48分，分数越高表示功能越正常，分数越低表示功能受损越多。 将基线后评估与基线评估进行比较，负值表示功能恶化。
基线和 24 周
第 48 周时 ALSFRS-R 总分相对于 CY 4031 基线的变化
大体时间：基线和 48 周
ALSFRS-R 用于衡量 ALS 患者残疾的进展和严重程度。 ALSFRS-R 包含 12 个问题，评估患者在与 ALS 相关的功能活动中的能力和独立性，分为以下 4 个领域：粗大运动任务、精细运动任务、延髓功能和呼吸功能。 每个问题的评分从 0（表示无能力或依赖）到 4（正常）。 总分范围为0～48分，分数越高表示功能越正常，分数越低表示功能受损越多。 将基线后评估与基线评估进行比较，负值表示功能恶化。
基线和 48 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Cytokinetics

调查人员

  • 研究主任：MD, Cytokinetics、Cytokinetics, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年10月17日

初级完成 (实际的)

2018年10月26日

研究完成 (实际的)

2018年10月26日

研究注册日期

首次提交

2016年10月12日

首先提交符合 QC 标准的

2016年10月14日

首次发布 (估计)

2016年10月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年6月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年5月27日

最后验证

2021年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CY 4033
  • 2016-002629-13 (EudraCT编号)

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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