Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie voor patiënten die VITALITY-ALS hebben voltooid (CY 4031) (VIGOR-ALS)

27 mei 2021 bijgewerkt door: Cytokinetics

Een fase 3, open-label extensieonderzoek van tirasemtiv voor patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) die VITALITY-ALS hebben voltooid (CY 4031)

Het doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van tirasemtiv op lange termijn te beoordelen bij patiënten met ALS die de dubbelblinde, placebogecontroleerde studie van tirasemtiv bij ALS (CY 4031) hebben voltooid.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Ingeschreven deelnemers beginnen tirasemtiv 125 mg tweemaal daags (250 mg/dag) te doseren gedurende een periode van 4 weken en zullen titreren tot hun getolereerde dosis, waarbij de maximale dosis 250 mg tweemaal daags (500 mg/dag) is. Deze studie zal ook het klinisch beloop van patiënten die de behandeling met tirasemtiv voltooiden in CY 4031 vergelijken met degenen die de behandeling met placebo voltooiden in CY 4031 tijdens voortgezette behandeling van beide groepen met tirasemtiv tijdens CY 4033, het klinisch beloop vergelijken van patiënten die de behandeling met tirasemtiv voltooiden tirasemtiv in CY 4031 tijdens dat onderzoek met hun klinisch beloop tijdens voortgezette behandeling met tirasemtiv tijdens CY 4033, en vergelijk het klinisch beloop van patiënten die de behandeling met placebo in CY 4031 tijdens dat onderzoek voltooiden met hun klinisch beloop tijdens behandeling met tirasemtiv tijdens CY 4033.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

280

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, België, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 1N4
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • University of Alberta
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 3A7
        • QE II Health Sciences, Nova Scotia Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Center
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • Hopital Notre-Dame/CHUM
      • Quebec City, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec - Univerite' Laval
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum, Department of Neurology
    • Baden-Wuerttemberg
      • Ulm, Baden-Wuerttemberg, Duitsland, 89081
        • University of Ulm, Department of Neurology
    • Lower Saxony
      • Hannover, Lower Saxony, Duitsland, 30625
        • Hannover Medical School, Department of Neurology
  • Frankrijk
      • Limoges Cedex, Frankrijk, 87042
        • Hopital Dupuytren, service de neurologie
      • Montpellier Cedex 5, Frankrijk, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
      • Nice Cedex 1, Frankrijk, 06001
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Tours cedex 9, Frankrijk, 37044
        • Hôpital Bretonneau
  • Ierland
      • Dublin, Ierland, Dublin 9
        • Clinical Research Centre Beaumont Hospital
  • Italië
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italië, 20149
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
      • Milan, Lombardy, Italië, 20162
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Ospedale Niguarda
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Italië, 10126
        • Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Hospital Santa Maria - Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28016
        • Hospital San Rafael
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurology Clinics
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Verenigde Staten, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20037
        • George Washington University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami, Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33512
        • Carol & Frank Morsani Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • The Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
        • St. Louis University, Department of Neurology & Psychiatry
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Hospital For Special Surgery
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Neurological Institute
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Department of Neurology, Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97213
        • Providence Brain and Spine Inst. ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
        • Temple University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • UTHSCSA - First Outpatient Research Unit
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
        • West Virginia University Hospitals
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • In staat om een ​​Informed Consent Form (ICF) te begrijpen en te ondertekenen. Als mondelinge toestemming wordt gegeven, moet een wettelijk vertegenwoordiger van de patiënt het ICF-formulier ondertekenen
  • Voltooide deelname aan het onderzoeksgeneesmiddel en het vervolgbezoek aan de CY 4031-studie

  • Mannelijke patiënten die geen vasectomie hebben ondergaan EN geen zaadcellen hebben bevestigd, moeten voor de duur van hun deelname aan het onderzoek akkoord gaan met:

    • Gebruik een condoom tijdens geslachtsgemeenschap met vrouwelijke partners die zwanger kunnen worden EN om vrouwelijke partners een zeer effectief anticonceptiemiddel te laten gebruiken OF
    • Zich onthouden van geslachtsgemeenschap tijdens deelname aan het onderzoek

  • Vrouwelijke patiënten die niet postmenopauzaal (≥ 1 jaar) of gesteriliseerd zijn, moeten:

    • Geen borstvoeding geven
    • Heb een negatieve zwangerschapstest
    • Heb geen intentie om zwanger te worden tijdens deelname aan de studie EN
    • Oefen seksuele onthouding, gedefinieerd als het afzien van geslachtsgemeenschap tijdens de duur van het onderzoek OF als mannelijke partners geen vasectomie hebben ondergaan met een bevestigd aantal zaadcellen van nul, het gebruik van een condoom vereisen EN het gebruik van een zeer effectieve anticonceptiemaatregel

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft een diafragma-stimulatiesysteem (DPS) bij aanvang van de studie of anticipeert op plaatsing van DPS in de loop van de studie
  • Heeft voorafgaand aan de dosering een onderzoeksgeneesmiddel (anders dan tirasemtiv) ingenomen, binnen 30 dagen of vijf halfwaardetijden na het eerdere middel, afhankelijk van welke van de twee het grootst is
  • Gebruik van tizanidine en theofyllinebevattende medicijnen tijdens deelname aan de studie
  • Deelname of plannen om deel te nemen aan enige vorm van stamceltherapie voor de behandeling van ALS of een ander geneesmiddel in studiefase

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Vertraagde start behandeling
De Delayed Start Treatment-groep bestond uit patiënten die placebo kregen in CY 4031 en tirasemtiv in CY 4033.
Geneesmiddel: tirasemtiv
Mondeling
Andere namen:
  • CK-2017357
Experimenteel: Vroege start behandeling
De Early Start Treatment-groep bestond uit patiënten die tirasemtiv kregen in zowel CY 4031 als CY 4033.
Geneesmiddel: tirasemtiv
Mondeling
Andere namen:
  • CK-2017357

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis tirasemtiv tot 28 dagen na de laatste dosis
Het aantal deelnemers met bijwerkingen werd gebruikt als maatstaf voor de veiligheid en verdraagbaarheid van tirasemtiv op de lange termijn.
Vanaf de eerste dosis tirasemtiv tot 28 dagen na de laatste dosis

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van basislijn in CY 4031 in percentage voorspelde langzame vitale capaciteit tot week 24 in CY 4033
Tijdsspanne: baseline en 24 weken
Slow vital capacity (SVC) werd gemeten met behulp van een spirometer (in eenheden van liters). Na 3 tot 5 ademhalingen in rust kregen patiënten de instructie om zo diep mogelijk in te ademen, gevolgd door een maximale uitademing (alle lucht uit hun longen uitblazen). De verkregen waarden werden geconverteerd naar percentage voorspelde waarden (dwz het testresultaat als percentage van voorspelde waarden voor patiënten met vergelijkbare demografische kenmerken en baselinekenmerken [bijv. lengte, leeftijd, geslacht]).
baseline en 24 weken
Verandering van basislijn in CY 4031 in percentage voorspelde langzame vitale capaciteit naar week 48 in CY 4033
Tijdsspanne: baseline en 48 weken
De langzame vitale capaciteit werd gemeten met behulp van een spirometer (in eenheden van liters). Na 3 tot 5 ademhalingen in rust kregen patiënten de instructie om zo diep mogelijk in te ademen, gevolgd door een maximale uitademing (alle lucht uit hun longen uitblazen). De verkregen waarden werden geconverteerd naar percentage voorspelde waarden (dwz het testresultaat als percentage van voorspelde waarden voor patiënten met vergelijkbare demografische kenmerken en baselinekenmerken [bijv. lengte, leeftijd, geslacht]).
baseline en 48 weken
Verandering ten opzichte van CY 4031 baseline in ALS Functional Rating Scale - Herziene (ALSFRS-R) totaalscore in week 24
Tijdsspanne: baseline en 24 weken
De ALSFRS-R wordt gebruikt om de progressie en ernst van invaliditeit bij patiënten met ALS te meten. De ALSFRS-R bestaat uit 12 vragen, die het vermogen en de onafhankelijkheid van een patiënt beoordelen in functionele activiteiten die relevant zijn voor ALS, gecategoriseerd in de volgende 4 domeinen: grove motorische taken, fijne motorische taken, bulbaire functies en ademhalingsfunctie. Elke vraag krijgt een score van 0 (wat aangeeft dat hij niet in staat of afhankelijk is) tot 4 (normaal). De totale score varieert van 0 tot 48, waarbij hogere scores meer normaal functioneren weerspiegelen en lagere scores meer gestoord functioneren. Als we postbaseline vergelijken met baselinebeoordelingen, duidt een negatieve waarde op een verslechtering van de functie.
baseline en 24 weken
Verandering van CY 4031-basislijn in ALSFRS-R-totaalscore in week 48
Tijdsspanne: baseline en 48 weken
De ALSFRS-R wordt gebruikt om de progressie en ernst van invaliditeit bij patiënten met ALS te meten. De ALSFRS-R bestaat uit 12 vragen, die het vermogen en de onafhankelijkheid van een patiënt beoordelen in functionele activiteiten die relevant zijn voor ALS, gecategoriseerd in de volgende 4 domeinen: grove motorische taken, fijne motorische taken, bulbaire functies en ademhalingsfunctie. Elke vraag krijgt een score van 0 (wat aangeeft dat hij niet in staat of afhankelijk is) tot 4 (normaal). De totale score varieert van 0 tot 48, waarbij hogere scores meer normaal functioneren weerspiegelen en lagere scores meer gestoord functioneren. Als we postbaseline vergelijken met baselinebeoordelingen, duidt een negatieve waarde op een verslechtering van de functie.
baseline en 48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Cytokinetics

Onderzoekers

  • Studie directeur: MD, Cytokinetics, Cytokinetics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 oktober 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 oktober 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

26 oktober 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 oktober 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 oktober 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

18 oktober 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CY 4033
  • 2016-002629-13 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op tirasemtiv

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in El Salvador

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren