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Um estudo para pacientes que concluíram o VITALITY-ALS (CY 4031) (VIGOR-ALS)

27 de maio de 2021 atualizado por: Cytokinetics

Um estudo de extensão aberto de Fase 3 de Tirasemtiv para pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS) que completaram o VITALITY-ALS (CY 4031)

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança a longo prazo e a tolerabilidade do tirasemtiv em pacientes com ELA que completaram o estudo duplo-cego controlado por placebo de tirasemtiv na ELA (CY 4031).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os participantes inscritos iniciarão a administração de tirasemtiv 125 mg duas vezes ao dia (250 mg/dia) por um período de 4 semanas e irão titular a dose tolerada, sendo a dose máxima de 250 mg duas vezes ao dia (500 mg/dia). Este estudo também irá comparar o curso clínico de pacientes que completaram o tratamento com tirasemtiv em CY 4031 com aqueles que completaram o tratamento com placebo em CY 4031 durante o tratamento continuado de ambos os grupos com tirasemtiv durante CY 4033, comparar o curso clínico de pacientes que completaram o tratamento com tirasemtiv em CY 4031 durante esse estudo com seu curso clínico durante o tratamento continuado com tirasemtiv durante CY 4033 e comparar o curso clínico de pacientes que completaram o tratamento com placebo em CY 4031 durante esse estudo com seu curso clínico durante o tratamento com tirasemtiv durante CY 4033.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

280

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum, Department of Neurology
    • Baden-Wuerttemberg
      • Ulm, Baden-Wuerttemberg, Alemanha, 89081
        • University of Ulm, Department of Neurology
    • Lower Saxony
      • Hannover, Lower Saxony, Alemanha, 30625
        • Hannover Medical School, Department of Neurology
  • Bélgica
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 1N4
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z1
        • University of Alberta
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canadá, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 3A7
        • QE II Health Sciences, Nova Scotia Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Center
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2L 4M1
        • Hopital Notre-Dame/CHUM
      • Quebec City, Quebec, Canadá, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec - Univerite' Laval
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28016
        • Hospital San Rafael
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurology Clinics
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Estados Unidos, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20037
        • George Washington University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami, Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33512
        • Carol & Frank Morsani Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • The Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • St. Louis University, Department of Neurology & Psychiatry
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Neurological Institute
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • Suny Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Department of Neurology, Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
        • Providence Brain and Spine Inst. ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Temple University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • UTHSCSA - First Outpatient Research Unit
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • West Virginia University Hospitals
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital
  • França
      • Limoges Cedex, França, 87042
        • Hopital Dupuytren, service de neurologie
      • Montpellier Cedex 5, França, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
      • Nice Cedex 1, França, 06001
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Tours cedex 9, França, 37044
        • Hopital Bretonneau
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, Dublin 9
        • Clinical Research Centre Beaumont Hospital
  • Itália
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Itália, 20149
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
      • Milan, Lombardy, Itália, 20162
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Ospedale Niguarda
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Itália, 10126
        • Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Hospital Santa Maria - Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Capaz de compreender e disposto a assinar um Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE). Se for dado consentimento verbal, um Representante Legal do paciente deve assinar o formulário ICF
  • Participação concluída no medicamento do estudo e na visita de acompanhamento no estudo CY 4031

  • Pacientes do sexo masculino, que não fizeram vasectomia E confirmaram contagem zero de esperma, devem concordar com a duração de sua participação no estudo para:

    • Use um preservativo durante a relação sexual com parceiras com potencial para engravidar E fazer com que as parceiras usem um meio contraceptivo altamente eficaz OU
    • Abster-se de relações sexuais durante a participação no estudo

  • Pacientes do sexo feminino que não estão na pós-menopausa (≥ 1 ano) ou esterilizadas devem:

    • Não estar amamentando
    • Ter um teste de gravidez negativo
    • Não tem intenção de engravidar durante a participação no estudo E
    • Praticar abstinência sexual, definida como abster-se de relações sexuais durante a duração do estudo OU se os parceiros do sexo masculino não forem vasectomizados com uma contagem de esperma zero confirmada, exigir o uso de preservativo E uso de uma medida contraceptiva altamente eficaz

Critério de exclusão:

  • Tem um sistema de estimulação do diafragma (DPS) na entrada do estudo ou antecipa a colocação do DPS durante o estudo
  • Tomou um medicamento experimental do estudo (que não seja tirasemtiv) antes da administração, dentro de 30 dias ou cinco meias-vidas do agente anterior, o que for maior
  • Uso de medicamentos contendo tizanidina e teofilina durante a participação no estudo
  • Participação ou planejamento de participar de qualquer forma de terapia com células-tronco para o tratamento de ELA ou outro medicamento experimental

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento de Início Atrasado
O grupo de tratamento com início tardio consistia em pacientes que receberam placebo em CY 4031 e tirasemtiv em CY 4033.
Medicamento: tirasemtiv
Oral
Outros nomes:
  • CK-2017357
Experimental: Tratamento de Início Precoce
O grupo Early Start Treatment consistia em pacientes que receberam tirasemtiv em CY 4031 e CY 4033.
Medicamento: tirasemtiv
Oral
Outros nomes:
  • CK-2017357

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos
Prazo: Desde a primeira dose de tirasemtiv até 28 dias após a última dose
O número de participantes com eventos adversos foi usado como medida para a segurança e tolerabilidade a longo prazo do tirasemtiv.
Desde a primeira dose de tirasemtiv até 28 dias após a última dose

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base CY 4031 em porcentagem da capacidade vital lenta prevista para a semana 24 em CY 4033
Prazo: linha de base e 24 semanas
A capacidade vital lenta (CVL) foi medida usando um espirômetro (em unidades de litros). Após 3 a 5 respirações em repouso, os pacientes foram instruídos a fazer uma inspiração tão profunda quanto possível, seguida de uma expiração máxima (expirando todo o ar dos pulmões). Os valores obtidos foram convertidos em valores percentuais previstos (ou seja, o resultado do teste como uma porcentagem dos valores previstos para pacientes com características demográficas e basais semelhantes [por exemplo, altura, idade, sexo]).
linha de base e 24 semanas
Alteração da linha de base CY 4031 em porcentagem da capacidade vital lenta prevista para a semana 48 no CY 4033
Prazo: linha de base e 48 semanas
A capacidade vital lenta foi medida usando um espirômetro (em unidades de litros). Após 3 a 5 respirações em repouso, os pacientes foram instruídos a fazer uma inspiração tão profunda quanto possível, seguida de uma expiração máxima (expirando todo o ar dos pulmões). Os valores obtidos foram convertidos em valores percentuais previstos (ou seja, o resultado do teste como uma porcentagem dos valores previstos para pacientes com características demográficas e basais semelhantes [por exemplo, altura, idade, sexo]).
linha de base e 48 semanas
Alteração da linha de base CY 4031 na escala de avaliação funcional da ELA - Pontuação total revisada (ALSFRS-R) na semana 24
Prazo: linha de base e 24 semanas
O ALSFRS-R é usado para medir a progressão e a gravidade da incapacidade em pacientes com ELA. O ALSFRS-R consiste em 12 questões, avaliando a capacidade e independência do paciente em atividades funcionais relevantes para a ELA, categorizadas nos 4 seguintes domínios: tarefas motoras grossas, tarefas motoras finas, funções bulbares e função respiratória. Cada questão é pontuada de 0 (indicando incapaz ou dependente) a 4 (normal). A pontuação total varia de 0 a 48, com pontuações mais altas refletindo funções mais normais e pontuações mais baixas refletindo funções mais prejudicadas. Comparando as avaliações pós-basais com as avaliações basais, um valor negativo indica uma piora na função.
linha de base e 24 semanas
Alteração da linha de base CY 4031 na pontuação total ALSFRS-R na semana 48
Prazo: linha de base e 48 semanas
O ALSFRS-R é usado para medir a progressão e a gravidade da incapacidade em pacientes com ELA. O ALSFRS-R consiste em 12 questões, avaliando a capacidade e independência do paciente em atividades funcionais relevantes para a ELA, categorizadas nos 4 seguintes domínios: tarefas motoras grossas, tarefas motoras finas, funções bulbares e função respiratória. Cada questão é pontuada de 0 (indicando incapaz ou dependente) a 4 (normal). A pontuação total varia de 0 a 48, com pontuações mais altas refletindo funções mais normais e pontuações mais baixas refletindo funções mais prejudicadas. Comparando as avaliações pós-basais com as avaliações basais, um valor negativo indica uma piora na função.
linha de base e 48 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Cytokinetics

Investigadores

  • Diretor de estudo: MD, Cytokinetics, Cytokinetics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de outubro de 2016

Conclusão Primária (Real)

26 de outubro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

26 de outubro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de outubro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de outubro de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

18 de outubro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de junho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de maio de 2021

Última verificação

1 de maio de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CY 4033
  • 2016-002629-13 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)

  • RJK Biopharma Ltd
    Peking University Third Hospital
    Ativo, não recrutando
    Estudo clínico de fase I para avaliar a segurança e eficácia de uma única injeção intratecal de RJK002 em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ELA)
    Esclerose Lateral Amiotrófica Als
    China
  • ALS Therapy Development Institute
    Recrutamento
    ALS Research Collaborative (ARC)
    ELA (Esclerose Lateral Amiotrófica) | Doença do neurônio motor | Esclerose Lateral Amiotrófica | Doença do neurônio motor, esclerose lateral amiotrófica | ALS com demência frontotemporal (ALS/FTD)
    Estados Unidos
  • Johns Hopkins University
    Massachusetts General Hospital; Washington University School of Medicine; Emory... e outros colaboradores
    Concluído
    Answer ALS: Iniciativa individualizada para descoberta de ALS (AnswerALS)
    Doença do neurônio motor | Esclerose Lateral Amiotrófica | Esclerose Lateral Primária | Atrofia Muscular Progressiva | Controles Saudáveis | ALS de braço mangual | Amiotrofia monomélica | Portadores assintomáticos do gene da ELA
    Estados Unidos
  • Northwestern University
    Concluído
    Genética da ELA Familiar e Esporádica (ALS)
    Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) | Doença de Lou Gehrig | Esclerose Lateral Primária (PLS) | Esclerose Lateral Amiotrófica Familiar | ELA com Demência Frontotemporal (ALS/FTD) | Doença do Neurônio Motor (MND) | ELA Esporádica (SALS)
    Estados Unidos
  • University of California, San Francisco
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Center... e outros colaboradores
    Concluído
    Pesquisa avançada e tratamento para degeneração lobar frontotemporal (ARTFL) (ARTFL)
    Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) | Paralisia Supranuclear Progressiva (PSP) | Degeneração corticobasal (CBD) | FTLD | Demência Frontotemporal (FTD) | Síndrome PPA | Demência Frontotemporal Variante Comportamental (bvFTD) | Variante Semântica Afasia Progressiva Primária (svPPA) | Afasia Progressiva... e outras condições
    Estados Unidos, Canadá
  • Mayo Clinic
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institute... e outros colaboradores
    Recrutamento
    ARTFL LEFFTDS Degeneração Lobar Frontotemporal Longitudinal (ALLFTD)
    Esclerose Lateral Amiotrófica | Paralisia Supranuclear Progressiva (PSP) | Degeneração corticobasal (CBD) | Demência Frontotemporal Relacionada ao GRN | Demência Frontotemporal Variante Comportamental (bvFTD) | Variante Semântica Afasia Progressiva Primária (svPPA) | Afasia Progressiva Primária... e outras condições
    Estados Unidos, Canadá
  • Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
    Recrutamento
    PET de Ultra-Alta Resolução no Envelhecimento, Neurodegeneração e Perturbações Psicóticas
    MSA - Atrofia de Múltiplos Sistemas | Demência com corpos de Lewy (DLB) | Demência de Alzheimer (DA) | PSP - Paralisia Supranuclear Progressiva | ELA com Demência Frontotemporal (ALS/FTD) | Mal de Parkinson | Distúrbio Comportamental do Sono REM (iRBD) | ELA - Esclerose Lateral Amiotrófica | Perturbação... e outras condições
    Bélgica

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