Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus potilaille, jotka suorittivat VITALITY-ALS-tutkimuksen (CY 4031) (VIGOR-ALS)

torstai 27. toukokuuta 2021 päivittänyt: Cytokinetics

Vaihe 3, avoin Tirasemtivin laajennustutkimus potilaille, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) ja jotka suorittivat VITALITY-ALS:n (CY 4031)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida tirasemtivin pitkäaikaisturvallisuutta ja siedettävyyttä ALS-potilailla, jotka olivat saaneet päätökseen kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun tirasemtivin ALS-tutkimuksen (CY 4031).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistujat aloittavat Tirasemtivin 125 mg:n annostelun kahdesti vuorokaudessa (250 mg/vrk) 4 viikon ajan ja titraavat siedetyn annoksen mukaan, maksimiannoksen ollessa 250 mg kahdesti vuorokaudessa (500 mg/vrk). Tässä tutkimuksessa verrataan myös niiden potilaiden kliinistä kulkua, jotka lopettivat tirasemtiv-hoidon vuonna CY 4031, niihin, jotka saivat lumelääkehoidon CY 4031:ssä molempien ryhmien tirasemtiv-hoidon jatkamisen aikana CY 4033:n aikana, ja verrataan niiden potilaiden kliinistä kulkua, jotka lopettivat hoidon tirasemtivillä CY 4031:ssä tuon tutkimuksen aikana kliinisen kulun aikana tirasemtiv-hoidon jatkuessa CY 4033:n aikana, ja vertaa niiden potilaiden kliinistä kulkua, jotka saivat lumelääkehoidon CY 4031:ssä kyseisen tutkimuksen aikana, kliiniseen kulumiseen tirasemtiv-hoidon aikana CY 4033:n aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

280

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Belgia
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28016
        • Hospital San Rafael
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti, Dublin 9
        • Clinical Research Centre Beaumont Hospital
  • Italia
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20149
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
      • Milan, Lombardy, Italia, 20162
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Ospedale Niguarda
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Italia, 10126
        • Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 1N4
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • University of Alberta
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
        • QE II Health Sciences, Nova Scotia Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Center
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • Hopital Notre-Dame/CHUM
      • Quebec City, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec - Univerite' Laval
  • Portugali
      • Lisboa, Portugali, 1649-035
        • Hospital Santa Maria - Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Ranska
      • Limoges Cedex, Ranska, 87042
        • Hopital Dupuytren, service de neurologie
      • Montpellier Cedex 5, Ranska, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
      • Nice Cedex 1, Ranska, 06001
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Tours cedex 9, Ranska, 37044
        • Hôpital Bretonneau
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum, Department of Neurology
    • Baden-Wuerttemberg
      • Ulm, Baden-Wuerttemberg, Saksa, 89081
        • University of Ulm, Department of Neurology
    • Lower Saxony
      • Hannover, Lower Saxony, Saksa, 30625
        • Hannover Medical School, Department of Neurology
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurology Clinics
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Yhdysvallat, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20037
        • George Washington University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami, Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33512
        • Carol & Frank Morsani Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • The Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • St. Louis University, Department of Neurology & Psychiatry
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Neurological Institute
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Department of Neurology, Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97213
        • Providence Brain and Spine Inst. ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
        • Temple University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • UTHSCSA - First Outpatient Research Unit
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506
        • West Virginia University Hospitals
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Pystyy ymmärtämään ja valmis allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen (ICF). Jos suullinen suostumus annetaan, potilaan laillisen edustajan on allekirjoitettava ICF-lomake
  • Osallistuminen tutkimuslääkkeeseen ja seurantakäyntiin CY 4031 -tutkimuksessa

  • Miespotilaiden, joille ei ole tehty vasektomiaa JA vahvistettu nolla siittiöiden määrä, on sopia tutkimukseen osallistumisensa ajaksi jompikumpi:

    • Käytä kondomia seksuaalisessa kanssakäymisessä hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten kumppanien kanssa JA saada naispuoliset kumppanit käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää TAI
    • Vältä seksuaalista kanssakäymistä tutkimukseen osallistumisen aikana

  • Naispotilaiden, jotka eivät ole postmenopausaalisilla (≥ 1 vuosi) tai steriloituja, on:

    • Älä imetä
    • Tee negatiivinen raskaustesti
    • Ei aikomusta tulla raskaaksi tutkimukseen osallistumisen aikana JA
    • Harjoittele seksuaalista pidättymistä, joka määritellään yhdynnästä pidättäytymiseksi tutkimuksen aikana TAI jos miespuolisille kumppaneille ei ole vasektomoitua ja siittiömäärä on vahvistettu nolla, vaatii kondomin käyttöä JA erittäin tehokkaan ehkäisymenetelmän käyttöä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Hänellä on kalvotahdistusjärjestelmä (DPS) tutkimukseen tullessa tai ennakoi DPS-sijoitusta tutkimuksen aikana
  • on ottanut tutkimustutkimuslääkettä (muuta kuin tirasemtiv-lääkettä) ennen annostelua 30 päivän tai viiden puoliintumisajan kuluessa aikaisemmasta lääkkeestä sen mukaan kumpi on suurempi
  • Titsanidiinin ja teofylliiniä sisältävien lääkkeiden käyttö tutkimukseen osallistumisen aikana
  • Osallistuminen tai osallistuminen mihin tahansa kantasoluhoitoon ALS:n tai muun tutkimuslääkkeen hoitoon

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Viivästynyt aloitushoito
Viivästetty aloitushoitoryhmä koostui potilaista, jotka saivat lumelääkettä CY 4031:ssä ja tirasemtiv-hoitoa CY 4033:ssa.
Lääke: tirasemtiv
Oraalinen
Muut nimet:
  • CK-2017357
Kokeellinen: Varhainen aloitushoito
Varhaisen aloituksen hoitoryhmä koostui potilaista, jotka saivat tirasemtiv-hoitoa sekä CY 4031:ssä että CY 4033:ssa.
Lääke: tirasemtiv
Oraalinen
Muut nimet:
  • CK-2017357

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisia tapahtumia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tirasemtiv-annoksesta 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen
Tirasemtivin pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden mittana käytettiin niiden osallistujien lukumäärää, joilla oli haittavaikutuksia.
Ensimmäisestä tirasemtiv-annoksesta 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos CY 4031 -perustilasta prosentteina ennustettu hidas vitaalikapasiteetti viikolle 24 vuonna 4033
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 24 viikkoa
Hidas vitaalikapasiteetti (SVC) mitattiin spirometrillä (litrayksiköissä). Kun potilaita oli hengitetty 3–5 levossa, heitä kehotettiin hengittämään mahdollisimman syvään, mitä seurasi maksimaalinen uloshengitys (puhaltamalla kaikki ilma keuhkoistaan). Saadut arvot muunnettiin prosentteina ennustetuiksi arvoiksi (eli testitulos prosentteina ennustetuista arvoista potilaille, joilla oli samanlaiset demografiset ja perusominaisuudet [esim. pituus, ikä, sukupuoli]).
lähtötilanne ja 24 viikkoa
Muutos CY 4031 -perustilasta prosentteina ennustettu hidas vitaalikapasiteetti viikolle 48 vuonna 4033
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 48 viikkoa
Hidas vitaalikapasiteetti mitattiin spirometrillä (litrayksiköissä). Kun potilaita oli hengitetty 3–5 levossa, heitä kehotettiin hengittämään mahdollisimman syvään, mitä seurasi maksimaalinen uloshengitys (puhaltamalla kaikki ilma keuhkoistaan). Saadut arvot muunnettiin prosentteina ennustetuiksi arvoiksi (eli testitulos prosentteina ennustetuista arvoista potilaille, joilla oli samanlaiset demografiset ja perusominaisuudet [esim. pituus, ikä, sukupuoli]).
lähtötilanne ja 48 viikkoa
Muutos CY 4031 -perustasosta ALS:n toiminnallisessa arviointiasteikossa – tarkistettu (ALSFRS-R) kokonaispistemäärä viikolla 24
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 24 viikkoa
ALSFRS-R-mittaria käytetään vamman etenemisen ja vaikeusasteen mittaamiseen ALS-potilailla. ALSFRS-R koostuu 12 kysymyksestä, jotka arvioivat potilaan kykyä ja riippumattomuutta ALS:n kannalta merkityksellisissä toiminnallisissa toimissa ja jotka luokitellaan seuraaviin neljään osa-alueeseen: bruttomotoriset tehtävät, hienomotoriset tehtävät, bulbar-toiminnot ja hengitystoiminta. Jokainen kysymys pisteytetään 0:sta (osoittaa kyvyttömästä tai riippuvaisesta) 4:ään (normaali). Kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0–48, korkeammat pisteet kuvastavat normaalimpaa toimintaa ja pienemmät pisteet heikentyneempiä. Kun verrataan lähtötilanteen jälkeisiä arvioita lähtötilanteeseen, negatiivinen arvo osoittaa toiminnan heikkenemistä.
lähtötilanne ja 24 viikkoa
Muutos CY 4031 -perustasosta ALSFRS-R:n kokonaispistemäärässä viikolla 48
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 48 viikkoa
ALSFRS-R-mittaria käytetään vamman etenemisen ja vaikeusasteen mittaamiseen ALS-potilailla. ALSFRS-R koostuu 12 kysymyksestä, jotka arvioivat potilaan kykyä ja riippumattomuutta ALS:n kannalta merkityksellisissä toiminnallisissa toimissa ja jotka luokitellaan seuraaviin neljään osa-alueeseen: bruttomotoriset tehtävät, hienomotoriset tehtävät, bulbar-toiminnot ja hengitystoiminta. Jokainen kysymys pisteytetään 0:sta (osoittaa kyvyttömästä tai riippuvaisesta) 4:ään (normaali). Kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0–48, korkeammat pisteet kuvastavat normaalimpaa toimintaa ja pienemmät pisteet heikentyneempiä. Kun verrataan lähtötilanteen jälkeisiä arvioita lähtötilanteeseen, negatiivinen arvo osoittaa toiminnan heikkenemistä.
lähtötilanne ja 48 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cytokinetics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: MD, Cytokinetics, Cytokinetics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 17. lokakuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 26. lokakuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 26. lokakuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 12. lokakuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. lokakuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 18. lokakuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 15. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 27. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CY 4033
  • 2016-002629-13 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset tirasemtiv

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ukraine

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa