Badanie dla pacjentów, którzy ukończyli VITALITY-ALS (CY 4031) (VIGOR-ALS)
27 maja 2021 zaktualizowane przez: Cytokinetics
Otwarte badanie rozszerzone fazy 3 dotyczące stosowania preparatu Tirasemtiv u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS), którzy ukończyli VITALITY-ALS (CY 4031)
Celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji tirasemtiwu u pacjentów z ALS, którzy ukończyli podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie tirasemtiwu w ALS (CY 4031).
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Zakwalifikowani uczestnicy rozpoczną podawanie tirasemtiwu w dawce 125 mg dwa razy na dobę (250 mg/dobę) przez okres 4 tygodni i będą stopniowo zwiększać dawkę do tolerowanej dawki, przy czym maksymalna dawka wynosi 250 mg dwa razy na dobę (500 mg/dobę).
W tym badaniu porównany zostanie również przebieg kliniczny pacjentów, którzy ukończyli leczenie tirasemtywem w CY 4031 z tymi, którzy zakończyli leczenie placebo w CY 4031 podczas kontynuacji leczenia tirasemtywem w obu grupach w CY 4033, porównanie przebiegu klinicznego pacjentów, którzy ukończyli leczenie tyrasemtywu w CY 4031 podczas tego badania z przebiegiem klinicznym podczas kontynuacji leczenia tirasemtywem w CY 4033 i porównać przebieg kliniczny pacjentów, którzy ukończyli leczenie placebo w CY 4031 podczas tego badania z ich przebiegiem klinicznym podczas leczenia tirasemtywem w CY 4033.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
280
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Vlaams Brabant
-
Leuven, Vlaams Brabant, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Limoges Cedex, Francja, 87042
- Hopital Dupuytren, service de neurologie
-
Montpellier Cedex 5, Francja, 34295
- Hopital Gui de Chauliac
-
Nice Cedex 1, Francja, 06001
- CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
-
Tours cedex 9, Francja, 37044
- Hôpital Bretonneau
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28016
- Hospital San Rafael
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandia, 3584 CX
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Dublin, Irlandia, Dublin 9
- Clinical Research Centre Beaumont Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 1N4
- University of Calgary
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
- University of Alberta
-
-
New Brunswick
-
Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 0C7
- Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
- QE II Health Sciences, Nova Scotia Health Authority
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Center
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
- Hopital Notre-Dame/CHUM
-
Quebec City, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
- CHU de Quebec - Univerite' Laval
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 13353
- Charite Campus Virchow-Klinikum, Department of Neurology
-
-
Baden-Wuerttemberg
-
Ulm, Baden-Wuerttemberg, Niemcy, 89081
- University of Ulm, Department of Neurology
-
-
Lower Saxony
-
Hannover, Lower Saxony, Niemcy, 30625
- Hannover Medical School, Department of Neurology
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugalia, 1649-035
- Hospital Santa Maria - Centro Hospitalar Lisboa Norte
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurology Clinics
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- University of California, Irvine
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- UC Davis Medical Center
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
- Forbes Norris MDA/ALS Research Center
-
Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
- Stanford Hospital and Clinics
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
-
-
Connecticut
-
New Britain, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06053
- Hospital for Special Care
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20037
- George Washington University Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
- Mayo Clinic
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University of Miami, Miller School of Medicine
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33512
- Carol & Frank Morsani Center for Advanced Health Care - University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- The Emory Clinic
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Indiana University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
- University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- University of Michigan Health System
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55415
- Hennepin County Medical Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Barnes-Jewish Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
- St. Louis University, Department of Neurology & Psychiatry
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Neurological Institute
-
Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
- Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
- Duke Neurological Disorders Clinic
-
Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
- Department of Neurology, Wake Forest School of Medicine
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97213
- Providence Brain and Spine Inst. ALS Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
- Temple University School of Medicine
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75214
- Texas Neurology, PA
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
- UTHSCSA - First Outpatient Research Unit
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
- University of Virginia Health System
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
- West Virginia University Hospitals
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Froedtert Memorial Lutheran Hospital
-
-
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Włochy, 20149
- IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
-
Milan, Lombardy, Włochy, 20162
- Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Ospedale Niguarda
-
-
Piemonte
-
Torino, Piemonte, Włochy, 10126
- Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zdolny do zrozumienia i chętny do podpisania formularza świadomej zgody (ICF). Jeśli wyrażono zgodę ustną, osoba prawna wyznaczona przez pacjenta musi podpisać formularz ICF
- Ukończono udział w badaniu leku i wizytę kontrolną w badaniu CY 4031
Pacjenci płci męskiej, którzy nie przeszli wazektomii ORAZ potwierdzili zerową liczbę plemników, muszą wyrazić zgodę na czas swojego udziału w badaniu na:
- Używać prezerwatywy podczas stosunku płciowego z partnerkami, które mogą zajść w ciążę ORAZ aby partnerki stosowały wysoce skuteczną metodę antykoncepcji LUB
- Wstrzymaj się od współżycia seksualnego podczas udziału w badaniu
Pacjentki, które nie są po menopauzie (≥ 1 rok) lub nie są sterylizowane, muszą:
- Nie karmić piersią
- Zrób negatywny test ciążowy
- Nie zamierzają zajść w ciążę podczas udziału w badaniu ORAZ
- Praktykować abstynencję seksualną, zdefiniowaną jako powstrzymywanie się od współżycia podczas trwania badania LUB jeśli partnerzy płci męskiej nie zostali poddani wazektomii z potwierdzoną zerową liczbą plemników, wymagać użycia prezerwatywy ORAZ stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji
Kryteria wyłączenia:
- Ma system stymulacji przepony (DPS) na początku badania lub przewiduje umieszczenie DPS w trakcie badania
- Przyjął eksperymentalny badany lek (inny niż tirasemtiv) przed podaniem dawki, w ciągu 30 dni lub pięciu okresów półtrwania poprzedniego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy
- Stosowanie leków zawierających tyzanidynę i teofilinę podczas udziału w badaniu
- Uczestnictwo lub planowanie udziału w jakiejkolwiek formie terapii komórkami macierzystymi w leczeniu ALS lub innego badanego leku
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Leczenie opóźnionego rozpoczęcia
Grupa opóźnionego rozpoczęcia leczenia składała się z pacjentów, którzy otrzymywali placebo w CY 4031 i tirasemtiv w CY 4033.
|
Doustny
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Wczesne rozpoczęcie leczenia
Grupa wczesnego rozpoczęcia leczenia składała się z pacjentów, którzy otrzymywali tirasemtyw zarówno w CY 4031, jak i CY 4033.
|
Doustny
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki tirasemtiwu do 28 dni po ostatniej dawce
|
Liczbę uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane, wykorzystano jako miarę długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji tirasemtiwu.
|
Od pierwszej dawki tirasemtiwu do 28 dni po ostatniej dawce
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od linii bazowej CY 4031 w procentach przewidywanej wolnej pojemności życiowej do tygodnia 24 w CY 4033
Ramy czasowe: linii podstawowej i 24 tyg
|
Wolną pojemność życiową (SVC) mierzono za pomocą spirometru (w jednostkach litrowych).
Po 3 do 5 oddechach w spoczynku pacjenci zostali poinstruowani, aby wziąć jak najgłębszy wdech, a następnie maksymalny wydech (wydmuchanie całego powietrza z płuc).
Otrzymane wartości przeliczono na procent wartości przewidywanych (tj. wynik testu jako procent wartości przewidywanych dla pacjentów o podobnych cechach demograficznych i wyjściowych [np. wzrost, wiek, płeć]).
|
linii podstawowej i 24 tyg
|
|
Zmiana od linii bazowej CY 4031 w procentach przewidywanej wolnej pojemności życiowej do tygodnia 48 w CY 4033
Ramy czasowe: linii podstawowej i 48 tygodni
|
Wolną pojemność życiową mierzono za pomocą spirometru (w jednostkach litrowych).
Po 3 do 5 oddechach w spoczynku pacjenci zostali poinstruowani, aby wziąć jak najgłębszy wdech, a następnie maksymalny wydech (wydmuchanie całego powietrza z płuc).
Otrzymane wartości przeliczono na procent wartości przewidywanych (tj. wynik testu jako procent wartości przewidywanych dla pacjentów o podobnych cechach demograficznych i wyjściowych [np. wzrost, wiek, płeć]).
|
linii podstawowej i 48 tygodni
|
|
Zmiana od wartości początkowej CY 4031 w Skali oceny czynnościowej ALS – skorygowanej (ALSFRS-R) Całkowity wynik w 24. tygodniu
Ramy czasowe: linii podstawowej i 24 tyg
|
ALSFRS-R służy do pomiaru postępu i ciężkości niepełnosprawności u pacjentów z ALS.
ALSFRS-R składa się z 12 pytań, oceniających zdolność i niezależność pacjenta w czynnościach funkcjonalnych związanych z ALS, skategoryzowanych w następujących 4 domenach: zadania motoryki dużej, zadania motoryki małej, funkcje opuszkowe i funkcje oddechowe.
Każde pytanie jest punktowane od 0 (wskazujące niezdolność lub zależność) do 4 (normalne).
Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 48, przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają bardziej normalne funkcjonowanie, a niższe wyniki odzwierciedlają bardziej upośledzoną funkcję.
Porównując oceny powyjściowe do wyjściowych, wartość ujemna wskazuje na pogorszenie funkcji.
|
linii podstawowej i 24 tyg
|
|
Zmiana od wartości początkowej CY 4031 w całkowitym wyniku ALSFRS-R w 48. tygodniu
Ramy czasowe: linii podstawowej i 48 tygodni
|
ALSFRS-R służy do pomiaru postępu i ciężkości niepełnosprawności u pacjentów z ALS.
ALSFRS-R składa się z 12 pytań, oceniających zdolność i niezależność pacjenta w czynnościach funkcjonalnych związanych z ALS, skategoryzowanych w następujących 4 domenach: zadania motoryki dużej, zadania motoryki małej, funkcje opuszkowe i funkcje oddechowe.
Każde pytanie jest punktowane od 0 (wskazujące niezdolność lub zależność) do 4 (normalne).
Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 48, przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają bardziej normalne funkcjonowanie, a niższe wyniki odzwierciedlają bardziej upośledzoną funkcję.
Porównując oceny powyjściowe do wyjściowych, wartość ujemna wskazuje na pogorszenie funkcji.
|
linii podstawowej i 48 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: MD, Cytokinetics, Cytokinetics, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
17 października 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
26 października 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
26 października 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 października 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
14 października 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
18 października 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
15 czerwca 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 maja 2021
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CY 4033
- 2016-002629-13 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .