VITALITY-ALS(CY 4031)를 완료한 환자에 대한 연구 (VIGOR-ALS)
2021년 5월 27일 업데이트: Cytokinetics
VITALITY-ALS(CY 4031)를 완료한 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자를 대상으로 한 Tirasemtiv의 3상 공개 확장 연구
이 연구의 목적은 ALS에 대한 티라셈티브의 이중 맹검 위약 대조 연구(CY 4031)를 완료한 ALS 환자를 대상으로 티라셈티브의 장기 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
등록된 참가자는 4주 동안 티라셈티브 125mg 1일 2회(250mg/일) 투여를 시작하고 허용 용량으로 적정하며 최대 용량은 250mg 1일 2회(500mg/일)입니다.
또한 본 연구는 CY 4031에 티라셈티브 치료를 완료한 환자와 CY 4031에 위약 치료를 완료한 환자의 임상경과를 CY 4033 동안 티라셈티브로 두 그룹을 계속 치료하는 동안 비교하고, CY 4031에서 CY 4033 동안 티라셈티브로 치료를 지속하는 동안의 임상 경과와 해당 연구 동안 CY 4031에서 위약으로 치료를 완료한 환자의 임상 경과를 CY 4033에서 티라셈티브로 치료하는 동안 임상 경과를 비교합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
280
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
- University Medical Center Utrecht
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Berlin, 독일, 13353
- Charite Campus Virchow-Klinikum, Department of Neurology
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Baden-Wuerttemberg
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Ulm, Baden-Wuerttemberg, 독일, 89081
- University of Ulm, Department of Neurology
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Lower Saxony
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Hannover, Lower Saxony, 독일, 30625
- Hannover Medical School, Department of Neurology
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurology Clinics
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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Orange, California, 미국, 92868
- University of California, Irvine
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Sacramento, California, 미국, 95817
- UC Davis Medical Center
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San Francisco, California, 미국, 94115
- Forbes Norris MDA/ALS Research Center
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Stanford, California, 미국, 94305
- Stanford Hospital and Clinics
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
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Connecticut
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New Britain, Connecticut, 미국, 06053
- Hospital for Special Care
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20037
- George Washington University Medical Center
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Mayo Clinic
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami, Miller School of Medicine
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Tampa, Florida, 미국, 33512
- Carol & Frank Morsani Center for Advanced Health Care - University of South Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- The Emory Clinic
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan Health System
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Detroit, Michigan, 미국, 48202
- Henry Ford Health System
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55415
- Hennepin County Medical Center
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Barnes-Jewish Hospital
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
- St. Louis University, Department of Neurology & Psychiatry
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, 미국, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10021
- Hospital for Special Surgery
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New York, New York, 미국, 10032
- Neurological Institute
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Syracuse, New York, 미국, 13210
- SUNY Upstate Medical University
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
- Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke Neurological Disorders Clinic
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Department of Neurology, Wake Forest School of Medicine
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97213
- Providence Brain and Spine Inst. ALS Center
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19140
- Temple University School of Medicine
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75214
- Texas Neurology, PA
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San Antonio, Texas, 미국, 78229
- UTHSCSA - First Outpatient Research Unit
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
- University of Virginia Health System
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington Medical Center
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, 미국, 26506
- West Virginia University Hospitals
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Froedtert Memorial Lutheran Hospital
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Vlaams Brabant
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Leuven, Vlaams Brabant, 벨기에, 3000
- UZ Leuven
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Madrid, 스페인, 28016
- Hospital San Rafael
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Dublin, 아일랜드, Dublin 9
- Clinical Research Centre Beaumont Hospital
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London, 영국, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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Lombardy
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Milan, Lombardy, 이탈리아, 20149
- IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
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Milan, Lombardy, 이탈리아, 20162
- Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Ospedale Niguarda
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Piemonte
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Torino, Piemonte, 이탈리아, 10126
- Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T2N 1N4
- University of Calgary
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 1Z1
- University of Alberta
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New Brunswick
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Fredericton, New Brunswick, 캐나다, E3B 0C7
- Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, 캐나다, B3H 3A7
- QE II Health Sciences, Nova Scotia Health Authority
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
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Toronto, Ontario, 캐나다, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Center
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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Montreal, Quebec, 캐나다, H2L 4M1
- Hopital Notre-Dame/CHUM
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Quebec City, Quebec, 캐나다, G1J 1Z4
- CHU de Quebec - Univerite' Laval
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Lisboa, 포르투갈, 1649-035
- Hospital Santa Maria - Centro Hospitalar Lisboa Norte
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Limoges Cedex, 프랑스, 87042
- Hopital Dupuytren, service de neurologie
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Montpellier Cedex 5, 프랑스, 34295
- Hopital Gui de Chauliac
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Nice Cedex 1, 프랑스, 06001
- CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
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Tours cedex 9, 프랑스, 37044
- Hopital Bretonneau
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- ICF(Informed Consent Form)를 이해할 수 있고 기꺼이 서명할 수 있습니다. 구두 동의가 있는 경우 환자의 법적 대리인이 ICF 양식에 서명해야 합니다.
- CY 4031 연구에서 연구 약물 및 추적 방문에 참여 완료
정관 수술을 받지 않았고 정자 수가 0으로 확인된 남성 환자는 연구 참여 기간에 대해 다음 중 하나에 동의해야 합니다.
- 가임기 여성 파트너와 성교 시 콘돔을 사용하고 여성 파트너에게 매우 효과적인 피임 수단을 사용하도록 하거나
- 연구에 참여하는 동안 성교를 삼가십시오.
폐경 후(≥ 1년) 또는 불임 수술을 받지 않은 여성 환자는 다음을 수행해야 합니다.
- 모유 수유 금지
- 임신 테스트 결과 음성 판정을 받음
- 연구에 참여하는 동안 임신할 의사가 없고 그리고
- 연구 기간 동안 성교를 자제하는 것으로 정의되는 성적 금욕을 실천하거나 남성 파트너가 정자 수가 0인 것으로 확인된 정관 절제술을 받지 않은 경우 콘돔을 사용하고 매우 효과적인 피임 수단을 사용해야 합니다.
제외 기준:
- 연구 시작 시 다이어프램 페이싱 시스템(DPS)이 있거나 연구 과정 동안 DPS 배치가 예상됨
- 투약 전 30일 이내 또는 이전 제제의 반감기 5일 중 더 큰 기간 내에 시험 연구 약물(티라셈티브 제외)을 복용했습니다.
- 연구 참여 중 티자니딘 및 테오필린 함유 약물 사용
- ALS 또는 다른 연구 약물의 치료를 위한 모든 형태의 줄기 세포 치료에 참여 또는 참여 계획
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 지연된 시작 치료
지연 시작 치료 그룹은 CY 4031에 위약을, CY 4033에 티라셈티브를 투여받은 환자로 구성되었습니다.
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경구
다른 이름들:
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실험적: 조기 시작 치료
조기 시작 치료 그룹은 CY 4031 및 CY 4033 모두에서 티라셈티브를 투여받은 환자들로 구성되었습니다.
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경구
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용이 있는 참가자 수
기간: 티라셈티브 첫 복용부터 마지막 복용 후 28일까지
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부작용이 있는 참가자의 수는 티라셈티브의 장기적 안전성과 내약성에 대한 척도로 사용되었습니다.
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티라셈티브 첫 복용부터 마지막 복용 후 28일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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CY 4031 기준선에서 CY 4033의 24주까지 예측된 느린 생명력 용량의 백분율 변화
기간: 기준선 및 24주
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느린 폐활량(SVC)은 폐활량계(리터 단위)를 사용하여 측정되었습니다.
안정 시 3~5회 호흡한 후 환자에게 가능한 한 깊게 숨을 들이마신 다음 최대로 숨을 내쉬도록 지시했습니다(폐의 모든 공기를 불어냄).
얻은 값을 백분율 예측값으로 변환했습니다(즉, 비슷한 인구통계학적 및 기준선 특성[예: 신장, 연령, 성별]의 환자에 대한 예측값의 백분율로서의 테스트 결과).
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기준선 및 24주
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CY 4031 기준선에서 CY 4033의 48주까지 예측된 느린 생명력 용량의 백분율 변화
기간: 기준선 및 48주
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느린 폐활량은 폐활량계(리터 단위)를 사용하여 측정되었습니다.
안정 시 3~5회 호흡한 후 환자에게 가능한 한 깊게 숨을 들이마신 다음 최대로 숨을 내쉬도록 지시했습니다(폐의 모든 공기를 불어냄).
얻은 값을 백분율 예측값으로 변환했습니다(즉, 비슷한 인구통계학적 및 기준선 특성[예: 신장, 연령, 성별]의 환자에 대한 예측값의 백분율로서의 테스트 결과).
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기준선 및 48주
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ALS 기능 평가 척도에서 CY 4031 기준선으로부터의 변화 - 수정됨(ALSFRS-R) 24주차 총 점수
기간: 기준선 및 24주
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ALSFRS-R은 ALS 환자의 장애 진행 및 중증도를 측정하는 데 사용됩니다.
ALSFRS-R은 ALS와 관련된 기능적 활동에서 환자의 능력과 독립성을 평가하는 12개의 질문으로 구성되어 있으며 총 운동 과제, 미세 운동 과제, 구근 기능 및 호흡 기능의 4개 영역으로 분류됩니다.
각 질문은 0(무능력 또는 의존을 나타냄)에서 4(정상)까지 점수가 매겨집니다.
총점의 범위는 0에서 48까지이며, 점수가 높을수록 정상적인 기능이 많음을 나타내고 점수가 낮을수록 기능이 손상되었음을 나타냅니다.
기준선 후 평가와 기준선 평가를 비교하면 음수 값은 기능이 악화되었음을 나타냅니다.
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기준선 및 24주
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48주차에 ALSFRS-R 총점의 CY 4031 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 48주
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ALSFRS-R은 ALS 환자의 장애 진행 및 중증도를 측정하는 데 사용됩니다.
ALSFRS-R은 ALS와 관련된 기능적 활동에서 환자의 능력과 독립성을 평가하는 12개의 질문으로 구성되어 있으며 총 운동 과제, 미세 운동 과제, 구근 기능 및 호흡 기능의 4개 영역으로 분류됩니다.
각 질문은 0(무능력 또는 의존을 나타냄)에서 4(정상)까지 점수가 매겨집니다.
총점의 범위는 0에서 48까지이며, 점수가 높을수록 정상적인 기능이 많음을 나타내고 점수가 낮을수록 기능이 손상되었음을 나타냅니다.
기준선 후 평가와 기준선 평가를 비교하면 음수 값은 기능이 악화되었음을 나타냅니다.
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기준선 및 48주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: MD, Cytokinetics, Cytokinetics, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 10월 17일
기본 완료 (실제)
2018년 10월 26일
연구 완료 (실제)
2018년 10월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 10월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 10월 14일
처음 게시됨 (추정)
2016년 10월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 5월 27일
마지막으로 확인됨
2021년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CY 4033
- 2016-002629-13 (EudraCT 번호)
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