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Une étude pour les patients ayant terminé VITALITY-ALS (CY 4031) (VIGOR-ALS)

27 mai 2021 mis à jour par: Cytokinetics

Une étude d'extension ouverte de phase 3 de Tirasemtiv pour les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) qui ont terminé VITALITY-ALS (CY 4031)

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme du tirasemtiv chez les patients atteints de SLA qui ont terminé l'étude en double aveugle contrôlée par placebo du tirasemtiv dans la SLA (CY 4031).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les participants inscrits commenceront le dosage de tirasemtiv 125 mg deux fois par jour (250 mg/jour) pendant une période de 4 semaines et titreront jusqu'à leur dose tolérée, la dose maximale étant de 250 mg deux fois par jour (500 mg/jour). Cette étude comparera également l'évolution clinique des patients qui ont terminé le traitement par tirasemtiv en CY 4031 avec ceux qui ont terminé le traitement avec un placebo en CY 4031 pendant le traitement continu des deux groupes avec tirasemtiv pendant CY 4033, comparera l'évolution clinique des patients qui ont terminé le traitement avec tirasemtiv dans CY 4031 au cours de cette étude avec leur évolution clinique pendant la poursuite du traitement par tirasemtiv pendant CY 4033, et comparer l'évolution clinique des patients qui ont terminé le traitement par placebo dans CY 4031 pendant cette étude avec leur évolution clinique pendant le traitement par tirasemtiv pendant CY 4033.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

280

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum, Department of Neurology
    • Baden-Wuerttemberg
      • Ulm, Baden-Wuerttemberg, Allemagne, 89081
        • University of Ulm, Department of Neurology
    • Lower Saxony
      • Hannover, Lower Saxony, Allemagne, 30625
        • Hannover Medical School, Department of Neurology
  • Belgique
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgique, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 1N4
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • University of Alberta
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 3A7
        • QE II Health Sciences, Nova Scotia Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Center
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • Hopital Notre-Dame/CHUM
      • Quebec City, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec - Univerite' Laval
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28016
        • Hospital San Rafael
  • France
      • Limoges Cedex, France, 87042
        • Hopital Dupuytren, service de neurologie
      • Montpellier Cedex 5, France, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
      • Nice Cedex 1, France, 06001
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Tours cedex 9, France, 37044
        • Hopital Bretonneau
  • Irlande
      • Dublin, Irlande, Dublin 9
        • Clinical Research Centre Beaumont Hospital
  • Italie
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italie, 20149
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
      • Milan, Lombardy, Italie, 20162
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Ospedale Niguarda
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Italie, 10126
        • Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
  • Le Portugal
      • Lisboa, Le Portugal, 1649-035
        • Hospital Santa Maria - Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Pays-Bas
      • Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurology Clinics
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, États-Unis, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, États-Unis, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, États-Unis, 06053
        • Hospital For Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20037
        • George Washington University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami, Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33512
        • Carol & Frank Morsani Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • The Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63104
        • St. Louis University, Department of Neurology & Psychiatry
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Neurological Institute
      • Syracuse, New York, États-Unis, 13210
        • Suny Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Department of Neurology, Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97213
        • Providence Brain and Spine Inst. ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140
        • Temple University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • UTHSCSA - First Outpatient Research Unit
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
        • West Virginia University Hospitals
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Capable de comprendre et disposé à signer un formulaire de consentement éclairé (ICF). Si le consentement verbal est donné, un représentant légal du patient doit signer le formulaire ICF
  • Participation terminée au médicament à l'étude et à la visite de suivi dans l'étude CY 4031

  • Les patients de sexe masculin, qui n'ont pas subi de vasectomie ET dont la numération de spermatozoïdes a été confirmée, doivent accepter, pendant la durée de leur participation à l'étude, soit :

    • Utiliser un préservatif lors de rapports sexuels avec des partenaires féminines en âge de procréer ET faire en sorte que les partenaires féminines utilisent un moyen de contraception très efficace OU
    • S'abstenir de rapports sexuels pendant la participation à l'étude

  • Les patientes non ménopausées (≥ 1 an) ou stérilisées doivent :

    • Ne pas allaiter
    • Avoir un test de grossesse négatif
    • N'avoir aucune intention de devenir enceinte pendant la participation à l'étude ET
    • Pratiquer l'abstinence sexuelle, définie comme s'abstenir de rapports sexuels pendant la durée de l'étude OU si les partenaires masculins ne sont pas vasectomisés avec un nombre de spermatozoïdes nul confirmé, nécessitent l'utilisation d'un préservatif ET l'utilisation d'une mesure contraceptive hautement efficace

Critère d'exclusion:

  • Possède un système de stimulation du diaphragme (DPS) au début de l'étude ou anticipe le placement du DPS au cours de l'étude
  • A pris un médicament à l'étude expérimental (autre que le tirasemtiv) avant l'administration, dans les 30 jours ou cinq demi-vies de l'agent précédent, selon la plus élevée
  • Utilisation de médicaments contenant de la tizanidine et de la théophylline pendant la participation à l'étude
  • Participation ou planification de participer à toute forme de thérapie par cellules souches pour le traitement de la SLA ou d'un autre médicament expérimental

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement à démarrage différé
Le groupe de traitement à démarrage différé était composé de patients ayant reçu un placebo dans CY 4031 et du tirasemtiv dans CY 4033.
Médicament: tirasemtiv
Oral
Autres noms:
  • CK-2017357
Expérimental: Traitement précoce
Le groupe Early Start Treatment était composé de patients ayant reçu du tirasemtiv à la fois dans CY 4031 et CY 4033.
Médicament: tirasemtiv
Oral
Autres noms:
  • CK-2017357

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec événements indésirables
Délai: De la première dose de tirasemtiv jusqu'à 28 jours après la dernière dose
Le nombre de participants présentant des événements indésirables a été utilisé comme mesure de l'innocuité et de la tolérabilité à long terme du tirasemtiv.
De la première dose de tirasemtiv jusqu'à 28 jours après la dernière dose

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base CY 4031 en pourcentage de capacité vitale lente prévue à la semaine 24 dans CY 4033
Délai: de base et 24 semaines
La capacité vitale lente (SVC) a été mesurée à l'aide d'un spiromètre (en unités de litres). Après 3 à 5 respirations au repos, les patients devaient prendre une inspiration aussi profonde que possible suivie d'une expiration maximale (expulser tout l'air de leurs poumons). Les valeurs obtenues ont été converties en pourcentage de valeurs prédites (c'est-à-dire le résultat du test en pourcentage des valeurs prédites pour des patients ayant des caractéristiques démographiques et de base similaires [par exemple, taille, âge, sexe]).
de base et 24 semaines
Changement de la ligne de base CY 4031 en pourcentage de capacité vitale lente prévue à la semaine 48 dans CY 4033
Délai: de base et 48 semaines
La capacité vitale lente a été mesurée à l'aide d'un spiromètre (en unités de litres). Après 3 à 5 respirations au repos, les patients devaient prendre une inspiration aussi profonde que possible suivie d'une expiration maximale (expulser tout l'air de leurs poumons). Les valeurs obtenues ont été converties en pourcentage de valeurs prédites (c'est-à-dire le résultat du test en pourcentage des valeurs prédites pour des patients ayant des caractéristiques démographiques et de base similaires [par exemple, taille, âge, sexe]).
de base et 48 semaines
Changement par rapport à la ligne de base CY 4031 dans l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA - Score total révisé (ALSFRS-R) à la semaine 24
Délai: de base et 24 semaines
L'ALSFRS-R est utilisé pour mesurer la progression et la sévérité de l'invalidité chez les patients atteints de SLA. L'ALSFRS-R se compose de 12 questions, évaluant la capacité et l'indépendance d'un patient dans les activités fonctionnelles pertinentes pour la SLA, classées dans les 4 domaines suivants : tâches motrices globales, tâches motrices fines, fonctions bulbaires et fonction respiratoire. Chaque question est notée de 0 (incapable ou dépendant) à 4 (normal). Le score total varie de 0 à 48, les scores les plus élevés reflétant une fonction plus normale et les scores les plus faibles reflétant une fonction plus altérée. En comparant les évaluations post-inclusion aux évaluations initiales, une valeur négative indique une détérioration de la fonction.
de base et 24 semaines
Changement par rapport à la ligne de base CY 4031 du score total ALSFRS-R à la semaine 48
Délai: de base et 48 semaines
L'ALSFRS-R est utilisé pour mesurer la progression et la sévérité de l'invalidité chez les patients atteints de SLA. L'ALSFRS-R se compose de 12 questions, évaluant la capacité et l'indépendance d'un patient dans les activités fonctionnelles pertinentes pour la SLA, classées dans les 4 domaines suivants : tâches motrices globales, tâches motrices fines, fonctions bulbaires et fonction respiratoire. Chaque question est notée de 0 (incapable ou dépendant) à 4 (normal). Le score total varie de 0 à 48, les scores les plus élevés reflétant une fonction plus normale et les scores les plus faibles reflétant une fonction plus altérée. En comparant les évaluations post-inclusion aux évaluations initiales, une valeur négative indique une détérioration de la fonction.
de base et 48 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Cytokinetics

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: MD, Cytokinetics, Cytokinetics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 octobre 2016

Achèvement primaire (Réel)

26 octobre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

26 octobre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 octobre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 octobre 2016

Première publication (Estimation)

18 octobre 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 mai 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CY 4033
  • 2016-002629-13 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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