Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование для пациентов, прошедших VITALITY-ALS (CY 4031) (VIGOR-ALS)

27 мая 2021 г. обновлено: Cytokinetics

Фаза 3 открытого расширенного исследования тирасемтива у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС), завершивших VITALITY-ALS (CY 4031)

Целью данного исследования является оценка долгосрочной безопасности и переносимости тирасемтива у пациентов с БАС, которые завершили двойное слепое плацебо-контролируемое исследование тирасемтива при БАС (CY 4031).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Зарегистрированные участники начнут принимать тирасемтив по 125 мг два раза в день (250 мг/день) в течение 4 недель и будут титровать до переносимой дозы, максимальная доза составит 250 мг два раза в день (500 мг/день). В этом исследовании также будет сравниваться клиническое течение пациентов, завершивших лечение тирасемтивом в течение CY 4031, с теми, кто завершил лечение плацебо в течение CY 4031, при продолжении лечения обеих групп тирасемтивом в течение CY 4033, сравнение клинического течения пациентов, завершивших лечение тирасемтивом в течение CY 4033. тирасемтива в CY 4031 во время этого исследования с их клиническим течением во время продолжения лечения тирасемтивом в течение CY 4033, и сравнить клиническое течение пациентов, которые завершили лечение плацебо в CY 4031 во время этого исследования, с их клиническим течением во время лечения тирасемтивом в течение CY 4033.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

280

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Бельгия, 3000
        • UZ Leuven
  • Германия
      • Berlin, Германия, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum, Department of Neurology
    • Baden-Wuerttemberg
      • Ulm, Baden-Wuerttemberg, Германия, 89081
        • University of Ulm, Department of Neurology
    • Lower Saxony
      • Hannover, Lower Saxony, Германия, 30625
        • Hannover Medical School, Department of Neurology
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия, Dublin 9
        • Clinical Research Centre Beaumont Hospital
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28016
        • Hospital San Rafael
  • Италия
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Италия, 20149
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
      • Milan, Lombardy, Италия, 20162
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Ospedale Niguarda
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Италия, 10126
        • Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2N 1N4
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 1Z1
        • University of Alberta
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Канада, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Канада, B3H 3A7
        • QE II Health Sciences, Nova Scotia Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Канада, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Канада, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Center
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal, Quebec, Канада, H2L 4M1
        • Hopital Notre-Dame/CHUM
      • Quebec City, Quebec, Канада, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec - Univerite' Laval
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Португалия
      • Lisboa, Португалия, 1649-035
        • Hospital Santa Maria - Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurology Clinics
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Соединенные Штаты, 06053
        • Hospital For Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20037
        • George Washington University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami, Miller School of Medicine
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33512
        • Carol & Frank Morsani Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • The Emory Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center/University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
        • St. Louis University, Department of Neurology & Psychiatry
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Neurological Institute
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Department of Neurology, Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97213
        • Providence Brain and Spine Inst. ALS Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19140
        • Temple University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center - Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75214
        • Texas Neurology, PA
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • UTHSCSA - First Outpatient Research Unit
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Соединенные Штаты, 26506
        • West Virginia University Hospitals
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital
  • Франция
      • Limoges Cedex, Франция, 87042
        • Hopital Dupuytren, service de neurologie
      • Montpellier Cedex 5, Франция, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
      • Nice Cedex 1, Франция, 06001
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Tours cedex 9, Франция, 37044
        • Hôpital Bretonneau

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Способен понимать и готов подписать форму информированного согласия (ICF). Если дано устное согласие, юридический представитель пациента должен подписать форму ICF.
  • Завершено участие в исследовании исследуемого препарата и последующий визит в исследовании CY 4031.

  • Пациенты мужского пола, у которых не было вазэктомии И подтверждено отсутствие сперматозоидов, должны согласиться на время своего участия в исследовании:

    • Использовать презерватив во время полового акта с женщинами-партнерами, способными к деторождению, И заставить женщин-партнеров использовать высокоэффективные средства контрацепции ИЛИ
    • Воздерживаться от половых контактов во время участия в исследовании

  • Пациентки женского пола, не находящиеся в постменопаузе (≥ 1 года) или стерилизованные, должны:

    • Не кормить грудью
    • Иметь отрицательный тест на беременность
    • Не иметь намерения забеременеть во время участия в исследовании И
    • Практикуйте половое воздержание, определяемое как воздержание от половых контактов в течение всего периода исследования ИЛИ, если партнеры-мужчины не подвергались вазэктомии с подтвержденным нулевым числом сперматозоидов, требуется использование презерватива И использование высокоэффективных средств контрацепции

Критерий исключения:

  • Имеет систему стимуляции диафрагмы (DPS) при включении в исследование или предполагает размещение DPS в ходе исследования
  • Принимал исследуемый препарат (кроме тирасемтива) перед введением дозы в течение 30 дней или пяти периодов полувыведения предшествующего препарата, в зависимости от того, что больше
  • Использование препаратов, содержащих тизанидин и теофиллин, во время участия в исследовании
  • Участие или планирование участия в любой форме терапии стволовыми клетками для лечения БАС или другого исследуемого препарата

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Отсроченное начало лечения
Группа отсроченного начала лечения состояла из пациентов, получавших плацебо в CY 4031 и тирасемтив в CY 4033.
Лекарство: тирасемтив
Оральный
Другие имена:
  • СК-2017357
Экспериментальный: Раннее начало лечения
Группа раннего начала лечения состояла из пациентов, получавших тирасемтив как в CY 4031, так и в CY 4033.
Лекарство: тирасемтив
Оральный
Другие имена:
  • СК-2017357

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: От первой дозы тирасемтива до 28 дней после последней дозы
Количество участников с нежелательными явлениями использовалось в качестве меры долгосрочной безопасности и переносимости тирасемтива.
От первой дозы тирасемтива до 28 дней после последней дозы

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с базовым уровнем 4031 CY в процентах прогнозируемой низкой жизненной емкости легких до 24 недели 4033 CY
Временное ограничение: исходный уровень и 24 недели
Медленную жизненную емкость легких (МЖЕЛ) измеряли с помощью спирометра (в литрах). После 3–5 вдохов в состоянии покоя пациентов просили сделать как можно более глубокий вдох с последующим максимальным выдохом (выдувание всего воздуха из легких). Полученные значения были преобразованы в проценты прогнозируемых значений (т. е. результат теста как процент прогнозируемых значений для пациентов с аналогичными демографическими и исходными характеристиками [например, ростом, возрастом, полом]).
исходный уровень и 24 недели
Изменение от исходного уровня 4031 CY в процентах от прогнозируемой низкой жизненной емкости легких до 48 недели 4033 CY
Временное ограничение: исходный уровень и 48 недель
Медленную жизненную емкость легких измеряли с помощью спирометра (в литрах). После 3–5 вдохов в состоянии покоя пациентов просили сделать как можно более глубокий вдох с последующим максимальным выдохом (выдувание всего воздуха из легких). Полученные значения были преобразованы в проценты прогнозируемых значений (т. е. результат теста как процент прогнозируемых значений для пациентов с аналогичными демографическими и исходными характеристиками [например, ростом, возрастом, полом]).
исходный уровень и 48 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем CY 4031 в функциональной рейтинговой шкале БАС - пересмотренная (ALSFRS-R), общий балл на 24-й неделе
Временное ограничение: исходный уровень и 24 недели
ALSFRS-R используется для измерения прогрессирования и тяжести инвалидности у пациентов с БАС. ALSFRS-R состоит из 12 вопросов, оценивающих способности пациента и независимость в функциональной деятельности, связанной с БАС, которые подразделяются на следующие 4 области: задачи на крупную моторику, задачи на мелкую моторику, бульбарные функции и функцию дыхания. Каждый вопрос оценивается от 0 (указывает на неспособность или зависимость) до 4 (нормально). Общий балл колеблется от 0 до 48, при этом более высокие баллы отражают более нормальную функцию, а более низкие баллы отражают более нарушенную функцию. При сравнении оценок после исходного уровня с исходными оценками отрицательное значение указывает на ухудшение функции.
исходный уровень и 24 недели
Изменение общего балла ALSFRS-R по сравнению с исходным уровнем CY 4031 на 48-й неделе
Временное ограничение: исходный уровень и 48 недель
ALSFRS-R используется для измерения прогрессирования и тяжести инвалидности у пациентов с БАС. ALSFRS-R состоит из 12 вопросов, оценивающих способности пациента и независимость в функциональной деятельности, связанной с БАС, которые подразделяются на следующие 4 области: задачи на крупную моторику, задачи на мелкую моторику, бульбарные функции и функцию дыхания. Каждый вопрос оценивается от 0 (указывает на неспособность или зависимость) до 4 (нормально). Общий балл колеблется от 0 до 48, при этом более высокие баллы отражают более нормальную функцию, а более низкие баллы отражают более нарушенную функцию. При сравнении оценок после исходного уровня с исходными оценками отрицательное значение указывает на ухудшение функции.
исходный уровень и 48 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Cytokinetics

Следователи

  • Директор по исследованиям: MD, Cytokinetics, Cytokinetics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 октября 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

26 октября 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

26 октября 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 октября 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 октября 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

18 октября 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 июня 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 мая 2021 г.

Последняя проверка

1 мая 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CY 4033
  • 2016-002629-13 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться